Uno studio di fase 2 per valutare la sicurezza e l'efficacia di ABP-450 nel trattamento della distonia cervicale

Criterio di inclusione:

1. Pazienti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 18 e 75 anni (inclusi)

2. Una diagnosi clinica di distonia cervicale (cioè torcicollo spasmodico) definita da:

   • Punteggio totale TWSTRS ≥20
   • Punteggio di gravità TWSTRS ≥10
   • Punteggio di disabilità TWSTRS ≥3
   • Punteggio del dolore TWSTRS ≥1
3. Su una dose stabile di farmaci (se presenti) usati per il trattamento della distonia focale (p. es., anticolinergici e benzodiazepine) per almeno 3 mesi prima e prevista per tutta la durata dello studio
4. Solo per i pazienti pretrattati: documentazione originale (ad es. anamnesi del paziente) delle ultime 2 sessioni di iniezione consecutive con una tossina botulinica di tipo A
5. Solo per i pazienti pretrattati: devono essere trascorse almeno 16 settimane tra l'ultima iniezione di tossina botulinica per la distonia cervicale e il trattamento al basale (i pazienti possono essere sottoposti a screening alla settimana 15 ma non possono essere arruolati fino a 16 settimane [per l'iniezione al giorno 0])
6. Fornito consenso informato scritto al trattamento per la distonia cervicale con ABP-450
7. Dichiarata disponibilità a rispettare tutte le procedure di studio, inclusa la frequenza al centro studi per tutte le visite di studio come da programma e disporre delle capacità tecnologiche per effettuare visite televisive

Criteri di esclusione:

1. Torcicollo traumatico o torcicollo tardivo
2. Predominante retrocollo o anterocollo
3. Miotomia o chirurgia di denervazione nei muscoli interessati (p. es., denervazione periferica e/o stimolazione del midollo spinale)
4. Ipersensibilità all'albumina sierica umana, al saccarosio o alla tossina botulinica di tipo A
5. Precedente trattamento per distonia cervicale con rimabotulinumtoxin B
6. Diagnosi di miastenia grave, sindrome di Lambert-Eaton, sclerosi laterale amiotrofica o qualsiasi altra malattia neuromuscolare significativa che possa interferire con lo studio
7. Disturbo della deglutizione in corso di qualsiasi origine (scala della disfagia ≥3, cioè grave, con difficoltà di deglutizione e che richiede un cambiamento nella dieta)
8. Marcata limitazione del range di movimento passivo che suggerisce contratture o altre anomalie strutturali, p. es., contratture cervicali o sindrome del rachide cervicale
9. Trattamento con tossine botuliniche di qualsiasi tipo per qualsiasi indicazione diversa dalla distonia cervicale entro 16 settimane prima del basale e durante lo studio
10. Condizioni mediche o psichiatriche che possono aumentare il rischio associato alla partecipazione allo studio o possono interferire con l'interpretazione dei risultati dello studio e, a giudizio dello sperimentatore, renderebbero il paziente non idoneo per l'ingresso in questo studio
11. Partecipazione a un altro studio interventistico durante la partecipazione a questo studio
12. Donne in gravidanza o in allattamento, o donne in età fertile non disposte a utilizzare un metodo contraccettivo accettabile (ad esempio, dispositivo intrauterino, metodi di barriera con spermicida o astinenza)

13. Solo per pazienti pretrattati: L'ultima iniezione di tossina botulinica al paziente che supera il numero di unità specificato come segue:

    • OnabotulinumtoxinA (BOTOX®): >300 unità
    • IncobotulinumtoxinA (Xeomin®): >300 unità
    • AbobotulinumtoxinA (Dysport®): >750 unità