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Uno studio su AL102 in pazienti con tumori desmoidi in progressione (RINGSIDE)

4 giugno 2026 aggiornato da: Immunome, Inc.

RINGSIDE: uno studio di fase 2/3, randomizzato, multicentrico per valutare AL102 in pazienti con tumori desmoidi in progressione

L'attuale studio è progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza di AL102 in pazienti con tumori desmoidi progressivi.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio randomizzato di fase 2/3 in soggetti con tumori desmoidi progressivi composto da 2 parti. La Fase 2/Parte A è uno studio in aperto per la determinazione del regime di dosaggio; La Fase 3/Parte B è uno studio in doppio cieco, controllato con placebo e un'estensione in aperto che utilizza il regime posologico selezionato nella Fase 2/Parte A.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

198

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Chris O'Brien Lifehouse
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • Princess Alexandra Hospital
    • South Australia
      • Kurralta Park, South Australia, Australia, 5037
        • Adelaide Cancer Centre
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3000
        • Peter MacCallum Cancer Centre
  • Belgio
      • Ghent, Belgio, 9000
        • Universitair Ziekenhuis
      • Leuven, Belgio
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • Corea del Sud
      • Seoul, Corea del Sud, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Corea del Sud, 43-gil
        • Asan Medical Center
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13125
        • Helios Klinikum Berlin-Buch
      • Mannheim, Germania, 68167
        • Mannheim university medical center
  • Israele
      • Ashkelon, Israele
        • Oncology Institute Barzilai Medical Center
      • Haifa, Israele, 3109601
        • Rambam MC
      • Jerusalem, Israele, 9112001
        • Hadassah University Hospital - Ein Kerem
      • Tel Aviv, Israele, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40136
        • IRCCS Istituto Ortopedico Rizzoli
      • Milan, Italia, 20133
        • IRCCS Fondazione Istituto Nazionale dei Tumori
      • Rome, Italia, 00128
        • Campus Bio-Medico University Hospital
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1066CX
        • The Netherlands Cancer Institute
      • Leiden, Olanda
        • Leiden University Medical Center
      • Rotterdam, Olanda, 3015 AA
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 00-001
        • Maria Sklodowska-Curie National Research Institute of Oncology
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Regno Unito, SW3 6JJ
        • The Royal Marsden Hospital
      • Manchester, Regno Unito, M20 4BX
        • The Christie NHS Foundation Trust
    • Scotland
      • Edinburgh, Scotland, Regno Unito, EH4 2XU
        • Western General Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Vall d´Hebrón University Hospital
      • Barcelona, Spagna, 08908
        • Catalan Institute of Oncology (ICO)
      • Madrid, Spagna, 28040
        • Hospital Universitario Fundacion Jimenez Diaz
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Zaragoza, Spagna, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Pheonix, Arizona, Stati Uniti, 85054
        • Mayo Clinic
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • City of Hope
      • Santa Monica, California, Stati Uniti, 90403
        • Sarcoma Oncology Research Center
      • Santa Monica, California, Stati Uniti, 90404
        • University of California at Los Angeles Hematology/Oncology
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Stati Uniti, 60201
        • Northshore University Health System
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02214
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • Jefferson City, Missouri, Stati Uniti, 65109
        • Jefferson City Medical Group
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
        • Levine Cancer Institute
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19111
        • Fox Chase Cancer Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Jefferson University Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center, Hillman Cancer Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • UTSW Simmons Cancer Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77005
        • MD Anderson Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione Parte A:

  1. Almeno 18 anni di età (inclusi) al momento della firma dell'ICF.
  2. Tumore desmoide confermato istologicamente (fibromatosi aggressiva) dal patologo locale (previo consenso informato).

  3. Progressione della malattia, valutata localmente dallo sperimentatore, definita come avente almeno uno dei seguenti:

    • Crescita unidimensionale del/i tumore/i desmoide di ≥10%, utilizzando la somma dei diametri maggiori della/e lesione/i bersaglio, entro 18 mesi dalla risonanza magnetica di screening
    • Avere dolore correlato al tumore desmoide che non è adeguatamente controllato con farmaci non oppioidi
  4. Almeno 1 lesione misurabile suscettibile di misurazioni del volume mediante risonanza magnetica allo screening (solo parte A)

  5. Uno dei seguenti:

    • Soggetti naïve al trattamento per i quali, a parere dello sperimentatore, l'IP è ritenuto appropriato, OPPURE
    • Malattia ricorrente/refrattaria dopo almeno una linea di terapia (tra cui chirurgia, radioterapia o terapia sistemica)
  6. Accetta di fornire materiale d'archivio o tessuto tumorale fresco fissato in formalina e incluso in paraffina per la riconferma della malattia.
  7. Deve essere in grado di deglutire capsule intere senza condizioni gastrointestinali che influenzino l'assorbimento; la somministrazione nasogastrica o con tubo G non è consentita.

