Effekt og sikkerhed af GNR-038 vs Berinert® hos patienter med arvelig angioødem

Inklusionskriterier

1. Mænd og kvinder 18 år og ældre på tidspunktet for underskrivelsen af ​​den informerede samtykkeformular.
2. Tilgængelighed af skriftligt informeret samtykke underskrevet af patienten før påbegyndelse af eventuelle procedurer relateret til undersøgelsen.

3. Bekræftet diagnose af HAE:

   • C4-niveau <50 % af den nedre grænse for intervallet af normale laboratorieværdier og et af punkterne nedenfor:
   • C1INH-niveauet <50 % af den nedre grænse for området for normale laboratorieværdier, ELLER
   • niveauet af C1INH inden for normale værdier, mens niveauet af funktionel aktivitet af C1INH er under 50 % af den nedre grænse af normalværdiområdet.
4. Lokalisering af ødemet i bughulen, i ansigtsområdet (læber, øjenlåg, subkutant væv), lemmer, krop eller i området af de ydre kønsorganer i anamnesen.
5. ≥4 HAE-anfald, der kræver behandling eller forårsager betydelig funktionsnedsættelse i 2 på hinanden følgende måneder i den 3-måneders periode forud for screening, korrekt dokumenteret i lægejournalerne.
6. Patientens samtykke til at overholde pålidelige præventionsmetoder.

Eksklusionskriterier

1. Afvigelse af C1q-niveauet under den normale grænse.
2. B-celle lymfoproliferative sygdomme i anamnesen eller på tidspunktet for inklusion i kliniske forsøg.
3. Tilstedeværelsen af ​​anti-C1INH autoantistoffer.
4. Allergiske reaktioner på komponenterne i C1INH-lægemidler eller andre blodkomponenter.
5. Glomerulær filtrationshastighed ≤59 ml/min/1,73 m2, beregnet ved formlen CKD-EPI kreatininligning (2009) (se bilag).
6. Koncentrationen af ​​leukocytter fra perifert blod >20*109/L.
7. Stofmisbrug, opløsningsmiddelmisbrug, alkoholisme i anamnesen eller på tidspunktet for inklusion.
8. Deltagelse i kliniske forsøg med C1-esterasehæmmere, blodtransfusion og dets komponenter inden for de sidste 90 dage før screening.
9. Deltagelse i kliniske forsøg med andre forsøgslægemidler inden for de sidste 30 (tredive) dage før screening.
10. Positive laboratorieresultater for HIV og hepatitis B og C.
11. Graviditet og amning.
12. Sygdomme og tilstande forbundet med trombose (myokardieinfarkt, forbigående iskæmiske anfald, dyb og overfladisk venetrombose og lungeemboli) mindre end 6 måneder før start af screeningsperioden, samt en øget risiko for arteriel eller venøs trombose iht. studere lægens mening.

13. Samtidige sygdomme og tilstande, der ifølge undersøgelseslægens vurdering bringer patientens sikkerhed i fare ved deltagelse i undersøgelsen, eller som vil påvirke analysen af ​​sikkerhedsdata, hvis denne sygdom/tilstand forværres under undersøgelsen, herunder:

    • Psykisk sygdom;
    • Sygdomme i immunsystemet og det endokrine system, som ikke kontrolleres af lægemiddelbehandling (herunder dekompenseret diabetes mellitus og skjoldbruskkirtelsygdomme);
    • Hæmatologiske sygdomme, der kræver kemoterapi;
    • Kræft eller kræft i tidligere sygehistorie, med undtagelse af helbredt basalcellekarcinom;
    • Dekompenserede leversygdomme.