Эффективность и безопасность GNR-038 по сравнению с Berinert® у пациентов с наследственным ангионевротическим отеком

Критерии включения

1. Мужчины и женщины в возрасте 18 лет и старше на момент подписания Формы информированного согласия.
2. Наличие письменного информированного согласия, подписанного пациентом до начала любых процедур, связанных с исследованием.

3. Подтвержденный диагноз НАО:

   • Уровень С4 <50% от нижней границы диапазона нормальных лабораторных значений и один из пунктов ниже:
   • уровень C1INH <50% нижней границы диапазона нормальных лабораторных значений, ИЛИ
   • уровень С1ИНГ в пределах нормы, при этом уровень функциональной активности С1ИНГ ниже 50% от нижней границы диапазона нормальных значений.
4. Локализация отека в брюшной полости, в области лица (губы, веки, подкожная клетчатка), конечностей, туловища или в области наружных половых органов в анамнезе.
5. ≥4 приступов НАО, требующих лечения или вызывающих значительные функциональные нарушения в течение 2 месяцев подряд в течение 3-месячного периода до скрининга, надлежащим образом задокументированных в медицинских записях.
6. Согласие пациентки на применение надежных методов контрацепции.

Критерий исключения

1. Отклонение уровня C1q ниже границы нормы.
2. В-клеточные лимфопролиферативные заболевания в анамнезе или на момент включения в клиническое исследование.
3. Наличие анти-C1INH аутоантител.
4. Аллергические реакции на компоненты препаратов C1INH или другие компоненты крови.
5. Скорость клубочковой фильтрации ≤59 мл/мин/1,73 м2, рассчитанный по формуле CKD-EPI Creatinine Equation (2009) (см. Приложение).
6. Концентрация лейкоцитов периферической крови >20*109/л.
7. Наркомания, злоупотребление растворителями, алкоголизм в анамнезе или на момент включения.
8. Участие в клинических исследованиях препаратов ингибиторов С1-эстеразы, переливания крови и ее компонентов в течение последних 90 дней до скрининга.
9. Участие в клинических исследованиях любых других исследуемых препаратов в течение последних 30 (тридцати) дней до скрининга.
10. Положительные лабораторные результаты на ВИЧ и гепатиты В и С.
11. Беременность и лактация.
12. Заболевания и состояния, связанные с тромбозом (инфаркт миокарда, транзиторные ишемические атаки, тромбоз глубоких и поверхностных вен, тромбоэмболия легочной артерии) менее чем за 6 мес до начала скринингового периода, а также повышенный риск артериального или венозного тромбоза по данным изучить мнение врача.

13. Сопутствующие заболевания и состояния, которые, по мнению врача-исследователя, ставят под угрозу безопасность пациента при участии в исследовании или которые повлияют на анализ данных по безопасности в случае ухудшения этого заболевания/состояния в ходе исследования, в том числе:

    • Психическое заболевание;
    • Заболевания иммунной и эндокринной системы, не купируемые медикаментозной терапией (в т.ч. декомпенсированный сахарный диабет и заболевания щитовидной железы);
    • Гематологические заболевания, требующие химиотерапии;
    • Рак или рак в анамнезе, за исключением излеченной базально-клеточной карциномы;
    • Декомпенсированные заболевания печени.