Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En ikke-intervensjonell nasjonal studie i pediatriske pasienter med uforklarlig forstørret milt (OPPUS)

11. januar 2024 oppdatert av: Sanofi

En observasjons nasjonal pediatrisk studie om prevalens av uforklarlig splenomegali

Hovedmål:

For å vurdere prevalensen av Gauchers sykdom (GD) diagnostisert hos pediatriske pasienter med uforklarlig splenomegali (SMG) etter ekskludering av første intensjonsdiagnoser (f. portalhypertensjon, hematologisk malignitet, hemolytisk anemi, infeksjon) basert på klinisk undersøkelse og rutinemessige biologiske tester (full blodtelling, retikulocytter, leverprøver, abdominal ultralyd, Coombs-test og Epstein Barr-virusserologi).

Sekundære mål:

  • For å beskrive frekvensen av hver identifisert sykdomskategori og frekvensen av pasienter uten endelig diagnose ved slutten av studien hos pediatriske pasienter med uforklarlig SMG etter ekskludering av første intensjonsdiagnoser
  • For å beskrive egenskapene (kliniske, laboratorium, genetikk) til alle pediatriske pasienter inkludert i studien og for å beskrive egenskapene delt inn etter identifisert sykdomskategori og fravær av endelig diagnose ved slutten av studien

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Detaljert beskrivelse

Den planlagte varigheten av denne studien er 39 måneder, som inkluderer 36 måneder med pasientrekruttering.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

150

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
  • Telefonnummer: option 6 800-633-1610
  • E-post: Contact-US@sanofi.com

Studiesteder

  • Frankrike
      • Amiens, Frankrike, 80054
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number 2500036
      • Angers, Frankrike, 49933
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number 2500014
      • Argenteuil, Frankrike, 95107
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number 2500034
      • Bayonne, Frankrike, 64100
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number 2500039
      • Besançon, Frankrike, 25030
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number 2500015
      • Bordeaux, Frankrike, 33000
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number 2500003
      • Brest, Frankrike, 29609
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number 2500038
      • Caen, Frankrike, 14033
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number 2500026
      • Chambéry, Frankrike, 73000
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number 2500018
      • Clermont-Ferrand, Frankrike, 63000
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number 2500009
      • Colombes, Frankrike, 92700
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number 2500008
      • Créteil, Frankrike, 94000
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number 2500028
      • Dijon, Frankrike, 21079
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number 2500006
      • Gleizé, Frankrike, 69400
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number 2500010
      • Jossigny, Frankrike, 77600
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number 2500031
      • La Rochelle, Frankrike, 17000
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number 2500040
      • La Tronche, Frankrike, 38700
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number 2500007
      • Limoges, Frankrike, 87042
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number 2500030
      • Lyon, Frankrike, 69008
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number 2500001
      • Mantes-la-Jolie, Frankrike, 78200
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number 2500032
      • Marseille, Frankrike, 13005
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number 2500005
      • Meaux, Frankrike, 77100
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number 2500027
      • Montpellier, Frankrike, 34090
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number 2500002
      • Nantes, Frankrike, 44000
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number 2500021
      • Nice, Frankrike, 06200
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number 2500019
      • Nîmes, Frankrike, 30029
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number 2500022
      • Paris, Frankrike, 75012
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number 2500016
      • Perpignan, Frankrike, 66000
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number 2500013
      • Poissy, Frankrike, 78300
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number 2500035
      • Poitiers, Frankrike, 86000
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number 2500011
      • Reims, Frankrike, 51100
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number 2500029
      • Rennes, Frankrike, 35203
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number 2500023
      • Roubaix, Frankrike, 59056
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number 2500037
      • Rouen, Frankrike, 76031
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number 2500024
      • Saint-Priest-en-Jarez, Frankrike, 42270
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number 2500017
      • Strasbourg, Frankrike, 67200
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number 2500004
      • Toulouse, Frankrike
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number 2500033
      • Tours, Frankrike
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number 2500020
      • Valenciennes, Frankrike, 59300
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number 2500025
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrike, 54500
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number 2500012

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 sekund til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasient under 18 år med uforklarlig SMG (SMG definert som en palpabel milt, allerede kjent eller oppdaget for første gang) og som har gjennomgått tester for å eliminere åpenbare årsaker til SMG, inkludert: hemolytisk anemi, hematologisk malignitet, portalhypertensjon, infeksjonssykdom knyttet til SMG

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasient under 18 år
  • Pasient med uforklarlig SMG (SMG definert som en palpabel milt, allerede kjent eller oppdaget for første gang) og som har gjennomgått tester for å eliminere åpenbare årsaker til SMG

Ekskluderingskriterier:

Pasient med en åpenbar årsak til SMG som beskrevet ved klinisk undersøkelse og/eller laboratorie- eller bildediagnostisk test tilgjengelig i medisinske journaler og/eller har blitt diagnostisert med noen av følgende tilstander:

  1. hemolytisk anemi
  2. hematologisk malignitet
  3. portal hypertensjon
  4. infeksjonssykdom assosiert med SMG (Cytomegalovirus, Epstein Barr-virus, leishmaniasis eller annen åpenbar infeksjonsårsak avslørt av sykehistorien)

Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en pasients potensielle deltakelse i en klinisk studie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Tverrsnitt

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Pediatriske pasienter med uforklarlig forstørret milt

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel pasienter diagnostisert med GD blant påmeldte pasienter
Tidsramme: Inntil 3 måneder etter inkludering
Diagnose av GD basert på mangelfull β-glukocerebrosidaseaktivitet i perifere blodleukocytter eller andre kjerneholdige celler, eller genetisk analyse.
Inntil 3 måneder etter inkludering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Frekvens for hver identifisert sykdomskategori ved slutten av studien blant påmeldte pasienter
Tidsramme: Inntil 3 måneder etter inkludering
Inntil 3 måneder etter inkludering
Hyppighet av pasienter uten endelig diagnose ved slutten av studien blant påmeldte pasienter
Tidsramme: Inntil 3 måneder etter inkludering
Inntil 3 måneder etter inkludering
Antall pasienter basert på spesifikk røye. (klinisk, laboratorium, genetikk)
Tidsramme: Inntil 3 måneder etter inkludering
Detaljerte egenskaper for alle pasienter inkludert i studien (klinisk, laboratorium, genetikk) vil bli evaluert
Inntil 3 måneder etter inkludering

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sanofi

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. juni 2021

Primær fullføring (Antatt)

30. september 2024

Studiet fullført (Antatt)

30. september 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. april 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. april 2021

Først lagt ut (Faktiske)

15. april 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. januar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. januar 2024

Sist bekreftet

1. januar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • OBS16092
  • U1111-1267-2545 (Registeridentifikator: ICTRP)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt saksrapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne. Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Syre sfingomyelinase mangel

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Paraguay

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere