Effekt og sikkerhet av GNR-038 vs Berinert® hos pasienter med arvelig angioødem

Inklusjonskriterier

1. Menn og kvinner 18 år og eldre på tidspunktet for signering av skjemaet for informert samtykke.
2. Tilgjengelighet av skriftlig informert samtykke signert av pasienten før oppstart av eventuelle prosedyrer knyttet til studien.

3. Bekreftet diagnose av HAE:

   • C4-nivå <50 % av nedre grense for området for normale laboratorieverdier og ett av punktene nedenfor:
   • C1INH-nivået <50 % av den nedre grensen for området for normale laboratorieverdier, ELLER
   • nivået av C1INH innenfor normale verdier, mens nivået av funksjonell aktivitet til C1INH er under 50 % av den nedre grensen for normalverdiområdet.
4. Lokalisering av ødemet i bukhulen, i ansiktsområdet (lepper, øyelokk, subkutant vev), lemmer, stamme eller i området av ytre kjønnsorganer i anamnesen.
5. ≥4 HAE-anfall som krever behandling eller forårsaker betydelig funksjonsnedsettelse i 2 påfølgende måneder i 3-månedersperioden før screening, korrekt dokumentert i journalene.
6. Pasientens samtykke til å følge pålitelige prevensjonsmetoder.

Eksklusjonskriterier

1. Avvik av C1q-nivået under normalgrensen.
2. B-celle lymfoproliferative sykdommer i anamnesen eller på tidspunktet for inkludering i klinisk utprøving.
3. Tilstedeværelsen av anti-C1INH autoantistoffer.
4. Allergiske reaksjoner på komponentene i C1INH-medisiner eller andre blodkomponenter.
5. Glomerulær filtreringshastighet ≤59 ml/min/1,73 m2, beregnet med formelen CKD-EPI kreatininligning (2009) (se vedlegg).
6. Konsentrasjonen av perifere blodleukocytter >20*109/L.
7. Narkotikaavhengighet, løsemiddelmisbruk, alkoholisme i anamnesen eller på tidspunktet for inkludering.
8. Deltakelse i kliniske studier av C1-esterasehemmere, blodtransfusjon og dets komponenter i løpet av de siste 90 dagene før screening.
9. Deltakelse i kliniske studier av andre undersøkelseslegemidler innen de siste 30 (tretti) dagene før screening.
10. Positive laboratorieresultater for HIV og hepatitt B og C.
11. Graviditet og amming.
12. Sykdommer og tilstander forbundet med trombose (hjerteinfarkt, forbigående iskemiske anfall, dyp og overfladisk venetrombose og lungeemboli) mindre enn 6 måneder før start av screeningsperioden, samt økt risiko for arteriell eller venøs trombose iht. studere legens mening.

13. Samtidige sykdommer og tilstander som i henhold til studielegens mening setter pasientens sikkerhet i fare ved deltakelse i studien, eller som vil påvirke analysen av sikkerhetsdata dersom denne sykdommen/tilstanden forverres under studien, inkludert:

    • Mentalt syk;
    • Sykdommer i immunsystemet og det endokrine systemet som ikke kontrolleres av medikamentell behandling (inkludert dekompensert diabetes mellitus og skjoldbruskkjertelsykdommer);
    • Hematologiske sykdommer som krever kjemoterapi;
    • Kreft eller kreft i tidligere medisinsk historie, med unntak av helbredet basalcellekarsinom;
    • Dekompenserte leversykdommer.