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Eficacia, farmacocinética, inmunogenicidad y seguridad de Wilate en pacientes con enfermedad de Von Willebrand grave VWD)

2 de febrero de 2026 actualizado por: Octapharma

Estudio clínico para investigar la eficacia, la farmacocinética, la inmunogenicidad y la seguridad de Wilate en pacientes menores de 6 años con enfermedad de Von Willebrand grave

El estudio WIL-33 tiene como objetivo determinar la eficacia, la farmacocinética, la inmunogenicidad y la seguridad de wilate como profilaxis de rutina en hasta 12 pacientes pediátricos (ocho evaluables) con enfermedad de von Willebrand grave VWD (definida como detección de la actividad del cofactor de ristocetina del factor de von Willebrand [VWF: RCo] <20%) menores de 6 años, durante un período de 12 meses.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

12

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Duisburg, Alemania
        • Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr Ambulanz und Fachlaboratorium für Gerinnungserkrankungen/Hämophilie
  • Chequia
      • Ostrava, Chequia
        • University Hospital Ostrava Department for Pediatric Medicine
      • Prague, Chequia
        • University Hospital Motol, Department of Paediatric Haematology and Oncology
  • Estados Unidos
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
        • Tulane University
  • Macedonia del norte
      • Skopje, Macedonia del norte
        • PHI University Clinic for Child Diseases
  • Moldava
      • Chisinau, Moldava
        • IMSP Mother and Child Institute
  • Rusia
      • Moscow, Rusia
        • FSBI National Research Medical Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
      • Moscow, Rusia
        • Morozovskaya Children's Hospital
  • Ucrania
      • Lviv, Ucrania
        • Danylo Halytsky Lviv National Medical University, Communal Institution of Lviv Regional Council "Western Ukrainian Specialized Children's Medical Centre"

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 5 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Pacientes menores de 6 años en el momento de la selección
  2. EVW tipo 3 (al menos cuatro pacientes), tipo 2 grave (excepto 2N) o tipo 1 grave (cualquiera de los cuales con VWF:RCo <20 %) según la historia clínica, que requieran terapia de sustitución con un producto que contenga VWF
  3. Peso corporal mínimo 12,5 kg en el momento de la selección
  4. Consentimiento escrito y firmado otorgado voluntariamente, completamente informado, obtenido antes de realizar cualquier procedimiento relacionado con el estudio (obtenido de los padres o tutores legales del paciente)

Criterio de exclusión:

  1. Antecedentes o sospecha actual de inhibidores de FVW o FVIII
  2. Inyección de DDAVP o producto que contiene VWF dentro de las 72 horas previas a la inclusión
  3. Antecedentes médicos de un evento tromboembólico
  4. Recuento de plaquetas <100 000/µl en la selección (excepto para la VWD tipo 2B)
  5. Pacientes que reciben o tienen programado recibir medicamentos inmunosupresores (que no sean quimioterapia antirretroviral), como prednisona (equivalente a >10 mg/día) o medicamentos similares
  6. Tratamiento con cualquier medicamento en investigación (IMP) en otro estudio clínico de intervención actualmente o dentro de las cuatro semanas anteriores a la inscripción
  7. Otros trastornos de la coagulación o trastornos hemorrágicos
  8. Hipersensibilidad conocida a cualquiera de los componentes del fármaco del estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Tratamiento con Wilate
PK: Dosis única de 80 UI/kg de peso corporal (PC). Tratamiento profiláctico: 30-50 UI/kg de PC administrados 2-3 veces por semana a la dosis recomendada durante 12 meses. Hemorragia menor: dosis de carga de 30-50 UI/kg de PC seguida de una dosis de mantenimiento de 30-40 UI/kg de PC cada 12-24 horas para alcanzar niveles mínimos de actividad del factor de von Willebrand (VWF:Ac) y actividad coagulante del factor VIII (FVIII:C) >30%. Hemorragia mayor: dosis de carga de 50-80 UI/kg de PC y luego dosis de mantenimiento de 30-50 UI/kg de PC cada 12-24 horas para alcanzar niveles mínimos de VWF:Ac y FVIII:C >50%. Cirugía menor: dosis de carga de 40-60 UI/kg de PC y luego dosis de mantenimiento de 20-30 UI/kg de PC cada 12-24 horas hasta 3 días, para alcanzar niveles máximos de VWF:Ac del 50% después de la dosis de carga y niveles mínimos >30% durante el mantenimiento. Cirugía mayor: dosis de carga de 60-80 UI/kg de PC y luego dosis de mantenimiento de 30-40 UI/kg de PC cada 12-24 horas hasta 6 días o más, para alcanzar niveles máximos de VWF:Ac del 100% después de la dosis de carga y niveles mínimos >50% durante el mantenimiento.
Droga: Wilate
Wilate es un concentrado derivado del plasma, estable, altamente purificado, doblemente inactivado por virus de VWF activo liofilizado y factor VIII (FVIII) preparado a partir de crioprecipitado y destinado al tratamiento de pacientes con VWD y/o hemofilia A

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de Hemorragia Anualizada Total (THAT) Durante el Tratamiento Profiláctico Con Wilate.
Periodo de tiempo: Durante 12 meses de tratamiento profiláctico

El TABR se define como el número total de episodios hemorrágicos (EH), incluidos los espontáneos, traumáticos y otros, que ocurren durante el período desde la primera dosis profiláctica de wilate hasta la visita de finalización del estudio, dividido por la duración (en años) entre estos dos puntos temporales. Los episodios hemorrágicos que ocurrieron durante los períodos quirúrgicos se excluyeron del cálculo del TABR.

Los EH totales se refieren a todos los episodios hemorrágicos que ocurrieron durante el período de estudio, independientemente de si fueron tratados con wilate o no. Los EH tratados son un subconjunto de los EH totales que comprenden los episodios hemorrágicos que se trataron con wilate.
Durante 12 meses de tratamiento profiláctico

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Área Bajo la Curva (ABC) de Wilate para VWF:Ac (VWF:RCo) a lo Largo del Tiempo
Periodo de tiempo: Al inicio, 15 minutos, 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la administración de 80 UI/kg de peso corporal de wilate
Media del AUC de VWF:Ac tras la inyección PK de wilate medida mediante ensayo cromogénico.
Al inicio, 15 minutos, 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la administración de 80 UI/kg de peso corporal de wilate
Área Bajo la Curva (ABC) de Wilate para FVIII (OS) a lo Largo del Tiempo
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, a los 15 minutos, y a las 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la administración de 80 UI/kg de peso corporal de wilate
AUC media de FVIII tras la inyección PK de wilate medida mediante ensayo cromogénico.
Al inicio del estudio, a los 15 minutos, y a las 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la administración de 80 UI/kg de peso corporal de wilate
AUC Normalizado por la Dosis Administrada (AUCnorm) de Wilate para VWF:Ac (VWF:RCo) a lo Largo del Tiempo
Periodo de tiempo: Al inicio, a los 15 minutos, a las 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la administración de 80 UI/kg de peso corporal de wilate
AUC medio del VWF:Ac tras la inyección PK de wilate, normalizado para la dosis administrada real (UI/kg), a lo largo del tiempo. El AUC norm se midió y se notificó como [h*kg/UI]/(dL/UI), que también podría notificarse como h*kg/dL.
Al inicio, a los 15 minutos, a las 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la administración de 80 UI/kg de peso corporal de wilate
AUC Normalizado para la Dosis Administrada (AUCnorm) de Wilate para FVIII:C (OS) a lo Largo del Tiempo
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, a los 15 minutos, a las 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la administración de 80 UI/kg de peso corporal de wilate
AUC media de FVIII tras la inyección PK de wilate, normalizada para la dosis administrada real (IU/kg), a lo largo del tiempo. La AUC norm se midió y reportó como [h*kg/IU]/(dL/IU), que también podría reportarse como h*kg/dL.
Al inicio del estudio, a los 15 minutos, a las 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la administración de 80 UI/kg de peso corporal de wilate
Aclaramiento (CL) de Wilate para VWF:Ac (VWF:RCo) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Al inicio, a los 15 minutos, a las 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la administración de 80 UI/kg de peso corporal de wilate
Depuración media (CL) de VWF:Ac, medida mediante el ensayo del cofactor de ristocetina [VWF:RCo]) tras la inyección PK de wilate, calculada como la relación entre la dosis administrada y el área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo (AUC), a lo largo del tiempo. La depuración se definió como la tasa de eliminación del fármaco dividida por la concentración plasmática, lo que da un volumen de plasma del cual se elimina completamente el fármaco por unidad de tiempo.
Al inicio, a los 15 minutos, a las 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la administración de 80 UI/kg de peso corporal de wilate
Aclaramiento (CL) de Wilate para FVIII:C (OS) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, a los 15 minutos, a las 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la administración de 80 UI/kg de peso corporal de wilate
Aclaramiento medio (CL) del FVIII:C, medido por ensayo de una etapa (OS) después de la inyección PK de wilate, calculado como la relación entre la dosis administrada y el área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo (AUC), a lo largo del tiempo.
Al inicio del estudio, a los 15 minutos, a las 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la administración de 80 UI/kg de peso corporal de wilate
Concentración plasmática máxima (Cmax) de Wilate para VWF:Ac (VWF:RCo) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, y 15 minutos, 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la administración de 80 UI/kg de peso corporal de wilate
Concentración plasmática máxima media (Cmax) de VWF:Ac, medida mediante el ensayo de cofactor de ristocetina [VWF:RCo]) después de la inyección PK de wilate, determinada a partir del valor pico observado en el perfil concentración plasmática-tiempo.
Al inicio del estudio, y 15 minutos, 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la administración de 80 UI/kg de peso corporal de wilate
Concentración Plasmática Máxima (Cmax) de Wilate para FVIII:C (OS) a lo Largo del Tiempo
Periodo de tiempo: Al inicio, 15 minutos, 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la administración de 80 UI/kg de peso corporal de wilate
Concentración plasmática máxima media (Cmax) de FVIII:C, medida mediante ensayo de una etapa [OS] después de la inyección PK de wilate, determinada a partir del valor máximo observado en el perfil de concentración plasmática-tiempo.
Al inicio, 15 minutos, 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la administración de 80 UI/kg de peso corporal de wilate
Tiempo Medio de Residencia (TMR) de Wilate para VWF:Ac (VWF:RCo) a lo Largo del Tiempo
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, a los 15 minutos, a las 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la administración de 80 UI/kg de peso corporal de wilate
Tiempo medio de residencia (TMR) del VWF:Ac, medido mediante el ensayo del cofactor de la ristocetina [VWF:RCo]) después de la inyección PK de wilate, calculado como el tiempo promedio que una molécula de VWF:Ac permanece en el cuerpo, derivado de la relación entre el área bajo la curva del primer momento (AUMC) y el AUC.
Al inicio del estudio, a los 15 minutos, a las 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la administración de 80 UI/kg de peso corporal de wilate
Tiempo Medio de Residencia (MRT) de Wilate para FVIII:C (OS) a lo Largo del Tiempo
Periodo de tiempo: Al inicio, a los 15 minutos, y a las 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la administración de 80 UI/kg de peso corporal de wilate
Tiempo medio de residencia (TMR) de FVIII:C, medido mediante ensayo de una etapa [EO]) tras la inyección PK de wilate, calculado como el tiempo promedio que una molécula de FVIII:C permanece en el cuerpo, derivado de la relación entre el área bajo la curva del primer momento (AUMC) y el AUC.
Al inicio, a los 15 minutos, y a las 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la administración de 80 UI/kg de peso corporal de wilate
Vida Media In Vivo (T1/2) de Wilate para VWF:Ac (VWF:RCo) a lo Largo del Tiempo
Periodo de tiempo: Al inicio, a los 15 minutos, y a las 3, 9, 24, 48 y 72 horas tras la administración de 80 UI/kg de peso corporal de wilate
Vida media in vivo (T1/2) de VWF:Ac, medida mediante el ensayo del cofactor de ristocetina [VWF:RCo]) después de la inyección PK de wilate, calculada como el tiempo necesario para que la concentración plasmática disminuya a la mitad durante la fase de eliminación terminal.
Al inicio, a los 15 minutos, y a las 3, 9, 24, 48 y 72 horas tras la administración de 80 UI/kg de peso corporal de wilate
Vida media in vivo (T1/2) de Wilate para FVIII:C (OS) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Al inicio, 15 minutos, 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la administración de 80 UI/kg de peso corporal de wilate
Vida media in vivo (T1/2) del FVIII:C, medida mediante ensayo de una etapa [OS] tras la inyección PK de wilate, calculada como el tiempo necesario para que la concentración plasmática disminuya a la mitad durante la fase terminal de eliminación.
Al inicio, 15 minutos, 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la administración de 80 UI/kg de peso corporal de wilate
Tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima (Tmax) de Wilate para VWF:Ac (VWF:RCo) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, a los 15 minutos, a las 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la administración de 80 UI/kg de peso corporal de wilate
Tiempo medio para alcanzar la concentración plasmática máxima (Tmax) de VWF:Ac, medido mediante el ensayo del cofactor de ristocetina [VWF:RCo]) tras la inyección PK de wilate, definido como el tiempo desde la administración hasta la concentración plasmática máxima observada.
Al inicio del estudio, a los 15 minutos, a las 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la administración de 80 UI/kg de peso corporal de wilate
Tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima (Tmax) de Wilate para FVIII:C (OS) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: En el momento basal, a los 15 minutos, a las 3, 9, 24, 48 y 72 horas tras la administración de 80 IU/kg de peso corporal de wilate
Tiempo medio para alcanzar la concentración plasmática máxima (Tmax) de FVIII:C, medido por ensayo de una etapa [OS]) después de la inyección PK de wilate, definido como el tiempo desde la administración hasta la concentración plasmática máxima observada.
En el momento basal, a los 15 minutos, a las 3, 9, 24, 48 y 72 horas tras la administración de 80 IU/kg de peso corporal de wilate
Volumen de distribución (Vd) de Wilate para VWF:Ac (VWF:RCo) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Al inicio, 15 minutos, 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la administración de 80 UI/kg de peso corporal de wilate
Volumen medio de distribución en estado estacionario (Vd) de VWF:Ac, medido mediante el ensayo del cofactor de ristocetina (VWF:RCo) tras la inyección PK de wilate, calculado como aclaramiento (CL) multiplicado por el tiempo medio de residencia (MRT).
Al inicio, 15 minutos, 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la administración de 80 UI/kg de peso corporal de wilate
Volumen de Distribución (Vd) de Wilate para FVIII:C (OS) a lo largo del Tiempo
Periodo de tiempo: Al inicio, 15 minutos, 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la administración de 80 UI/kg de peso corporal de wilate
Volumen medio de distribución en estado estacionario (Vd) de FVIII:C, medido mediante ensayo de una etapa (OS) tras la inyección PK de wilate, calculado como aclaramiento (CL) multiplicado por el tiempo medio de residencia (MRT).
Al inicio, 15 minutos, 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la administración de 80 UI/kg de peso corporal de wilate
Recuperación In-Vivo Incremental (IVR) de Wilate para VWF:Ac (VWF:RCo) a lo Largo del Tiempo
Periodo de tiempo: Las mediciones se tomaron en los siguientes momentos: basal y a los 1, 2, 3, 6, 9 y 12 meses de tratamiento, con valores de IVR reportados en el basal y a los 12 meses.
Recuperación incremental media in vivo (IVR) de VWF:Ac, medida mediante el ensayo de cofactor de ristocetina [VWF:RCo]) después de la inyección PK de wilate, calculada como el aumento en la concentración plasmática de VWF:Ac por UI/kg de wilate administrado.
Las mediciones se tomaron en los siguientes momentos: basal y a los 1, 2, 3, 6, 9 y 12 meses de tratamiento, con valores de IVR reportados en el basal y a los 12 meses.
Recuperación Incremental In Vivo (IVR) de Wilate para FVIII:C (OS) a lo Largo del Tiempo
Periodo de tiempo: Las mediciones se realizaron en los siguientes puntos temporales: basal y 1, 2, 3, 6, 9 y 12 meses de tratamiento, con valores de IVR reportados en el basal y a los 12 meses.
Recuperación in vivo media incremental (IVR) de FVIII:C, medida por ensayo en una etapa (OS) tras la inyección PK de wilate, calculada como el aumento en la concentración plasmática de FVIII:C por UI/kg de wilate administrado.
Las mediciones se realizaron en los siguientes puntos temporales: basal y 1, 2, 3, 6, 9 y 12 meses de tratamiento, con valores de IVR reportados en el basal y a los 12 meses.
Eficacia de Wilate medida por la proporción de episodios hemorrágicos tratados con éxito con Wilate
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses de tratamiento
Proporción de BE tratados con éxito con wilate, evaluada mediante una escala ordinal predefinida de eficacia hemostática de 4 puntos. Cada BE se calificó al final del tratamiento como "excelente", "bueno", "moderado" o "ninguno" según el tiempo hasta el cese del sangrado y la dosis requerida. Se considera que un BE se trata con éxito si la calificación de eficacia es "excelente" (el sangrado se detuvo en un plazo de 3 días para sangrados menores, de 7 días para sangrados mayores o de 10 días para sangrados gastrointestinales) o "bueno" (el sangrado se detuvo, pero el tiempo y/o la dosis superaron ligeramente las expectativas). El resultado se informa como el porcentaje de BE con una calificación de "excelente" o "bueno" de todos los BE tratados.
Hasta 12 meses de tratamiento
La eficacia general de Wilate en la profilaxis perioperatoria contra el sangrado excesivo evaluada al final del período postoperatorio por el investigador responsable del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses de tratamiento

Eficacia general de wilate en la profilaxis perioperatoria contra el sangrado excesivo, evaluada al final del período postoperatorio por el investigador tratante responsable mediante una escala ordinal hemostática predefinida de 4 puntos. La evaluación se basa en la presencia o ausencia de sangrado o exudación postoperatorios, la necesidad de dosis adicionales y la capacidad de controlar el sangrado con wilate.

Excelente: No hay sangrado o exudación postoperatorios no debidos a complicaciones quirúrgicas; todo el sangrado postoperatorio debido a complicaciones controlado con wilate según lo previsto para el procedimiento.

Bueno: No hay sangrado o exudación postoperatorios no debidos a complicaciones quirúrgicas; el control del sangrado postoperatorio debido a complicaciones requirió un aumento de la dosis o inyecciones adicionales de wilate no previstas originalmente.

Moderado: Algún sangrado o exudación postoperatorios no debidos a complicaciones quirúrgicas; el control requirió un aumento de la dosis o inyecciones adicionales de wilate no previstas originalmente.
Hasta 12 meses de tratamiento
Consumo de Wilate para Tratamiento Profiláctico
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses de tratamiento
Dosis media de wilate administrada para el tratamiento profiláctico de rutina, notificada como (a) dosis media por inyección (UI/kg) y (b) dosis media por semana (UI/kg). La dosis por inyección se calcula como la cantidad total de wilate (UI) administrada por inyección dividida por el peso corporal del paciente (kg). La dosis por semana se calculó como la cantidad total de wilate (UI) administrada para profilaxis en una semana, dividida por el peso corporal del paciente (kg). Ambas medidas se promediaron entre todas las infusiones profilácticas durante el período de estudio.
Hasta 12 meses de tratamiento
Consumo de Wilate para el Tratamiento de EB (Tratamiento a Demanda)
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses de tratamiento
Dosis media de wilate administrada para el tratamiento a demanda de BEs, informada como (a) dosis media por BE (UI/kg) y (b) dosis media por inyección (UI/kg). La dosis por BE se calcula como la cantidad total de wilate (UI) administrada por tratamiento de BE dividida por el peso corporal del paciente (kg). La dosis por inyección se calcula como la cantidad total de wilate (UI) administrada para el tratamiento de BE en una semana, dividida por el peso corporal del paciente (kg). Ambas medidas se promedian entre todos los BEs tratados durante el período de estudio
Hasta 12 meses de tratamiento
Consumo de Wilate Durante la Profilaxis Quirúrgica
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses de tratamiento
Dosis media de wilate administrada para profilaxis quirúrgica, notificada como dosis por día de exposición (ED) en UI/kg. La dosis por día de exposición se calcula como la cantidad total de wilate (UI) administrada para profilaxis quirúrgica cada día, dividida por el peso corporal del paciente (kg). La medida se promedia entre todos los días de exposición durante el período perioperatorio
Hasta 12 meses de tratamiento
Número de participantes con anticuerpos inhibidores detectables contra el VWF y/o el FVIII
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses de tratamiento
Número de pacientes con anticuerpos inhibidores detectables contra el factor de von Willebrand (VWF) y el factor VIII (FVIII) durante las pruebas del estudio. Las pruebas de inhibidores se realizan al inicio, cada 3 meses y en cualquier momento si se sospecha el desarrollo de inhibidores.
Hasta 12 meses de tratamiento
Número de Participantes con Eventos Tromboembólicos Detectables
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses de tratamiento
Incidencia de eventos tromboembólicos, definida como la proporción de pacientes que experimentan uno o más eventos tromboembólicos (como trombosis venosa profunda, embolia pulmonar u otras trombosis clínicamente relevantes) durante el período de estudio.
Los eventos tromboembólicos se monitorizan y registran como eventos adversos a lo largo del estudio, y se confirman mediante evaluación clínica y/o diagnóstico por imagen según corresponda.
El resultado se informa como el número y el porcentaje de pacientes con al menos un evento tromboembólico durante el estudio.
Hasta 12 meses de tratamiento
Cambio en la Puntuación de Salud Articular de la Hemofilia
Periodo de tiempo: Al inicio y a los 12 meses de tratamiento
Cambio respecto al valor basal en la puntuación total de la Escala de Salud Articular en Hemofilia (HJHS), evaluada al inicio y al final del estudio (12 meses). La HJHS es una herramienta clínica validada utilizada para evaluar la salud articular en pacientes con trastornos hemorrágicos, medida en una escala de 0 a 124, donde puntuaciones más altas indican una peor salud articular. Esta puntuación se compone de las evaluaciones de 6 articulaciones según 8 criterios (cada articulación se puntúa de 0 a 20, lo que da un rango de evaluación posible para todas las articulaciones de 0 a 120) más la Puntuación de Marcha Global (medida de 0 a 4). El resultado se informa como el cambio medio en la puntuación total de la HJHS desde el inicio hasta la finalización del estudio para cada participante. Un aumento (valor positivo) indica un incremento en la HJHS durante el estudio y un empeoramiento de la salud articular. Una disminución (valor negativo) refleja una reducción en la HJHS durante la duración del estudio y mejoras en la salud articular. Las evaluaciones las realizan investigadores capacitados utilizando el protocolo estándar de la HJHS.
Al inicio y a los 12 meses de tratamiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Octapharma

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

22 de septiembre de 2021

Finalización primaria (Actual)

16 de diciembre de 2024

Finalización del estudio (Actual)

16 de diciembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de junio de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de julio de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

8 de julio de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de febrero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de febrero de 2026

Última verificación

1 de febrero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • WIL-33

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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