Effekt och säkerhet av GNR-038 vs Berinert® hos patienter med ärftligt angioödem

Inklusionskriterier

1. Män och kvinnor 18 år och äldre vid tidpunkten för undertecknandet av formuläret för informerat samtycke.
2. Tillgänglighet av skriftligt informerat samtycke som undertecknats av patienten innan eventuella procedurer relaterade till studien påbörjas.

3. Bekräftad diagnos av HAE:

   • C4-nivå <50 % av den nedre gränsen för intervallet för normala laboratorievärden och en av punkterna nedan:
   • C1INH-nivån <50 % av den nedre gränsen för intervallet för normala laboratorievärden, ELLER
   • nivån av C1INH inom normala värden, medan nivån av funktionell aktivitet för C1INH är under 50 % av den nedre gränsen för intervallet för normala värden.
4. Lokalisering av ödemet i bukhålan, i ansiktsområdet (läppar, ögonlock, subkutan vävnad), lemmar, bål eller i området för de yttre könsorganen i anamnesen.
5. ≥4 HAE-attacker som kräver behandling eller orsakar betydande funktionsnedsättning under 2 månader i följd under 3-månadersperioden före screening, korrekt dokumenterade i journalerna.
6. Patientens samtycke att följa tillförlitliga preventivmetoder.

Exklusions kriterier

1. Avvikelse för C1q-nivån under normalgränsen.
2. B-cellslymfoproliferativa sjukdomar i anamnesen eller vid tidpunkten för inkludering i klinisk prövning.
3. Närvaron av anti-C1INH autoantikroppar.
4. Allergiska reaktioner på komponenterna i C1INH-läkemedel eller andra blodkomponenter.
5. Glomerulär filtreringshastighet ≤59 ml/min/1,73 m2, beräknat med formeln CKD-EPI kreatininekvation (2009) (se bilaga).
6. Koncentrationen av perifera blodleukocyter >20*109/L.
7. Narkotikaberoende, lösningsmedelsmissbruk, alkoholism i anamnesen eller vid tidpunkten för inkludering.
8. Deltagande i kliniska prövningar av C1-esterashämmare, blodtransfusion och dess komponenter under de senaste 90 dagarna före screening.
9. Deltagande i kliniska prövningar av andra prövningsläkemedel inom de senaste 30 (trettio) dagarna före screening.
10. Positiva laboratorieresultat för HIV och hepatit B och C.
11. Graviditet och amning.
12. Sjukdomar och tillstånd associerade med trombos (hjärtinfarkt, övergående ischemiska attacker, djup och ytlig ventrombos och lungemboli) mindre än 6 månader före start av screeningperioden, samt en ökad risk för arteriell eller venös trombos enligt studera läkarens åsikt.

13. Samtidiga sjukdomar och tillstånd som enligt studieläkarens åsikt sätter patientens säkerhet i fara vid deltagande i studien, eller som kommer att påverka analysen av säkerhetsdata om denna sjukdom/tillstånd förvärras under studien, inklusive:

    • Mental sjukdom;
    • Sjukdomar i immunsystemet och endokrina systemet som inte kontrolleras av läkemedelsbehandling (inklusive dekompenserad diabetes mellitus och sköldkörtelsjukdomar);
    • Hematologiska sjukdomar som kräver kemoterapi;
    • Cancer eller cancer i tidigare medicinsk historia, med undantag för botat basalcellscancer;
    • Dekompenserade leversjukdomar.