Criteri di esclusione Parte A:

  1. Diagnosi di tumore maligno negli ultimi 2 anni con alcune eccezioni.
  2. Malattie o disturbi gastrointestinali in atto o recenti (entro 2 mesi dalla somministrazione dell'IP) che aumentano il rischio di diarrea, come la malattia infiammatoria intestinale e il morbo di Crohn.
  3. Evidenza di infezione attiva non controllata, che richiede una terapia antibatterica, antivirale o antimicotica sistemica ≤7 giorni prima della somministrazione dell'IP come infezione attiva nota da epatite B, epatite C o virus dell'immunodeficienza umana (HIV) allo screening .
  4. Infarto del miocardio entro 6 mesi prima dell'arruolamento, angina pectoris superiore alla classe 1, o ha insufficienza cardiaca di classe III o IV della New York Heart Association (NYHA), aritmie ventricolari sintomatiche, tachicardia ventricolare sostenuta, torsione di punta (TdP), Sindrome del QT, dipendenza da pacemaker o evidenza elettrocardiografica di ischemia acuta.
  5. Condizione medica instabile o grave non controllata (ad esempio, funzione cardiaca o polmonare instabile o diabete non controllato) o qualsiasi malattia medica importante o risultati di laboratorio anormali che, a giudizio dello sperimentatore, aumenterebbero il rischio per il soggetto associato alla sua partecipazione allo studio .
  6. Gravidanza o allattamento o in attesa di concepire bambini entro la durata prevista dello studio.
  7. Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≥2

  8. Funzione anomala degli organi e del midollo allo Screening definita come:

    1. Neutrofili
    2. Conta piastrinica
    3. Emoglobina
    4. Bilirubina totale > 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN) (eccetto la sindrome di Gilbert nota),
    5. Aspartato aminotransferasi (AST) e alanina aminotransferasi (ALT) >2,5x ULN,
    6. Creatinina sierica > ULN e clearance della creatinina (CrCl)
    7. Aumenti non controllati dei trigliceridi ≥Grado 2 secondo i criteri terminologici comuni per gli eventi avversi (CTCAE) v5.0 (>300 mg/dL o >3,42 mmol/L).

  9. Esclusioni ECG (solo parte A)

    1. Intervallo QT medio corretto per la frequenza cardiaca utilizzando la formula di Fridericia (QTcF) ≥450 msec.
    2. Durata QRS > 110 ms
    3. Intervallo PR > 240 ms
    4. Anomalie marcate dell'onda ST-T che renderebbero difficile la misurazione dell'intervallo QT

  10. Eventuali trattamenti per tumori desmoidi entro 4 settimane prima della prima dose della terapia sperimentale; il soggetto deve essersi ripreso dalla tossicità correlata alla terapia a < Grado 2 CTCAE o al basale clinico. La terapia include:

    1. Terapie locoregionali dirette al tumore come chirurgia maggiore, radioterapia, ablazione con radiofrequenza o criochirurgia
    2. Terapia sistemica inclusa chemioterapia, biologica (agente antineoplastico, anticorpi), TKI (ad esempio sorafenib, pazopanib, imatinib), terapia ormonale o terapia sperimentale
  11. FANS cronici per il trattamento dei tumori desmoidi entro 4 settimane dalla prima dose di IP;

Criteri di inclusione Parte B

  1. ≥12 anni di età (inclusi) e ≥ 40 kg al momento della firma dell'ICF.
  2. Tumore desmoide confermato istologicamente (fibromatosi aggressiva) dal patologo locale (prima del consenso informato) che è progredito di ≥ 20% come misurato da RECIST v1.1 entro 12 mesi dalla scansione della visita di screening.
  3. Evidenza di malattia misurabile mediante scansione TC/MRI. Le lesioni misurabili sono definite secondo RECIST v1.1.
  4. Soggetto e/o legale rappresentante (es. genitore/tutore) deve essere in grado di dare il consenso informato firmato, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencate nell'ICF.
  5. I soggetti minorenni devono essere in grado di fornire il consenso scritto in base all'età applicabile (secondo i requisiti normativi locali).

Per tutti gli altri criteri di inclusione fare riferimento ai criteri di inclusione della Parte A.

Criteri di esclusione Parte B I soggetti devono essere esclusi dalla partecipazione allo studio se soddisfano uno qualsiasi dei criteri di esclusione per la Parte A, salvo dove diversamente indicato.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte A Studio principale 1,2 mg al giorno
AL102 1,2 mg
Droga: AL102
AL102 è un inibitore della segnalazione di Notch mediata dalla gamma secretasi.
Altri nomi:
  • varegacestat
Sperimentale: Parte A Studio principale 2 mg Intermittente
AL102 2 mg
Droga: AL102
AL102 è un inibitore della segnalazione di Notch mediata dalla gamma secretasi.
Altri nomi:
  • varegacestat
Sperimentale: Parte A Studio principale 4 mg Intermittente
AL102 4mg
Droga: AL102
AL102 è un inibitore della segnalazione di Notch mediata dalla gamma secretasi.
Altri nomi:
  • varegacestat
Sperimentale: Parte B AL102
AL102, regime posologico raccomandato dalla Parte A, 1,2 mg al giorno
Droga: AL102
AL102 è un inibitore della segnalazione di Notch mediata dalla gamma secretasi.
Altri nomi:
  • varegacestat
Comparatore placebo: Parte B Placebo
Placebo per abbinare il regime posologico raccomandato dalla Parte A
Altro: Placebo
Placebo per abbinare AL102
Sperimentale: Apri estensione etichetta
AL102, regime posologico raccomandato dalla Parte A, 1,2 mg al giorno
Droga: AL102
AL102 è un inibitore della segnalazione di Notch mediata dalla gamma secretasi.
Altri nomi:
  • varegacestat

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Part A: Safety and Tolerability - Adverse Events
Lasso di tempo: Approximately 1.5 years
Evaluation of the safety and tolerability of AL102 in subjects with progressing desmoid tumors as defined by as defined by the frequency and severity of treatment emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (SAEs)
Approximately 1.5 years
Part B: Progression free survival (PFS)
Lasso di tempo: Approximately 2 years
PFS as defined as the time from randomization until the date of assessment of progression as assessed by BICR based on Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) v1.1 or death by any cause
Approximately 2 years

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Part A: Change in Tumor Volume
Lasso di tempo: Approximately 16 weeks
Change from baseline to Week 16 in tumor volume as measured by centrally read magnetic resonance imaging (MRI) by Blinded Independent Central Review (BICR)
Approximately 16 weeks
Part B: Overall response rate (ORR)
Lasso di tempo: Approximately 2 years
Defined as the proportion of subjects with confirmed ORR (complete response [CR] and partial response [PR]) by BICR based on RECIST v1.1.
Approximately 2 years
Part B: Change in Tumor Volume
Lasso di tempo: Approximately 24 weeks
Change from baseline at Week 24 in estimated tumor volume measured by T2 weighted (T2W) MRI or CT by BICR
Approximately 24 weeks
Part B: Duration of response (DOR)
Lasso di tempo: Approximately 2 years
Defined by the time from confirmed CR or PR (by BICR based on RECIST v1.1) until the earlier of the first documentation of disease progression or death from any cause
Approximately 2 years
Part B: PFS with inclusion of Clinical Progression as an event
Lasso di tempo: Approximately 2 years
Defined as the time from randomization until the date of radiographic progression as assessed by BICR or clinical progression as assessed by the investigator or death by any cause
Approximately 2 years
Part B: Patient Reported Outcome (PRO)
Lasso di tempo: Approximately 12 weeks
Change from baseline to Week 12 in the worst pain intensity (WPI) using GOunder/Desmoid Tumor Research Foundation (DTRF) DEsmoid Symptom Scale and Impact Scale (GODDESS) Desmoid Tumor Symptom Scale (DTSS)
Approximately 12 weeks
Part B: Safety and Tolerability - Adverse Events
Lasso di tempo: Approximately 2 years
Evaluation of the safety and tolerability of AL102 in subjects with progressing desmoid tumors as defined by the frequency and severity of TEAEs and SAEs
Approximately 2 years
Part B: Safety and Tolerability - Time to Treatment Discontinuation
Lasso di tempo: Approximately 2 years
Evaluation of the safety and tolerability of AL102 in subjects with progressing desmoid tumors as defined by the time to treatment discontinuation due to TEAE
Approximately 2 years
Open Label Extension (OLE): Safety and Tolerability
Lasso di tempo: Approximately 12 months
Evaluation of the safety and tolerability of AL102 in subjects with progressing desmoid tumors as defined by the frequency and severity of TEAEs and SAEs
Approximately 12 months
OLE: PFS
Lasso di tempo: Approximately 12 months
PFS as defined as the time to radiographic progression as assessed by BICR based on RECIST v1.1 or death by any cause
Approximately 12 months
OLE: Confirmed ORR
Lasso di tempo: Approximately 12 months
Proportion of participants with confirmed ORR (CR and PR) by BICR based on RECIST v1.1
Approximately 12 months
OLE: DOR
Lasso di tempo: Approximately 12 months
DOR as defined by the time from confirmed CR or PR by BICR based on RECIST v1.1 until the earlier of the first documentation of disease progression or death from any cause
Approximately 12 months
OLE: PFS
Lasso di tempo: Approximately 12 months
PFS as defined as the time to radiographic progression as assessed by BICR based on RECIST v1.1 or clinical progression as assessed by the investigator or death by any cause
Approximately 12 months
OLE: PRO - GODDESS DTSS Total Symptom Score
Lasso di tempo: Approximately 12 months
Change from baseline in quality of life (QoL) as determined by GODDESS DTSS Total Symptom Score
Approximately 12 months
OLE: PRO - GODDESS DTSS Physical Functioning Domain Score
Lasso di tempo: Approximately 12 months
Change from baseline in QoL as determined by GODDESS DTSS Physical Functioning Domain Score
Approximately 12 months
OLE: PRO - WPI using GODDESS DTSS Item 1
Lasso di tempo: Approximately 12 months
Change from baseline in QoL as determined by WPI using GODDESS DTSS Item 1
Approximately 12 months

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Immunome, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Mrinal Gounder, MD, MSKCC

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 settembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

3 dicembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 aprile 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 maggio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

4 maggio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AL-DES-01
  • 2024-515909-26-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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