Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność, farmakokinetyka, immunogenność i bezpieczeństwo Wilate u pacjentów z ciężką chorobą von Willebranda VWD)

2 lutego 2026 zaktualizowane przez: Octapharma

Badanie kliniczne oceniające skuteczność, farmakokinetykę, immunogenność i bezpieczeństwo Wilate u pacjentów z ciężką chorobą von Willebranda w wieku poniżej 6 lat

Badanie WIL-33 ma na celu określenie skuteczności, farmakokinetyki, immunogenności i bezpieczeństwa wilate jako rutynowej profilaktyki u maksymalnie 12 pacjentów pediatrycznych (ośmiu możliwych do oceny) z ciężką chorobą von Willebranda VWD (zdefiniowaną jako badanie przesiewowe aktywności kofaktora rystocetyny czynnika von Willebranda [VWF: RCo] <20%) w wieku poniżej 6 lat, przez okres 12 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Czechy
      • Ostrava, Czechy
        • University Hospital Ostrava Department for Pediatric Medicine
      • Prague, Czechy
        • University Hospital Motol, Department of Paediatric Haematology and Oncology
  • Macedonia Północna
      • Skopje, Macedonia Północna
        • PHI University Clinic for Child Diseases
  • Moldova
      • Chisinau, Moldova
        • IMSP Mother and Child Institute
  • Niemcy
      • Duisburg, Niemcy
        • Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr Ambulanz und Fachlaboratorium für Gerinnungserkrankungen/Hämophilie
  • Rosja
      • Moscow, Rosja
        • FSBI National Research Medical Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
      • Moscow, Rosja
        • Morozovskaya Children's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118
        • Tulane University
  • Ukraina
      • Lviv, Ukraina
        • Danylo Halytsky Lviv National Medical University, Communal Institution of Lviv Regional Council "Western Ukrainian Specialized Children's Medical Centre"

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 5 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci w wieku <6 lat w momencie badania przesiewowego
  2. Typ 3 (co najmniej czterech pacjentów), ciężki typ 2 (z wyjątkiem 2N) lub ciężki typ 1 VWD (z których każdy z VWF:RCo <20%) zgodnie z wywiadem lekarskim, wymagający leczenia substytucyjnego produktem zawierającym VWF
  3. Minimalna masa ciała w momencie badania przesiewowego 12,5 kg
  4. Dobrowolna, w pełni świadoma pisemna i podpisana zgoda uzyskana przed przeprowadzeniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem (uzyskana od rodzica/opiekunów prawnych pacjenta)

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia lub obecne podejrzenie inhibitorów VWF lub FVIII
  2. Wstrzyknięcie produktu zawierającego DDAVP lub VWF w ciągu 72 godzin przed włączeniem
  3. Historia medyczna zdarzenia zakrzepowo-zatorowego
  4. Liczba płytek krwi <100 000/µL podczas badania przesiewowego (z wyjątkiem VWD typu 2B)
  5. Pacjenci otrzymujący lub planujący otrzymywać leki immunosupresyjne (inne niż chemioterapia przeciwretrowirusowa), takie jak prednizon (co odpowiada >10 mg/dobę) lub podobne leki
  6. Leczenie jakimkolwiek badanym produktem leczniczym (IMP) w innym interwencyjnym badaniu klinicznym obecnie lub w ciągu czterech tygodni przed włączeniem
  7. Inne zaburzenia krzepnięcia lub zaburzenia krzepnięcia krwi
  8. Znana nadwrażliwość na którykolwiek ze składników badanego leku

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie preparatem Wilate
PK: Pojedyncza dawka 80 IU/kg masy ciała (BW). Leczenie profilaktyczne: 30-50 IU/kg BW podawane 2-3 razy w tygodniu w zalecanej dawce przez 12 miesięcy. Niewielkie krwawienie: dawka nasycająca 30-50 IU/kg BW, a następnie dawka podtrzymująca 30-40 IU/kg BW co 12-24 godziny w celu osiągnięcia poziomów minimalnych (trough) aktywności czynnika von Willebranda (VWF:Ac) i aktywności krzepnięcia czynnika VIII (FVIII:C) >30%. Duże krwawienie: dawka nasycająca 50-80 IU/kg BW, a następnie dawka podtrzymująca 30-50 IU/kg BW co 12-24 godziny w celu osiągnięcia poziomów minimalnych VWF:Ac i FVIII:C >50%. Niewielki zabieg chirurgiczny: dawka nasycająca 40-60 IU/kg BW, a następnie dawka podtrzymująca 20-30 IU/kg BW co 12-24 godziny przez do 3 dni, w celu osiągnięcia poziomów szczytowych VWF:Ac 50% po dawce nasycającej i poziomów minimalnych >30% podczas leczenia podtrzymującego. Duży zabieg chirurgiczny: dawka nasycająca 60-80 IU/kg BW, a następnie dawka podtrzymująca 30-40 IU/kg BW co 12-24 godziny przez do 6 dni lub dłużej, w celu osiągnięcia poziomów szczytowych VWF:Ac 100% po dawce nasycającej i poziomów minimalnych >50% podczas leczenia podtrzymującego.
Lek: Wilate
Wilate to stabilny, wysoko oczyszczony, podwójnie wiruso-inaktywowany, liofilizowany koncentrat aktywnych czynników VWF i VIII (FVIII) pochodzący z osocza, przygotowany z krioprecypitatu i przeznaczony do leczenia pacjentów z VWD i/lub hemofilią A

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowita Roczna Skorygowana Częstość Krwawień (TABR) Podczas Leczenia Profilaktycznego Przy Użyciu Preparatu Wilate.
Ramy czasowe: Podczas 12-miesięcznego leczenia profilaktycznego

TABR definiuje się jako całkowitą liczbę epizodów krwawienia (BEs), w tym samoistnych, pourazowych i innych krwawień, występujących w okresie od pierwszej dawki profilaktycznej wilate do wizyty kończącej badanie, podzieloną przez czas (w latach) pomiędzy tymi dwoma punktami czasowymi. Epizody krwawienia występujące w okresach operacyjnych zostały wyłączone z obliczeń TABR.

Całkowite BEs odnoszą się do wszystkich epizodów krwawienia, które wystąpiły w okresie badania, niezależnie od tego, czy były leczone wilate, czy nie. Leczone BEs są podzbiorem całkowitych BEs, obejmującym epizody krwawienia, które były leczone wilate.
Podczas 12-miesięcznego leczenia profilaktycznego

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Powierzchnia pod krzywą (AUC) preparatu Wilate dla VWF:Ac (VWF:RCo) w czasie
Ramy czasowe: Na początku badania, po 15 minutach, 3, 9, 24, 48 i 72 godzinach od podania 80 IU/kg m.c. wilate
Średni AUC VWF:Ac po iniekcji PK wilate mierzony testem chromogennym.
Na początku badania, po 15 minutach, 3, 9, 24, 48 i 72 godzinach od podania 80 IU/kg m.c. wilate
Pole pod krzywą (AUC) preparatu Wilate dla FVIII (OS) w czasie
Ramy czasowe: Na początku badania, 15 minut, 3, 9, 24, 48 i 72 godziny po podaniu 80 IU/kg mc wilate
Średni AUC FVIII po podaniu PK wilate mierzony metodą chromogeniczną.
Na początku badania, 15 minut, 3, 9, 24, 48 i 72 godziny po podaniu 80 IU/kg mc wilate
AUC znormalizowane dla podanej dawki (AUCnorm) leku Wilate dla VWF:Ac (VWF:RCo) w czasie
Ramy czasowe: Na początku badania, po 15 minutach, 3, 9, 24, 48 i 72 godzinach od podania 80 IU/kg masy ciała wilate
Średni AUC VWF:Ac po wstrzyknięciu PK preparatu wilate, znormalizowany względem rzeczywiście podanej dawki (IU/kg), w czasie. AUC norm mierzono i podano jako [h*kg/IU]/(dL/IU), co można również przedstawić jako h*kg/dL.
Na początku badania, po 15 minutach, 3, 9, 24, 48 i 72 godzinach od podania 80 IU/kg masy ciała wilate
AUC znormalizowane względem podanej dawki (AUCnorm) preparatu Wilate dla FVIII:C (OS) w czasie
Ramy czasowe: Na początku badania, po 15 minutach, 3, 9, 24, 48 i 72 godzinach po podaniu 80 IU/kg mc. wilate
Średnie AUC FVIII po iniekcji PK wilate, znormalizowane względem faktycznie podanej dawki (IU/kg), w funkcji czasu. AUC norm mierzono i raportowano jako [h*kg/IU]/(dL/IU), co można również przedstawić jako h*kg/dL.
Na początku badania, po 15 minutach, 3, 9, 24, 48 i 72 godzinach po podaniu 80 IU/kg mc. wilate
Klirens (CL) preparatu Wilate dla VWF:Ac (VWF:RCo) w czasie
Ramy czasowe: Na początku badania, po 15 minutach, 3, 9, 24, 48 i 72 godzinach od podania dawki 80 IU/kg masy ciała wilate
Średnie klirens (CL) VWF:Ac, mierzone za pomocą testu kofaktora ristocetyny [VWF:RCo]) po wstrzyknięciu PK wilate, obliczane jako stosunek podanej dawki do pola pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu (AUC), w czasie. Klirens został zdefiniowany jako szybkość eliminacji leku podzielona przez stężenie w osoczu, dając objętość osocza, z której lek jest całkowicie usuwany w jednostce czasu.
Na początku badania, po 15 minutach, 3, 9, 24, 48 i 72 godzinach od podania dawki 80 IU/kg masy ciała wilate
Klirens (CL) preparatu Wilate dla FVIII:C (OS) w czasie
Ramy czasowe: Na początku badania, po 15 minutach, 3, 9, 24, 48 i 72 godzinach po podaniu 80 IU/kg mc. wilate
Średnie klirens (CL) FVIII:C, mierzony metodą jednego etapu [OS]) po iniekcji PK wilate, obliczony jako stosunek podanej dawki do pola pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu (AUC), w czasie.
Na początku badania, po 15 minutach, 3, 9, 24, 48 i 72 godzinach po podaniu 80 IU/kg mc. wilate
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) preparatu Wilate dla VWF:Ac (VWF:RCo) w czasie
Ramy czasowe: W punkcie wyjściowym, 15 minut, 3, 9, 24, 48 i 72 godziny po podaniu dawki 80 IU/kg mc. wilate
Średnie maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) VWF:Ac, mierzone testem współczynnika ristocetyny [VWF:RCo]) po podaniu PK preparatu wilate, określone na podstawie zaobserwowanej wartości szczytowej w profilu stężenia w osoczu w czasie.
W punkcie wyjściowym, 15 minut, 3, 9, 24, 48 i 72 godziny po podaniu dawki 80 IU/kg mc. wilate
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) preparatu Wilate dla FVIII:C (OS) w czasie
