Eficácia e segurança de GNR-038 vs Berinert® em pacientes com angioedema hereditário

Critério de inclusão

1. Homens e mulheres maiores de 18 anos no momento da assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido.
2. Disponibilidade de consentimento informado por escrito assinado pelo paciente antes do início de qualquer procedimento relacionado ao estudo.

3. Diagnóstico confirmado de AEH:

   • Nível C4 <50% do limite inferior da faixa de valores laboratoriais normais e um dos pontos abaixo:
   • o nível de C1INH <50% do limite inferior da faixa de valores laboratoriais normais, OU
   • o nível de C1INH dentro dos valores normais, enquanto o nível de atividade funcional de C1INH está abaixo de 50% do limite inferior da faixa de valores normais.
4. Localização do edema na cavidade abdominal, na região da face (lábios, pálpebras, tecido subcutâneo), membros, tronco ou na região dos genitais externos na anamnese.
5. ≥4 crises de AEH que exijam tratamento ou causem comprometimento funcional significativo por 2 meses consecutivos no período de 3 meses anteriores à Triagem, devidamente documentadas nos prontuários.
6. Consentimento do paciente em aderir a métodos confiáveis ​​de contracepção.

Critério de exclusão

1. Desvio do nível de C1q abaixo do limite normal.
2. Doenças linfoproliferativas de células B na anamnese ou no momento da inclusão em ensaio clínico.
3. A presença de autoanticorpos anti-C1INH.
4. Reações alérgicas aos componentes dos medicamentos C1INH ou outros componentes do sangue.
5. Taxa de filtração glomerular ≤59 ml/min/1,73 m2, calculado pela fórmula CKD-EPI Creatinine Equation (2009) (ver Apêndice).
6. A concentração de leucócitos no sangue periférico >20*109/L.
7. Toxicodependência, abuso de solventes, alcoolismo na anamnese ou no momento da inclusão.
8. Participação em ensaios clínicos de drogas inibidoras de C1-esterase, transfusão de sangue e seus componentes durante os últimos 90 dias antes da triagem.
9. Participação em ensaios clínicos de qualquer outro medicamento experimental nos últimos 30 (trinta) dias anteriores à triagem.
10. Resultados laboratoriais positivos para HIV e hepatites B e C.
11. Gravidez e lactação.
12. Doenças e condições associadas à trombose (infarto do miocárdio, ataques isquêmicos transitórios, trombose venosa profunda e superficial e embolia pulmonar) menos de 6 meses antes do início do período de triagem, bem como risco aumentado de trombose arterial ou venosa de acordo com o estudar a opinião do médico.

13. Doenças e condições concomitantes que, de acordo com a opinião do médico do estudo, colocam em risco a segurança do paciente ao participar do estudo, ou que afetarão a análise dos dados de segurança se esta doença/condição piorar durante o estudo, incluindo:

    • Doença mental;
    • Doenças do sistema imunológico e endócrino que não são controladas por terapia medicamentosa (incluindo diabetes mellitus descompensado e doenças da tireoide);
    • Doenças hematológicas que requerem quimioterapia;
    • Câncer ou câncer na história médica pregressa, com exceção de carcinoma basocelular curado;
    • Doenças hepáticas descompensadas.