Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Wilate:n teho, PK, immunogeenisyys ja turvallisuus vaikeassa Von Willebrandin taudissa (VWD) -potilailla

maanantai 2. helmikuuta 2026 päivittänyt: Octapharma

Kliininen tutkimus Wilaten tehon, farmakokinetiikkaa, immunogeenisyyttä ja turvallisuutta varten vaikeassa Von Willebrandin tautia sairastavilla alle 6-vuotiailla potilailla

WIL-33-tutkimuksen tavoitteena on määrittää wilaten teho, farmakokinetiikka, immunogeenisyys ja turvallisuus rutiininomaisena ennaltaehkäisynä jopa 12:lla lapsipotilaalla (8 arvioitavissa), joilla on vaikea von Willebrandin tauti VWD (määritelty von Willebrandin tekijän ristosetiinikofaktoriaktiivisuuden seulonnaksi [VWF: RCo] <20 %) alle 6-vuotiaille 12 kuukauden aikana.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

12

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Moltova
      • Chisinau, Moltova
        • IMSP Mother and Child Institute
  • Pohjois-Makedonia
      • Skopje, Pohjois-Makedonia
        • PHI University Clinic for Child Diseases
  • Saksa
      • Duisburg, Saksa
        • Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr Ambulanz und Fachlaboratorium für Gerinnungserkrankungen/Hämophilie
  • Tšekki
      • Ostrava, Tšekki
        • University Hospital Ostrava Department for Pediatric Medicine
      • Prague, Tšekki
        • University Hospital Motol, Department of Paediatric Haematology and Oncology
  • Ukraina
      • Lviv, Ukraina
        • Danylo Halytsky Lviv National Medical University, Communal Institution of Lviv Regional Council "Western Ukrainian Specialized Children's Medical Centre"
  • Venäjä
      • Moscow, Venäjä
        • FSBI National Research Medical Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
      • Moscow, Venäjä
        • Morozovskaya Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
        • Tulane University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 5 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilaat, jotka olivat seulonnan aikana alle 6-vuotiaita
  2. Tyyppi 3 (vähintään neljä potilasta), vaikea tyypin 2 (paitsi 2N) tai vaikea tyypin 1 VWD (joista mikä tahansa VWF:RCo < 20 %) sairaushistorian mukaan, jotka vaativat korvaushoitoa VWF:tä sisältävällä valmisteella
  3. Vähimmäispaino seulontahetkellä 12,5 kg
  4. Vapaaehtoisesti annettu, täysin tietoinen kirjallinen ja allekirjoitettu suostumus, joka on saatu ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista (saatu potilaan vanhemmilta / laillisilta huoltajilta)

Poissulkemiskriteerit:

  1. VWF- tai FVIII-estäjien historia tai epäily
  2. DDAVP- tai VWF-valmistetta sisältävän tuotteen injektio 72 tunnin sisällä ennen sisällyttämistä
  3. Tromboembolisen tapahtuman lääketieteellinen historia
  4. Verihiutalemäärä <100 000/µL seulonnassa (paitsi VWD tyyppi 2B)
  5. Potilaat, jotka saavat tai joiden on määrä saada immunosuppressiivisia lääkkeitä (muita kuin antiretroviraalista kemoterapiaa), kuten prednisonia (vastaa >10 mg/vrk) tai vastaavia lääkkeitä
  6. Hoito millä tahansa tutkimuslääkkeellä (IMP) toisessa interventiotutkimuksessa tällä hetkellä tai neljän viikon sisällä ennen ilmoittautumista
  7. Muut hyytymishäiriöt tai verenvuotohäiriöt
  8. Tunnettu yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen aineosalle

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Wilate-hoito
PK: Yksittäinen annos 80 IU/kg ruumiinpainoa (BW). Ennaltaehkäisevä hoito: 30-50 IU/kg BW annosteltuna 2-3 kertaa viikossa suositellun annoksen mukaisesti 12 kuukauden ajan. Pieni verenvuoto: latausannos 30-50 IU/kg BW, jota seuraa ylläpitoannos 30-40 IU/kg BW joka 12-24 tuntia saavuttaakseen von Willebrandin tekijän aktiivisuuden (VWF:Ac) ja tekijä VIII:n koagulaatioaktiivisuuden (FVIII:C) matalimmat tasot >30 %. Suuri verenvuoto: latausannos 50-80 IU/kg BW, sitten ylläpitoannos 30-50 IU/kg BW joka 12-24 tuntia saavuttaakseen VWF:Ac ja FVIII:C matalimmat tasot >50 %. Pieni leikkaus: latausannos 40-60 IU/kg BW, sitten ylläpitoannos 20-30 IU/kg BW joka 12-24 tuntia enintään 3 päivän ajan saavuttaakseen VWF:Ac huipputasot 50 % latausannoksen jälkeen ja matalimmat tasot >30 % ylläpidon aikana. Suuri leikkaus: latausannos 60-80 IU/kg BW, sitten ylläpitoannos 30-40 IU/kg BW joka 12-24 tuntia enintään 6 päivän ajan tai pidempään saavuttaakseen VWF:Ac huipputasot 100 % latausannoksen jälkeen ja matalimmat tasot >50 % ylläpidon aikana.
Lääke: Wilate
Wilate on plasmapohjainen, vakaa, erittäin puhdistettu, kaksinkertaisesti virusinaktivoitu konsentraatti jäädytyskuivatuista aktiivisista VWF- ja tekijä VIII (FVIII) -proteiineista, jotka on valmistettu kryopresipitaatista ja jotka on tarkoitettu VWD- ja/tai hemofilia A -potilaiden hoitoon.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaisvuotuinen vuototaajuus (TABR) Wilate-profilaktisen hoidon aikana.
Aikaikkuna: 12 kuukauden ehkäisevän hoidon aikana

TABR määritellään kokonaistapahtumamääränä (BEs), joka sisältää spontaanit, traumaperäiset ja muut verenvuodot, jotka tapahtuvat ajanjaksolta ensimmäisestä wilate-profilaktisesta annoksesta tutkimuksen päätösvierailuun, jaettuna näiden kahden ajanjakson välisellä kestolla (vuosina). Leikkausjaksojen aikana tapahtuneita verenvuodotapahtumia ei laskettu mukaan TABR:n laskentaan.

Kokonaistapahtumat viittaavat kaikkiin tutkimusjakson aikana tapahtuneisiin verenvuodotapahtumiin riippumatta siitä, hoidettiinko niitä wilate-lääkkeellä vai ei. Hoidetut tapahtumat ovat osajoukko kokonaistapahtumista, joka koostuu wilate-lääkkeellä hoidetuista verenvuodotapahtumista.
12 kuukauden ehkäisevän hoidon aikana

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Wilaten käyrän alla oleva pinta-ala (AUC) VWF:Ac:lle (VWF:RCo) ajan funktiona
Aikaikkuna: Perusarvona, 15 minuuttia, 3, 9, 24, 48 ja 72 tuntia 80 IU/kg painoa kohden annetun wilate-lääkkeen annoksen jälkeen
VWF:Ac:n keskimääräinen AUC PK-pistoksen jälkeen wilatella mitattuna kromogeenisella testillä.
Perusarvona, 15 minuuttia, 3, 9, 24, 48 ja 72 tuntia 80 IU/kg painoa kohden annetun wilate-lääkkeen annoksen jälkeen
Wilate-tuotteen FVIII (OS) pitoisuuskäyrän alapuolisen pinta-alan (AUC) muutos ajan funktiona
Aikaikkuna: Alkupisteessä, 15 minuuttia, 3, 9, 24, 48 ja 72 tuntia 80 IU/kg painosta wilate-lääkkeen annostuksen jälkeen
Wilate PK-injektion jälkeen mitatun FVIII:n keskimääräinen AUC kromaattisella testillä.
Alkupisteessä, 15 minuuttia, 3, 9, 24, 48 ja 72 tuntia 80 IU/kg painosta wilate-lääkkeen annostuksen jälkeen
Annoksen suhteen normalisoitu AUC (AUCnorm) Wilate-aineelle VWF:Ac (VWF:RCo):lle ajan funktiona
Aikaikkuna: Alustavassa mittauksessa, 15 minuuttia, 3, 9, 24, 48 ja 72 tuntia 80 IU/kg painosta annosteltua wilate-lääkettä
Wilate PK-ruiskeen jälkeinen VWF:Ac:n keskiarvo AUC, normalisoitu todellisen annostetun annoksen (IU/kg) mukaan, ajan kuluessa. AUC norm mitattiin ja raportoitiin muodossa [h*kg/IU]/(dL/IU), joka voitaisiin myös raportoida muodossa h*kg/dL.
Alustavassa mittauksessa, 15 minuuttia, 3, 9, 24, 48 ja 72 tuntia 80 IU/kg painosta annosteltua wilate-lääkettä
Wilaten annostuksesta normalisoitu AUC (AUCnorm) FVIII:C:lle (OS) ajan funktiona
Aikaikkuna: Alkupisteessä, 15 minuutissa, 3, 9, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua 80 IU/kg painosta wilate-lääkkeen annostelusta
FVIII:n keskiarvoinen AUC wilate-PK-ruiskun jälkeen, normalisoitu todelliselle annetulle annokselle (IU/kg), ajan kuluessa. AUC norm mitattiin ja raportoitiin yksikössä [h*kg/IU]/(dL/IU), joka voidaan raportoida myös muodossa h*kg/dL.
Alkupisteessä, 15 minuutissa, 3, 9, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua 80 IU/kg painosta wilate-lääkkeen annostelusta
Wilate©:n puhdistuminen (CL) VWF:Ac:lle (VWF:RCo) ajan kuluessa
Aikaikkuna: Alkutilanteessa, 15 minuutin, 3, 9, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua 80 IU/kg painosta wilate-lääkkeen annostuksesta
VWF:Ac:n keskimääräinen klireenssi (CL), mitattuna ristoksetiinikofaktoritestillä [VWF:RCo]) wilate-pk-ruiskun jälkeen, laskettuna annoksen suhteena plasman pitoisuus-aika-käyrän (AUC) alaan, ajan kuluessa. Klireenssi määriteltiin lääkkeen poistonopeuden suhteena plasmapitoisuuteen, mikä antaa plasman tilavuuden, josta lääke poistetaan kokonaan aikayksikköä kohden.
Alkutilanteessa, 15 minuutin, 3, 9, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua 80 IU/kg painosta wilate-lääkkeen annostuksesta
Wilaten klireenssi (CL) FVIII:C:lle (OS) ajan funktiona
Aikaikkuna: Perustasolla, 15 minuutin, 3, 9, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua 80 IU/kg painosta wilate-annoksesta
Wilaten PK-annoksen jälkeen mitattu FVIII:C:n keskinopeus (CL), määritetty yhden vaiheen menetelmällä (OS), laskettuna annostetun lääkeannoksen ja plasmakonsentraatio-aikakäyrän (AUC) alapuolella olevan pinta-alan suhteena ajan kuluessa.
Perustasolla, 15 minuutin, 3, 9, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua 80 IU/kg painosta wilate-annoksesta
Wilaten maksimi plasmapitoisuus (Cmax) VWF:Ac:lle (VWF:RCo) ajan funktiona
Aikaikkuna: Alkuarvona, 15 minuutin, 3, 9, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua 80 IU/kg painosta annetun wilate-lääkeannoksen jälkeen
Wilate:n farmakokinetiikan (PK) injektion jälkeen mitattu VWF:Ac:n keskimääräinen suurin plasmakoncentraatio (Cmax), määritetty ristoseetiinikofaktoritestillä [VWF:RCo], plasmakoncentraatio-aikaprofiilin havaittujen huippuarvojen perusteella.
Alkuarvona, 15 minuutin, 3, 9, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua 80 IU/kg painosta annetun wilate-lääkeannoksen jälkeen
Wilaten maksimipitoisuus plasmassa (Cmax) FVIII:C:lle (OS) ajan funktiona
Aikaikkuna: Perusarvona, 15 minuutin, 3, 9, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua 80 IU/kg painoa (BW) wilate-annoksesta
Wilate:n PK-injektion jälkeen määritetty FVIII:C:n keskimääräinen maksimitaso (Cmax) yksiaskelmenetelmällä (OS) mitattuna, joka määritettiin plasma-konsentraatio-aika-profiilin havaituista huippuarvoista.
Perusarvona, 15 minuutin, 3, 9, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua 80 IU/kg painoa (BW) wilate-annoksesta
Wilate:n VWF:Ac:n (VWF:RCo) keskimääräinen pysymisaika (MRT) ajan kuluessa
Aikaikkuna: Alussa, 15 minuutissa, 3, 9, 24, 48 ja 72 tuntia 80 IU/kg painosta wilate-annoksen antamisen jälkeen
Wilate-n PK-pistoksen jälkeen mitattu VWF:Ac:n keskimääräinen oleskeluaika (MRT), mitattuna ristoketiinikofaktori-testillä (VWF:RCo), laskettuna VWF:Ac-molekyylin keskimääräisenä pysymisajana elimistössä, joka johdetaan ensimmäisen momenttikäyrän alapuolella olevan alueen (AUMC) suhteesta AUC:hen.
Alussa, 15 minuutissa, 3, 9, 24, 48 ja 72 tuntia 80 IU/kg painosta wilate-annoksen antamisen jälkeen
Wilate-hormonin FVIII:C (OS) keskimääräinen oleskeluaika (MRT) ajan funktiona
Aikaikkuna: Perustasolla, 15 minuutin, 3, 9, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua 80 IU/kg painoa kohden annetun wilate-annoksen jälkeen
FVIII:C:n keskimääräinen oleskeluaika (MRT), mitattu ylivaiheassaylla (OS) wilate PK-pistoksen jälkeen, laskettuna FVIII:C-molekyylin keskimääräisenä pysymisaikana kehossa, joka johdetaan ensimmäisen momenttikäyrän alla olevan alueen (AUMC) ja AUC:n suhteesta.
Perustasolla, 15 minuutin, 3, 9, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua 80 IU/kg painoa kohden annetun wilate-annoksen jälkeen
Wilaten Vivo-puoliintumisaika (T1/2) VWF:Ac:lle (VWF:RCo) ajan funktiona
Aikaikkuna: Alkutilanteessa, 15 minuutin, 3, 9, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua 80 IU/kg painosta wilate-lääkkeen annostuksesta
Wilate PK-pistoksen jälkeinen keskimääräinen in vivo puoliintumisaika (T1/2) VWF:Ac, mitattu ristoketiinikofaktoritestillä [VWF:RCo], laskettuna ajanjaksona, joka vaaditaan plasmapitoisuuden puolittumiseen terminaalisen eliminointivaiheen aikana.
Alkutilanteessa, 15 minuutin, 3, 9, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua 80 IU/kg painosta wilate-lääkkeen annostuksesta
Wilaten FVIII:C:n (OS) in vivo -puoliintumisaika (T1/2) ajan myötä
Aikaikkuna: Alkutilanteessa sekä 15 minuutin, 3, 9, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua 80 IU/kg painosta wilate-annostuksesta
Wilate:n PK-pistoksen jälkeen FVIII:C:n keskiarvo in vivo puoliintumisaika (T1/2), mitattuna ylivaiheisella testillä [OS], laskettuna ajanjaksona, joka tarvitaan plasmapitoisuuden puolittumiseen terminaalisen eliminointivaiheen aikana.
Alkutilanteessa sekä 15 minuutin, 3, 9, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua 80 IU/kg painosta wilate-annostuksesta
Aika, jossa Wilate saavuttaa maksimipitoisuuden plasmassa (Tmax) VWF:Ac:lle (VWF:RCo) ajan kuluessa
Aikaikkuna: Alustavasti, 15 minuutin, 3, 9, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua 80 IU/kg painosta wilate annostuksesta
Wilaten PK-injektion jälkeen mitattu keskiarvo maksimipitoisuuden saavuttamiseen tarvittavasta ajasta (Tmax) VWF:Ac:lle, mitattuna ristoketiini-kofaktori-testillä [VWF:RCo], määriteltynä annostuksesta havaittuun huippuplasmapitoisuuteen kuluvaa aikaa.
Alustavasti, 15 minuutin, 3, 9, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua 80 IU/kg painosta wilate annostuksesta
Aika saavuttaa Wilate:n maksimipitoisuus plasmassa (Tmax) FVIII:C:lle (OS) ajan kuluessa
Aikaikkuna: Alkupisteessä, 15 minuutissa, 3, 9, 24, 48 ja 72 tunnissa 80 IU/kg painosta wilate-annoksen jälkeen
Wilate:n farmakokinetisen annoksen jälkeen FVIII:C:n maksimipitoisuuteen (Tmax) pääsemiseen kuluva keskimääräinen aika, mitattuna ylivaiheanalyysillä [OS]), määriteltynä ajanjaksona annostuksesta havaittuun huippuplasmapitoisuuteen.
Alkupisteessä, 15 minuutissa, 3, 9, 24, 48 ja 72 tunnissa 80 IU/kg painosta wilate-annoksen jälkeen
Wilaten jakautumistilavuus (Vd) VWF:Ac:lle (VWF:RCo) ajan funktiona
Aikaikkuna: Alkupisteessä, 15 minuutissa, 3, 9, 24, 48 ja 72 tuntia 80 IU/kg painoa wilate-annoksen jälkeen
Wilate:n PK-ruiskeen jälkeen mitatun VWF:Ac:n (ristoketiinikofaktoritestillä [VWF:RCo]) keskiarvotettu tasapainotilajakauma (Vd), laskettuna klirenssin (CL) ja keskimääräisen oleskeluajan (MRT) tulona.
Alkupisteessä, 15 minuutissa, 3, 9, 24, 48 ja 72 tuntia 80 IU/kg painoa wilate-annoksen jälkeen
Wilaten jakautumistilavuus (Vd) FVIII:C:lle (OS) ajan kuluessa
Aikaikkuna: Alkuvaiheessa, 15 minuuttia, 3, 9, 24, 48 ja 72 tuntia 80 IU/kg painosta wilate-annoksen jälkeen
Wilate:n farmakokinetiikan (PK) injektion jälkeen mitattu FVIII:C:n vakiovaiheen jakautumistilavuuden (Vd) keskiarvo, määritetty yhden vaiheen menetelmällä [OS], laskettuna clearance (CL) kerrottuna keskimääräisellä pysymisajalla (MRT).
Alkuvaiheessa, 15 minuuttia, 3, 9, 24, 48 ja 72 tuntia 80 IU/kg painosta wilate-annoksen jälkeen
Wilate:n VWF:Ac (VWF:RCo) inkrementaalinen in vivo -palautuminen ajan kuluessa
Aikaikkuna: Mittaukset tehtiin seuraavina ajanjaksoina: lähtötilanne sekä 1, 2, 3, 6, 9 ja 12 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen, ja IVR-arvot raportoitiin lähtötilanteessa ja 12 kuukauden kohdalla.
Wilate:n farmakokinetiikan (PK) injektion jälkeen mitattu VWF:Ac:n keskimääräinen lisäys in vivo -palautumisessa (IVR), mitattuna ristoseetiinikofaktoriassayllä [VWF:RCo]), laskettuna plasman VWF:Ac-konsentraation nousuna annettua IU/kg wilatea kohti.
Mittaukset tehtiin seuraavina ajanjaksoina: lähtötilanne sekä 1, 2, 3, 6, 9 ja 12 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen, ja IVR-arvot raportoitiin lähtötilanteessa ja 12 kuukauden kohdalla.
Wilaten lisääntyvä in vivo -palautuminen (IVR) FVIII:C (OS) ajan kuluessa
Aikaikkuna: Mittaukset tehtiin seuraavina ajanjaksoina: lähtötilanteessa sekä 1, 2, 3, 6, 9 ja 12 kuukauden hoidon jälkeen, ja IVR-arvot raportoitiin lähtötilanteessa ja 12 kuukauden hoidon jälkeen.
Wilate-tuotteen PK-ruiskunnan jälkeen mitattu keskimääräinen in vivo -toipumisaste (IVR) FVIII:C:lle, mitattuna yhden vaiheen testillä (OS), laskettuna plasman FVIII:C-pitoisuuden nousuna per annostettu IU/kg wilate-tuotetta.
Mittaukset tehtiin seuraavina ajanjaksoina: lähtötilanteessa sekä 1, 2, 3, 6, 9 ja 12 kuukauden hoidon jälkeen, ja IVR-arvot raportoitiin lähtötilanteessa ja 12 kuukauden hoidon jälkeen.
Wilaten tehokkuus mitattuna osuutena vuotojaksoista, jotka hoidetaan onnistuneesti Wilatella
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukauden hoitojakso
Osuus BE:istä, jotka hoidettiin onnistuneesti wilatella, arvioituna käyttäen ennalta määriteltyä neliportaista hemostaattisen tehokkuuden asteikkoa. Jokainen BE arvioitiin hoidon lopussa "erinomaisena", "hyvänä", "kohtalaisena" tai "ei lainkaan" perustuen vuodon pysähtymiseen kuluvaan aikaan ja tarvittavaan annokseen. BE:tä pidetään onnistuneesti hoidettuna, jos tehokkuusluokitus on "erinomainen" (pienet vuodot pysähtyivät 3 päivän kuluessa, suuret vuodot 7 päivän kuluessa tai ruoansulatuskanavan vuodot 10 päivän kuluessa) tai "hyvä" (vuoto pysähtyi, mutta aika ja/tai annos hieman ylitti odotukset). Tulos ilmoitetaan prosentteina BE:istä, joiden luokitus on "erinomainen" tai "hyvä" kaikista hoidetuista BE:istä.
Jopa 12 kuukauden hoitojakso
Wilaten kokonaistehokkuus ylimääräisen verenvuodon perioperatiivisessa profylaksissa, arvioituna vastaavan hoidon vastuuhenkilön toimesta leikkauksen jälkeisen jakson lopussa
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukauden hoitojakso

Wilaten kokonaistehokkuus perioperatiivisessa profylaksissa liiallista verenvuotoa vastaan, arvioituna leikkausjakson lopussa vastaavan hoitavan tutkijan toimesta ennalta määritellyllä 4-pisteen ordinaalisella hemostaattisen tehokkuuden asteikolla. Arviointi perustuu leikkauksen jälkeisen verenvuodon tai vuotamisen olemassaoloon tai puuttumiseen, lisäannostuksen tarpeeseen sekä verenvuodon hallintaan wilaten avulla.

Erinomainen: Leikkauksen jälkeistä verenvuotoa tai vuotamista, joka ei johtuisi kirurgisista komplikaatioista; kaikki leikkauksen jälkeiset komplikaatioista johtuvat verenvuodot hallittu wilaten avulla odotetusti toimenpiteen mukaisesti.

Hyvä: Leikkauksen jälkeistä verenvuotoa tai vuotamista, joka ei johtuisi kirurgisista komplikaatioista; komplikaatioista johtuvien leikkauksen jälkeisten verenvuotojen hallinta vaati lisäannostusta tai lisäruiskeita wilatesta, joita ei alun perin odotettu.

Kohtalainen: Jonkin verran leikkauksen jälkeistä verenvuotoa tai vuotamista, joka ei johtuisi kirurgisista komplikaatioista; hallinta vaati lisäannostusta tai lisäruiskeita wilatesta, joita ei alun perin odotettu.
Jopa 12 kuukauden hoitojakso
Wilaten käyttö profylaktisena hoitona
Aikaikkuna: Enintään 12 kuukauden hoitoa
Wilaten annostuksen keskimääräinen määrä säännöllisessä ehkäisevässä hoidossa, raportoitu (a) keskimääräisenä annoksena per ruiske (IU/kg) ja (b) keskimääräisenä annoksena per viikko (IU/kg). Annos per ruiske lasketaan jakamalla kukin ruiskeen yhteydessä annettu wilaten kokonaismäärä (IU) potilaan painolla (kg). Annos per viikko laskettiin jakamalla viikon aikana ehkäisevää hoitoa varten annettu wilaten kokonaismäärä (IU) potilaan painolla (kg). Molemmat mittarit laskettiin keskiarvona kaikista tutkimusjakson aikana annetuista ehkäisevistä infuusioista.
Enintään 12 kuukauden hoitoa
Wilate-tuotteen käyttö BEs:n hoidossa (Tarvittaessa annosteltava hoito)
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukauden hoitojakso
Wilaten keskimääräinen annos BE-tilanteiden tarvittaiseen hoitoon, raportoituna (a) keskimääräisenä annoksena per BE (IU/kg) ja (b) keskimääräisenä annoksena per injektio (IU/kg). Annos per BE lasketaan jakamalla BE-hoidon aikana annetun wilaten kokonaismäärä (IU) potilaan painolla (kg). Annos per injektio lasketaan jakamalla viikon aikana BE-hoidossa annetun wilaten kokonaismäärä (IU) potilaan painolla (kg). Molemmat mittarit ovat kaikkien tutkimusjakson aikana hoidettujen BE-tilanteiden keskiarvoja.
Jopa 12 kuukauden hoitojakso
Wilate-tuotteen käyttö kirurgisessa profylaksiassa
Aikaikkuna: Enintään 12 kuukauden hoitojakso
Wilate-lääkkeen keskimääräinen annos kirurgisen profilaksin aikana, ilmoitettuna annoksena altistuspäivää kohden (ED) IU/kg. Altistuspäivän annos lasketaan jakamalla jokaisena päivänä kirurgisen profilaksin aikana annosteltu wilate-lääkkeen kokonaismäärä (IU) potilaan painolla (kg). Mittari on keskiarvo kaikista altistuspäivistä leikkausjakson aikana
Enintään 12 kuukauden hoitojakso
Osallistujamäärä, joilla havaittavia VWF- ja/tai FVIII-estäviä vasta-aineita
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukauden hoito
Potilaiden lukumäärä, joilla on havaittavissa olevia estovasta-aineita von Willebrandin tekijään (VWF) ja tekijään VIII (FVIII) tutkimuksen aikana tehdyssä testauksessa. Estovasta-ainetestaus suoritetaan tutkimuksen alussa, joka 3. kuukausi ja milloin tahansa, jos estovasta-aineen kehittymistä epäillään.
Jopa 12 kuukauden hoito
Osallistujien määrä, joilla on havaittavissa olevia tromboembolisia tapahtumia
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukauden hoitojakso
Tromboembolisten tapahtumien esiintyvyys, määritelty potilaiden osuutena, joilla esiintyy yksi tai useampi tromboembolinen tapahtuma (kuten syvä laskimotukos, keuhkoembolia tai muut kliinisesti merkittävät tromboosit) tutkimusjakson aikana. Tromboembolisia tapahtumia seurataan ja kirjataan haittatapahtumina koko tutkimuksen ajan, ja ne vahvistetaan kliinisellä arvioinnilla ja/tai diagnostiikalla tarvittaessa. Tulos raportoidaan potilaiden lukumääränä ja prosenttiosuutena, joilla on vähintään yksi tromboembolinen tapahtuma tutkimuksen aikana.
Jopa 12 kuukauden hoitojakso
Haemophilia Joint Health Score -muutos
Aikaikkuna: Alustavasti ja 12 kuukauden hoidon jälkeen
Muutos vertailupisteen Hemofilianivelterveyspisteyksen (HJHS) kokonaispisteistä, arvioitu vertailupisteessä ja tutkimuksen lopussa (12 kuukautta).
HJHS on validioitu kliininen työkalu, jota käytetään arvioimaan nivelterveyttä potilailla, joilla on verenvuotohäiriöitä. Se mitataan asteikolla 0–124, ja korkeammat pisteet osoittavat heikompaa nivelterveyttä.
Tämä pisteet koostuu 6:n nivelen arvioinneista 8 kriteerin mukaan (jokainen nivel pisteytetään 0–20, jolloin kaikkien nivelten mahdollinen arviointialue on 0–120) plus Global Gait Score (mitattuna 0–4).
Tuloksena raportoidaan keskimääräinen muutos kokonais-HJHS-pisteissä vertailupisteestä tutkimuksen loppuun kullekin osallistujalle.
Kasvu (positiivinen arvo) osoittaa HJHS:n nousua tutkimuksen aikana ja nivelterveyden heikkenemistä.
Lasku (negatiivinen arvo) heijastaa HJHS:n pienenemistä tutkimuksen aikana ja nivelterveyden parantumista.
Arvioinnit suorittavat koulutetut tutkijat käyttäen standardoitua HJHS-protokollaa.
Alustavasti ja 12 kuukauden hoidon jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Octapharma

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 22. syyskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 16. joulukuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 16. joulukuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 18. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 7. heinäkuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 8. heinäkuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 20. helmikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 2. helmikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • WIL-33

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa