Исследование по оценке фармакокинетики, безопасности и переносимости слитого белка PEG рекомбинантного человеческого фактора свертывания крови VIII-Fc для инъекций

Критерии включения:

• Пациенты с клинически подтвержденной гемофилией А (фактор свертывания крови VIII <1%) и предшествующие медицинские записи, подтверждающие воздействие фактора свертывания крови VIII в течение ≥150 дней (ЭД ≥150).
• Неиммунодефицитные, с некоторым иммунитетом (CD4 > 200/мкл).
• Количество тромбоцитов >100×10^9/л.
• Нормальное протромбиновое время (ПВ) или международное нормализованное отношение (МНО) <1,3.
• Отрицательный волчаночный антикоагулянт.
• Полностью понимать, быть информированным об этом исследовании и подписать форму информированного согласия, добровольно участвовать в клиническом исследовании и иметь возможность пройти все процедуры исследования

Критерий исключения:

• Повышенная чувствительность к исследуемому веществу или его вспомогательным веществам (включая белок грызунов или хомяков).
• Ранее существовавшая гиперчувствительность или аллергические реакции на инъекционную терапию FVIII или IgG2.
• Положительный ингибитор FVIII при скрининге (≥0,6 BU/мл) или предшествующий анамнез ингибитора FVIII Положительный анамнез или семейный анамнез ингибиторов.
• Пациенты с другими нарушениями свертывания помимо гемофилии А.
• Результаты исследования антигена vWF ниже нормы.
• Тяжелая анемия и необходимость переливания крови (гемоглобин < 60 г/л).
• Пациенты, которые получали какие-либо препараты FVIII со стандартным периодом полувыведения (например, Kogenate, Kovaltry, Advate, Xyntha и т. д.) или получали любые другие препараты FVIII, продлевающие период полувыведения, в течение 4 дней или 5 периодов полувыведения (в зависимости от того, что больше) до администрация.
• Пациенты, принимавшие эмецизумаб в течение 6 месяцев до введения.
• Пациенты с лихорадкой, инфекцией верхних дыхательных путей или симптомами аллергии в течение предыдущих 2 недель до скрининга.
• Страдаете другими заболеваниями, которые могут увеличить риск кровотечения или риск тромбоза.
• Тяжелые сердечно-сосудистые и цереброваскулярные заболевания: такие как кровоизлияние в мозг, инсульт, инфаркт миокарда, нестабильная стенокардия, застойная сердечная недостаточность (текущая сердечная недостаточность III степени по классификации Нью-Йоркской кардиологической ассоциации), гипертензия, не поддающаяся медикаментозному лечению: систолическое артериальное давление > 160 мм рт. или диастолическое артериальное давление > 95 мм рт.
• Клинически значимы другие системные заболевания: алкоголизм, наркомания, психические расстройства и умственная отсталость.
• Значительная печеночная или почечная недостаточность (АЛТ и АСТ > 2 × ВГН; уровень билирубина в сыворотке > 3 × верхняя граница нормы (ВГН)).
• Нарушение функции почек: АМК > 2×ВГН, Cr > 2,0 мг/дл.
• Один или несколько клинически значимых тестов на поверхностный антиген вируса гепатита В, вирус иммунодефицита человека (ВИЧ), антисифилитический спирулин (TPHA) и антитела к вирусу гепатита С (ВГС).
• Пациенты, получавшие антикоагулянтную или антитромбоцитарную терапию в течение недели до скрининга или нуждающиеся в антикоагулянтной или антитромбоцитарной терапии в период клинических исследований.
• Системные иммуномодуляторы (например, кортикостероиды [эквивалентная доза преднизолона 10 мг/сут], А-интерферон, иммуноглобулин, циклофосфамид, циклоспорин и др.) применяли в течение 14 дней до введения или в течение периода исследования.
• Пациенты, перенесшие серьезную операцию или получающие переливание крови или компонентов крови в течение 4 недель до скрининга, или у которых запланирована серьезная операция во время исследования.
• Пациенты, ранее участвовавшие в других клинических исследованиях в течение месяца до скрининга.
• Любое опасное для жизни заболевание или состояние, при котором, по мнению исследователя, участие в испытании не может принести пользу.
• Пациент, которого другие исследователи считают непригодным для клинического исследования.