Un estudio para evaluar la farmacocinética, la seguridad y la tolerabilidad de la proteína de fusión del factor VIII-Fc de coagulación humano recombinante PEG para inyección

Criterios de inclusión:

• Pacientes con hemofilia A clínicamente confirmada (factor VIII de coagulación <1 %) y registros médicos previos que confirmen la exposición al factor VIII de coagulación durante ≥150 días (DE ≥150).
• No inmunodeficiente, con cierta inmunidad (CD4 > 200/μL).
• Recuento de plaquetas >100×10^9/L.
• Tiempo de protrombina (TP) normal o índice internacional normalizado (INR) <1,3.
• Anticoagulante lúpico negativo.
• Comprender completamente, estar informado sobre este estudio y firmar el formulario de consentimiento informado, participar voluntariamente en el estudio clínico y tener la capacidad de completar todos los procedimientos del estudio.

Criterio de exclusión:

• Hipersensibilidad a la sustancia de ensayo o a sus excipientes (incluidas las proteínas de roedores o hámsteres).
• Hipersensibilidad preexistente o reacciones alérgicas a la terapia de inyección de FVIII o IgG2.
• Inhibidor de FVIII positivo en la selección (≥0,6 UB/ml) o antecedentes de inhibidor de FVIII Historial positivo o antecedentes familiares de inhibidores.
• Pacientes con otros trastornos de la coagulación además de la hemofilia A.
• Los resultados del examen de antígeno vWF más bajos de lo normal.
• Anemia severa y necesidad de transfusión de sangre (hemoglobina < 60g/L).
• Pacientes que hayan recibido formulaciones estándar de FVIII de vida media (p. ej., Kogenate, Kovaltry, Advate, Xyntha, etc.) o que hayan recibido cualquier otra formulación de FVIII que prolongue la vida media dentro de los 4 días o 5 vidas medias (lo que sea más largo) antes administración.
• Pacientes que habían usado emecizumab dentro de los 6 meses previos a la administración.
• Pacientes con fiebre, infección del tracto respiratorio superior o síntomas de alergia en las 2 semanas previas a la selección.
• Padecer otras enfermedades que puedan aumentar el riesgo de sangrado o el riesgo de trombosis.
• Enfermedades cardiovasculares y cerebrovasculares graves: como hemorragia cerebral, accidente cerebrovascular, infarto de miocardio, angina de pecho inestable, insuficiencia cardíaca congestiva (la función cardíaca actual grado III de la New York Heart Association, hipertensión que no se puede controlar con tratamiento farmacológico: presión arterial sistólica> 160 mmHg o presión arterial diastólica > 95 mmHg.
• Clínicamente significativo de otras enfermedades sistémicas: alcoholismo, abuso de drogas, trastornos mentales y retraso mental.
• Insuficiencia hepática o renal significativa (ALT y AST > 2 × LSN; nivel de bilirrubina sérica > 3 × límite superior normal (LSN)).
• Función renal anormal: BUN > 2×LSN, Cr > 2,0 mg/dl.
• Una o más pruebas clínicamente significativas para el antígeno de superficie del virus de la hepatitis B, el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), la espirulina antisifilítica (TPHA) y el anticuerpo contra el virus de la hepatitis C (VHC).
• Pacientes que recibieron cualquier tratamiento anticoagulante o antiplaquetario en la semana previa a la selección o que necesitan recibir un tratamiento anticoagulante o antiplaquetario durante el período de ensayos clínicos.
• Se usaron inmunomoduladores sistémicos (p. ej., corticosteroides [dosis equivalente de 10 mg/día de prednisona], interferón A, inmunoglobulina, ciclofosfamida, ciclosporina, etc.) dentro de los 14 días anteriores a la administración o durante el período de estudio.
• Pacientes que se sometan a una cirugía mayor o que reciban una transfusión de sangre o componentes sanguíneos dentro de las 4 semanas previas a la selección o que tengan un cronograma planificado de cirugía mayor durante el estudio.
• Pacientes que hayan participado previamente en otros ensayos clínicos en el mes anterior a la selección.
• Cualquier enfermedad o afección potencialmente mortal que, a juicio del investigador, no podría beneficiarse de la participación en el ensayo.
• Paciente que es considerado por los otros investigadores no apto para el estudio clínico.