Ramy czasowe: Na początku badania, 15 minut, 3, 9, 24, 48 i 72 godziny po podaniu 80 IU/kg mc wilate
Średnie maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) FVIII:C, mierzone za pomocą testu jednostopniowego [OS]) po podaniu PK wilate, określone na podstawie zaobserwowanej wartości szczytowej w profilu stężenie w osoczu-czas.
Na początku badania, 15 minut, 3, 9, 24, 48 i 72 godziny po podaniu 80 IU/kg mc wilate
Średni czas przebywania (MRT) preparatu Wilate dla VWF:Ac (VWF:RCo) w czasie
Ramy czasowe: W punkcie wyjściowym, po 15 minutach, 3, 9, 24, 48 i 72 godzinach od podania dawki 80 IU/kg mc. wilate
Średni czas przebywania (MRT) VWF:Ac, mierzony metodą współczynnika ristocetyny [VWF:RCo]) po podaniu PK wilate, obliczany jako średni czas, przez jaki cząsteczka VWF:Ac pozostaje w organizmie, wyliczony na podstawie stosunku pola pod krzywą pierwszego momentu (AUMC) do AUC.
W punkcie wyjściowym, po 15 minutach, 3, 9, 24, 48 i 72 godzinach od podania dawki 80 IU/kg mc. wilate
Średni czas przebywania (MRT) preparatu Wilate dla FVIII:C (OS) w czasie
Ramy czasowe: Na początku badania, 15 minut, 3, 9, 24, 48 i 72 godziny po podaniu 80 IU/kg mc. wilate
Średni czas przebywania (MRT) FVIII:C, mierzony metodą jednofazową [OS] po podaniu PK wilate, obliczany jako średni czas, przez jaki cząsteczka FVIII:C pozostaje w organizmie, wyznaczany na podstawie stosunku pola pod krzywą pierwszego momentu (AUMC) do AUC.
Na początku badania, 15 minut, 3, 9, 24, 48 i 72 godziny po podaniu 80 IU/kg mc. wilate
Okres półtrwania (T1/2) Wilate in vivo dla VWF:Ac (VWF:RCo) w czasie
Ramy czasowe: Na początku badania, 15 minut, 3, 9, 24, 48 i 72 godziny po podaniu dawki 80 IU/kg mc wilate
Średni czas półtrwania in vivo (T1/2) VWF:Ac, mierzony testem kofaktora ristocetyny [VWF:RCo]) po podaniu PK preparatu wilate, obliczony jako czas potrzebny do zmniejszenia stężenia w osoczu o połowę podczas końcowej fazy eliminacji.
Na początku badania, 15 minut, 3, 9, 24, 48 i 72 godziny po podaniu dawki 80 IU/kg mc wilate
In Vivo Okres półtrwania (T1/2) Wilate dla FVIII:C (OS) w czasie
Ramy czasowe: W punkcie wyjściowym, 15 minut, 3, 9, 24, 48 i 72 godziny po podaniu 80 IU/kg mc wilate
Średni biologiczny okres półtrwania (T1/2) aktywności czynnika VIII (FVIII:C), mierzony metodą jednofazową [OS] po podaniu PK preparatu wilate, obliczany jako czas potrzebny do zmniejszenia stężenia w osoczu o połowę podczas końcowej fazy eliminacji.
W punkcie wyjściowym, 15 minut, 3, 9, 24, 48 i 72 godziny po podaniu 80 IU/kg mc wilate
Czas osiągnięcia maksymalnego stężenia w osoczu (Tmax) dla preparatu Wilate w odniesieniu do VWF:Ac (VWF:RCo) w czasie
Ramy czasowe: Na początku badania, 15 minut, 3, 9, 24, 48 i 72 godziny po podaniu dawki 80 IU/kg mc wilate
Średni czas osiągnięcia maksymalnego stężenia w osoczu (Tmax) dla VWF:Ac, mierzonego metodą współczynnika ristocetyny [VWF:RCo]) po iniekcji PK preparatu wilate, zdefiniowany jako czas od podania do zaobserwowanego szczytowego stężenia w osoczu.
Na początku badania, 15 minut, 3, 9, 24, 48 i 72 godziny po podaniu dawki 80 IU/kg mc wilate
Czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia w osoczu (Tmax) preparatu Wilate dla FVIII:C (OS) w czasie
Ramy czasowe: Przed rozpoczęciem badania, 15 minut, 3, 9, 24, 48 i 72 godziny po podaniu dawki 80 IU/kg masy ciała wilate
Średni czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia w osoczu (Tmax) czynnika VIII:C, mierzonego testem jednego etapu [OS]) po wstrzyknięciu PK wilate, zdefiniowany jako czas od podania dawki do zaobserwowanego szczytowego stężenia w osoczu.
Przed rozpoczęciem badania, 15 minut, 3, 9, 24, 48 i 72 godziny po podaniu dawki 80 IU/kg masy ciała wilate
Objętość dystrybucji (Vd) preparatu Wilate dla VWF:Ac (VWF:RCo) w czasie
Ramy czasowe: W punkcie wyjściowym, 15 minut, 3, 9, 24, 48 i 72 godziny po podaniu dawki 80 IU/kg mc. wilate
Średnia objętość dystrybucji w stanie ustalonym (Vd) VWF:Ac, mierzona testem kofaktora rystocetyny [VWF:RCo] po podaniu PK wilate, obliczona jako klirens (CL) pomnożony przez średni czas przebywania (MRT).
W punkcie wyjściowym, 15 minut, 3, 9, 24, 48 i 72 godziny po podaniu dawki 80 IU/kg mc. wilate
Objętość dystrybucji (Vd) preparatu Wilate dla FVIII:C (OS) w czasie
Ramy czasowe: Na początku badania, po 15 minutach oraz po 3, 9, 24, 48 i 72 godzinach od podania 80 IU/kg mc. preparatu wilate
Średnia objętość dystrybucji w stanie ustalonym (Vd) FVIII:C, mierzona metodą jednego etapu [OS] po wstrzyknięciu PK preparatu wilate, obliczana jako klirens (CL) pomnożony przez średni czas przebywania (MRT).
Na początku badania, po 15 minutach oraz po 3, 9, 24, 48 i 72 godzinach od podania 80 IU/kg mc. preparatu wilate
Stopniowa odzyskiwalność in vivo (IVR) preparatu Wilate dla VWF:Ac (VWF:RCo) w czasie
Ramy czasowe: Pomiary wykonano w następujących punktach czasowych: przed rozpoczęciem leczenia (linia podstawowa) oraz po 1, 2, 3, 6, 9 i 12 miesiącach leczenia, z wartościami IVR zgłoszonymi na początku i po 12 miesiącach.
Średni przyrost in vivo odzysku (IVR) VWF:Ac, mierzony testem kofaktora ristocetyny [VWF:RCo]) po wstrzyknięciu PK wilate, obliczany jako wzrost stężenia VWF:Ac w osoczu na IU/kg podanego wilate.
Pomiary wykonano w następujących punktach czasowych: przed rozpoczęciem leczenia (linia podstawowa) oraz po 1, 2, 3, 6, 9 i 12 miesiącach leczenia, z wartościami IVR zgłoszonymi na początku i po 12 miesiącach.
Stopniowa in-vivo regeneracja (IVR) preparatu Wilate dla FVIII:C (OS) w czasie
Ramy czasowe: Pomiary wykonano w następujących punktach czasowych: przed rozpoczęciem leczenia oraz po 1, 2, 3, 6, 9 i 12 miesiącach leczenia, z wartościami IVR zgłoszonymi przed rozpoczęciem leczenia i po 12 miesiącach.
Średni przyrost in vivo odzysku (IVR) FVIII:C, mierzony za pomocą testu jednoetapowego [OS] po iniekcji PK wilate, obliczany jako wzrost stężenia FVIII:C w osoczu na IU/kg podanego wilate.
Pomiary wykonano w następujących punktach czasowych: przed rozpoczęciem leczenia oraz po 1, 2, 3, 6, 9 i 12 miesiącach leczenia, z wartościami IVR zgłoszonymi przed rozpoczęciem leczenia i po 12 miesiącach.
Skuteczność preparatu Wilate mierzona odsetkiem BE pomyślnie leczonych preparatem Wilate
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy leczenia
Odsetek BE pomyślnie leczonych preparatem wilate, oceniany przy użyciu predefiniowanej 4-stopniowej skali skuteczności hemostatycznej. Każde BE zostało ocenione pod koniec leczenia jako „doskonałe”, „dobre”, „umiarkowane” lub „brak” na podstawie czasu do ustąpienia krwawienia i wymaganej dawki. BE uważa się za pomyślnie leczone, jeśli ocena skuteczności wynosi „doskonała” (krwawienie ustąpiło w ciągu 3 dni w przypadku drobnych krwawień, w ciągu 7 dni w przypadku poważnych krwawień lub w ciągu 10 dni w przypadku krwawień z przewodu pokarmowego) lub „dobra” (krwawienie ustąpiło, ale czas i/lub dawka nieznacznie przekroczyły oczekiwania). Wynik jest przedstawiany jako procent BE z oceną „doskonałą” lub „dobrą” spośród wszystkich leczonych BE.
Do 12 miesięcy leczenia
Ogólna skuteczność preparatu Wilate w profilaktyce okołooperacyjnej przeciwko nadmiernemu krwawieniu oceniana po zakończeniu okresu pooperacyjnego przez odpowiedzialnego badacza prowadzącego leczenie
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy leczenia

Ogólna skuteczność preparatu wilate w profilaktyce okołooperacyjnej przeciwko nadmiernemu krwawieniu, oceniana na koniec okresu pooperacyjnego przez odpowiedzialnego lekarza prowadzącego przy użyciu wcześniej zdefiniowanej 4-punktowej skali porządkowej skuteczności hemostatycznej. Ocena opiera się na obecności lub braku krwawienia lub sączenia pooperacyjnego, konieczności dodatkowego dawkowania oraz zdolności do kontrolowania krwawienia za pomocą preparatu wilate.

Doskonała: Brak krwawienia lub sączenia pooperacyjnego niezwiązanego z powikłaniami chirurgicznymi; wszystkie krwawienia pooperacyjne spowodowane powikłaniami zostały opanowane za pomocą preparatu wilate, zgodnie z oczekiwaniami dla procedury.

Dobra: Brak krwawienia lub sączenia pooperacyjnego niezwiązanego z powikłaniami chirurgicznymi; opanowanie krwawienia pooperacyjnego spowodowanego powikłaniami wymagało zwiększenia dawkowania lub dodatkowych iniekcji preparatu wilate, które nie były pierwotnie przewidywane.

Umiarkowana: Pewne krwawienie lub sączenie pooperacyjne niezwiązane z powikłaniami chirurgicznymi; opanowanie wymagało zwiększenia dawkowania lub dodatkowych iniekcji preparatu wilate, które nie były pierwotnie przewidywane.
Do 12 miesięcy leczenia
Stosowanie preparatu Wilate w leczeniu profilaktycznym
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy leczenia
Średnia dawka wilate podawana w ramach rutynowego leczenia profilaktycznego, zgłaszana jako (a) średnia dawka na wstrzyknięcie (IU/kg) i (b) średnia dawka na tydzień (IU/kg). Dawka na wstrzyknięcie jest obliczana jako całkowita ilość wilate (IU) podana na wstrzyknięcie podzielona przez masę ciała pacjenta (kg). Dawka na tydzień była obliczana jako całkowita ilość wilate (IU) podana w celach profilaktycznych w ciągu tygodnia, podzielona przez masę ciała pacjenta (kg). Obie miary zostały uśrednione dla wszystkich wlewów profilaktycznych w okresie badania.
Do 12 miesięcy leczenia
Stosowanie preparatu Wilate w leczeniu BEs (leczenie na żądanie)
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy leczenia
Średnia dawka preparatu wilate podawana w leczeniu doraźnym BE, podana jako (a) średnia dawka na BE (j.m./kg) i (b) średnia dawka na iniekcję (j.m./kg). Dawka na BE obliczana jest jako całkowita ilość preparatu wilate (j.m.) podana w leczeniu danego BE podzielona przez masę ciała pacjenta (kg). Dawka na iniekcję obliczana jest jako całkowita ilość preparatu wilate (j.m.) podana w leczeniu BE w ciągu tygodnia, podzielona przez masę ciała pacjenta (kg). Oba wskaźniki są uśredniane dla wszystkich leczonych BE w okresie badania
Do 12 miesięcy leczenia
Stosowanie preparatu Wilate podczas profilaktyki chirurgicznej
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy leczenia
Średnia dawka wilate podana w celu profilaktyki chirurgicznej, zgłoszona jako dawka na dzień ekspozycji (ED) w IU/kg. Dawkę na dzień ekspozycji oblicza się jako całkowitą ilość wilate (IU) podaną w celu profilaktyki chirurgicznej każdego dnia, podzieloną przez masę ciała pacjenta (kg). Wskaźnik ten jest uśredniany dla wszystkich dni ekspozycji w okresie okołooperacyjnym
Do 12 miesięcy leczenia
Liczba uczestników z wykrywalnymi przeciwciałami hamującymi przeciwko VWF i/lub FVIII
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy leczenia
Liczba pacjentów z wykrywalnymi przeciwciałami hamującymi czynnik von Willebranda (VWF) i czynnik VIII (FVIII) podczas badań w trakcie badania. Testy na obecność inhibitorów przeprowadza się na początku badania, co 3 miesiące oraz w dowolnym momencie, jeśli podejrzewa się rozwój inhibitora.
Do 12 miesięcy leczenia
Liczba uczestników z wykrywalnymi zdarzeniami zakrzepowo-zatorowymi
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy leczenia
Częstość występowania zdarzeń zakrzepowo-zatorowych, zdefiniowana jako odsetek pacjentów, u których wystąpi jedno lub więcej zdarzeń zakrzepowo-zatorowych (takich jak zakrzepica żył głębokich, zatorowość płucna lub inne klinicznie istotne zakrzepice) w okresie badania.
Zdarzenia zakrzepowo-zatorowe są monitorowane i rejestrowane jako zdarzenia niepożądane przez cały okres badania, a ich występowanie jest potwierdzane za pomocą oceny klinicznej i/lub diagnostyki obrazowej, w zależności od potrzeb.
Wynik jest przedstawiany jako liczba i odsetek pacjentów z co najmniej jednym zdarzeniem zakrzepowo-zatorowym w trakcie badania.
Do 12 miesięcy leczenia
Zmiana wskaźnika stanu zdrowia stawów w hemofilii
Ramy czasowe: W punkcie wyjściowym i po 12 miesiącach leczenia
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w całkowitym wyniku Hemophilia Joint Health Score (HJHS), ocenianym na początku badania i na jego zakończeniu (12 miesięcy). HJHS jest zwalidowanym narzędziem klinicznym stosowanym do oceny stanu stawów u pacjentów z zaburzeniami krzepnięcia, mierzonym w skali 0-124, przy czym wyższe wyniki wskazują na gorszy stan stawów. Wynik ten składa się z oceny 6 stawów według 8 kryteriów (każdy staw jest oceniany w skali od 0 do 20, co daje możliwy zakres oceny dla wszystkich stawów od 0 do 120) plus Global Gait Score (mierzonego w skali od 0 do 4). Wynik jest raportowany jako średnia zmiana w całkowitym wyniku HJHS od wartości wyjściowej do zakończenia badania dla każdego uczestnika. Wzrost (wartość dodatnia) wskazuje na wzrost HJHS w trakcie badania i pogorszenie stanu stawów. Spadek (wartość ujemna) odzwierciedla zmniejszenie HJHS w trakcie trwania badania i poprawę stanu stawów. Oceny są przeprowadzane przez przeszkolonych badaczy przy użyciu standardowego protokołu HJHS.
W punkcie wyjściowym i po 12 miesiącach leczenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Octapharma

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 września 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

16 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

16 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 czerwca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 lipca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 lipca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • WIL-33

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj