GNR-038 vs Berinert® teho ja turvallisuus potilailla, joilla on perinnöllinen angioödeema

Sisällyttämiskriteerit

1. Miehet ja naiset, jotka ovat vähintään 18-vuotiaita tiedossa olevan suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä.
2. Potilaan allekirjoittama kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden aloittamista.

3. Vahvistettu HAE-diagnoosi:

   • C4-taso <50 % normaalien laboratorioarvojen alueen alarajasta ja yksi seuraavista kohdista:
   • C1INH-taso <50 % normaalien laboratorioarvojen alueen alarajasta, TAI
   • C1INH:n taso normaaliarvojen sisällä, kun taas C1INH:n toiminnallisen aktiivisuuden taso on alle 50 % normaaliarvojen alueen alarajasta.
4. Turvotuksen sijainti vatsaontelossa, kasvojen alueella (huulet, silmäluomet, ihonalainen kudos), raajoissa, vartalossa tai ulkoisten sukuelinten alueella anamneesissa.
5. ≥4 HAE-kohtausta, jotka vaativat hoitoa tai aiheuttavat merkittävää toimintahäiriötä 2 peräkkäisenä kuukautena seulontaa edeltäneiden 3 kuukauden aikana, asianmukaisesti dokumentoituna potilastietoihin.
6. Potilaan suostumus luotettavien ehkäisymenetelmien noudattamiseen.

Poissulkemiskriteerit

1. C1q-tason poikkeama normaalirajan alapuolella.
2. B-solujen lymfoproliferatiiviset sairaudet anamneesissa tai kliiniseen tutkimukseen sisällyttämisen aikana.
3. Anti-C1INH-autovasta-aineiden läsnäolo.
4. Allergiset reaktiot C1INH-lääkkeiden komponenteille tai muille veren komponenteille.
5. Glomerulaarinen suodatusnopeus ≤59 ml/min/1,73 m2, laskettuna kaavalla CKD-EPI kreatiniiniyhtälö (2009) (katso liite).
6. Perifeerisen veren leukosyyttien pitoisuus >20*109/l.
7. Huumeriippuvuus, liuottimien väärinkäyttö, alkoholismi anamneesissa tai sisällyttämishetkellä.
8. Osallistuminen C1-esteraasi-inhibiittorilääkkeiden, verensiirron ja sen komponenttien kliinisiin tutkimuksiin seulonta edeltäneiden 90 päivän aikana.
9. Osallistuminen muiden tutkimuslääkkeiden kliinisiin kokeisiin viimeisten 30 (kolmenkymmenen) päivän aikana ennen seulontaa.
10. Positiiviset laboratoriotulokset HIV:lle ja B- ja C-hepatiitille.
11. Raskaus ja imetys.
12. Tromboosiin liittyvät sairaudet ja tilat (sydäninfarkti, ohimenevät iskeemiset kohtaukset, syvä- ja pintalaskimotukos ja keuhkoembolia) alle 6 kuukautta ennen seulontajakson alkua sekä lisääntynyt valtimo- tai laskimotromboosiriski tutkia lääkärin lausuntoa.

13. Samanaikaiset sairaudet ja tilat, jotka tutkimuslääkärin lausunnon mukaan vaarantavat potilaan turvallisuuden tutkimukseen osallistuessaan tai jotka vaikuttavat turvallisuustietojen analysointiin, jos sairaus/tila pahenee tutkimuksen aikana, mukaan lukien:

    • Mielisairaus;
    • Immuuni- ja endokriiniset sairaudet, joita ei saada hallintaan lääkehoidolla (mukaan lukien dekompensoitu diabetes mellitus ja kilpirauhassairaudet);
    • kemoterapiaa vaativat hematologiset sairaudet;
    • Syöpä tai syöpä aiemmassa sairaushistoriassa, lukuun ottamatta parantunutta tyvisolusyöpää;
    • Dekompensoituneet maksasairaudet.