Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een niet-interventionele nationale studie bij pediatrische patiënten met onverklaarbare vergrote milt (OPPUS)

22 september 2025 bijgewerkt door: Sanofi

Een observationeel nationaal pediatrisch onderzoek naar de prevalentie van onverklaarbare splenomegalie

Hoofddoel:

Om de prevalentie van de ziekte van Gaucher (GD) vast te stellen bij pediatrische patiënten met onverklaarde splenomegalie (SMG) na uitsluiting van eerste intentie-diagnoses (bijv. portale hypertensie, hematologische maligniteit, hemolytische anemie, infectie) op basis van klinisch onderzoek en routinematige biologische tests (volledige bloedtelling, reticulocyten, levertesten, echografie van de buik, Coombs-test en Epstein Barr-virusserologie).

Secundaire doelstellingen:

  • Om het percentage van elke geïdentificeerde ziektecategorie te beschrijven en het percentage patiënten zonder definitieve diagnose aan het einde van het onderzoek bij pediatrische patiënten met onverklaarde SMG na uitsluiting van eerste intentiediagnoses
  • Om de kenmerken (klinisch, laboratorium, genetica) te beschrijven van alle pediatrische patiënten die in het onderzoek zijn opgenomen en om de kenmerken te beschrijven, onderverdeeld naar geïdentificeerde ziektecategorie en afwezigheid van definitieve diagnose aan het einde van het onderzoek

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

De geplande duur van deze studie is 39 maanden, inclusief 36 maanden patiëntenwerving.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

60

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Amiens, Frankrijk, 80054
        • Investigational Site Number 2500036
      • Angers, Frankrijk, 49933
        • Investigational Site Number 2500014
      • Argenteuil, Frankrijk, 95107
        • Investigational Site Number 2500034
      • Bayonne, Frankrijk, 64100
        • Investigational Site Number 2500039
      • Besançon, Frankrijk, 25030
        • Investigational Site Number 2500015
      • Bordeaux, Frankrijk, 33000
        • Investigational Site Number 2500003
      • Brest, Frankrijk, 29609
        • Investigational Site Number 2500038
      • Caen, Frankrijk, 14033
        • Investigational Site Number 2500026
      • Chambéry, Frankrijk, 73000
        • Investigational Site Number 2500018
      • Clermont-Ferrand, Frankrijk, 63000
        • Investigational Site Number 2500009
      • Colombes, Frankrijk, 92700
        • Investigational Site Number 2500008
      • Créteil, Frankrijk, 94000
        • Investigational Site Number 2500028
      • Dijon, Frankrijk, 21079
        • Investigational Site Number 2500006
      • Gleizé, Frankrijk, 69400
        • Investigational Site Number 2500010
      • Jossigny, Frankrijk, 77600
        • Investigational Site Number 2500031
      • La Rochelle, Frankrijk, 17000
        • Investigational Site Number 2500040
      • La Tronche, Frankrijk, 38700
        • Investigational Site Number 2500007
      • Limoges, Frankrijk, 87042
        • Investigational Site Number 2500030
      • Lyon, Frankrijk, 69008
        • Investigational Site Number 2500001
      • Mantes-la-Jolie, Frankrijk, 78200
        • Investigational Site Number 2500032
      • Marseille, Frankrijk, 13005
        • Investigational Site Number 2500005
      • Meaux, Frankrijk, 77100
        • Investigational Site Number 2500027
      • Montpellier, Frankrijk, 34090
        • Investigational Site Number 2500002
      • Nantes, Frankrijk, 44000
        • Investigational Site Number 2500021
      • Nice, Frankrijk, 06200
        • Investigational Site Number 2500019
      • Nîmes, Frankrijk, 30029
        • Investigational Site Number 2500022
      • Paris, Frankrijk, 75012
        • Investigational Site Number 2500016
      • Perpignan, Frankrijk, 66000
        • Investigational Site Number 2500013
      • Poissy, Frankrijk, 78300
        • Investigational Site Number 2500035
      • Poitiers, Frankrijk, 86000
        • Investigational Site Number 2500011
      • Reims, Frankrijk, 51100
        • Investigational Site Number 2500029
      • Rennes, Frankrijk, 35203
        • Investigational Site Number 2500023
      • Roubaix, Frankrijk, 59056
        • Investigational Site Number 2500037
      • Rouen, Frankrijk, 76031
        • Investigational Site Number 2500024
      • Saint-Priest-en-Jarez, Frankrijk, 42270
        • Investigational Site Number 2500017
      • Strasbourg, Frankrijk, 67200
        • Investigational Site Number 2500004
      • Toulouse, Frankrijk
        • Investigational Site Number 2500033
      • Tours, Frankrijk
        • Investigational Site Number 2500020
      • Valenciennes, Frankrijk, 59300
        • Investigational Site Number 2500025
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrijk, 54500
        • Investigational Site Number 2500012

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 seconde tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Patiënt jonger dan 18 jaar met onverklaarde SMG (SMG gedefinieerd als een voelbare milt, al bekend of voor het eerst ontdekt) en die tests heeft ondergaan om voor de hand liggende oorzaken van SMG te elimineren, waaronder: hemolytische anemie, hematologische maligniteit, portale hypertensie, infectieziekte geassocieerd met SMG

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënt jonger dan 18 jaar
  • Patiënt met onverklaarbare SMG (SMG gedefinieerd als een voelbare milt, al bekend of voor het eerst ontdekt) en die tests heeft ondergaan om voor de hand liggende oorzaken van SMG te elimineren

Uitsluitingscriteria:

Patiënt met een voor de hand liggende oorzaak van SMG zoals beschreven door klinisch onderzoek en/of laboratorium- of beeldvormingstest beschikbaar in medische dossiers en/of bij wie een van de volgende aandoeningen is vastgesteld:

  1. hemolytische anemie
  2. hematologische maligniteit
  3. Portale hypertensie
  4. infectieziekte geassocieerd met SMG (Cytomegalovirus, Epstein Barr-virus, leishmaniasis of andere voor de hand liggende infectieuze oorzaak onthuld door de medische geschiedenis)

Bovenstaande informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor de mogelijke deelname van een patiënt aan een klinische proef.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Dwarsdoorsnede

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Pediatrische patiënten met onverklaarbare vergrote milt

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage patiënten met de diagnose GD onder ingeschreven patiënten
Tijdsspanne: Tot 3 maanden na opname
Diagnose van GD op basis van deficiënte β-glucocerebrosidase-activiteit in perifere bloedleukocyten of andere cellen met kern, of genetische analyse.
Tot 3 maanden na opname

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage van elke geïdentificeerde ziektecategorie aan het einde van de studie onder ingeschreven patiënten
Tijdsspanne: Tot 3 maanden na opname
Tot 3 maanden na opname
Percentage patiënten zonder definitieve diagnose aan het einde van de studie onder ingeschreven patiënten
Tijdsspanne: Tot 3 maanden na opname
Tot 3 maanden na opname
Aantal patiënten op basis van specifieke char. (klinisch, laboratorium, genetica)
Tijdsspanne: Tot 3 maanden na opname
Gedetailleerde kenmerken van alle patiënten die in de studie zijn opgenomen (klinisch, laboratorium, genetica) zullen worden geëvalueerd
Tot 3 maanden na opname

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sanofi

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 juni 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

25 november 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

25 november 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 april 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 april 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 april 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

23 september 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 september 2025

Laatst geverifieerd

1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • OBS16092
  • U1111-1267-2545 (Register-ID: ICTRP)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, een blanco casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset. Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen. Meer informatie over Sanofi's criteria voor het delen van gegevens, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://vivli.org

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren