Um estudo nacional não intervencional em pacientes pediátricos com aumento inexplicável do baço (OPPUS)
11 de janeiro de 2024 atualizado por: Sanofi
Um estudo pediátrico nacional observacional sobre a prevalência de esplenomegalia inexplicável
Objetivo primário:
Avaliar a prevalência da doença de Gaucher (DG) diagnosticada em pacientes pediátricos com esplenomegalia inexplicável (SMG) após exclusão de diagnósticos de primeira intenção (p. hipertensão portal, malignidade hematológica, anemia hemolítica, infecção) com base no exame clínico e testes biológicos de rotina (hemograma completo, reticulócitos, testes hepáticos, ultrassonografia abdominal, teste de Coombs e sorologia do vírus Epstein Barr).
Objetivos Secundários:
- Descrever a taxa de cada categoria de doença identificada e a taxa de pacientes sem diagnóstico final ao final do estudo em pacientes pediátricos com SMG inexplicável após exclusão de diagnósticos de primeira intenção
- Descrever as características (clínicas, laboratoriais, genéticas) de todos os pacientes pediátricos incluídos no estudo e descrever as características subdivididas por categoria de doença identificada e ausência de diagnóstico final ao final do estudo
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Descrição detalhada
A duração planejada deste estudo é de 39 meses, que inclui 36 meses de recrutamento de pacientes.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
150
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Trial transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
- Número de telefone: option 6 800-633-1610
- E-mail: contact-us@sanofi.com
Locais de estudo
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Amiens, França, 80054
- Recrutamento
- Investigational Site Number 2500036
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Angers, França, 49933
- Recrutamento
- Investigational Site Number 2500014
-
Argenteuil, França, 95107
- Recrutamento
- Investigational Site Number 2500034
-
Bayonne, França, 64100
- Recrutamento
- Investigational Site Number 2500039
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Besançon, França, 25030
- Recrutamento
- Investigational Site Number 2500015
-
Bordeaux, França, 33000
- Recrutamento
- Investigational Site Number 2500003
-
Brest, França, 29609
- Recrutamento
- Investigational Site Number 2500038
-
Caen, França, 14033
- Recrutamento
- Investigational Site Number 2500026
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Chambéry, França, 73000
- Recrutamento
- Investigational Site Number 2500018
-
Clermont-Ferrand, França, 63000
- Recrutamento
- Investigational Site Number 2500009
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Colombes, França, 92700
- Recrutamento
- Investigational Site Number 2500008
-
Créteil, França, 94000
- Recrutamento
- Investigational Site Number 2500028
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Dijon, França, 21079
- Recrutamento
- Investigational Site Number 2500006
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Gleizé, França, 69400
- Recrutamento
- Investigational Site Number 2500010
-
Jossigny, França, 77600
- Recrutamento
- Investigational Site Number 2500031
-
La Rochelle, França, 17000
- Recrutamento
- Investigational Site Number 2500040
-
La Tronche, França, 38700
- Recrutamento
- Investigational Site Number 2500007
-
Limoges, França, 87042
- Recrutamento
- Investigational Site Number 2500030
-
Lyon, França, 69008
- Recrutamento
- Investigational Site Number 2500001
-
Mantes-la-Jolie, França, 78200
- Recrutamento
- Investigational Site Number 2500032
-
Marseille, França, 13005
- Recrutamento
- Investigational Site Number 2500005
-
Meaux, França, 77100
- Recrutamento
- Investigational Site Number 2500027
-
Montpellier, França, 34090
- Recrutamento
- Investigational Site Number 2500002
-
Nantes, França, 44000
- Recrutamento
- Investigational Site Number 2500021
-
Nice, França, 06200
- Recrutamento
- Investigational Site Number 2500019
-
Nîmes, França, 30029
- Recrutamento
- Investigational Site Number 2500022
-
Paris, França, 75012
- Recrutamento
- Investigational Site Number 2500016
-
Perpignan, França, 66000
- Recrutamento
- Investigational Site Number 2500013
-
Poissy, França, 78300
- Recrutamento
- Investigational Site Number 2500035
-
Poitiers, França, 86000
- Recrutamento
- Investigational Site Number 2500011
-
Reims, França, 51100
- Recrutamento
- Investigational Site Number 2500029
-
Rennes, França, 35203
- Recrutamento
- Investigational Site Number 2500023
-
Roubaix, França, 59056
- Recrutamento
- Investigational Site Number 2500037
-
Rouen, França, 76031
- Recrutamento
- Investigational Site Number 2500024
-
Saint-Priest-en-Jarez, França, 42270
- Recrutamento
- Investigational Site Number 2500017
-
Strasbourg, França, 67200
- Recrutamento
- Investigational Site Number 2500004
-
Toulouse, França
- Recrutamento
- Investigational Site Number 2500033
-
Tours, França
- Recrutamento
- Investigational Site Number 2500020
-
Valenciennes, França, 59300
- Recrutamento
- Investigational Site Number 2500025
-
Vandœuvre-lès-Nancy, França, 54500
- Recrutamento
- Investigational Site Number 2500012
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 segundo a 18 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Paciente menor de 18 anos com SMG inexplicável (SMG definida como baço palpável, já conhecido ou descoberto pela primeira vez) e que foi submetido a testes para eliminar causas óbvias de SMG, incluindo: anemia hemolítica, malignidade hematológica, hipertensão portal, doença infecciosa associado a SMG
Descrição
Critério de inclusão:
- Paciente menor de 18 anos
- Paciente com SMG inexplicável (SMG definida como um baço palpável, já conhecido ou descoberto pela primeira vez) e que foi submetido a testes para eliminar causas óbvias de SMG
Critério de exclusão:
Paciente com qualquer causa óbvia de SMG conforme descrito por exame clínico e/ou exame laboratorial ou de imagem disponível em prontuário e/ou com diagnóstico de qualquer uma das seguintes condições:
- anemia hemolítica
- malignidade hematológica
- hipertensão portal
- doença infecciosa associada a SMG (Citomegalovírus, vírus Epstein Barr, leishmaniose ou outra causa infecciosa óbvia revelada pelo histórico médico)
As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para a possível participação de um paciente em um estudo clínico.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Transversal
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
|---|
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Pacientes pediátricos com aumento inexplicado do baço
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de pacientes diagnosticados com DG entre os pacientes inscritos
Prazo: Até 3 meses após a inclusão
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Diagnóstico de DG com base na atividade deficiente da β-glicocerebrosidase em leucócitos do sangue periférico ou outras células nucleadas, ou análise genética.
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Até 3 meses após a inclusão
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de cada categoria de doença identificada no final do estudo entre os pacientes inscritos
Prazo: Até 3 meses após a inclusão
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Até 3 meses após a inclusão
|
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Taxa de pacientes sem diagnóstico final ao final do estudo entre os pacientes inscritos
Prazo: Até 3 meses após a inclusão
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Até 3 meses após a inclusão
|
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Número de pacientes com base em caracteres específicos. (clínica, laboratorial, genética)
Prazo: Até 3 meses após a inclusão
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Características detalhadas de todos os pacientes incluídos no estudo (clínica, laboratorial, genética) serão avaliadas
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Até 3 meses após a inclusão
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
30 de junho de 2021
Conclusão Primária (Estimado)
30 de setembro de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de setembro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de abril de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de abril de 2021
Primeira postagem (Real)
15 de abril de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
12 de janeiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de janeiro de 2024
Última verificação
1 de janeiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Linfáticas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Condições Patológicas, Anatômicas
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Esfingolipidoses
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Lipidoses
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Histiocitose, Não Células de Langerhans
- Histiocitose
- Hipertrofia
- Doenças de Niemann-Pick
- Doença de Niemann-Pick, Tipo A
- Doença de Niemann-Pick, Tipo C
- Doença de Gaucher
- Esplenomegalia
Outros números de identificação do estudo
- OBS16092
- U1111-1267-2545 (Identificador de registro: ICTRP)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados.
Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .