Vaiheen 2 tutkimus ABP-450:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi kohdunkaulan dystonian hoidossa
tiistai 23. tammikuuta 2024 päivittänyt: AEON Biopharma, Inc.
Vaihe 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, monikeskus, lumekontrolloitu tutkimus intramuskulaarisen ABP-450 (prabotulinumtoxinA) -injektion turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi kohdunkaulan dystonian hoitoon
Tämä vaiheen 2 tutkimus arvioi ABP-450:n turvallisuutta ja tehoa kohdunkaulan dystonian hoidossa aikuisilla.
Tutkimukseen otetaan mukaan 60 potilasta noin 30 paikassa Yhdysvalloissa.
Tutkimuskohteet jaetaan tasaisesti pienen annoksen ryhmään, keskiannoksen ryhmään, suuren annoksen ryhmään ja lumelääkeryhmään yhdelle hoitojaksolle.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä vaiheen 2 tutkimus arvioi ABP-450:n turvallisuutta ja tehoa kohdunkaulan dystonian hoidossa aikuisilla.
Tutkimukseen otetaan mukaan 60 potilasta noin 30 paikassa Yhdysvalloissa.
Tutkimuskohteet jaetaan tasaisesti pienen annoksen, keskiannoksen ryhmään, suuren annoksen ryhmään ja lumelääkeryhmään yhdelle hoitojaksolle.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
61
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85032
- Arizona Neuroscience Research
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85258
- Movement Disorder Center of Arizona
-
-
California
-
Fountain Valley, California, Yhdysvallat, 92708
- Parkinson's and Movement Disorder Institute
-
Fresno, California, Yhdysvallat, 93710
- Neuro Pain Medical Center
-
Loma Linda, California, Yhdysvallat, 92354
- Loma Linda University
-
-
Connecticut
-
Stamford, Connecticut, Yhdysvallat, 06905
- New England Institute for Neurology and Headache
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Yhdysvallat, 33024
- Infinity Clinical Research LLC
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33176
- The Neurology Research Group
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33613
- University of South Florida
-
Winter Park, Florida, Yhdysvallat, 32792
- Neurology One
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Michigan
-
East Lansing, Michigan, Yhdysvallat, 48824
- Michigan State University
-
Farmington Hills, Michigan, Yhdysvallat, 48334
- Quest Research Institute - Hunt - PPDS
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat, 87106
- University of New Mexico
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 89106
- Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
-
New Albany, Ohio, Yhdysvallat, 43054
- The Orthopedic Foundation
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38157
- Veracity Neuroscience LLC
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- tai naispotilaat 18–75-vuotiaat (mukaan lukien)
Kohdunkaulan dystonian (eli spasmodisen torticollis) kliininen diagnoosi, jonka määrittelevät:
- TWSTRS kokonaispistemäärä ≥20
- TWSTRS-vakavuuspisteet ≥10
- TWSTRS vammaisuuspisteet ≥3
- TWSTRS-kipupisteet ≥1
- Vakaalla annoksella lääkkeitä (jos sellaisia on), joita käytetään fokaalisen dystonian hoitoon (esim. antikolinergiset lääkkeet ja bentsodiatsepiinit) vähintään 3 kuukautta ennen tutkimusta ja odotettavissa olevan koko tutkimuksen ajan
- Vain esihoidetuille potilaille: Lähdedokumentaatio (esim. potilashistoria) kahdesta viimeisestä peräkkäisestä injektiosta tyypin A botuliinitoksiinilla
- Vain esihoitoa saaneet potilaat: Viimeisen kohdunkaulan dystonian botuliinitoksiini-injektion ja lähtötilanteen välisen hoidon välillä on oltava vähintään 16 viikkoa (potilaat voidaan seuloa viikolla 15, mutta heidät voidaan ottaa mukaan vasta 16 viikon iässä [päivän 0 injektiota varten])
- Annettiin kirjallinen tietoinen suostumus kohdunkaulan dystonian hoitoon ABP-450:lla
- Ilmoitettu valmius noudattaa kaikkia opiskelumenettelyjä, mukaan lukien osallistuminen opintokeskukseen kaikille opintovierailuille aikataulun mukaisesti ja tekninen valmius televisiovierailujen järjestämiseen
Poissulkemiskriteerit:
- Traumaattinen torticollis tai tardive torticollis
- Vallitseva retrocollis tai anterocollis
- Myotomia tai denervaatiokirurgia sairastuneissa lihaksissa (esim. perifeerinen denervaatio ja/tai selkäytimen stimulaatio)
- Yliherkkyys ihmisen seerumin albumiinille, sakkaroosille tai tyypin A botuliinitoksiinille
- Edellinen kohdunkaulan dystonian hoito rimabotulinumtoksiini B:llä
- Myasthenia graviksen, Lambert-Eatonin oireyhtymän, amyotrofisen lateraaliskleroosin tai minkä tahansa muun merkittävän hermo-lihassairauden, joka saattaa häiritä tutkimusta, diagnoosi
- Tämänhetkinen nielemishäiriö, mistä tahansa alkuperästä (dysfagia-asteikko ≥3, eli vaikea, nielemisvaikeuksia ja ruokavalion muuttamista vaativa)
- Merkittävä passiivisen liikeradan rajoitus, joka viittaa kontraktuureihin tai muihin rakenteellisiin poikkeavuuksiin, esim. kohdunkaulan supistuksiin tai kaularangan oireyhtymään
- Hoito minkä tahansa tyyppisillä botuliinitoksiineilla mihin tahansa muuhun indikaatioon kuin kohdunkaulan dystoniaan 16 viikon aikana ennen lähtötasoa ja tutkimuksen aikana
- Lääketieteelliset tai psykiatriset sairaudet, jotka voivat lisätä tutkimukseen osallistumiseen liittyvää riskiä tai häiritä tutkimustulosten tulkintaa ja jotka tutkijan arvion mukaan tekisivät potilaasta sopimattoman osallistumaan tähän tutkimukseen
- Osallistuminen toiseen interventiotutkimukseen osallistumisen aikana tähän tutkimukseen
- Raskaana olevat tai imettävät naiset tai hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät ole halukkaita käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää (esim. kohdunsisäistä laitetta, spermisidillä varustettua estemenetelmää tai raittiutta)
Vain esihoidetuille potilaille: Potilaan viimeisin botuliinitoksiini-injektio, joka ylittää seuraavassa määritellyn yksikkömäärän:
- OnabotulinumtoxinA (BOTOX®): >300 yksikköä
- IncobotulinumtoxinA (Xeomin®): >300 yksikköä
- AbobotulinumtoxinA (Dysport®): >750 yksikköä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ABP-450 - pieni annos
ABP-450 pieni annos - Lihaksensisäiset injektiot vahingoittuneisiin niskalihaksiin.
|
ABP-450 (prabotulinumtoxinA) sisältää 900 kDA:n botuliinitoksiinityypin A kompleksin, jota tuottaa Clostridium botulinum -bakteeri.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: ABP-450 - Keskiannos
ABP-450 Mid Dose - Lihaksensisäiset injektiot vahingoittuneisiin niskalihaksiin.
|
ABP-450 (prabotulinumtoxinA) sisältää 900 kDA:n botuliinitoksiinityypin A kompleksin, jota tuottaa Clostridium botulinum -bakteeri.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: ABP-450 - Suuri annos
ABP-450 High Dose - Lihaksensisäiset injektiot vahingoittuneisiin niskalihaksiin.
|
ABP-450 (prabotulinumtoxinA) sisältää 900 kDA:n botuliinitoksiinityypin A kompleksin, jota tuottaa Clostridium botulinum -bakteeri.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Plasebo (0,9 % suolaliuos, steriili, säilöntämätön, USP/Ph.Eur.) - Lihaksensisäiset injektiot vahingoittuneisiin niskalihaksiin.
|
0,9 % natriumkloridia, steriili, säilöntämätön, USP/Ph.Eur.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Perustaso jopa 20 viikkoa
|
Ensisijainen turvallisuuspäätetapahtuma on niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia hoidon aloittamisen jälkeen, kun heille on annettu lumelääkettä, ABP-450:tä (pieni annos), ABP-450:tä (keskimääräinen d-annos) tai ABP- 450 (suuri annos).
|
Perustaso jopa 20 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Toronton läntisen spasmodic Torticollis -arviointiasteikon (TWSTRS) keskimääräinen muutos - kokonaispistemäärä lähtötasosta viikkoon 4
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 4
|
Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS) -asteikkoa käytetään kohdunkaulan dystonian vakavuuden arvioimiseen.
TWSTRS-kokonaispistemäärän vähimmäispistemäärä on 0 ja maksimipistemäärä 85, missä korkeammat pisteet edustavat huonompia tuloksia.
Se koostuu kolmesta alaasteesta, jotka lasketaan yhteen kokonaispistemäärän saamiseksi: Torticollis-asteikko (minimipistemäärä 0, maksimipistemäärä 35), vammaisuusasteikko (minimipistemäärä 0, maksimipistemäärä 30) ja kipuasteikko ( vähimmäispistemäärä 0, enimmäispistemäärä 20).
|
Lähtötilanne viikkoon 4
|
|
Keskimääräinen muutos Toronton läntisen spasmodic Torticollis -arviointiasteikon (TWSTRS) perustason vammaisuusasteikossa lähtötasosta viikkoon 4
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 4
|
Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scalen (TWSTRS) vammaisuuden alaasteikkoa käytetään arvioimaan vamman vakavuutta kohdunkaulan dystoniassa.
Vammaisuuden ala-asteikon vähimmäispistemäärä on 0 ja maksimipistemäärä 30, missä korkeammat pisteet edustavat huonompia tuloksia.
|
Lähtötilanne viikkoon 4
|
|
Keskimääräinen muutos Toronton läntisen spasmodic Torticollis -luokitusasteikon (TWSTRS) kivun ala-asteikossa lähtötasosta viikkoon 4
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 4
|
Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS) -kivun alaasteikkoa käytetään arvioimaan kivun vakavuutta kohdunkaulan dystoniassa.
Kivun ala-asteikon vähimmäispistemäärä on 0 ja maksimipistemäärä 20, missä korkeammat pisteet edustavat huonompia tuloksia.
|
Lähtötilanne viikkoon 4
|
|
Keskimääräinen muutos Toronton läntisen spasmodic Torticollis -luokitusasteikon (TWSTRS) vakavuusasteikon ala-asteikossa lähtötasosta viikkoon 4
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 4
|
Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS) -asteikon vakavuusasteikolla käytetään torticolliksen vakavuutta kohdunkaulan dystoniassa.
Vakavuusasteikon vähimmäispistemäärä on 0 ja maksimipistemäärä 35, missä korkeammat pisteet edustavat huonompia tuloksia.
|
Lähtötilanne viikkoon 4
|
|
Keskimääräinen muutos potilaan globaalissa muutosvaikutelmassa (PGI-C) lähtötasosta viikkoon 4
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 4
|
PGI-C:n avulla potilas voi arvioida muutoksia käsityssään yleisestä terveydentilastaan arvioinnin aikana 7-pisteen asteikolla, joka vaihtelee "paljon parantuneesta" "paljon huonompaan". 7-pisteen asteikkoalue on paljon parantunut (+3) paljon huonompaan (-3) ilman muutosta arvossa "0". Keskimääräinen muutos koehenkilön kliinisen tilan muutoksen arvioinnissa hoidon aloittamisen jälkeen mitattuna potilaiden globaalin muutosvaikutelman (PGI-C) -asteikolla, arvioi hoitoryhmä viikolla 4. |
Lähtötilanne viikkoon 4
|
|
Keskimääräinen muutos kliinisessä globaalissa muutosvaikutelmassa (CGI-C) lähtötasosta viikkoon 4
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 4
|
CGI-C:n avulla potilas voi arvioida muutoksia käsityssään yleisestä terveydentilastaan arvioinnin aikana 7-pisteen asteikolla, joka vaihtelee "paljon parantuneesta" "paljon huonompaan". 7-pisteen asteikkoalue on paljon parantunut (+3) paljon huonompaan (-3) ilman muutosta arvossa "0". Hoitoryhmä arvioi viikolla 4 keskimääräisen muutoksen lähtötasosta kliinisen globaalin muutoksen vaikutelman (CGI-C) pisteessä. |
Lähtötilanne viikkoon 4
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Joseph Jankovic, Baylor St. Luke's Medical Center
- Päätutkija: Cynthia Comella, MD, Rush University Medical Center
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 29. maaliskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 11. heinäkuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 11. heinäkuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 14. huhtikuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 14. huhtikuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 20. huhtikuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Keskiviikko 14. helmikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 23. tammikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. tammikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ABP-19000
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Yksittäiset osallistujatiedot, jotka on kerätty kokeen aikana tunnistamisen poistamisen jälkeen, voidaan jakaa sen jälkeen, kun FDA:n tarkastusjaosto on tarkistanut kliinisen tutkimusraportin ja jos tulokset päätetään julkaista julkaisussa, joka ei julkaista tulosten julkaisemista osoitteessa Clinicaltrials.gov.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .