Efficacité et innocuité de GNR-038 vs Berinert® chez les patients atteints d'angio-œdème héréditaire

Critère d'intégration

1. Hommes et femmes de 18 ans et plus au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé.
2. Disponibilité du consentement éclairé écrit signé par le patient avant le début de toute procédure liée à l'étude.

3. Diagnostic confirmé d'AOH :

   • Niveau C4 <50 % de la limite inférieure de la plage des valeurs normales de laboratoire et l'un des points ci-dessous :
   • le taux de C1INH < 50 % de la limite inférieure de la plage des valeurs normales de laboratoire, OU
   • le niveau de C1INH dans les valeurs normales, tandis que le niveau d'activité fonctionnelle de C1INH est inférieur à 50 % de la limite inférieure de la plage des valeurs normales.
4. Localisation de l'œdème dans la cavité abdominale, dans la région du visage (lèvres, paupières, tissu sous-cutané), des membres, du tronc ou dans la région des organes génitaux externes dans l'anamnèse.
5. ≥4 crises d'AOH nécessitant un traitement ou causant une altération fonctionnelle importante pendant 2 mois consécutifs au cours de la période de 3 mois précédant le dépistage, dûment documentées dans les dossiers médicaux.
6. Consentement du patient à adhérer à des méthodes de contraception fiables.

Critère d'exclusion

1. Déviation du niveau C1q en dessous de la limite normale.
2. Maladies lymphoprolifératives à cellules B dans l'anamnèse ou au moment de l'inclusion dans l'essai clinique.
3. La présence d'auto-anticorps anti-C1INH.
4. Réactions allergiques aux composants des médicaments C1INH ou à d'autres composants sanguins.
5. Débit de filtration glomérulaire ≤59 ml/min/1,73 m2, calculé par la formule CKD-EPI Creatinine Equation (2009) (voir annexe).
6. La concentration de leucocytes du sang périphérique > 20*109/L.
7. Toxicomanie, abus de solvants, alcoolisme dans l'anamnèse ou au moment de l'inclusion.
8. Participation à des essais cliniques sur les médicaments inhibiteurs de la C1-estérase, la transfusion sanguine et ses composants au cours des 90 derniers jours précédant le dépistage.
9. Participation à des essais cliniques de tout autre médicament expérimental dans les 30 (trente) jours précédant le dépistage.
10. Résultats de laboratoire positifs pour le VIH et les hépatites B et C.
11. Grossesse et allaitement.
12. Maladies et affections associées à une thrombose (infarctus du myocarde, accident ischémique transitoire, thrombose veineuse profonde et superficielle et embolie pulmonaire) moins de 6 mois avant le début de la période de dépistage, ainsi qu'un risque accru de thrombose artérielle ou veineuse selon le étudier l'avis du médecin.

13. Maladies et conditions concomitantes qui, selon l'avis du médecin de l'étude, mettent la sécurité du patient en danger lors de sa participation à l'étude, ou qui affecteront l'analyse des données de sécurité si cette maladie/condition s'aggrave au cours de l'étude, y compris :

    • Maladie mentale;
    • Maladies du système immunitaire et endocrinien qui ne sont pas contrôlées par un traitement médicamenteux (y compris le diabète sucré décompensé et les maladies de la thyroïde);
    • Maladies hématologiques nécessitant une chimiothérapie ;
    • Cancer ou cancer dans les antécédents médicaux, à l'exception du carcinome basocellulaire guéri ;
    • Maladies hépatiques décompensées.