En fase 2-studie for å evaluere sikkerheten og effekten av ABP-450 ved behandling av cervikal dystoni
23. januar 2024 oppdatert av: AEON Biopharma, Inc.
En fase 2, randomisert, dobbeltblind, multisenter, placebokontrollert studie for å evaluere sikkerheten og effekten av intramuskulær ABP-450 (prabotulinumtoxinA) injeksjon for behandling av cervikal dystoni
Denne fase 2-studien vil evaluere sikkerheten og effekten av ABP-450 for behandling av cervikal dystoni hos voksne.
Studien vil inkludere 60 pasienter fordelt på omtrent 30 steder i USA.
Studiepersoner vil bli delt jevnt over en lavdosegruppe, en middels dosegruppe, en høydosegruppe og en placebogruppe for én behandlingssyklus.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne fase 2-studien vil evaluere sikkerheten og effekten av ABP-450 for behandling av cervikal dystoni hos voksne.
Studien vil inkludere 60 pasienter fordelt på omtrent 30 steder i USA.
Studiepersoner vil bli delt jevnt over en lav dose, en middels dose gruppe, en høy dose og placebo gruppe for én behandlingssyklus.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
61
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85032
- Arizona Neuroscience Research
-
Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85258
- Movement Disorder Center of Arizona
-
-
California
-
Fountain Valley, California, Forente stater, 92708
- Parkinson's and Movement Disorder Institute
-
Fresno, California, Forente stater, 93710
- Neuro Pain Medical Center
-
Loma Linda, California, Forente stater, 92354
- Loma Linda University
-
-
Connecticut
-
Stamford, Connecticut, Forente stater, 06905
- New England Institute for Neurology and Headache
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Forente stater, 33024
- Infinity Clinical Research LLC
-
Miami, Florida, Forente stater, 33176
- The Neurology Research Group
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33613
- University of South Florida
-
Winter Park, Florida, Forente stater, 32792
- Neurology One
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Michigan
-
East Lansing, Michigan, Forente stater, 48824
- Michigan State University
-
Farmington Hills, Michigan, Forente stater, 48334
- Quest Research Institute - Hunt - PPDS
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Forente stater, 87106
- University of New Mexico
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 89106
- Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
-
New Albany, Ohio, Forente stater, 43054
- The Orthopedic Foundation
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forente stater, 38157
- Veracity Neuroscience LLC
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige eller kvinnelige pasienter mellom 18 og 75 år (inkludert)
En klinisk diagnose av cervikal dystoni (dvs. spasmodisk torticollis) definert av:
- TWSTRS totalscore ≥20
- TWSTRS alvorlighetsgrad ≥10
- TWSTRS funksjonshemmingsscore ≥3
- TWSTRS smertescore ≥1
- På en stabil dose medisiner (hvis noen) brukt til fokal dystonibehandling (f.eks. antikolinergika og benzodiazepiner) i minst 3 måneder før og forventet gjennom hele studiens varighet
- Kun for forhåndsbehandlede pasienter: Kildedokumentasjon (f.eks. pasienthistorie) for de siste 2 påfølgende injeksjonssesjonene med et botulinumtoksin type A
- Kun for forhåndsbehandlede pasienter: Det må ha gått minst 16 uker mellom siste injeksjon med botulinumtoksin for cervical dystoni og baselinebehandling (pasienter kan screenes ved uke 15, men kan ikke registreres før 16 uker [for dag 0-injeksjon])
- Gav skriftlig informert samtykke til å bli behandlet for cervical dystoni med ABP-450
- Erklært vilje til å følge alle studieprosedyrer, inkludert oppmøte på studiesenteret for alle studiebesøk som planlagt og ha teknologiske evner til å ha TV-besøk
Ekskluderingskriterier:
- Traumatisk torticollis eller tardiv torticollis
- Overveiende retrokollis eller anterocollis
- Myotomi eller denerveringskirurgi i de berørte musklene (f.eks. perifer denervering og/eller ryggmargsstimulering)
- Overfølsomhet overfor humant serumalbumin, sukrose eller botulinumtoksin type A
- Tidligere behandling for cervical dystoni med rimabotulinumtoxin B
- Diagnose av myasthenia gravis, Lambert-Eaton syndrom, amyotrofisk lateral sklerose eller annen signifikant nevromuskulær sykdom som kan forstyrre forsøket
- Nåværende svelgeforstyrrelse uansett opprinnelse (dysfagiskala ≥3, dvs. alvorlig, med svelgevansker og som krever endring i kostholdet)
- Markert begrensning på passivt bevegelsesområde som tyder på kontrakturer eller andre strukturelle abnormiteter, f.eks. cervikale kontrakturer eller cervikal ryggradssyndrom
- Behandling med botulinumtoksiner av enhver type for alle andre indikasjoner enn cervikal dystoni innen 16 uker før baseline og under studien
- Medisinske eller psykiatriske tilstander som kan øke risikoen forbundet med studiedeltakelse eller som kan forstyrre tolkningen av studieresultater og, etter etterforskerens vurdering, vil gjøre pasienten upassende for å delta i denne studien
- Deltakelse i en annen intervensjonsstudie under deltakelse i denne studien
- Gravide eller ammende kvinner, eller kvinner i fertil alder som ikke er villige til å bruke en akseptabel prevensjonsmetode (dvs. intrauterin enhet, barrieremetoder med sæddrepende middel eller abstinens)
Kun for forhåndsbehandlede pasienter: Pasientens siste injeksjon med botulinumtoksin som overskrider antall enheter spesifisert som følger:
- OnabotulinumtoxinA (BOTOX®): >300 enheter
- IncobotulinumtoxinA (Xeomin®): >300 enheter
- AbobotulinumtoxinA (Dysport®): >750 enheter
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: ABP-450 - Lav dose
ABP-450 Lav dose - Intramuskulære injeksjoner i berørte nakkemuskler.
|
ABP-450 (prabotulinumtoxinA) inneholder et 900kDA botulinumtoksin type-A-kompleks produsert av bakterien Clostridium botulinum.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: ABP-450 - Middels dose
ABP-450 Mid Dose - Intramuskulære injeksjoner i berørte nakkemuskler.
|
ABP-450 (prabotulinumtoxinA) inneholder et 900kDA botulinumtoksin type-A-kompleks produsert av bakterien Clostridium botulinum.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: ABP-450 - Høy dose
ABP-450 høy dose - Intramuskulære injeksjoner i berørte nakkemuskler.
|
ABP-450 (prabotulinumtoxinA) inneholder et 900kDA botulinumtoksin type-A-kompleks produsert av bakterien Clostridium botulinum.
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo
Placebo (0,9 % saltvann, steril, ukonservert, USP/Ph.Eur.) - Intramuskulære injeksjoner i berørte nakkemuskler.
|
0,9 % natriumklorid, steril, ukonservert, USP/Ph.Eur.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med behandlingsrelaterte alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Baseline opptil 20 uker
|
Det primære sikkerhetsendepunktet vil være antall deltakere med behandlingsrelaterte alvorlige uønskede hendelser siden behandlingsstart av Treatment Group når de doseres med placebo, ABP-450 (lav dose), ABP-450 (middels d dose) eller ABP- 450 (høy dose).
|
Baseline opptil 20 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gjennomsnittlig endring av Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS) – total poengsum fra baseline til uke 4
Tidsramme: Grunnlinje til uke 4
|
Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS)-skalaen brukes til å vurdere alvorlighetsgraden av cervikal dystoni.
TWSTRS-totalskåren har en minimumsscore på 0 og en maksimal poengsum på 85, der høyere poengsum representerer dårligere resultater.
Den består av 3 underskalaer, som summeres for å få den totale poengsummen: Torticollis-alvorlighetsskalaen (minimumskåre på 0, maksimal poengsum på 35), funksjonshemmingsskalaen (minimumskåre på 0, maksimal poengsum på 30) og smerteskalaen ( minimum poengsum på 0, maksimal poengsum på 20).
|
Grunnlinje til uke 4
|
|
Gjennomsnittlig endring i subskalaen for funksjonshemming av grunnlinjen Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS) fra baseline til uke 4
Tidsramme: Grunnlinje til uke 4
|
Disability subscale av Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS) brukes til å vurdere alvorlighetsgraden av funksjonshemming ved cervikal dystoni.
Underskalaen for funksjonshemming har en minimumsscore på 0 og maksimumskåre på 30, hvor høyere skår representerer dårligere utfall.
|
Grunnlinje til uke 4
|
|
Gjennomsnittlig endring i underskalaen for smerte på Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS) fra baseline til uke 4
Tidsramme: Grunnlinje til uke 4
|
Smerte-underskalaen til Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS) brukes til å vurdere alvorlighetsgraden av smerte ved cervikal dystoni.
Smerte-subskalaen har en minimumsscore på 0 og maksimumskåre på 20, hvor høyere skår representerer dårligere utfall.
|
Grunnlinje til uke 4
|
|
Gjennomsnittlig endring i underskalaen for alvorlighetsgraden til Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS) fra baseline til uke 4
Tidsramme: Grunnlinje til uke 4
|
Alvorlighetsunderskalaen til Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS) brukes til å vurdere alvorlighetsgraden av torticollis ved cervikal dystoni.
Alvorlighetssubskalaen har en minimumsskåre på 0 og en maksimumscore på 35, der høyere skårer representerer dårligere utfall.
|
Grunnlinje til uke 4
|
|
Gjennomsnittlig endring i pasientens globale inntrykk av endring (PGI-C) fra baseline til uke 4
Tidsramme: Grunnlinje til uke 4
|
PGI-C gjør det mulig for pasienten å rangere endringer i deres oppfatning av deres generelle helsestatus over varigheten av vurderingen via en 7-punkts skala som strekker seg fra "mye forbedret" til "mye verre". 7-punkts skalaområdet er mye forbedret (+3) til mye dårligere (-3) uten endring ved "0". Den gjennomsnittlige endringen i forsøkspersonens vurdering av endringen i klinisk status siden behandlingsstart målt ved Patients' Global Impression of Change (PGI-C) Scale ble vurdert av Treatment Group ved uke 4. |
Grunnlinje til uke 4
|
|
Gjennomsnittlig endring i klinisk global inntrykk av endring (CGI-C) fra baseline til uke 4
Tidsramme: Grunnlinje til uke 4
|
CGI-C gjør det mulig for pasienten å rangere endringer i deres oppfatning av deres generelle helsestatus over varigheten av vurderingen via en 7-punkts skala som strekker seg fra "mye forbedret" til "mye verre". 7-punkts skalaområdet er mye forbedret (+3) til mye dårligere (-3) uten endring ved "0". Gjennomsnittlig endring fra baseline i Clinical Global Impression of Change (CGI-C)-score ble vurdert av Treatment Group ved uke 4. |
Grunnlinje til uke 4
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Joseph Jankovic, Baylor St. Luke's Medical Center
- Hovedetterforsker: Cynthia Comella, MD, Rush University Medical Center
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
29. mars 2021
Primær fullføring (Faktiske)
11. juli 2022
Studiet fullført (Faktiske)
11. juli 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
14. april 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
14. april 2021
Først lagt ut (Faktiske)
20. april 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
14. februar 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
23. januar 2024
Sist bekreftet
1. januar 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ABP-19000
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Individuelle deltakerdata som samles inn under forsøket, etter avidentifikasjon, kan deles etter gjennomgang av den kliniske studierapporten av FDA-gjennomgangsavdelingen og hvis det blir tatt en beslutning om å publisere resultatene i en publikasjon utenom å legge ut resultatene i clinicaltrials.gov.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .