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Une étude nationale non interventionnelle chez des patients pédiatriques présentant une hypertrophie de la rate inexpliquée (OPPUS)

11 janvier 2024 mis à jour par: Sanofi

Une étude pédiatrique nationale observationnelle sur la prévalence de la splénomégalie inexpliquée

Objectif principal:

Évaluer la prévalence de la maladie de Gaucher (MG) diagnostiquée chez les patients pédiatriques présentant une splénomégalie inexpliquée (SMG) après exclusion des diagnostics de première intention (par ex. hypertension portale, hémopathie maligne, anémie hémolytique, infection) sur la base d'un examen clinique et de tests biologiques de routine (numération formule sanguine, réticulocytes, tests hépatiques, échographie abdominale, test de Coombs et sérologie du virus Epstein Barr).

Objectifs secondaires :

Décrire le taux de chaque catégorie de maladie identifiée et le taux de patients sans diagnostic final à la fin de l'étude chez les patients pédiatriques avec SMG inexpliqué après exclusion des diagnostics de première intention
Décrire les caractéristiques (cliniques, de laboratoire, génétiques) de tous les patients pédiatriques inclus dans l'étude et décrire les caractéristiques subdivisées par catégorie de maladie identifiée et absence de diagnostic final à la fin de l'étude

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Description détaillée

La durée prévue de cette étude est de 39 mois, dont 36 mois de recrutement de patients.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

150

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Nom: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
Numéro de téléphone: option 6 800-633-1610
E-mail: Contact-US@sanofi.com

Lieux d'étude

France
- - Amiens, France, 80054
    - Recrutement
    - Investigational Site Number 2500036
  - Angers, France, 49933
    - Recrutement
    - Investigational Site Number 2500014
  - Argenteuil, France, 95107
    - Recrutement
    - Investigational Site Number 2500034
  - Bayonne, France, 64100
    - Recrutement
    - Investigational Site Number 2500039
  - Besançon, France, 25030
    - Recrutement
    - Investigational Site Number 2500015
  - Bordeaux, France, 33000
    - Recrutement
    - Investigational Site Number 2500003
  - Brest, France, 29609
    - Recrutement
    - Investigational Site Number 2500038
  - Caen, France, 14033
    - Recrutement
    - Investigational Site Number 2500026
  - Chambéry, France, 73000
    - Recrutement
    - Investigational Site Number 2500018
  - Clermont-Ferrand, France, 63000
    - Recrutement
    - Investigational Site Number 2500009
  - Colombes, France, 92700
    - Recrutement
    - Investigational Site Number 2500008
  - Créteil, France, 94000
    - Recrutement
    - Investigational Site Number 2500028
  - Dijon, France, 21079
    - Recrutement
    - Investigational Site Number 2500006
  - Gleizé, France, 69400
    - Recrutement
    - Investigational Site Number 2500010
  - Jossigny, France, 77600
    - Recrutement
    - Investigational Site Number 2500031
  - La Rochelle, France, 17000
    - Recrutement
    - Investigational Site Number 2500040
  - La Tronche, France, 38700
    - Recrutement
    - Investigational Site Number 2500007
  - Limoges, France, 87042
    - Recrutement
    - Investigational Site Number 2500030
  - Lyon, France, 69008
    - Recrutement
    - Investigational Site Number 2500001
  - Mantes-la-Jolie, France, 78200
    - Recrutement
    - Investigational Site Number 2500032
  - Marseille, France, 13005
    - Recrutement
    - Investigational Site Number 2500005
  - Meaux, France, 77100
    - Recrutement
    - Investigational Site Number 2500027
  - Montpellier, France, 34090
    - Recrutement
    - Investigational Site Number 2500002
  - Nantes, France, 44000
    - Recrutement
    - Investigational Site Number 2500021
  - Nice, France, 06200
    - Recrutement
    - Investigational Site Number 2500019
  - Nîmes, France, 30029
    - Recrutement
    - Investigational Site Number 2500022
  - Paris, France, 75012
    - Recrutement
    - Investigational Site Number 2500016
  - Perpignan, France, 66000
    - Recrutement
    - Investigational Site Number 2500013
  - Poissy, France, 78300
    - Recrutement
    - Investigational Site Number 2500035
  - Poitiers, France, 86000
    - Recrutement
    - Investigational Site Number 2500011
  - Reims, France, 51100
    - Recrutement
    - Investigational Site Number 2500029
  - Rennes, France, 35203
    - Recrutement
    - Investigational Site Number 2500023
  - Roubaix, France, 59056
    - Recrutement
    - Investigational Site Number 2500037
  - Rouen, France, 76031
    - Recrutement
    - Investigational Site Number 2500024
  - Saint-Priest-en-Jarez, France, 42270
    - Recrutement
    - Investigational Site Number 2500017
  - Strasbourg, France, 67200
    - Recrutement
    - Investigational Site Number 2500004
  - Toulouse, France
    - Recrutement
    - Investigational Site Number 2500033
  - Tours, France
    - Recrutement
    - Investigational Site Number 2500020
  - Valenciennes, France, 59300
    - Recrutement
    - Investigational Site Number 2500025
  - Vandœuvre-lès-Nancy, France, 54500
    - Recrutement
    - Investigational Site Number 2500012

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 seconde à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

Patient de moins de 18 ans présentant une SMG inexpliquée (SMG définie comme une rate palpable, déjà connue ou découverte pour la première fois) et ayant subi des tests pour éliminer les causes évidentes de SMG, notamment : anémie hémolytique, hémopathie maligne, hypertension portale, maladie infectieuse associé à SMG

La description

Critère d'intégration:

Patient de moins de 18 ans
Patient avec SMG inexpliqué (SMG défini comme une rate palpable, déjà connue ou découverte pour la première fois) et qui a subi des tests pour éliminer les causes évidentes de SMG

Critère d'exclusion:

Patient présentant une cause évidente de SMG telle que décrite par un examen clinique et/ou un test de laboratoire ou d'imagerie disponible dans les dossiers médicaux et/ou ayant reçu un diagnostic de l'une des conditions suivantes :

l'anémie hémolytique
hémopathie maligne
hypertension portale
maladie infectieuse associée au SMG (Cytomégalovirus, virus d'Epstein Barr, leishmaniose ou autre cause infectieuse évidente révélée par les antécédents médicaux)

Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations relatives à la participation potentielle d'un patient à un essai clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Modèles d'observation: Cohorte
Perspectives temporelles: Transversale

Nombre de groupes / cohortes

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Patients pédiatriques présentant une hypertrophie de la rate inexpliquée

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Pourcentage de patients diagnostiqués avec MG parmi les patients inscrits Délai: Jusqu'à 3 mois après l'inclusion	Diagnostic de MG basé sur une activité β-glucocérébrosidase déficiente dans les leucocytes du sang périphérique ou d'autres cellules nucléées, ou analyse génétique.	Jusqu'à 3 mois après l'inclusion

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Taux de chaque catégorie de maladie identifiée à la fin de l'étude parmi les patients inclus Délai: Jusqu'à 3 mois après l'inclusion		Jusqu'à 3 mois après l'inclusion
Taux de patients sans diagnostic définitif à la fin de l'étude parmi les patients inclus Délai: Jusqu'à 3 mois après l'inclusion		Jusqu'à 3 mois après l'inclusion
Nombre de patients basé sur des caractères spécifiques. (clinique, laboratoire, génétique) Délai: Jusqu'à 3 mois après l'inclusion	Les caractéristiques détaillées de tous les patients inclus dans l'étude (clinique, laboratoire, génétique) seront évaluées	Jusqu'à 3 mois après l'inclusion

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sanofi

Les enquêteurs

Directeur d'études: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 juin 2021

Achèvement primaire (Estimé)

30 septembre 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 septembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 avril 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 avril 2021

Première publication (Réel)

15 avril 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

12 janvier 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 janvier 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Autres numéros d'identification d'étude

OBS16092
U1111-1267-2545 (Identificateur de registre: ICTRP)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes, y compris le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes les modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'essai. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .