Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Wilates effektivitet, PK, immunogenicitet och säkerhet hos patienter med svår Von Willebrands sjukdom VWD)

8 mars 2024 uppdaterad av: Octapharma

Klinisk studie för att undersöka Wilates effektivitet, farmakokinetik, immunogenicitet och säkerhet hos patienter med svår Von Willebrands sjukdom under 6 år

WIL-33-studien syftar till att fastställa effektiviteten, farmakokinetiken, immunogeniciteten och säkerheten av wilate som rutinprofylax hos upp till 12 pediatriska patienter (åtta utvärderbara) med svår von Willebrands sjukdom VWD (definierad som screening av von Willebrand faktor ristocetin kofaktoraktivitet [VWF: RCo] <20 %) under 6 år, under en period av 12 månader.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

12

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70118
        • Tulane University
  • Moldavien, Republiken
      • Chişinău, Moldavien, Republiken
        • IMSP Mother and Child Institute
  • Nordmakedonien
      • Skopje, Nordmakedonien
        • PHI University Clinic for Child Diseases
  • Ryska Federationen
      • Moscow, Ryska Federationen
        • FSBI National Research Medical Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
      • Moscow, Ryska Federationen
        • Morozovskaya Children's Hospital
  • Tjeckien
      • Ostrava, Tjeckien
        • University Hospital Ostrava Department for Pediatric Medicine
      • Prague, Tjeckien
        • University Hospital Motol, Department of Paediatric Haematology and Oncology
  • Tyskland
      • Duisburg, Tyskland
        • Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr Ambulanz und Fachlaboratorium für Gerinnungserkrankungen/Hämophilie
  • Ukraina
      • Lviv, Ukraina
        • Danylo Halytsky Lviv National Medical University, Communal Institution of Lviv Regional Council "Western Ukrainian Specialized Children's Medical Centre"

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 5 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patienter i åldern <6 år vid tidpunkten för screening
  2. Typ 3 (minst fyra patienter), svår typ 2 (utom 2N) eller svår typ 1 VWD (vilken som helst med VWF:RCo <20%) enligt medicinsk historia, som kräver substitutionsterapi med en produkt som innehåller VWF
  3. Minsta kroppsvikt 12,5 kg vid tidpunkten för screening
  4. Frivilligt givet, fullt informerat skriftligt och undertecknat samtycke som erhållits innan några studierelaterade procedurer genomförs (erhålls från patientens förälder/vårdnadshavare)

Exklusions kriterier:

  1. Historik eller aktuell misstanke om VWF- eller FVIII-hämmare
  2. Injektion av DDAVP eller VWF-innehållande produkt inom 72 timmar före inkludering
  3. Medicinsk historia av en tromboembolisk händelse
  4. Trombocytantal <100 000/µL vid screening (förutom för VWD typ 2B)
  5. Patienter som får, eller planerade att få, immunsuppressiva läkemedel (andra än antiretroviral kemoterapi), såsom prednison (motsvarande >10 mg/dag), eller liknande läkemedel
  6. Behandling med något prövningsläkemedel (IMP) i en annan interventionell klinisk studie för närvarande eller inom fyra veckor före inskrivning
  7. Andra koagulationsrubbningar eller blödningsrubbningar
  8. Känd överkänslighet mot någon av komponenterna i studieläkemedlet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: vilate behandling
PK: Engångsdos på 80 IE/kg kroppsvikt (BW). Profylaktisk behandling: 30-50 IE/kg kroppsvikt administrerat 2-3 gånger per vecka i den rekommenderade dosen över 12 månader. Mindre blödning: laddningsdos 30-50 IE/kg kroppsvikt följt av en underhållsdos på 30-40 IE/kg kroppsvikt var 12-24:e timme för att uppnå von Willebrand faktoraktivitet (VWF:Ac) och FVIII:C dalvärden på >30 %. Större blödningar: laddningsdos 50-80 IE/kg kroppsvikt följt av en underhållsdos på 30-50 IE/kg kroppsvikt var 12-24:e timme för att uppnå VWF:Ac och FVIII:C dalvärden på >50%. Mindre operation: laddningsdos på 40-60 IE/kg kroppsvikt följt av en underhållsdos på 20-30 IE/kg kroppsvikt var 12:e till 24:e timme i upp till 3 dagar, för att uppnå VWF:Ac-topnivåer på 50 % efter laddningsdos och dalnivåer >30 % under underhåll. Större operation: laddningsdos på 60-80 IE/kg kroppsvikt följt av en underhållsdos på 30-40 IE/kg kroppsvikt var 12-24:e timme i upp till 6 dagar eller längre, för att uppnå VWF:Ac-topnivåer på 100 % efter laddningsdos och dalnivåer >50 % under underhåll
Läkemedel: villate
wilate är ett plasmahärlett, stabilt, högrenat, dubbelvirusinaktiverat koncentrat av frystorkat aktiv VWF och faktor VIII (FVIII) framställd av kryoprecipitat och avsett för behandling av patienter med von Willebrands sjukdom (VWD) och/eller hemofili A

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Total årlig blödningshastighet (tABR) under profylaktisk behandling med wilate.
Tidsram: Upp till 12 månaders behandling
Upp till 12 månaders behandling

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Area under kurvan (AUC) för wilate för VWF:Ac (VWF:RCo) och FVIII:C (OS) över tiden
Tidsram: Vid baslinjen, 15 minuter, 3, 9, 24, 48 och 72 timmar efter dosering av 80 IE/kg kroppsvikt wilate
Vid baslinjen, 15 minuter, 3, 9, 24, 48 och 72 timmar efter dosering av 80 IE/kg kroppsvikt wilate
AUC normaliserad för den administrerade dosen (AUCnorm) av wilate för VWF:Ac (VWF:RCo) och FVIII:C (OS) över tiden
Tidsram: Vid baslinjen, 15 minuter, 3, 9, 24, 48 och 72 timmar efter dosering av 80 IE/kg kroppsvikt wilate
Vid baslinjen, 15 minuter, 3, 9, 24, 48 och 72 timmar efter dosering av 80 IE/kg kroppsvikt wilate
In vivo halveringstid (T1/2) för wilat för VWF:Ac (VWF:RCo) och FVIII:C (OS) över tid
Tidsram: Vid baslinjen, 15 minuter, 3, 9, 24, 48 och 72 timmar efter dosering av 80 IE/kg kroppsvikt wilate
Vid baslinjen, 15 minuter, 3, 9, 24, 48 och 72 timmar efter dosering av 80 IE/kg kroppsvikt wilate
Maximal plasmakoncentration (Cmax) av wilat för VWF:Ac (VWF:RCo) och FVIII:C (OS) över tid
Tidsram: Vid baslinjen, 15 minuter, 3, 9, 24, 48 och 72 timmar efter dosering av 80 IE/kg kroppsvikt wilate
Vid baslinjen, 15 minuter, 3, 9, 24, 48 och 72 timmar efter dosering av 80 IE/kg kroppsvikt wilate
Tid för att nå maximal plasmakoncentration (Tmax) av wilat för VWF:Ac (VWF:RCo) och FVIII:C (OS) över tiden
Tidsram: Vid baslinjen, 15 minuter, 3, 9, 24, 48 och 72 timmar efter dosering av 80 IE/kg kroppsvikt wilate
Vid baslinjen, 15 minuter, 3, 9, 24, 48 och 72 timmar efter dosering av 80 IE/kg kroppsvikt wilate
Medeluppehållstid (MRT) för wilate för VWF:Ac (VWF:RCo) och FVIII:C (OS) över tiden
Tidsram: Vid baslinjen, 15 minuter, 3, 9, 24, 48 och 72 timmar efter dosering av 80 IE/kg kroppsvikt wilate
Vid baslinjen, 15 minuter, 3, 9, 24, 48 och 72 timmar efter dosering av 80 IE/kg kroppsvikt wilate
Distributionsvolym (Vd) av wilate för VWF:Ac (VWF:RCo) och FVIII:C (OS) över tiden
Tidsram: Vid baslinjen, 15 minuter, 3, 9, 24, 48 och 72 timmar efter dosering av 80 IE/kg kroppsvikt wilate
Vid baslinjen, 15 minuter, 3, 9, 24, 48 och 72 timmar efter dosering av 80 IE/kg kroppsvikt wilate
Clearance (CL) av wilat för VWF:Ac (VWF:RCo) och FVIII:C (OS) över tiden
Tidsram: Vid baslinjen, 15 minuter, 3, 9, 24, 48 och 72 timmar efter dosering av 80 IE/kg kroppsvikt wilate
Vid baslinjen, 15 minuter, 3, 9, 24, 48 och 72 timmar efter dosering av 80 IE/kg kroppsvikt wilate
Inkrementell in vivo-återvinning (IVR) av wilat för VWF:Ac (VWF:RCo) och FVIII:C (OS) över tiden
Tidsram: Vid baslinjen och vid 1, 2, 3, 6, 9 och 12 månaders behandling
Vid baslinjen och vid 1, 2, 3, 6, 9 och 12 månaders behandling
Den totala effekten av wilate i perioperativ profylax mot kraftig blödning, utvärderad i slutet av den postoperativa perioden av den ansvariga behandlande utredaren
Tidsram: Upp till 12 månaders behandling
Bedöms genom användning av en 4-punkts ordinär hemostatisk effektskala (utmärkt - bra - måttlig - ingen)
Upp till 12 månaders behandling
villate förbrukningsdata för profylaktisk behandling, för behandling på begäran och under kirurgisk profylax
Tidsram: Upp till 12 månaders behandling
Upp till 12 månaders behandling
Förekomst av VWF- och FVIII-hämmare
Tidsram: Upp till 12 månaders behandling
Upp till 12 månaders behandling
Förekomst av tromboemboliska händelser
Tidsram: Upp till 12 månaders behandling
Upp till 12 månaders behandling
Bestämning av ledhälsostatus genom användning av Hemophilia Joint Health Score, med tanke på patientens ålder och konstitutionella utveckling tillåter denna bedömning
Tidsram: Vid baslinjen och vid 12 månaders behandling
Vid baslinjen och vid 12 månaders behandling
Säkerhet och tolerabilitet för wilate utvärderas genom att övervaka biverkningar (AE) under hela studien
Tidsram: Upp till 12 månaders behandling
Upp till 12 månaders behandling
Effektiviteten av wilate vid förebyggande och behandling av spontana och traumatiska genombrott BEs baserat på deras frekvens och andelen spontana och traumatiska BEs som framgångsrikt behandlats med wilate
Tidsram: Upp till 12 månaders behandling
Bedöms genom användning av en 4-punkts ordinär hemostatisk effektskala (utmärkt - bra - måttlig - ingen)
Upp till 12 månaders behandling

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Octapharma

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 juli 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2024

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 juni 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 juli 2021

Första postat (Faktisk)

8 juli 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • WIL-33

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Von Willebrands sjukdom

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Romania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera