Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Неинтервенционное национальное исследование педиатрических пациентов с необъяснимым увеличением селезенки (OPPUS)

22 сентября 2025 г. обновлено: Sanofi

Обсервационное национальное педиатрическое исследование распространенности необъяснимой спленомегалии

Основная цель:

Для оценки распространенности болезни Гоше (БГ), диагностированной у педиатрических пациентов с необъяснимой спленомегалией (СМГ) после исключения диагноза «первое намерение» (например, портальная гипертензия, гематологические злокачественные новообразования, гемолитическая анемия, инфекция) на основании клинического обследования и рутинных биологических тестов (общий анализ крови, ретикулоциты, анализы печени, УЗИ органов брюшной полости, тест Кумбса и серология на вирус Эпштейна-Барр).

Второстепенные цели:

  • Описать частоту каждой выявленной категории заболеваний и долю пациентов без окончательного диагноза в конце исследования у детей с необъяснимой СМГ после исключения диагнозов первого намерения.
  • Описать характеристики (клинические, лабораторные, генетические) всех педиатрических пациентов, включенных в исследование, и описать характеристики, разделенные по выявленной категории заболевания и отсутствию окончательного диагноза в конце исследования.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Подробное описание

Запланированная продолжительность этого исследования составляет 39 месяцев, включая 36 месяцев набора пациентов.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

60

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Франция
      • Amiens, Франция, 80054
        • Investigational Site Number 2500036
      • Angers, Франция, 49933
        • Investigational Site Number 2500014
      • Argenteuil, Франция, 95107
        • Investigational Site Number 2500034
      • Bayonne, Франция, 64100
        • Investigational Site Number 2500039
      • Besançon, Франция, 25030
        • Investigational Site Number 2500015
      • Bordeaux, Франция, 33000
        • Investigational Site Number 2500003
      • Brest, Франция, 29609
        • Investigational Site Number 2500038
      • Caen, Франция, 14033
        • Investigational Site Number 2500026
      • Chambéry, Франция, 73000
        • Investigational Site Number 2500018
      • Clermont-Ferrand, Франция, 63000
        • Investigational Site Number 2500009
      • Colombes, Франция, 92700
        • Investigational Site Number 2500008
      • Créteil, Франция, 94000
        • Investigational Site Number 2500028
      • Dijon, Франция, 21079
        • Investigational Site Number 2500006
      • Gleizé, Франция, 69400
        • Investigational Site Number 2500010
      • Jossigny, Франция, 77600
        • Investigational Site Number 2500031
      • La Rochelle, Франция, 17000
        • Investigational Site Number 2500040
      • La Tronche, Франция, 38700
        • Investigational Site Number 2500007
      • Limoges, Франция, 87042
        • Investigational Site Number 2500030
      • Lyon, Франция, 69008
        • Investigational Site Number 2500001
      • Mantes-la-Jolie, Франция, 78200
        • Investigational Site Number 2500032
      • Marseille, Франция, 13005
        • Investigational Site Number 2500005
      • Meaux, Франция, 77100
        • Investigational Site Number 2500027
      • Montpellier, Франция, 34090
        • Investigational Site Number 2500002
      • Nantes, Франция, 44000
        • Investigational Site Number 2500021
      • Nice, Франция, 06200
        • Investigational Site Number 2500019
      • Nîmes, Франция, 30029
        • Investigational Site Number 2500022
      • Paris, Франция, 75012
        • Investigational Site Number 2500016
      • Perpignan, Франция, 66000
        • Investigational Site Number 2500013
      • Poissy, Франция, 78300
        • Investigational Site Number 2500035
      • Poitiers, Франция, 86000
        • Investigational Site Number 2500011
      • Reims, Франция, 51100
        • Investigational Site Number 2500029
      • Rennes, Франция, 35203
        • Investigational Site Number 2500023
      • Roubaix, Франция, 59056
        • Investigational Site Number 2500037
      • Rouen, Франция, 76031
        • Investigational Site Number 2500024
      • Saint-Priest-en-Jarez, Франция, 42270
        • Investigational Site Number 2500017
      • Strasbourg, Франция, 67200
        • Investigational Site Number 2500004
      • Toulouse, Франция
        • Investigational Site Number 2500033
      • Tours, Франция
        • Investigational Site Number 2500020
      • Valenciennes, Франция, 59300
        • Investigational Site Number 2500025
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Франция, 54500
        • Investigational Site Number 2500012

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 секунда до 18 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациент в возрасте до 18 лет с необъяснимой СМГ (СМГ определяется как пальпируемая селезенка, уже известная или обнаруженная впервые) и которому были проведены исследования для устранения очевидных причин СМГ, включая: гемолитическую анемию, гематологическое злокачественное новообразование, портальную гипертензию, инфекционное заболевание. связанный с СМГ

Описание

Критерии включения:

  • Пациент в возрасте до 18 лет
  • Пациент с необъяснимой СМГ (СМГ определяется как пальпируемая селезенка, уже известная или обнаруженная впервые) и прошедший тесты для устранения очевидных причин СМГ.

Критерий исключения:

Пациент с любой очевидной причиной SMG, как описано клиническим обследованием и / или лабораторным исследованием или тестом на визуализацию, имеющимся в медицинских записях, и / или у которого диагностировано любое из следующих состояний:

  1. гемолитическая анемия
  2. гематологическая злокачественность
  3. портальная гипертензия
  4. инфекционное заболевание, связанное с СМГ (цитомегаловирус, вирус Эпштейна-Барр, лейшманиоз или другая очевидная инфекционная причина, выявленная в анамнезе)

Приведенная выше информация не предназначена для того, чтобы содержать все соображения, относящиеся к потенциальному участию пациента в клиническом исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Поперечный разрез

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Педиатрические пациенты с необъяснимым увеличением селезенки

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент пациентов с диагнозом БГ среди включенных в исследование пациентов
Временное ограничение: До 3 месяцев после включения
Диагноз БГ основан на недостаточной активности β-глюкоцереброзидазы в лейкоцитах периферической крови или других ядросодержащих клетках или генетическом анализе.
До 3 месяцев после включения

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота каждой выявленной категории заболевания в конце исследования среди включенных пациентов
Временное ограничение: До 3 месяцев после включения
До 3 месяцев после включения
Доля пациентов без окончательного диагноза в конце исследования среди включенных пациентов
Временное ограничение: До 3 месяцев после включения
До 3 месяцев после включения
Количество пациентов на основе конкретного char. (клиника, лаборатория, генетика)
Временное ограничение: До 3 месяцев после включения
Будут оценены подробные характеристики всех пациентов, включенных в исследование (клинические, лабораторные, генетические).
До 3 месяцев после включения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sanofi

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 июня 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

25 ноября 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

25 ноября 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 апреля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 апреля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

15 апреля 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

23 сентября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 сентября 2025 г.

Последняя проверка

1 сентября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • OBS16092
  • U1111-1267-2545 (Идентификатор реестра: ICTRP)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанным с ними документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных. Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Санофи, приемлемых исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться