Eficacia y seguridad de GNR-038 frente a Berinert® en pacientes con angioedema hereditario

Criterios de inclusión

1. Hombres y mujeres mayores de 18 años al momento de firmar el Consentimiento Informado.
2. Disponibilidad de consentimiento informado por escrito firmado por el paciente previo al inicio de cualquier procedimiento relacionado con el estudio.

3. Diagnóstico confirmado de AEH:

   • Nivel de C4 <50% del límite inferior del rango de valores normales de laboratorio y uno de los puntos siguientes:
   • el nivel de C1INH <50% del límite inferior del rango de valores normales de laboratorio, O
   • el nivel de C1INH dentro de los valores normales, mientras que el nivel de actividad funcional de C1INH está por debajo del 50% del límite inferior del rango de valores normales.
4. Localización del edema en la cavidad abdominal, en la zona de la cara (labios, párpados, tejido subcutáneo), extremidades, tronco o en la zona de los genitales externos en la anamnesis.
5. ≥4 ataques de AEH que requieran tratamiento o causen un deterioro funcional significativo durante 2 meses consecutivos en el período de 3 meses previo a la Selección, debidamente documentados en la historia clínica.
6. Consentimiento del paciente para adherirse a métodos anticonceptivos fiables.

Criterio de exclusión

1. Desviación del nivel de C1q por debajo del límite normal.
2. Enfermedades linfoproliferativas de células B en la anamnesis o en el momento de la inclusión en el ensayo clínico.
3. La presencia de autoanticuerpos anti-C1INH.
4. Reacciones alérgicas a los componentes de los medicamentos C1INH u otros componentes de la sangre.
5. Tasa de filtración glomerular ≤59 ml/min/1,73 m2, calculado mediante la fórmula CKD-EPI Creatinine Equation (2009) (ver Anexo).
6. La concentración de leucocitos en sangre periférica >20*109/L.
7. Drogodependencia, abuso de disolventes, alcoholismo en la anamnesis o en el momento de la inclusión.
8. Participación en ensayos clínicos de fármacos inhibidores de la C1-esterasa, transfusiones de sangre y sus componentes durante los últimos 90 días previos a la selección.
9. Participación en ensayos clínicos de cualquier otro fármaco en investigación en los últimos 30 (treinta) días antes de la selección.
10. Resultados de laboratorio positivos para VIH y hepatitis B y C.
11. Embarazo y lactancia.
12. Enfermedades y condiciones asociadas con trombosis (infarto de miocardio, ataques isquémicos transitorios, trombosis venosa profunda y superficial y embolismo pulmonar) menos de 6 meses antes del inicio del período de selección, así como un mayor riesgo de trombosis arterial o venosa según el estudiar la opinión del médico.

13. Enfermedades y afecciones concomitantes que, según la opinión del médico del estudio, pongan en riesgo la seguridad del paciente al participar en el estudio, o que afectarán el análisis de los datos de seguridad si esta enfermedad/afección empeora durante el estudio, incluidas:

    • Enfermedad mental;
    • Enfermedades del sistema inmunitario y endocrino que no se controlan con farmacoterapia (incluidas la diabetes mellitus descompensada y las enfermedades tiroideas);
    • Enfermedades hematológicas que requieren quimioterapia;
    • Cáncer o cáncer en el historial médico anterior, con la excepción del carcinoma de células basales curado;
    • Enfermedades hepáticas descompensadas.