En fas 2-studie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av ABP-450 vid behandling av cervikal dystoni

Inklusionskriterier:

1. Manliga eller kvinnliga patienter mellan 18 och 75 år (inklusive)

2. En klinisk diagnos av cervikal dystoni (dvs spasmodisk torticollis) definierad av:

   • TWSTRS totalpoäng ≥20
   • TWSTRS allvarlighetsgrad ≥10
   • TWSTRS funktionshinderspoäng ≥3
   • TWSTRS smärtpoäng ≥1
3. På en stabil dos av mediciner (om några) som används för fokal dystonibehandling (t.ex. antikolinergika och bensodiazepiner) i minst 3 månader före och förväntas under hela studiens varaktighet
4. Endast för förbehandlade patienter: Källdokumentation (t.ex. patienthistorik) för de senaste 2 på varandra följande injektionssessionerna med ett botulinumtoxin typ A
5. Endast för förbehandlade patienter: Minst 16 veckor måste ha gått mellan den senaste injektionen med botulinumtoxin för cervikal dystoni och behandling vid baslinjebehandling (patienter kan screenas vid vecka 15 men kan inte inkluderas förrän 16 veckor [för dag 0-injektion])
6. Lämnat skriftligt informerat samtycke till att behandlas för cervikal dystoni med ABP-450
7. Uttalad villighet att följa alla studieprocedurer, inklusive närvaro vid studiecentret för alla studiebesök som planerat och ha teknisk förmåga att ha tv-besök

Exklusions kriterier:

1. Traumatisk torticollis eller tardiv torticollis
2. Övervägande retrokollis eller anterocollis
3. Myotomi eller denerveringskirurgi i de drabbade musklerna (t.ex. perifer denervering och/eller ryggmärgsstimulering)
4. Överkänslighet mot humant serumalbumin, sackaros eller botulinumtoxin typ A
5. Tidigare behandling för cervikal dystoni med rimabotulinumtoxin B
6. Diagnos av myasthenia gravis, Lambert-Eatons syndrom, amyotrofisk lateralskleros eller någon annan signifikant neuromuskulär sjukdom som kan störa prövningen
7. Aktuell sväljstörning oavsett ursprung (dysfagiskala ≥3, dvs allvarlig, med sväljsvårigheter och som kräver en kostförändring)
8. Markerad begränsning av passivt rörelseomfång som tyder på kontrakturer eller andra strukturella abnormiteter, t.ex. cervikala kontrakturer eller cervikalt ryggradssyndrom
9. Behandling med botulinumtoxiner av alla slag för alla andra indikationer än cervikal dystoni inom 16 veckor före baslinjen och under studien
10. Medicinska eller psykiatriska tillstånd som kan öka risken förknippad med studiedeltagande eller kan störa tolkningen av studieresultat och, enligt utredarens bedömning, skulle göra patienten olämplig för att delta i denna studie
11. Deltagande i en annan interventionsstudie under deltagande i denna studie
12. Gravida eller ammande kvinnor, eller kvinnor i fertil ålder som inte är villiga att använda en acceptabel preventivmetod (dvs intrauterin enhet, barriärmetoder med spermiedödande medel eller abstinens)

13. Endast för förbehandlade patienter: Patientens senaste injektion med botulinumtoxin som överstiger antalet enheter som anges enligt följande:

    • OnabotulinumtoxinA (BOTOX®): >300 enheter
    • IncobotulinumtoxinA (Xeomin®): >300 enheter
    • AbobotulinumtoxinA (Dysport®): >750 enheter