Um Estudo para Avaliar a Farmacocinética, Segurança e Tolerabilidade da Proteína de Fusão de Fator de Coagulação Humana Recombinante PEG VIII-Fc para Injeção

Critério de inclusão:

• Pacientes com hemofilia A clinicamente confirmada (fator VIII de coagulação <1%) e registros médicos anteriores confirmando exposição ao fator VIII de coagulação por ≥150 dias (DEs ≥150).
• Não imunodeficiente, com alguma imunidade (CD4 > 200/μL).
• Contagem de plaquetas >100×10^9/L.
• Tempo de protrombina normal (TP) ou razão normalizada internacional (INR) <1,3.
• Anticoagulante lúpico negativo.
• Compreender totalmente, informado sobre este estudo e assinar o formulário de consentimento informado, participar voluntariamente do estudo clínico e ter a capacidade de concluir todos os procedimentos do estudo

Critério de exclusão:

• Hipersensibilidade à substância em estudo ou aos seus excipientes (incluindo proteínas de roedores ou hamsters).
• Hipersensibilidade pré-existente ou reações alérgicas à terapia de injeção de FVIII ou IgG2.
• Inibidor de FVIII positivo na triagem (≥0,6 BU/mL) ou história prévia de inibidor de FVIII História positiva ou história familiar de inibidores.
• Pacientes com outros distúrbios de coagulação além da hemofilia A.
• Os resultados do exame do antígeno vWF abaixo do normal.
• Anemia grave e necessidade de transfusão de sangue (hemoglobina < 60g/L).
• Pacientes que receberam quaisquer formulações de FVIII de meia-vida padrão (por exemplo, Kogenate, Kovaltry, Advate, Xyntha, etc.) administração.
• Pacientes que usaram emecizumabe nos 6 meses anteriores à administração.
• Pacientes com febre, infecção do trato respiratório superior ou sintomas de alergia nas 2 semanas anteriores à triagem.
• Sofrer de outras doenças que podem aumentar o risco de sangramento ou o risco de trombose.
• Doenças cardiovasculares e cerebrovasculares graves: como hemorragia cerebral, acidente vascular cerebral, infarto do miocárdio, angina pectoris instável, insuficiência cardíaca congestiva (a função cardíaca atual da New York Heart Association grau III, hipertensão que não pode ser controlada com tratamento medicamentoso: pressão arterial sistólica> 160 mmHg ou pressão arterial diastólica > 95 mmHg.
• Clinicamente significativo de outras doenças sistêmicas: alcoolismo, abuso de drogas, transtornos mentais e retardo mental.
• Insuficiência hepática ou renal significativa (ALT e AST > 2 × LSN; nível sérico de bilirrubina > 3 × limite superior do normal (LSN)).
• Função renal anormal: BUN > 2×LSN, Cr > 2,0mg/dL.
• Um ou mais testes clinicamente significativos para antígeno de superfície do vírus da hepatite B, vírus da imunodeficiência humana (HIV), espirulina antissifilítica (TPHA) e anticorpo do vírus da hepatite C (HCV).
• Pacientes que receberam qualquer terapia anticoagulante ou antiplaquetária dentro de uma semana antes da triagem ou precisam receber uma terapia anticoagulante ou antiplaquetária durante o período de ensaios clínicos.
• Imunomoduladores sistêmicos (por exemplo, corticosteroides [dose equivalente a 10 mg/dia de prednisona], interferon A, imunoglobulina, ciclofosfamida, ciclosporina, etc.) foram usados ​​14 dias antes da administração ou durante o período do estudo.
• Pacientes submetidos a cirurgia de grande porte ou recebendo transfusão de sangue ou componentes sanguíneos dentro de 4 semanas antes da triagem ou com programação de cirurgia de grande porte planejada durante o estudo.
• Pacientes que participaram anteriormente de outros ensaios clínicos um mês antes da triagem.
• Qualquer doença ou condição com risco de vida que, de acordo com o julgamento do investigador, não poderia se beneficiar da participação no estudo.
• Paciente que é considerado pelos outros investigadores não adequado para estudo clínico.