Badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność ABP-450 w leczeniu dystonii szyjnej
23 stycznia 2024 zaktualizowane przez: AEON Biopharma, Inc.
Faza 2, randomizowane, podwójnie ślepe, wieloośrodkowe, kontrolowane placebo badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności wstrzyknięć domięśniowych ABP-450 (toksyny prabotulinowej A) w leczeniu dystonii szyjnej
To badanie fazy 2 oceni bezpieczeństwo i skuteczność ABP-450 w leczeniu dystonii szyjnej u dorosłych.
Do badania zostanie włączonych 60 pacjentów z około 30 ośrodków w Stanach Zjednoczonych.
Badani zostaną równo podzieleni na grupę z niską dawką, grupę ze średnią dawką, grupę z dużą dawką i grupę placebo na jeden cykl leczenia.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
To badanie fazy 2 oceni bezpieczeństwo i skuteczność ABP-450 w leczeniu dystonii szyjnej u dorosłych.
Do badania zostanie włączonych 60 pacjentów z około 30 ośrodków w Stanach Zjednoczonych.
Badani zostaną równo podzieleni na grupę otrzymującą małą dawkę, średnią dawkę, wysoką dawkę i grupę placebo na jeden cykl leczenia.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
61
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85032
- Arizona Neuroscience Research
-
Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85258
- Movement Disorder Center of Arizona
-
-
California
-
Fountain Valley, California, Stany Zjednoczone, 92708
- Parkinson's and Movement Disorder Institute
-
Fresno, California, Stany Zjednoczone, 93710
- Neuro Pain Medical Center
-
Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92354
- Loma Linda University
-
-
Connecticut
-
Stamford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06905
- New England Institute for Neurology and Headache
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33024
- Infinity Clinical Research LLC
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33176
- The Neurology Research Group
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33613
- University of South Florida
-
Winter Park, Florida, Stany Zjednoczone, 32792
- Neurology One
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Michigan
-
East Lansing, Michigan, Stany Zjednoczone, 48824
- Michigan State University
-
Farmington Hills, Michigan, Stany Zjednoczone, 48334
- Quest Research Institute - Hunt - PPDS
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87106
- University of New Mexico
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 89106
- Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
-
New Albany, Ohio, Stany Zjednoczone, 43054
- The Orthopedic Foundation
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38157
- Veracity Neuroscience LLC
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 18 do 75 lat (włącznie)
Rozpoznanie kliniczne dystonii szyjnej (tj. kurczowego kręczu szyi) definiowane przez:
- Całkowity wynik TWSTRS ≥20
- Wynik ciężkości TWSTRS ≥10
- Skala niepełnosprawności TWSTRS ≥3
- Skala bólu TWSTRS ≥1
- na stałej dawce leków (jeśli są stosowane) stosowanych w leczeniu dystonii ogniskowej (np. leki antycholinergiczne i benzodiazepiny) przez co najmniej 3 miesiące przed i spodziewane przez cały czas trwania badania
- Tylko dla pacjentów poddanych wstępnemu leczeniu: dokumentacja źródłowa (np. historia pacjenta) ostatnich 2 kolejnych sesji wstrzyknięcia toksyny botulinowej typu A
- Tylko dla pacjentów poddanych wstępnemu leczeniu: musi upłynąć co najmniej 16 tygodni między ostatnim wstrzyknięciem toksyny botulinowej w przypadku dystonii szyjnej a leczeniem początkowym (pacjentów można poddać badaniu przesiewowemu w 15. tygodniu, ale nie można ich włączyć do 16. tygodnia [w przypadku wstrzyknięcia w dniu 0])
- Dostarczono pisemną świadomą zgodę na leczenie dystonii szyjnej za pomocą ABP-450
- Deklarowana gotowość do przestrzegania wszystkich procedur badawczych, w tym obecności w ośrodku badawczym podczas wszystkich zaplanowanych wizyt studyjnych oraz posiadanie możliwości technologicznych umożliwiających wizyty telewizyjne
Kryteria wyłączenia:
- Traumatyczny kręcz szyi lub późny kręcz szyi
- Dominujący retrocollis lub anterocollis
- Miotomia lub operacja odnerwienia dotkniętych mięśni (np. odnerwienie obwodowe i/lub stymulacja rdzenia kręgowego)
- Nadwrażliwość na albuminę surowicy ludzkiej, sacharozę lub toksynę botulinową typu A
- Wcześniejsze leczenie dystonii szyjnej za pomocą rimabotulinumtoxin B
- Rozpoznanie myasthenia gravis, zespołu Lamberta-Eatona, stwardnienia zanikowego bocznego lub jakiejkolwiek innej istotnej choroby nerwowo-mięśniowej, która może zakłócać badanie
- Obecne zaburzenie połykania dowolnego pochodzenia (dysfagia w skali ≥3, tj. ciężka, z trudnościami w połykaniu i wymagająca zmiany diety)
- Wyraźne ograniczenie biernego zakresu ruchu, które sugeruje przykurcze lub inne nieprawidłowości strukturalne, np. przykurcze szyjne lub zespół kręgosłupa szyjnego
- Leczenie toksynami botulinowymi dowolnego typu z dowolnego wskazania innego niż dystonia szyjna w ciągu 16 tygodni przed punktem wyjściowym i w trakcie badania
- Warunki medyczne lub psychiatryczne, które mogą zwiększać ryzyko związane z udziałem w badaniu lub mogą zakłócać interpretację wyników badania oraz, w ocenie badacza, czynią pacjenta nieodpowiednim do włączenia do tego badania
- Udział w innym badaniu interwencyjnym podczas udziału w tym badaniu
- Kobiety w ciąży lub karmiące lub kobiety w wieku rozrodczym, które nie chcą stosować dopuszczalnej metody antykoncepcji (tj. wkładki wewnątrzmacicznej, metody barierowe ze środkiem plemnikobójczym lub abstynencja)
Tylko dla pacjentów poddanych wstępnemu leczeniu: ostatnie wstrzyknięcie pacjentowi toksyny botulinowej przekraczające liczbę jednostek określoną w następujący sposób:
- OnabotulinumtoxinA (BOTOX®): >300 jednostek
- IncobotulinumtoxinA (Xeomin®): >300 jednostek
- AbobotulinumtoxinA (Dysport®): >750 jednostek
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: ABP-450 — Niska dawka
ABP-450 Niska dawka - Zastrzyki domięśniowe w dotknięte mięśnie szyi.
|
ABP-450 (prabotulinumtoxinA) zawiera kompleks toksyny botulinowej typu A o masie cząsteczkowej 900 kDA wytwarzany przez bakterię Clostridium botulinum.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: ABP-450 - Średnia dawka
ABP-450 Mid Dose - Zastrzyki domięśniowe w dotknięte mięśnie szyi.
|
ABP-450 (prabotulinumtoxinA) zawiera kompleks toksyny botulinowej typu A o masie cząsteczkowej 900 kDA wytwarzany przez bakterię Clostridium botulinum.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: ABP-450 — Wysoka dawka
ABP-450 High Dose - Zastrzyki domięśniowe w dotknięte mięśnie szyi.
|
ABP-450 (prabotulinumtoxinA) zawiera kompleks toksyny botulinowej typu A o masie cząsteczkowej 900 kDA wytwarzany przez bakterię Clostridium botulinum.
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo
Placebo (0,9% roztwór soli fizjologicznej, sterylny, bez konserwantów, USP/Ph.Eur.) - Zastrzyki domięśniowe w dotknięte mięśnie szyi.
|
0,9% chlorek sodu, sterylny, bez konserwantów, USP/Ph.Eur.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły poważne zdarzenia niepożądane związane z leczeniem
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 20 tygodni
|
Pierwszorzędowym punktem końcowym dotyczącym bezpieczeństwa będzie liczba uczestników, u których od rozpoczęcia leczenia według grupy terapeutycznej wystąpiły poważne zdarzenia niepożądane związane z leczeniem w przypadku podawania placebo, ABP-450 (niska dawka), ABP-450 (średnia dawka d) lub ABP- 450 (wysoka dawka).
|
Wartość podstawowa do 20 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Średnia zmiana skali oceny kurczowego kręczu szyi w Toronto (TWSTRS) – całkowity wynik od wartości początkowej do 4. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do tygodnia 4
|
Do oceny ciężkości dystonii szyjnej stosuje się skalę oceny kręczu szyi w Toronto (TWSTRS).
Całkowity wynik TWSTRS ma minimalny wynik 0 i maksymalny wynik 85, gdzie wyższe wyniki oznaczają gorsze wyniki.
Składa się z 3 podskal, które są sumowane w celu uzyskania całkowitego wyniku: Skala Nasilenia Kręcz szyi (minimalny wynik 0, maksymalny wynik 35), Skala Niepełnosprawności (minimalny wynik 0, maksymalny wynik 30) i Skala Bólu ( minimalny wynik 0, maksymalny wynik 20).
|
Wartość podstawowa do tygodnia 4
|
|
Średnia zmiana wyniku podskali niepełnosprawności w wyjściowej skali oceny kurczowego kręczu szyi Toronto Western (TWSTRS) od wartości początkowej do 4. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do tygodnia 4
|
Podskala niepełnosprawności w skali Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS) służy do oceny stopnia niepełnosprawności w dystonii szyjnej.
Podskala niepełnosprawności ma minimalny wynik 0 i maksymalny wynik 30, gdzie wyższe wyniki oznaczają gorsze wyniki.
|
Wartość podstawowa do tygodnia 4
|
|
Średnia zmiana w podskali bólu w skali Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating (TWSTRS) od wartości początkowej do 4. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do tygodnia 4
|
Podskala bólu w skali Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS) służy do oceny nasilenia bólu w dystonii szyjnej.
Podskala bólu ma minimalny wynik 0 i maksymalny wynik 20, gdzie wyższe wyniki oznaczają gorsze wyniki.
|
Wartość podstawowa do tygodnia 4
|
|
Średnia zmiana w podskali punktacji nasilenia w skali Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating (TWSTRS) od wartości początkowej do 4. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do tygodnia 4
|
Podskala ciężkości w skali Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS) służy do oceny ciężkości kręczu szyi w dystonii szyjnej.
Podskala dotkliwości ma minimalny wynik 0 i maksymalny wynik 35, gdzie wyższe wyniki oznaczają gorsze wyniki.
|
Wartość podstawowa do tygodnia 4
|
|
Średnia zmiana ogólnego wrażenia zmiany u pacjenta (PGI-C) od wartości początkowej do 4. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do tygodnia 4
|
PGI-C umożliwia pacjentowi ocenę zmian w postrzeganiu ogólnego stanu zdrowia na przestrzeni czasu trwania oceny za pomocą 7-punktowej skali od „znacznie poprawione” do „znacznie gorsze”. Zakres skali 7-punktowej jest znacznie poprawiony (+3) do znacznie gorszego (-3) bez zmian na poziomie „0”. Średnia zmiana w ocenie przez pacjenta zmiany stanu klinicznego od rozpoczęcia leczenia, mierzona za pomocą skali globalnego wrażenia zmiany przez pacjentów (PGI-C), została oceniona przez grupę leczoną w 4. tygodniu. |
Wartość podstawowa do tygodnia 4
|
|
Średnia zmiana ogólnego wrażenia klinicznego zmiany (CGI-C) od wartości początkowej do 4. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do tygodnia 4
|
CGI-C umożliwia pacjentowi ocenę zmian w postrzeganiu ogólnego stanu zdrowia na przestrzeni czasu trwania oceny za pomocą 7-punktowej skali od „znacznie poprawione” do „znacznie gorsze”. Zakres skali 7-punktowej jest znacznie poprawiony (+3) do znacznie gorszego (-3) bez zmian na poziomie „0”. Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w skali CGI-C (Clinical Global Impression of Change) została oceniona przez grupę leczoną w 4. tygodniu. |
Wartość podstawowa do tygodnia 4
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Joseph Jankovic, Baylor St. Luke's Medical Center
- Główny śledczy: Cynthia Comella, MD, Rush University Medical Center
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
29 marca 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
11 lipca 2022
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
11 lipca 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
14 kwietnia 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
14 kwietnia 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
20 kwietnia 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
14 lutego 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
23 stycznia 2024
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ABP-19000
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Opis planu IPD
Dane uczestnika indywidualnego zebrane podczas badania, po usunięciu danych identyfikacyjnych, mogą zostać udostępnione po dokonaniu przeglądu raportu z badania klinicznego przez dział ds. przeglądu FDA i jeśli zostanie podjęta decyzja o opublikowaniu wyników w publikacji poza zamieszczaniem wyników na stronieclinicaltrials.gov.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .