A GNR-038 vs Berinert® hatékonysága és biztonságossága örökletes angioödémában szenvedő betegeknél

Befogadási kritériumok

1. Férfiak és nők 18 éves vagy annál idősebbek a tájékoztatáson alapuló beleegyező nyilatkozat aláírásakor.
2. A vizsgálattal kapcsolatos bármely eljárás megkezdése előtt a páciens által aláírt írásos beleegyező nyilatkozat rendelkezésre állása.

3. A HAE megerősített diagnózisa:

   • C4 szint a normál laboratóriumi értékek tartományának alsó határának 50%-a alatt, és az alábbi pontok egyike:
   • a C1INH szint <50%-a a normál laboratóriumi értékek tartományának alsó határának, VAGY
   • a C1INH szintje a normál értékeken belül van, míg a C1INH funkcionális aktivitása a normálérték tartomány alsó határának 50%-a alatt van.
4. Az ödéma lokalizációja a hasüregben, az arc területén (ajak, szemhéj, bőr alatti szövet), végtagokon, törzsben vagy a külső nemi szervek területén az anamnézisben.
5. ≥4 kezelést igénylő vagy jelentős funkcionális károsodást okozó HAE roham 2 egymást követő hónapon keresztül a szűrést megelőző 3 hónapos időszakban, megfelelően dokumentálva az egészségügyi dokumentációban.
6. A páciens beleegyezése a megbízható fogamzásgátlási módszerek betartásához.

Kizárási kritériumok

1. A C1q szint eltérése a normál határ alatt.
2. B-sejtes limfoproliferatív betegségek az anamnézisben vagy a klinikai vizsgálatba való felvétel időpontjában.
3. Anti-C1INH autoantitestek jelenléte.
4. Allergiás reakciók a C1INH gyógyszerek összetevőire vagy más vérkomponensekre.
5. Glomeruláris szűrési sebesség ≤59 ml/perc/1,73 m2, a CKD-EPI kreatinin egyenlet (2009) képlettel számítva (lásd a függeléket).
6. A perifériás vér leukociták koncentrációja >20*109/L.
7. Kábítószer-függőség, oldószerrel való visszaélés, alkoholizmus az anamnézisben vagy a felvétel időpontjában.
8. Részvétel C1-észteráz gátló gyógyszerek, vérátömlesztés és összetevői klinikai vizsgálataiban a szűrést megelőző utolsó 90 napban.
9. Részvétel bármely más vizsgálati gyógyszer klinikai vizsgálatában a szűrést megelőző utolsó 30 (harminc) napon belül.
10. Pozitív laboratóriumi eredmények HIV és hepatitis B és C esetében.
11. Terhesség és szoptatás.
12. A szűrési időszak kezdete előtt kevesebb mint 6 hónappal trombózissal összefüggő betegségek és állapotok (miokardiális infarktus, átmeneti ischaemiás rohamok, mély- és felületi vénás trombózis, tüdőembólia), valamint az artériás vagy vénás trombózis fokozott kockázata a szűrési időszak kezdete előtt. tanulmányozza az orvos véleményét.

13. Olyan kísérő betegségek és állapotok, amelyek a vizsgálatot végző orvos véleménye szerint veszélyeztetik a beteg biztonságát a vizsgálatban való részvétel során, vagy amelyek befolyásolják a biztonsági adatok elemzését, ha ez a betegség/állapot a vizsgálat során rosszabbodik, ideértve:

    • Mentális betegség;
    • Az immun- és endokrin rendszer betegségei, amelyek nem szabályozhatók gyógyszeres kezeléssel (beleértve a dekompenzált cukorbetegséget és a pajzsmirigy betegségeit);
    • kemoterápiát igénylő hematológiai betegségek;
    • Rák vagy rák a múltban a kórtörténetben, a gyógyult bazálissejtes karcinóma kivételével;
    • Dekompenzált májbetegségek.