遺伝性血管性浮腫患者における GNR-038 vs Berinert® の有効性と安全性

包含基準

1. -インフォームドコンセントフォームに署名した時点で18歳以上の男性と女性。
2. -研究に関連する手順の開始前に、患者が署名した書面によるインフォームドコンセントの入手可能性。

3. HAEの確定診断:

   • C4 レベルが検査室の正常値の範囲の下限の 50% 未満であり、以下のいずれかのポイント:
   • C1INH レベルが正常検査値範囲の下限の 50% 未満、または
   • C1INH のレベルは正常値内であり、C1INH の機能活性レベルは正常値の範囲の下限の 50% 未満です。
4. 腹腔内、顔面領域（唇、まぶた、皮下組織）、手足、胴体、または既往歴の外性器領域における浮腫の局在化。
5. -治療を必要とする、または重大な機能障害を引き起こす4回以上のHAE攻撃 スクリーニング前の3か月間で、医療記録に適切に記録されています。
6. -信頼できる避妊方法を遵守することへの患者の同意。

除外基準

1. 正常範囲を下回る C1q レベルの偏差。
2. -既往歴または臨床試験への組み入れ時のB細胞リンパ増殖性疾患。
3. 抗C1INH自己抗体の存在。
4. C1INH薬の成分または他の血液成分に対するアレルギー反応。
5. 糸球体濾過率 ≤59 ml/分/1.73 m2、式 CKD-EPI クレアチニン方程式 (2009) によって計算されます (付録を参照)。
6. 末梢血白血球濃度 >20*109/L。
7. 薬物中毒、溶剤乱用、既往歴または包含時のアルコール依存症。
8. -スクリーニング前の最後の90日間のC1-エステラーゼ阻害薬、輸血およびその成分の臨床試験への参加。
9. -スクリーニング前の過去30（30）日以内の他の治験薬の臨床試験への参加。
10. HIV および B 型および C 型肝炎の陽性検査結果。
11. 妊娠と授乳。
12. -スクリーニング期間の開始前6か月未満の血栓症（心筋梗塞、一過性脳虚血発作、深部および表在静脈血栓症、および肺塞栓症）に関連する疾患および状態、ならびに動脈または静脈血栓症のリスクの増加による医師の意見を研究します。

13. -研究担当医師の意見によれば、研究に参加する際に患者の安全を危険にさらす、または研究中にこの疾患/状態が悪化した場合に安全性データの分析に影響を与える、以下を含む付随する疾患および状態：

    • 精神疾患;
    • 薬物療法によって制御されない免疫系および内分泌系の疾​​患（非代償性糖尿病および甲状腺疾患を含む）;
    • 化学療法を必要とする血液疾患;
    • 治癒した基底細胞癌を除く、過去の病歴における癌または癌;
    • 非代償性肝疾患。