중증 Von Willebrand 질병 VWD) 환자에서 Wilate의 효능, PK, 면역원성 및 안전성
2024년 3월 8일 업데이트: Octapharma
6세 미만의 중증 폰빌레브란트병 환자에서 Wilate의 효능, 약동학, 면역원성 및 안전성을 조사하기 위한 임상 연구
WIL-33 연구는 중증 폰빌레브란트병 VWD(von Willebrand factor ristocetin cofactor activity [VWF: RCo] <20%) 6세 미만, 12개월 동안.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
12
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Sigurd Knaub, PhD
- 전화번호: +41 554512141
- 이메일: Sigurd.Knaub@octapharma.com
연구 장소
-
-
-
Duisburg, 독일
- Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr Ambulanz und Fachlaboratorium für Gerinnungserkrankungen/Hämophilie
-
-
-
-
-
Moscow, 러시아 연방
- FSBI National Research Medical Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
-
Moscow, 러시아 연방
- Morozovskaya Children's Hospital
-
-
-
-
-
Chişinău, 몰도바 공화국
- IMSP Mother and Child Institute
-
-
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, 미국, 70118
- Tulane University
-
-
-
-
-
Skopje, 북 마케도니아
- PHI University Clinic for Child Diseases
-
-
-
-
-
Lviv, 우크라이나
- Danylo Halytsky Lviv National Medical University, Communal Institution of Lviv Regional Council "Western Ukrainian Specialized Children's Medical Centre"
-
-
-
-
-
Ostrava, 체코
- University Hospital Ostrava Department for Pediatric Medicine
-
Prague, 체코
- University Hospital Motol, Department of Paediatric Haematology and Oncology
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 스크리닝 시점에 6세 미만인 환자
- 병력에 따라 3형(최소 4명의 환자), 중증 2형(2N 제외) 또는 중증 1형 VWD(VWF:RCo <20%)로 VWF 함유 제품으로 대체 요법이 필요한 경우
- 스크리닝 시 최소 체중 12.5kg
- 모든 연구 관련 절차를 수행하기 전에 자발적으로 충분한 정보에 입각한 서면 및 서명 동의서 획득(환자의 부모/법적 보호자로부터 획득)
제외 기준:
- VWF 또는 FVIII 억제제의 병력 또는 현재 의심
- 포함 전 72시간 이내에 DDAVP 또는 VWF 함유 제품 주사
- 혈전 색전증 사건의 병력
- 스크리닝 시 혈소판 수 <100,000/µL(VWD 유형 2B 제외)
- 프레드니손(>10mg/일에 해당) 또는 이와 유사한 약물과 같은 면역억제제(항레트로바이러스 화학요법 제외)를 받고 있거나 받을 예정인 환자
- 현재 또는 등록 전 4주 이내에 다른 중재적 임상 연구에서 조사 의약품(IMP)을 사용한 치료
- 기타 응고 장애 또는 출혈 장애
- 연구 약물의 구성 요소에 대한 알려진 과민성
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 윌레이트 치료
PK: 80 IU/kg 체중(BW)의 단일 용량.
예방적 치료: 30-50 IU/kg BW를 주 2-3회 권장 용량으로 12개월 이상 투여합니다.
경미한 출혈: 부하 용량 30-50 IU/kg BW에 이어 12-24시간마다 30-40 IU/kg BW의 유지 용량을 투여하여 von Willebrand 인자 활동(VWF:Ac) 및 >30의 FVIII:C 최저 수준을 달성합니다. %.
주요 출혈: 부하 용량 50-80 IU/kg BW에 이어 12-24시간마다 30-50 IU/kg BW의 유지 용량으로 VWF:Ac 및 FVIII:C 최저 수준 >50%를 달성합니다.
경미한 수술: 40-60 IU/kg BW의 부하 용량에 이어 최대 3일 동안 12-24시간마다 20-30 IU/kg BW의 유지 용량으로 부하 용량 후 VWF:Ac 피크 수치를 50% 달성합니다. 유지 보수 중 최저 수준> 30 %.
대수술: 최대 6일 이상 동안 12-24시간마다 60-80 IU/kg BW의 부하 용량에 이어 30-40 IU/kg BW의 유지 용량으로 수술 후 100%의 VWF:Ac 피크 수준을 달성합니다. 유지 관리 중 부하 용량 및 최저 수준 >50%
|
wilate는 동결 건조된 활성 VWF 및 인자 VIII(FVIII)의 혈장 유래 안정하고 고도로 정제된 이중 바이러스 불활성화 농축액으로 동결 침전물에서 제조되며 폰 빌레브란트병(VWD) 및/또는 혈우병 A 환자 치료용입니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
Wilate로 예방 치료하는 동안 총 연간 출혈률(tABR).
기간: 최대 12개월의 치료
|
최대 12개월의 치료
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
시간 경과에 따른 VWF:Ac(VWF:RCo) 및 FVIII:C(OS)에 대한 윌레이트의 곡선 아래 면적(AUC)
기간: 기준선에서, 80 IU/kg BW wilate 투여 후 15분, 3, 9, 24, 48 및 72시간
|
기준선에서, 80 IU/kg BW wilate 투여 후 15분, 3, 9, 24, 48 및 72시간
|
|
|
시간 경과에 따라 VWF:Ac(VWF:RCo) 및 FVIII:C(OS)에 대한 wilate의 투여 용량(AUCnorm)에 대해 표준화된 AUC
기간: 기준선에서, 80 IU/kg BW wilate 투여 후 15분, 3, 9, 24, 48 및 72시간
|
기준선에서, 80 IU/kg BW wilate 투여 후 15분, 3, 9, 24, 48 및 72시간
|
|
|
시간 경과에 따른 VWF:Ac(VWF:RCo) 및 FVIII:C(OS)에 대한 wilate의 생체 내 반감기(T1/2)
기간: 기준선에서, 80 IU/kg BW wilate 투여 후 15분, 3, 9, 24, 48 및 72시간
|
기준선에서, 80 IU/kg BW wilate 투여 후 15분, 3, 9, 24, 48 및 72시간
|
|
|
시간 경과에 따른 VWF:Ac(VWF:RCo) 및 FVIII:C(OS)에 대한 wilate의 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 기준선에서, 80 IU/kg BW wilate 투여 후 15분, 3, 9, 24, 48 및 72시간
|
기준선에서, 80 IU/kg BW wilate 투여 후 15분, 3, 9, 24, 48 및 72시간
|
|
|
시간 경과에 따라 VWF:Ac(VWF:RCo) 및 FVIII:C(OS)에 대한 wilate의 최대 혈장 농도(Tmax)에 도달하는 시간
기간: 기준선에서, 80 IU/kg BW wilate 투여 후 15분, 3, 9, 24, 48 및 72시간
|
기준선에서, 80 IU/kg BW wilate 투여 후 15분, 3, 9, 24, 48 및 72시간
|
|
|
시간 경과에 따른 VWF:Ac(VWF:RCo) 및 FVIII:C(OS)에 대한 윌레이트의 평균 체류 시간(MRT)
기간: 기준선에서, 80 IU/kg BW wilate 투여 후 15분, 3, 9, 24, 48 및 72시간
|
기준선에서, 80 IU/kg BW wilate 투여 후 15분, 3, 9, 24, 48 및 72시간
|
|
|
시간 경과에 따른 VWF:Ac(VWF:RCo) 및 FVIII:C(OS)에 대한 윌레이트의 분포 부피(Vd)
기간: 기준선에서, 80 IU/kg BW wilate 투여 후 15분, 3, 9, 24, 48 및 72시간
|
기준선에서, 80 IU/kg BW wilate 투여 후 15분, 3, 9, 24, 48 및 72시간
|
|
|
시간 경과에 따른 VWF:Ac(VWF:RCo) 및 FVIII:C(OS)에 대한 wilate의 클리어런스(CL)
기간: 기준선에서, 80 IU/kg BW wilate 투여 후 15분, 3, 9, 24, 48 및 72시간
|
기준선에서, 80 IU/kg BW wilate 투여 후 15분, 3, 9, 24, 48 및 72시간
|
|
|
시간 경과에 따른 VWF:Ac(VWF:RCo) 및 FVIII:C(OS)에 대한 wilate의 증분 생체 내 회복(IVR)
기간: 베이스라인과 치료 1, 2, 3, 6, 9, 12개월 시점에서
|
베이스라인과 치료 1, 2, 3, 6, 9, 12개월 시점에서
|
|
|
책임 있는 치료 조사관이 수술 후 기간이 끝날 때 평가한 바와 같이 과도한 출혈에 대한 수술 전후 예방에서 wilate의 전반적인 효능
기간: 최대 12개월의 치료
|
4점 서수 지혈 효능 척도를 사용하여 평가(우수 - 양호 - 보통 - 없음)
|
최대 12개월의 치료
|
|
예방적 치료, 주문형 치료 및 외과적 예방을 위한 윌레이트 소비 데이터
기간: 최대 12개월의 치료
|
최대 12개월의 치료
|
|
|
VWF 및 FVIII 억제제의 발생률
기간: 최대 12개월의 치료
|
최대 12개월의 치료
|
|
|
혈전색전증 발생률
기간: 최대 12개월의 치료
|
최대 12개월의 치료
|
|
|
환자의 나이와 체질 발달을 고려할 때 혈우병 관절 건강 점수를 사용하여 관절 건강 상태를 판단하면 이 평가가 가능합니다.
기간: 베이스라인 및 치료 12개월 시점
|
베이스라인 및 치료 12개월 시점
|
|
|
연구 전반에 걸쳐 이상 반응(AE)을 모니터링하여 wilate의 안전성 및 내약성 평가
기간: 최대 12개월의 치료
|
최대 12개월의 치료
|
|
|
Wilate로 성공적으로 치료된 자발적 및 외상성 BE의 비율과 비율을 기반으로 한 자발적 및 외상성 돌발 BE의 예방 및 치료에 대한 wilate의 효능
기간: 최대 12개월의 치료
|
4점 서수 지혈 효능 척도를 사용하여 평가(우수 - 양호 - 보통 - 없음)
|
최대 12개월의 치료
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 7월 28일
기본 완료 (추정된)
2024년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2024년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 6월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 7월 7일
처음 게시됨 (실제)
2021년 7월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 3월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 3월 8일
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
폰빌레브란트병에 대한 임상 시험
-
St. James's Hospital, Ireland알려지지 않은
-
Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore...모병