Tutkimus CST-103:sta, jota annettiin yhdessä CST-107:n kanssa Parkinsonin tautia sairastavilla henkilöillä, joilla on kävelyn jäätyminen (CLIN-012)

Sisällyttämiskriteerit:

• Mies- tai naispuoliset koehenkilöt ≥ 30 ja ≤ 80 vuotta tietoisen suostumuksen ajankohtana.
• Diagnoosi Parkinsonin tauti Yhdistyneen kuningaskunnan Parkinsonin taudin aivopankin kriteerien mukaisesti.
• Vähintään 3 kuukauden ilmaantuvuus tyypillisiä jäätymisoireita (FOG), jotka määritellään kyvyttömyytenä liikkua jalkoja huolimatta aikomuksesta kävellä, mukaan lukien vähintään yksi seuraavista FOG-kuvioista: alkaa epäröinti, jäätyy käännöksissä tai oviaukon kautta , spontaani jäätyminen jatkuvan kävelyn aikana tai samanaikaiseen henkiseen tai fyysiseen toimintaan liittyvä kävelyn jäätyminen.
• Pakasta vähintään kerran viikossa (minimipistemäärä 2 FOG-Q:n kohdassa 3) vähintään 2 sekunniksi (minimipistemäärä 1 FOG-Q:n kohdassa 4).
• Valmis osallistumaan arviointikäynteihin käytännössä määritellyssä Pois-tilassa, kun dopaminerginen hoito on lopetettu: L-dopa-valmisteet keskiyöstä alkaen, dopamiiniagonistit/monoamiinioksidaasin-B-inhibiittori 36 tuntia ennen käyntiä. Potilaat, jotka saavat laiteavusteista hoitoa (esim. Deep Brain Stimulation, L-dopa intestinal geeli tai subkutaaninen apomorfiini) hoidon keskeyttämiseksi vähintään 30 minuutin ajaksi (enintään 2 tuntia) kliinisesti sovitun Off-tilan saavuttamiseksi.
• Ellei todettu olevan atsoosperminen (vasektomoitu tai toissijainen lääketieteellinen syy), miesten on suostuttava käyttämään mieskondomia päivästä 1 alkaen koko tutkimuksen ajan, kun he ovat peniksen ja emättimen yhdynnässä hedelmällisessä iässä olevan naisen kanssa, joka ei ole tällä hetkellä raskaana. Miesten, joilla on raskaana oleva tai imettävä kumppani, on suostuttava pysymään pidättäytymisestä peniksen ja emättimen välisestä yhdynnästä tai käyttämään kondomia jokaisen peniksen ja emättimen tunkeutumisjakson aikana seurantakäynnin jälkeen.
• Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla (eli ei postmenopausaalisilla tai kirurgisesti steriileillä), joilla on miespuolinen kumppani, on oltava negatiivinen seerumin raskaustestin tulos ja heidän on hyväksyttävä jokin seuraavista seulonnan alusta 30 päivään viimeisen tutkimuslääkkeen antamisen jälkeen: käytä luotettava ehkäisymenetelmä tai yksiavioinen suhde miespuoliseen kumppaniin, jonka steriili on vahvistettu, tai harjoittaa täydellistä raittiutta.
• Naiset, jotka eivät ole raskaana, voidaan ottaa mukaan, jos on dokumentoitu, että he ovat postmenopausaalisilla.
• Ruumiinpaino vähintään 50 kg ja painoindeksi (BMI) 18-35 kg/m2, seulonnan aikana mukaan lukien.
• Vakaat sairaudet 3 kuukauden ajan ennen seulontakäyntiä (esim. hallinnassa oleva verenpainetauti, dyslipidemia).
• Halukas noudattamaan protokollavaatimuksia ja noudattamaan protokollarajoituksia.
• Pystyy antamaan tietoisen suostumuksen ja noudattamaan tutkimusmenettelyjä (itsearviointiasteikkojen täyttäminen ja puettavien laitteiden käyttö). Tutkittavat, jotka eivät pysty antamaan suostumusta, voivat käyttää laillisesti valtuutettua edustajaa.

Poissulkemiskriteerit:

• Huonosti hallittu verenpainetauti elämäntapamuutoksista ja/tai lääkehoidosta huolimatta.
• Kliiniset oireet, jotka viittaavat oireyhtymiin, kuten kortikobasaalinen rappeuma, supranukleaarinen katsehalvaus, monijärjestelmän surkastuminen, krooninen traumaattinen enkefalopatia, otsadementian merkit, aivohalvaus, päävamma tai enkefaliitti, pikkuaivojen oireet, varhainen vakava autonominen osallistuminen tai Babinskin merkki.
• Tämänhetkiset todisteet tai historia kahden viime vuoden ajalta epilepsiasta, fokaalista aivovauriosta, pään vammasta, johon liittyy tajunnanmenetys tai jotka täyttävät psykoottisten häiriöiden, kuten skitsofrenian tai kaksisuuntaisen mielialahäiriön, DSM-IV-diagnostiset kriteerit, tai joilla on epävakaa samanaikainen psykiatrinen oireyhtymä.
• Todisteet mistä tahansa merkittävästä kliinisestä häiriöstä tai laboratoriolöydöksestä (tai jos kaliumtasot ovat normaalin alueen alapuolella), jotka tekevät osallistujasta sopimattoman saamaan tutkimuslääkettä.
• Aiemmat pahanlaatuiset sairaudet, mukaan lukien kiinteät kasvaimet ja hematologiset pahanlaatuiset kasvaimet (lukuun ottamatta ihon tyvisolu- ja levyepiteelisyöpää, jotka on leikattu kokonaan pois ja katsotaan parantuneiksi).
• Mikä tahansa kliinisesti merkittävä sairaus tai sairaus, joka on määritetty lääketieteellisen ja kirurgisen historian, fyysisen tutkimuksen, 12-kytkentäisen EKG:n ja kliinisen laboratorioarvioinnin perusteella.
• Kliinisesti merkittävät EKG:n poikkeavuudet, mukaan lukien QTcF > 450 ms miehillä ja QTcF > 470 ms naisilla ja/tai syke < 50 lyöntiä minuutissa, tai 12-kytkentäisen EKG:n osoittama näyttö kliinisesti merkitsevistä haarakatkoksista.
• Laskettu kreatiniinipuhdistuma ≤70 ml/min Cockcroft-Gault-yhtälön mukaisesti.
• Kiellettyjen reseptilääkkeiden, käsikauppalääkkeiden tai yrttilisäaineiden/tuotteiden nykyinen käyttö.
• Aikaisempi hoito millä tahansa tutkimuslääkkeellä ≤ 90 päivää ennen annostelua (päivä 1) tai ≤ 5 lääkkeen puoliintumisaikaa (kumpi on pidempi) tai nykyinen ilmoittautuminen mihin tahansa muuhun tutkimushoitoon tai sairaustutkimukseen paitsi havainnointitutkimuksiin.
• Tunnettu tai epäilty alkoholin tai päihteiden väärinkäyttö viimeisen 12 kuukauden aikana.
• Itsemurha-ajatukset, joilla on todellinen aikomus tai suunnitelma ("Kyllä" vastaus Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -ajatuskohteet 4 tai 5) 3 kuukauden sisällä ennen tutkimusta Seulonta.
• Nykyinen vakavan akuutin hengitystieoireyhtymän koronavirus 2 (SARS-CoV-2) -infektio.
• BioStamp-digitaalisensorien käytön vasta-aiheet, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, implantoidut sydämentahdistimet, defibrillaattorit tai muut aktiiviset implantoitavat laitteet ja tunnetut allergiat.
• Tunnettu yliherkkyys liimoille tai hydrogeelille.
• Naiset, jotka imettävät.
• Mikä tahansa muu syy, jonka vuoksi PI:n mielestä tutkimuksen suorittaminen ei ole osallistujan edun mukaista.