Tutkimus injektiota varten tarkoitetun PEG-rekombinantin ihmisen hyytymistekijä VIII-Fc-fuusioproteiinin farmakokinetiikkaa, turvallisuutta ja siedettävyyttä

Sisällyttämiskriteerit:

• Potilaat, joilla on kliinisesti vahvistettu hemofilia A (hyytymistekijä VIII < 1 %) ja aiemmat lääketieteelliset tiedot, jotka vahvistavat altistuksen hyytymistekijä VIII:lle ≥150 päivän ajan (EDs ≥150).
• Ei-immuunipuutos, jonkin verran immuniteettia (CD4 > 200/μL).
• Verihiutaleiden määrä >100×10^9/l.
• Normaali protrombiiniaika (PT) tai kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) <1,3.
• Negatiivinen lupus antikoagulantti.
• Ymmärrät täysin, olet tietoinen tästä tutkimuksesta ja allekirjoita tietoinen suostumuslomake, osallistu kliiniseen tutkimukseen vapaaehtoisesti ja sinulla on kyky suorittaa kaikki tutkimustoimenpiteet

Poissulkemiskriteerit:

• Yliherkkyys testiaineelle tai sen apuaineille (mukaan lukien jyrsijän tai hamsterin proteiini).
• Aiempi yliherkkyys tai allergiset reaktiot FVIII- tai IgG2-injektiohoidolle.
• Positiivinen FVIII-inhibiittori seulonnassa (≥0,6 BU/ml) tai aiempi FVIII-inhibiittori. Positiivinen historia tai suvussa estäjiä.
• Potilaat, joilla on hemofilia A:n lisäksi muita hyytymishäiriöitä.
• vWF-antigeenitutkimuksen tulokset normaalia alhaisemmat.
• Vaikea anemia ja tarvitsee verensiirtoa (hemoglobiini < 60g/l).
• Potilaat, jotka ovat saaneet mitä tahansa normaalia puoliintumisaikaa sisältäviä FVIII-valmisteita (esim. Kogenate, Kovaltry, Advate, Xyntha jne.) tai muita puoliintumisaikaa pidentäviä FVIII-valmisteita 4 päivän tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä ennen hallinto.
• Potilaat, jotka olivat käyttäneet emetsitsumabia 6 kuukauden aikana ennen antoa.
• Potilaat, joilla on kuumetta, ylähengitystietulehdus tai allergiaoireita edellisten 2 viikon aikana ennen seulontaa.
• Kärsit muista sairauksista, jotka voivat lisätä verenvuotoriskiä tai tromboosiriskiä.
• Vakavat sydän- ja aivoverisuonisairaudet: kuten aivoverenvuoto, aivohalvaus, sydäninfarkti, epästabiili angina pectoris, kongestiivinen sydämen vajaatoiminta (nykyinen New York Heart Associationin sydämen toimintaaste III, hypertensio, jota ei voida hallita lääkehoidolla: systolinen verenpaine > 160 mmHg tai diastolinen verenpaine > 95 mmHg.
• Kliinisesti merkittävä muista systemaattisista sairauksista: alkoholismi, huumeiden väärinkäyttö, mielenterveyshäiriöt ja kehitysvammaisuus.
• Merkittävä maksan tai munuaisten vajaatoiminta (ALAT ja ASAT > 2 × ULN; seerumin bilirubiinitaso > 3 × normaalin yläraja (ULN)).
• Epänormaali munuaisten toiminta: BUN > 2 × ULN, Cr > 2,0 mg/dl.
• Yksi tai useampi kliinisesti merkittävä testi hepatiitti B -viruksen pinta-antigeenin, ihmisen immuunikatoviruksen (HIV), antisyphilitic spirulinan (TPHA) ja hepatiitti C -viruksen (HCV) vasta-aineille.
• Potilaat, jotka ovat saaneet mitä tahansa antikoagulanttia tai verihiutaleiden toimintaa estävää hoitoa viikon aikana ennen seulontaa tai jotka tarvitsevat antikoagulantti- tai verihiutaleiden vastaista hoitoa kliinisten tutkimusten aikana.
• Systeemisiä immunomodulaattoreita (esim. kortikosteroideja [vastaava annos 10 mg/vrk prednisonia], A-interferonia, immunoglobuliinia, syklofosfamidia, syklosporiinia jne.) käytettiin 14 päivän sisällä ennen antoa tai tutkimusjakson aikana.
• Potilaat, joille on tehty suuri leikkaus tai jotka saavat veren tai veren komponenttien siirtoa 4 viikon sisällä ennen seulontaa tai jotka ovat suunnitelleet suuren leikkauksen aikataulun tutkimuksen aikana.
• Potilaat, jotka ovat osallistuneet muihin kliinisiin tutkimuksiin kuukauden sisällä ennen seulontaa.
• Mikä tahansa henkeä uhkaava sairaus tai tila, joka ei tutkijan arvion mukaan voinut hyötyä tutkimukseen osallistumisesta.
• Potilas, joka ei muiden tutkijoiden mielestä sovellu kliiniseen tutkimukseen.