Nieinterwencyjne badanie krajowe u pacjentów pediatrycznych z niewyjaśnioną powiększoną śledzioną (OPPUS)
22 września 2025 zaktualizowane przez: Sanofi
Obserwacyjne krajowe badanie pediatryczne dotyczące częstości występowania niewyjaśnionej splenomegalii
Podstawowy cel:
Ocena częstości występowania choroby Gauchera (GD) rozpoznanej u dzieci i młodzieży z niewyjaśnioną splenomegalią (SMG) po wykluczeniu pierwszych intencyjnych rozpoznań (np. nadciśnienie wrotne, nowotwór układu krwiotwórczego, niedokrwistość hemolityczna, infekcja) na podstawie badania klinicznego i rutynowych badań biologicznych (morfologia krwi, retikulocyty, próby wątrobowe, USG jamy brzusznej, odczyn Coombsa i serologia wirusowa Epsteina-Barra).
Cele drugorzędne:
- Opisanie częstości występowania każdej zidentyfikowanej kategorii chorób oraz częstości pacjentów bez ostatecznego rozpoznania na koniec badania wśród pacjentów pediatrycznych z niewyjaśnionym SMG po wykluczeniu rozpoznań z pierwszej intencji
- Aby opisać cechy (kliniczne, laboratoryjne, genetyczne) wszystkich pacjentów pediatrycznych włączonych do badania oraz opisać cechy podzielone według zidentyfikowanej kategorii choroby i braku ostatecznej diagnozy na koniec badania
Przegląd badań
Status
Zakończony
Szczegółowy opis
Planowany czas trwania tego badania to 39 miesięcy, w tym 36 miesięcy rekrutacji pacjentów.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
60
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Amiens, Francja, 80054
- Investigational Site Number 2500036
-
Angers, Francja, 49933
- Investigational Site Number 2500014
-
Argenteuil, Francja, 95107
- Investigational Site Number 2500034
-
Bayonne, Francja, 64100
- Investigational Site Number 2500039
-
Besançon, Francja, 25030
- Investigational Site Number 2500015
-
Bordeaux, Francja, 33000
- Investigational Site Number 2500003
-
Brest, Francja, 29609
- Investigational Site Number 2500038
-
Caen, Francja, 14033
- Investigational Site Number 2500026
-
Chambéry, Francja, 73000
- Investigational Site Number 2500018
-
Clermont-Ferrand, Francja, 63000
- Investigational Site Number 2500009
-
Colombes, Francja, 92700
- Investigational Site Number 2500008
-
Créteil, Francja, 94000
- Investigational Site Number 2500028
-
Dijon, Francja, 21079
- Investigational Site Number 2500006
-
Gleizé, Francja, 69400
- Investigational Site Number 2500010
-
Jossigny, Francja, 77600
- Investigational Site Number 2500031
-
La Rochelle, Francja, 17000
- Investigational Site Number 2500040
-
La Tronche, Francja, 38700
- Investigational Site Number 2500007
-
Limoges, Francja, 87042
- Investigational Site Number 2500030
-
Lyon, Francja, 69008
- Investigational Site Number 2500001
-
Mantes-la-Jolie, Francja, 78200
- Investigational Site Number 2500032
-
Marseille, Francja, 13005
- Investigational Site Number 2500005
-
Meaux, Francja, 77100
- Investigational Site Number 2500027
-
Montpellier, Francja, 34090
- Investigational Site Number 2500002
-
Nantes, Francja, 44000
- Investigational Site Number 2500021
-
Nice, Francja, 06200
- Investigational Site Number 2500019
-
Nîmes, Francja, 30029
- Investigational Site Number 2500022
-
Paris, Francja, 75012
- Investigational Site Number 2500016
-
Perpignan, Francja, 66000
- Investigational Site Number 2500013
-
Poissy, Francja, 78300
- Investigational Site Number 2500035
-
Poitiers, Francja, 86000
- Investigational Site Number 2500011
-
Reims, Francja, 51100
- Investigational Site Number 2500029
-
Rennes, Francja, 35203
- Investigational Site Number 2500023
-
Roubaix, Francja, 59056
- Investigational Site Number 2500037
-
Rouen, Francja, 76031
- Investigational Site Number 2500024
-
Saint-Priest-en-Jarez, Francja, 42270
- Investigational Site Number 2500017
-
Strasbourg, Francja, 67200
- Investigational Site Number 2500004
-
Toulouse, Francja
- Investigational Site Number 2500033
-
Tours, Francja
- Investigational Site Number 2500020
-
Valenciennes, Francja, 59300
- Investigational Site Number 2500025
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Francja, 54500
- Investigational Site Number 2500012
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 sekunda do 18 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pacjent poniżej 18 roku życia z niewyjaśnionym SMG (SMG zdefiniowany jako wyczuwalna palpacyjnie śledziona, już znana lub odkryta po raz pierwszy) i który został poddany badaniom mającym na celu wyeliminowanie oczywistych przyczyn SMG, w tym: niedokrwistości hemolitycznej, nowotworu hematologicznego, nadciśnienia wrotnego, choroby zakaźnej związany z SM
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjent w wieku poniżej 18 lat
- Pacjent z niewyjaśnioną SMG (SMG zdefiniowany jako wyczuwalna palpacyjnie śledziona, już znana lub odkryta po raz pierwszy) i który został poddany badaniom mającym na celu wyeliminowanie oczywistych przyczyn SMG
Kryteria wyłączenia:
Pacjent z jakąkolwiek oczywistą przyczyną SMG opisaną w badaniu klinicznym i/lub badaniu laboratoryjnym lub obrazowym dostępnym w dokumentacji medycznej i/lub u którego zdiagnozowano którykolwiek z poniższych stanów:
- niedokrwistość hemolityczna
- nowotwór hematologiczny
- nadciśnienie wrotne
- choroba zakaźna związana z SMG (wirus cytomegalii, wirus Epsteina-Barra, leiszmanioza lub inna oczywista przyczyna zakaźna ujawniona w wywiadzie medycznym)
Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Przekrojowe
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Pacjenci pediatryczni z niewyjaśnioną powiększoną śledzioną
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek pacjentów, u których zdiagnozowano GD wśród włączonych pacjentów
Ramy czasowe: Do 3 miesięcy po włączeniu
|
Rozpoznanie GD na podstawie niedoboru aktywności β-glukocerebrozydazy w leukocytach krwi obwodowej lub innych komórkach jądrzastych lub analizie genetycznej.
|
Do 3 miesięcy po włączeniu
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania każdej zidentyfikowanej kategorii choroby na koniec badania wśród włączonych pacjentów
Ramy czasowe: Do 3 miesięcy po włączeniu
|
Do 3 miesięcy po włączeniu
|
|
|
Odsetek pacjentów bez ostatecznego rozpoznania na koniec badania wśród włączonych pacjentów
Ramy czasowe: Do 3 miesięcy po włączeniu
|
Do 3 miesięcy po włączeniu
|
|
|
Liczba pacjentów na podstawie określonego char. (kliniczne, laboratoryjne, genetyczne)
Ramy czasowe: Do 3 miesięcy po włączeniu
|
Szczegółowa charakterystyka wszystkich pacjentów włączonych do badania (kliniczna, laboratoryjna, genetyczna) zostanie oceniona
|
Do 3 miesięcy po włączeniu
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
30 czerwca 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
25 listopada 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
25 listopada 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
12 kwietnia 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
12 kwietnia 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
15 kwietnia 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
23 września 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
22 września 2025
Ostatnia weryfikacja
1 września 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Stany patologiczne, anatomiczne
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- Choroby limfatyczne
- Zaburzenia metabolizmu lipidów
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Metabolizm lipidów, błędy wrodzone
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe, układ nerwowy
- Histiocytoza, komórki inne niż Langerhansa
- Histiocytoza
- Sfingolipidozy
- Lipidozy
- Hipertrofia
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Stany patologiczne, oznaki i objawy
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Choroby hemowe i limfatyczne
- Choroby Niemanna-Picka
- Choroba Gauchera
- Splenomegalia
Inne numery identyfikacyjne badania
- OBS16092
- U1111-1267-2545 (Identyfikator rejestru: ICTRP)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, pustego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych.
Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania.
Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .