Tutkimus AL102:sta potilailla, joilla on eteneviä desmoidisia kasvaimia (RINGSIDE)
torstai 4. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Immunome, Inc.
RINGSIDE: Vaihe 2/3, satunnaistettu, monikeskustutkimus AL102:n arvioimiseksi potilailla, joilla on eteneviä desmoidisia kasvaimia
Nykyinen tutkimus on suunniteltu arvioimaan AL102:n tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on eteneviä desmoidisia kasvaimia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 2/3, satunnaistettu tutkimus koehenkilöillä, joilla on eteneviä desmoidisia kasvaimia ja joka koostuu kahdesta osasta.
Vaihe 2/Osa A on avoin annostusohjelman havainnointitutkimus; Vaihe 3/osa B on kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus ja avoin jatkotutkimus, jossa käytetään vaiheessa 2/osassa A valittua annosohjelmaa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
198
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1066CX
- The Netherlands Cancer Institute
-
Leiden, Alankomaat
- Leiden University Medical Center
-
Rotterdam, Alankomaat, 3015 AA
- Erasmus Medisch Centrum
-
-
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Chris O'Brien Lifehouse
-
-
Queensland
-
Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
- Princess Alexandra Hospital
-
-
South Australia
-
Kurralta Park, South Australia, Australia, 5037
- Adelaide Cancer Centre
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3000
- Peter MacCallum Cancer Centre
-
-
-
-
-
Ghent, Belgia, 9000
- Universitair Ziekenhuis
-
Leuven, Belgia
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Vall d´Hebron University Hospital
-
Barcelona, Espanja, 08908
- Catalan Institute of Oncology (ICO)
-
Madrid, Espanja, 28040
- Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz
-
Madrid, Espanja, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Zaragoza, Espanja, 50009
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
-
-
-
-
Seoul, Etelä -Korea, 03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul, Etelä -Korea, 43-gil
- Asan Medical Center
-
-
-
-
-
Ashkelon, Israel
- Oncology Institute Barzilai Medical Center
-
Haifa, Israel, 3109601
- Rambam MC
-
Jerusalem, Israel, 9112001
- Hadassah University Hospital - Ein Kerem
-
Tel Aviv, Israel, 64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Bologna, Italia, 40136
- IRCCS Istituto Ortopedico Rizzoli
-
Milan, Italia, 20133
- Irccs Fondazione Istituto Nazionale Dei Tumori
-
Rome, Italia, 00128
- Campus Bio-Medico University Hospital
-
-
-
-
-
Warsaw, Puola, 00-001
- Maria Sklodowska-Curie National Research Institute of Oncology
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 13125
- Helios Klinikum Berlin-Buch
-
Mannheim, Saksa, 68167
- Mannheim University Medical Center
-
-
-
-
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
- Addenbrooke's Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW3 6JJ
- The Royal Marsden Hospital
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M20 4BX
- The Christie NHS Foundation Trust
-
-
Scotland
-
Edinburgh, Scotland, Yhdistynyt kuningaskunta, EH4 2XU
- Western General Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Pheonix, Arizona, Yhdysvallat, 85054
- Mayo Clinic
-
-
California
-
Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
- City of Hope
-
Santa Monica, California, Yhdysvallat, 90403
- Sarcoma Oncology Research Center
-
Santa Monica, California, Yhdysvallat, 90404
- University of California at Los Angeles Hematology/Oncology
-
Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
- Stanford University Medical Center
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
- Mayo Clinic
-
-
Illinois
-
Evanston, Illinois, Yhdysvallat, 60201
- Northshore University Health System
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02214
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan
-
-
Missouri
-
Jefferson City, Missouri, Yhdysvallat, 65109
- Jefferson City Medical Group
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28204
- Levine Cancer Institute
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19111
- Fox Chase Cancer Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Jefferson University Hospital
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center, Hillman Cancer Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
- UTSW Simmons Cancer Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77005
- MD Anderson Cancer Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit Osa A:
- Vähintään 18-vuotias (mukaan lukien) ICF:n allekirjoitushetkellä.
- Paikallisen patologin histologisesti vahvistama desmoidinen kasvain (aggressiivinen fibromatoosi) (ennen tietoista suostumusta).
Tutkijan paikallisesti arvioima sairauden eteneminen, jolla on vähintään yksi seuraavista:
- Yksiulotteinen desmoidisen kasvaimen (kasvainten) kasvu ≥10 % käyttäen kohdevaurion (kohdevaurioiden) suurimpien halkaisijoiden summaa 18 kuukauden sisällä seulonta-MRI:stä
- Sinulla on desmoidista kasvaimeen liittyvää kipua, jota ei saada riittävästi hallintaan nonopioidilääkkeillä
- Vähintään yksi mitattavissa oleva leesio, jonka tilavuus voidaan mitata magneettikuvauksella seulonnassa (vain osa A)
Jokin seuraavista:
- naiiveja hoitamattomille koehenkilöille, joille IP on tutkijan mielestä sopiva, TAI
- Toistuva/refraktorinen sairaus vähintään yhden hoitolinjan jälkeen (mukaan lukien leikkaus, sädehoito tai systeeminen hoito)
- Suostuu toimittamaan formaliinilla kiinnitetyn parafiiniin upotetun arkiston tai tuoreen kasvainkudoksen taudin uudelleen vahvistamiseksi.
- On kyettävä nielemään kokonaisia kapseleita ilman imeytymiseen vaikuttavaa GI-tilaa; nasogastrinen tai G-putkien antaminen ei ole sallittua.
Poissulkemiskriteerit, osa A:
- Diagnosoitu pahanlaatuinen kasvain viimeisen 2 vuoden aikana joitakin poikkeuksia lukuun ottamatta.
- Nykyinen tai äskettäin (2 kuukauden sisällä IP-annosta) GI-sairaus tai häiriöt, jotka lisäävät ripulin riskiä, kuten tulehduksellinen suolistosairaus ja Crohnin tauti.
- Todisteet hallitsemattomasta, aktiivisesta infektiosta, joka vaatii systeemistä bakteeri-, virus- tai sienilääkitystä ≤7 päivää ennen IP:n antamista, kuten tunnettu aktiivinen hepatiitti B-, hepatiitti C- tai ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) aiheuttama infektio seulonnassa .
- Sydäninfarkti 6 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista, suurempi kuin luokan 1 angina pectoris tai New York Heart Associationin (NYHA) luokan III tai IV sydämen vajaatoiminta, oireenmukainen kammiorytmihäiriö, pitkäkestoinen kammiotakykardia, Torsaden de Pointes (TdP), pitkä QT-oireyhtymä, sydämentahdistinriippuvuus tai elektrokardiografiset todisteet akuutista iskemiasta.
- Epävakaa tai vakava hallitsematon sairaus (esim. epävakaa sydämen tai keuhkojen toiminta tai hallitsematon diabetes) tai mikä tahansa tärkeä lääketieteellinen sairaus tai epänormaali laboratoriolöydös, joka tutkijan näkemyksen mukaan lisää riskiä koehenkilölle, joka liittyy hänen osallistumiseensa tutkimukseen .
- Raskaana tai imettävänä tai odottavansa lapsen raskautta tutkimuksen ennustetun keston aikana.
- Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila ≥2
Epänormaali elinten ja ytimen toiminta seulonnassa määritellään seuraavasti:
- Neutrofiilit
- Verihiutaleiden määrä
- Hemoglobiini
- Kokonaisbilirubiini > 1,5x normaalin yläraja (ULN) (paitsi tunnettu Gilbertin oireyhtymä),
- aspartaattiaminotransferaasi (AST) ja alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 2,5 x ULN,
- Seerumin kreatiniini > ULN ja kreatiniinipuhdistuma (CrCl)
- Hallitsematon triglyseridien nousu ≥ asteen 2 nousu yleisten haittatapahtumien terminologian kriteerien (CTCAE) mukaan v5.0 (>300 mg/dl tai >3,42 mmol/l).
EKG-poikkeukset (vain osa A)
- Keskimääräinen QT-aika, joka on korjattu sykkeellä Friderician kaavalla (QTcF) ≥450 ms.
- QRS-kesto > 110 ms
- PR-väli > 240 ms
- Merkittäviä ST-T-aallon poikkeavuuksia, jotka vaikeuttaisivat QT-ajan mittaamista
kaikki desmoidisten kasvainten hoidot 4 viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta; potilaan on täytynyt toipua hoitoon liittyvästä toksisuudesta < CTCAE asteen 2 tai kliinisen lähtötilanteen tasolle. Terapia sisältää:
- Paikallisiin kasvaimiin suunnatut hoidot, kuten suuri leikkaus, säteily, radiotaajuinen ablaatio tai kryokirurgia
- Systeeminen hoito mukaan lukien kemoterapia, biologinen (antineoplastinen aine, vasta-aineet), TKI:t (esim. sorafenibi, patsopanibi, imatinibi), hormonihoito tai tutkimushoito
- Krooniset tulehduskipulääkkeet desmoidisten kasvainten hoitoon 4 viikon sisällä ensimmäisestä IP-annoksesta;
Osallistumiskriteerit, osa B
- ≥12 vuoden ikä (mukaan lukien) ja ≥ 40 kg ICF:n allekirjoitushetkellä.
- Paikallisen patologin (ennen suostumusta) histologisesti vahvistama desmoidinen kasvain (aggressiivinen fibromatoosi), joka on edennyt ≥ 20 % RECIST v1.1:llä mitattuna 12 kuukauden sisällä seulontakäynnin skannauksesta.
- Todisteet mitattavissa olevasta sairaudesta CT/MRI-skannauksella. Mitattavissa olevat leesiot määritellään RECIST v1.1:n mukaisesti.
- Kohde ja/tai laillisesti valtuutettu edustaja (esim. vanhemman/huoltajan) on kyettävä antamaan allekirjoitettu tietoinen suostumus, joka sisältää ICF:ssä lueteltujen vaatimusten ja rajoitusten noudattamisen.
- Sivuaineopintojen on kyettävä antamaan kirjallinen suostumus sovellettavan iän mukaan (paikallisten säännösten mukaisesti).
Katso kaikki muut sisällyttämiskriteerit osan A sisällyttämisperusteista.
Poissulkemiskriteerit Osa B Koehenkilöt on suljettava pois tutkimukseen osallistumisesta, jos he täyttävät jonkin osan A poissulkemiskriteeristä, ellei toisin mainita.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Osa A Päätutkimus 1,2 mg päivässä
AL102 1,2 mg
|
AL102 on gammasekretaasivälitteisen Notch-signaloinnin estäjä.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Osa A Päätutkimus 2 mg ajoittaista
AL102 2 mg
|
AL102 on gammasekretaasivälitteisen Notch-signaloinnin estäjä.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Osa A Päätutkimus 4 mg ajoittaista
AL102 4 mg
|
AL102 on gammasekretaasivälitteisen Notch-signaloinnin estäjä.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Osa B AL102
AL102, suositeltu annostusohjelma osasta A, 1,2 mg päivässä
|
AL102 on gammasekretaasivälitteisen Notch-signaloinnin estäjä.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Osa B Placebo
Placebo vastaa suositeltua annostusta osassa A
|
Placebo vastaa AL102:ta
|
|
Kokeellinen: Avaa Label Extension
AL102, suositeltu annostusohjelma osasta A, 1,2 mg päivässä
|
AL102 on gammasekretaasivälitteisen Notch-signaloinnin estäjä.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Part A: Safety and Tolerability - Adverse Events
Aikaikkuna: Approximately 1.5 years
|
Evaluation of the safety and tolerability of AL102 in subjects with progressing desmoid tumors as defined by as defined by the frequency and severity of treatment emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (SAEs)
|
Approximately 1.5 years
|
|
Part B: Progression free survival (PFS)
Aikaikkuna: Approximately 2 years
|
PFS as defined as the time from randomization until the date of assessment of progression as assessed by BICR based on Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) v1.1 or death by any cause
|
Approximately 2 years
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Part A: Change in Tumor Volume
Aikaikkuna: Approximately 16 weeks
|
Change from baseline to Week 16 in tumor volume as measured by centrally read magnetic resonance imaging (MRI) by Blinded Independent Central Review (BICR)
|
Approximately 16 weeks
|
|
Part B: Overall response rate (ORR)
Aikaikkuna: Approximately 2 years
|
Defined as the proportion of subjects with confirmed ORR (complete response [CR] and partial response [PR]) by BICR based on RECIST v1.1.
|
Approximately 2 years
|
|
Part B: Change in Tumor Volume
Aikaikkuna: Approximately 24 weeks
|
Change from baseline at Week 24 in estimated tumor volume measured by T2 weighted (T2W) MRI or CT by BICR
|
Approximately 24 weeks
|
|
Part B: Duration of response (DOR)
Aikaikkuna: Approximately 2 years
|
Defined by the time from confirmed CR or PR (by BICR based on RECIST v1.1) until the earlier of the first documentation of disease progression or death from any cause
|
Approximately 2 years
|
|
Part B: PFS with inclusion of Clinical Progression as an event
Aikaikkuna: Approximately 2 years
|
Defined as the time from randomization until the date of radiographic progression as assessed by BICR or clinical progression as assessed by the investigator or death by any cause
|
Approximately 2 years
|
|
Part B: Patient Reported Outcome (PRO)
Aikaikkuna: Approximately 12 weeks
|
Change from baseline to Week 12 in the worst pain intensity (WPI) using GOunder/Desmoid Tumor Research Foundation (DTRF) DEsmoid Symptom Scale and Impact Scale (GODDESS) Desmoid Tumor Symptom Scale (DTSS)
|
Approximately 12 weeks
|
|
Part B: Safety and Tolerability - Adverse Events
Aikaikkuna: Approximately 2 years
|
Evaluation of the safety and tolerability of AL102 in subjects with progressing desmoid tumors as defined by the frequency and severity of TEAEs and SAEs
|
Approximately 2 years
|
|
Part B: Safety and Tolerability - Time to Treatment Discontinuation
Aikaikkuna: Approximately 2 years
|
Evaluation of the safety and tolerability of AL102 in subjects with progressing desmoid tumors as defined by the time to treatment discontinuation due to TEAE
|
Approximately 2 years
|
|
Open Label Extension (OLE): Safety and Tolerability
Aikaikkuna: Approximately 12 months
|
Evaluation of the safety and tolerability of AL102 in subjects with progressing desmoid tumors as defined by the frequency and severity of TEAEs and SAEs
|
Approximately 12 months
|
|
OLE: PFS
Aikaikkuna: Approximately 12 months
|
PFS as defined as the time to radiographic progression as assessed by BICR based on RECIST v1.1 or death by any cause
|
Approximately 12 months
|
|
OLE: Confirmed ORR
Aikaikkuna: Approximately 12 months
|
Proportion of participants with confirmed ORR (CR and PR) by BICR based on RECIST v1.1
|
Approximately 12 months
|
|
OLE: DOR
Aikaikkuna: Approximately 12 months
|
DOR as defined by the time from confirmed CR or PR by BICR based on RECIST v1.1 until the earlier of the first documentation of disease progression or death from any cause
|
Approximately 12 months
|
|
OLE: PFS
Aikaikkuna: Approximately 12 months
|
PFS as defined as the time to radiographic progression as assessed by BICR based on RECIST v1.1 or clinical progression as assessed by the investigator or death by any cause
|
Approximately 12 months
|
|
OLE: PRO - GODDESS DTSS Total Symptom Score
Aikaikkuna: Approximately 12 months
|
Change from baseline in quality of life (QoL) as determined by GODDESS DTSS Total Symptom Score
|
Approximately 12 months
|
|
OLE: PRO - GODDESS DTSS Physical Functioning Domain Score
Aikaikkuna: Approximately 12 months
|
Change from baseline in QoL as determined by GODDESS DTSS Physical Functioning Domain Score
|
Approximately 12 months
|
|
OLE: PRO - WPI using GODDESS DTSS Item 1
Aikaikkuna: Approximately 12 months
|
Change from baseline in QoL as determined by WPI using GODDESS DTSS Item 1
|
Approximately 12 months
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Mrinal Gounder, MD, MSKCC
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 1. syyskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 3. joulukuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. joulukuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 23. huhtikuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 3. toukokuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 4. toukokuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 8. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 4. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AL-DES-01
- 2024-515909-26-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .