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Eficacia, farmacocinética, inmunogenicidad y seguridad de Wilate en pacientes con enfermedad de Von Willebrand grave VWD)

8 de marzo de 2024 actualizado por: Octapharma

Estudio clínico para investigar la eficacia, la farmacocinética, la inmunogenicidad y la seguridad de Wilate en pacientes menores de 6 años con enfermedad de Von Willebrand grave

El estudio WIL-33 tiene como objetivo determinar la eficacia, la farmacocinética, la inmunogenicidad y la seguridad de wilate como profilaxis de rutina en hasta 12 pacientes pediátricos (ocho evaluables) con enfermedad de von Willebrand grave VWD (definida como detección de la actividad del cofactor de ristocetina del factor de von Willebrand [VWF: RCo] <20%) menores de 6 años, durante un período de 12 meses.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

12

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Duisburg, Alemania
        • Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr Ambulanz und Fachlaboratorium für Gerinnungserkrankungen/Hämophilie
  • Chequia
      • Ostrava, Chequia
        • University Hospital Ostrava Department for Pediatric Medicine
      • Prague, Chequia
        • University Hospital Motol, Department of Paediatric Haematology and Oncology
  • Estados Unidos
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
        • Tulane University
  • Federación Rusa
      • Moscow, Federación Rusa
        • FSBI National Research Medical Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
      • Moscow, Federación Rusa
        • Morozovskaya Children's Hospital
  • Macedonia del norte
      • Skopje, Macedonia del norte
        • PHI University Clinic for Child Diseases
  • Moldavia, República de
      • Chişinău, Moldavia, República de
        • IMSP Mother and Child Institute
  • Ucrania
      • Lviv, Ucrania
        • Danylo Halytsky Lviv National Medical University, Communal Institution of Lviv Regional Council "Western Ukrainian Specialized Children's Medical Centre"

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 5 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Pacientes menores de 6 años en el momento de la selección
  2. EVW tipo 3 (al menos cuatro pacientes), tipo 2 grave (excepto 2N) o tipo 1 grave (cualquiera de los cuales con VWF:RCo <20 %) según la historia clínica, que requieran terapia de sustitución con un producto que contenga VWF
  3. Peso corporal mínimo 12,5 kg en el momento de la selección
  4. Consentimiento escrito y firmado otorgado voluntariamente, completamente informado, obtenido antes de realizar cualquier procedimiento relacionado con el estudio (obtenido de los padres o tutores legales del paciente)

Criterio de exclusión:

  1. Antecedentes o sospecha actual de inhibidores de FVW o FVIII
  2. Inyección de DDAVP o producto que contiene VWF dentro de las 72 horas previas a la inclusión
  3. Antecedentes médicos de un evento tromboembólico
  4. Recuento de plaquetas <100 000/µl en la selección (excepto para la VWD tipo 2B)
  5. Pacientes que reciben o tienen programado recibir medicamentos inmunosupresores (que no sean quimioterapia antirretroviral), como prednisona (equivalente a >10 mg/día) o medicamentos similares
  6. Tratamiento con cualquier medicamento en investigación (IMP) en otro estudio clínico de intervención actualmente o dentro de las cuatro semanas anteriores a la inscripción
  7. Otros trastornos de la coagulación o trastornos hemorrágicos
  8. Hipersensibilidad conocida a cualquiera de los componentes del fármaco del estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: tratamiento wilate
PK: dosis única de 80 UI/kg de peso corporal (PC). Tratamiento profiláctico: 30-50 UI/kg PC administradas 2-3 veces por semana a la dosis recomendada durante más de 12 meses. Hemorragia menor: dosis de carga de 30 a 50 UI/kg de peso corporal seguida de una dosis de mantenimiento de 30 a 40 UI/kg de peso corporal cada 12 a 24 horas para alcanzar niveles mínimos de actividad del factor de von Willebrand (VWF:Ac) y FVIII:C >30 % Hemorragia mayor: dosis de carga de 50 a 80 UI/kg de peso corporal seguida de una dosis de mantenimiento de 30 a 50 UI/kg de peso corporal cada 12 a 24 horas para lograr niveles mínimos de FvW:Ac y FVIII:C >50 %. Cirugía menor: dosis de carga de 40 a 60 UI/kg de peso corporal seguida de una dosis de mantenimiento de 20 a 30 UI/kg de peso corporal cada 12 a 24 horas durante un máximo de 3 días, para lograr niveles máximos de FVW:Ac del 50 % después de la dosis de carga y niveles valle >30% durante el mantenimiento. Cirugía mayor: dosis de carga de 60 a 80 UI/kg de peso corporal seguida de una dosis de mantenimiento de 30 a 40 UI/kg de peso corporal cada 12 a 24 horas durante un máximo de 6 días o más, para lograr niveles máximos de FvW:Ac del 100 % después dosis de carga y niveles mínimos > 50 % durante el mantenimiento
Droga: wilate
wilate es un concentrado de FvW activo y factor VIII (FVIII) derivado de plasma, estable, altamente purificado, inactivado por doble virus, liofilizado, preparado a partir de crioprecipitado y destinado al tratamiento de pacientes con enfermedad de von Willebrand (EVW) y/o hemofilia A

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Tasa de sangrado total anualizada (tABR) durante el tratamiento profiláctico con wilate.
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses de tratamiento
Hasta 12 meses de tratamiento

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Área bajo la curva (AUC) de wilate para VWF:Ac (VWF:RCo) y FVIII:C (OS) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, 15 minutos, 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la dosificación de wilate de 80 UI/kg de peso corporal
Al inicio del estudio, 15 minutos, 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la dosificación de wilate de 80 UI/kg de peso corporal
AUC normalizada para la dosis administrada (AUCnorm) de wilate para VWF:Ac (VWF:RCo) y FVIII:C (OS) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, 15 minutos, 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la dosificación de wilate de 80 UI/kg de peso corporal
Al inicio del estudio, 15 minutos, 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la dosificación de wilate de 80 UI/kg de peso corporal
Vida media in vivo (T1/2) de wilate para VWF:Ac (VWF:RCo) y FVIII:C (OS) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, 15 minutos, 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la dosificación de wilate de 80 UI/kg de peso corporal
Al inicio del estudio, 15 minutos, 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la dosificación de wilate de 80 UI/kg de peso corporal
Concentración plasmática máxima (Cmax) de wilate para VWF:Ac (VWF:RCo) y FVIII:C (OS) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, 15 minutos, 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la dosificación de wilate de 80 UI/kg de peso corporal
Al inicio del estudio, 15 minutos, 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la dosificación de wilate de 80 UI/kg de peso corporal
Tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima (Tmax) de wilate para VWF:Ac (VWF:RCo) y FVIII:C (OS) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, 15 minutos, 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la dosificación de wilate de 80 UI/kg de peso corporal
Al inicio del estudio, 15 minutos, 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la dosificación de wilate de 80 UI/kg de peso corporal
Tiempo medio de residencia (MRT) de wilate para VWF:Ac (VWF:RCo) y FVIII:C (OS) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, 15 minutos, 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la dosificación de wilate de 80 UI/kg de peso corporal
Al inicio del estudio, 15 minutos, 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la dosificación de wilate de 80 UI/kg de peso corporal
Volumen de distribución (Vd) de wilate para VWF:Ac (VWF:RCo) y FVIII:C (OS) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, 15 minutos, 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la dosificación de wilate de 80 UI/kg de peso corporal
Al inicio del estudio, 15 minutos, 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la dosificación de wilate de 80 UI/kg de peso corporal
Aclaramiento (CL) de wilate para VWF:Ac (VWF:RCo) y FVIII:C (OS) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, 15 minutos, 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la dosificación de wilate de 80 UI/kg de peso corporal
Al inicio del estudio, 15 minutos, 3, 9, 24, 48 y 72 horas después de la dosificación de wilate de 80 UI/kg de peso corporal
Recuperación incremental in vivo (IVR) de wilate para VWF:Ac (VWF:RCo) y FVIII:C (OS) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Al inicio y al mes, 2, 3, 6, 9 y 12 meses de tratamiento
Al inicio y al mes, 2, 3, 6, 9 y 12 meses de tratamiento
La eficacia general de wilate en la profilaxis perioperatoria contra el sangrado excesivo evaluada al final del período posoperatorio por el investigador tratante responsable
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses de tratamiento
Evaluado mediante el uso de una escala de eficacia hemostática ordinal de 4 puntos (excelente - buena - moderada - ninguna)
Hasta 12 meses de tratamiento
datos de consumo de wilate para tratamiento profiláctico, para tratamiento a demanda y durante la profilaxis quirúrgica
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses de tratamiento
Hasta 12 meses de tratamiento
Incidencia de inhibidores de FVW y FVIII
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses de tratamiento
Hasta 12 meses de tratamiento
Incidencia de eventos tromboembólicos
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses de tratamiento
Hasta 12 meses de tratamiento
La determinación del estado de salud de las articulaciones mediante el uso de la puntuación de salud de las articulaciones de hemofilia, dada la edad y el desarrollo constitucional del paciente, permite esta evaluación
Periodo de tiempo: Al inicio y a los 12 meses de tratamiento
Al inicio y a los 12 meses de tratamiento
Seguridad y tolerabilidad de wilate evaluadas mediante el seguimiento de eventos adversos (EA) durante todo el estudio
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses de tratamiento
Hasta 12 meses de tratamiento
Eficacia de wilate en la prevención y el tratamiento de EB irruptivos espontáneos y traumáticos en función de su tasa y la proporción de EB espontáneos y traumáticos tratados con éxito con wilate
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses de tratamiento
Evaluado mediante el uso de una escala de eficacia hemostática ordinal de 4 puntos (excelente - buena - moderada - ninguna)
Hasta 12 meses de tratamiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Octapharma

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de julio de 2021

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de junio de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de julio de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

8 de julio de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de marzo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • WIL-33

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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