유전성 혈관부종 환자에서 GNR-038 vs Berinert®의 효능 및 안전성
2022년 1월 21일 업데이트: AO GENERIUM
유전성 혈관부종 환자의 급성 발작 완화에 대한 Berinert®와 비교하여 GNR-038의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 위약 대조 무작위 임상시험
유전성 혈관부종 환자에서 Berinert®와 비교하여 GNR-038의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 위약 대조 무작위 시험입니다.
연구 개요
상태
빼는
정황
상세 설명
유전성 혈관부종은 C1-에스테라제 억제제(C1-억제제)의 기능적 활성의 결핍 또는 손상과 관련된 희귀하고 잠재적으로 생명을 위협하는 유전적으로 결정된 질병입니다.
유전성 혈관 부종의 주요 임상 증상은 다양한 국소화의 재발 성 피하 또는 점막하 부종입니다.
대부분의 경우 질병의 발병은 SERPING1 유전자의 돌연변이에 기반합니다.
전 세계적으로 이 질병의 유병률은 1:10,000에서 1:150,000입니다.
GNR-038은 재조합 C1 억제제(rhC1INH)로 혈장 C1 억제제의 완전한 구조적 및 기능적 유사체입니다.
1상 연구 결과는 GNR-038의 확실한 안전성 및 내약성 증거를 보여주었습니다.
연구 유형
중재적
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Moscow, 러시아 연방, 115522
- National Research Center - Institute of Immunology Federal Medical-Biological Agency of Russia
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Moscow, 러시아 연방, 123182
- Moscow City Clinical Hospital 52
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Moscow, 러시아 연방, 630099
- Federal State Budgetary Scientific Institution Research Institute of Fundamental and Clinical Immunology
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Rostov-on-Don, 러시아 연방, 344022
- Rostov State Medical University
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Stavropol', 러시아 연방, 355000
- LLC "Scientific Medical Center of General Therapy and Pharmacology"
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준
- 사전 동의서에 서명할 당시 18세 이상의 남녀.
- 연구와 관련된 모든 절차를 시작하기 전에 환자가 서명한 서면 동의서의 가용성.
HAE의 확인된 진단:
- C4 수준 < 정상 실험실 값 범위 하한의 50% 및 아래 포인트 중 하나:
- C1INH 수준 < 정상 실험실 값 범위 하한의 50%, 또는
- C1INH의 수준은 정상값 이내이고, C1INH의 기능 활성 수준은 정상값 범위 하한의 50% 미만입니다.
- 복강, 안면 부위(입술, 눈꺼풀, 피하 조직), 팔다리, 몸통 또는 기왕증이 있는 외부 생식기 부위의 부종의 국소화.
- 치료가 필요하거나 스크리닝 전 3개월 기간 중 연속 2개월 동안 심각한 기능 장애를 유발하는 ≥4 HAE 발작, 의료 기록에 적절하게 문서화됨.
- 신뢰할 수 있는 피임 방법을 준수하기 위한 환자의 동의.
제외 기준
- 정상 한계 미만의 C1q 수준 편차.
- 기억 상실 또는 임상 시험에 포함된 시점의 B 세포 림프증식성 질환.
- 항-C1INH 자가항체의 존재.
- C1INH 약물 또는 기타 혈액 성분의 성분에 대한 알레르기 반응.
- 사구체 여과율 ≤59 ml/min/1.73 CKD-EPI 크레아티닌 공식(2009)으로 계산된 m2(부록 참조).
- 말초 혈액 백혈구 >20*109/L의 농도.
- 약물 중독, 용제 남용, 기억 상실 또는 포함 당시의 알코올 중독.
- 스크리닝 전 마지막 90일 동안 C1-에스테라아제 억제제, 수혈 및 그 성분의 임상 시험 참여.
- 스크리닝 전 지난 30(삼십)일 이내에 다른 조사 약물의 임상 시험에 참여.
- HIV와 B형 간염 및 C형 간염에 대한 양성 실험실 결과.
- 임신과 수유.
- 검진 시작 전 6개월 미만의 혈전증(심근경색, 일과성 허혈 발작, 심부 및 표재성 정맥 혈전증, 폐색전증)과 관련된 질병 및 상태 및 의사의 의견을 연구하십시오.
연구 의사의 의견에 따라 연구에 참여할 때 환자의 안전을 위험에 빠뜨리거나 연구 중에 이 질병/상태가 악화되는 경우 안전성 데이터 분석에 영향을 미치는 수반되는 질병 및 상태는 다음을 포함합니다.
- 정신 질환;
- 약물 요법으로 조절되지 않는 면역계 및 내분비계 질환(비대상성 당뇨병 및 갑상선 질환 포함),
- 화학 요법을 요하는 혈액 질환;
- 완치된 기저 세포 암종을 제외한 암 또는 과거 병력의 암;
- 보상되지 않은 간 질환.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 연구 단계 1: GNR-038, 50 МЕ/kg
재조합 C1 에스테라제 억제제
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부종 발생 후 5시간 이내에 GNR-038, 50 МЕ/kg을 단회 정맥주입합니다.
다른 이름들:
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실험적: 연구 단계 1: GNR-038, 100 МЕ/kg
재조합 C1 에스테라제 억제제
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부종 발생 후 5시간 이내에 GNR-038, 100 МЕ/kg을 1회 정맥 주입합니다.
다른 이름들:
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실험적: 연구 단계 1: Berinert®, 20 МЕ/ kg
인간 C1 에스테라제 억제제
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부종이 시작된 후 5시간 이내에 Berinert®, 20 МЕ/kg의 단일 정맥 주입.
다른 이름들:
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실험적: 연구 1단계: 위약
위약
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부종이 시작된 후 5시간 이내에 위약을 정맥 주사로 1회 주입합니다.
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실험적: 연구 2단계: 선택된 용량의 GNR-038
재조합 C1 에스테라제 억제제
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부종 발생 후 5시간 이내에 GNR-038을 1회 정맥주사한다.
다른 이름들:
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실험적: 연구 단계 2: Berinert®, 20 МЕ/kg
인간 C1 에스테라제 억제제
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부종이 시작된 후 5시간 이내에 Berinert®, 20 МЕ/kg의 단일 정맥 주입.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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약물 투여 종료 후 24시간 이내에 급성 HAE 발작의 증상 완화 개시까지의 시간.
기간: 24 시간
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시각적 아날로그 척도(VAS)의 초기 수준에서 20mm까지 증상의 강도가 지속적으로 감소하면 HAE의 증상이 완화된 것으로 간주됩니다.
0mm는 증상이 없는 상태, 100mm는 증상이 나타날 수 있는 최대 강도
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24 시간
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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연구 약물 투여 종료 후 24시간 이내에 급성 HAE 발작 증상의 해결을 완료하는 데 걸리는 시간.
기간: 24 시간
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지속적인 증상 부재 - VAS(visual analogue scale)에서 0(영)mm.
0mm는 증상이 없는 상태, 100mm는 증상이 나타날 수 있는 최대 강도
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24 시간
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연구 약물 투여 완료 후 급성 HAE 발작 증상의 최소 징후 개시까지의 시간.
기간: 24 시간
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시각적 아날로그 척도(VAS)에서 20(20) mm 미만의 증상 강도의 지속적인 감소.
0mm는 증상이 없는 상태, 100mm는 증상이 나타날 수 있는 최대 강도
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24 시간
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연구 약물 투여 종료 후 1시간 및 4시간 후에 증상 완화를 달성한 HAE 악화 에피소드의 비율.
기간: 1 시간; 4 시간.
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1 시간; 4 시간.
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연구 약물 투여 후 24(24)시간 내에 HAE 현재 국재화 재발 또는 상이한 국재화의 새로운 급성 발작의 발생에 의한 공격의 비율.
기간: 24 시간
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24 시간
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응급 약물(인간 C1-에스테라제 억제제 또는 이카티반트)의 추가 투여가 필요한 공격의 비율.
기간: 24 시간
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24 시간
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연구 약물 투여에 대해 치료적으로 반응하지 않은 공격의 비율
기간: 4 시간; 24 시간
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약물 투여 후 4시간 이내에 HAE 증상의 경감 부족, 현재 국소화의 HAE 재발 발생 또는 투여 후 24(24)시간 이내에 다른 국소화의 새로운 급성 발작 발생 약물 투여, 약물 투여 후 24(24)시간 이내에 HAE의 증상을 약화시킬 수 있는 약물(치료가 권장되지 않는 약물 참조)을 사용할 필요성.
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4 시간; 24 시간
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연구 약물 투여 후 24시간 이내의 급성 HAE 발작 증상의 강도.
기간: 24 시간
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HAE 강도는 VAS(visual analogue scale)에 의해 측정될 것이다.
0mm는 증상이 없는 상태, 100mm는 증상이 나타날 수 있는 최대 강도
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24 시간
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부작용의 빈도.
기간: 14 일
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14 일
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항약물 항체 형성 빈도.
기간: 7일 및 14일
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7일 및 14일
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활성을 중화시키는 항 약물 항체의 수준.
기간: 7일 및 14일
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중화 활성을 갖는 항약물 항체의 실험실 측정.
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7일 및 14일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
2021년 12월 1일
기본 완료 (예상)
2023년 5월 31일
연구 완료 (예상)
2023년 5월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 5월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 5월 21일
처음 게시됨 (실제)
2021년 5월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 2월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 1월 21일
마지막으로 확인됨
2022년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CIR-HAE-II-III
- #210, April 16, 2 (기타 식별자: Ministry of Health of Russian Federation)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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