Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt, PK, immunogenisitet og sikkerhet av Wilate hos alvorlig Von Willebrand-sykdom VWD)-pasienter

2. februar 2026 oppdatert av: Octapharma

Klinisk studie for å undersøke effekten, farmakokinetikken, immunogenisiteten og sikkerheten til Wilate hos pasienter med alvorlig Von Willebrand-sykdom under 6 år

WIL-33-studien tar sikte på å bestemme effektiviteten, farmakokinetikken, immunogenisiteten og sikkerheten til wilate som rutineprofylakse hos opptil 12 pediatriske pasienter (åtte evaluerbare) med alvorlig von Willebrands sykdom VWD (definert som screening av von Willebrand faktor ristocetin kofaktoraktivitet [VWF: RCo] <20 %) under 6 år, over en periode på 12 måneder.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70118
        • Tulane University
  • Moldova
      • Chisinau, Moldova
        • IMSP Mother and Child Institute
  • Nord-Makedonia
      • Skopje, Nord-Makedonia
        • PHI University Clinic for Child Diseases
  • Russland
      • Moscow, Russland
        • FSBI National Research Medical Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
      • Moscow, Russland
        • Morozovskaya Children's Hospital
  • Tsjekkia
      • Ostrava, Tsjekkia
        • University Hospital Ostrava Department for Pediatric Medicine
      • Prague, Tsjekkia
        • University Hospital Motol, Department of Paediatric Haematology and Oncology
  • Tyskland
      • Duisburg, Tyskland
        • Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr Ambulanz und Fachlaboratorium für Gerinnungserkrankungen/Hämophilie
  • Ukraina
      • Lviv, Ukraina
        • Danylo Halytsky Lviv National Medical University, Communal Institution of Lviv Regional Council "Western Ukrainian Specialized Children's Medical Centre"

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 5 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter i alderen <6 år på tidspunktet for screening
  2. Type 3 (minst fire pasienter), alvorlig type 2 (unntatt 2N) eller alvorlig type 1 VWD (hvorav alle med VWF:RCo <20%) i henhold til sykehistorien, som krever substitusjonsbehandling med et produkt som inneholder VWF
  3. Minimum kroppsvekt 12,5 kg på tidspunktet for screening
  4. Frivillig gitt, fullt informert skriftlig og signert samtykke innhentet før noen studierelaterte prosedyrer utføres (innhentet fra pasientens foreldre/foresatte)

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese eller nåværende mistanke om VWF- eller FVIII-hemmere
  2. Injeksjon av DDAVP eller VWF-holdig produkt innen 72 timer før inkludering
  3. Medisinsk historie med en tromboembolisk hendelse
  4. Blodplateantall <100 000/µL ved screening (unntatt for VWD type 2B)
  5. Pasienter som mottar, eller planlegger å motta, immundempende legemidler (annet enn antiretroviral kjemoterapi), slik som prednison (tilsvarer >10 mg/dag), eller lignende legemidler
  6. Behandling med et hvilket som helst forsøkslegemiddel (IMP) i en annen intervensjonell klinisk studie for øyeblikket eller innen fire uker før innmelding
  7. Andre koagulasjonsforstyrrelser eller blødningsforstyrrelser
  8. Kjent overfølsomhet overfor noen av komponentene i studiemedisinen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Wilate-behandling
PK: Enkeltdose på 80 IU/kg kroppsvekt (KV). Profylaktisk behandling: 30-50 IU/kg KV administrert 2-3 ganger per uke ved anbefalt dose over 12 måneder. Mindre blødning: ladningsdose 30-50 IU/kg KV etterfulgt av en vedlikeholdsdose på 30-40 IU/kg KV hver 12.-24. time for å oppnå von Willebrand-faktoraktivitet (VWF:Ac) og faktor VIII-koagulantaktivitet (FVIII:C) bunnnivåer på >30%. Større blødning: ladningsdose 50-80 IU/kg KV deretter vedlikeholdsdose på 30-50 IU/kg KV hver 12.-24. time for å oppnå VWF:Ac og FVIII:C bunnnivåer på >50%. Mindre kirurgi: ladningsdose på 40-60 IU/kg KV deretter vedlikeholdsdose på 20-30 IU/kg KV hver 12.-24. time i opptil 3 dager, for å oppnå VWF:Ac toppnivåer på 50% etter ladningsdose og bunnnivåer >30% under vedlikehold. Større kirurgi: ladningsdose på 60-80 IU/kg KV deretter en vedlikeholdsdose på 30-40 IU/kg KV hver 12.-24. time i opptil 6 dager eller lenger, for å oppnå VWF:Ac toppnivåer på 100% etter ladningsdose og bunnnivåer >50% under vedlikehold.
Legemiddel: Wilate
Wilate er et plasmadeavledet, stabilt, høyt renset, dobbeltvirusinaktivert konsentrat av frystørket aktiv VWF og faktor VIII (FVIII) fremstilt fra kryopresipitat og beregnet for behandling av pasienter med VWD og/eller hemofili A

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Total årlig blødningsrate (TABR) under profylaktisk behandling med Wilate.
Tidsramme: I løpet av 12 måneders profylaktisk behandling

TABR er definert som det totale antallet blødningsepisode (BE) inkludert spontane, traumatiske og andre blødninger som inntreffer i perioden fra første profylaktiske dose av wilate til studieavslutningsbesøket, delt på varigheten (i år) mellom disse to tidspunktene. Blødningsepisode som inntraff under kirurgiske perioder ble ekskludert fra beregningen av TABR.

Totale BE refererer til alle blødningsepisode som inntraff i studieperioden, uavhengig av om de ble behandlet med wilate eller ikke. Behandlede BE er en delmengde av totale BE som består av blødningsepisode som ble behandlet med wilate.
I løpet av 12 måneders profylaktisk behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Areal under kurven (AUC) for Wilate for VWF:Ac (VWF:RCo) over tid
Tidsramme: Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer etter dosering av 80 IE/kg kroppsvekt wilate
Gjennomsnittlig AUC for VWF:Ac etter PK-injeksjon av wilate målt med kromogen assay.
Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer etter dosering av 80 IE/kg kroppsvekt wilate
Areal under kurven (AUC) for Wilate for FVIII (OS) over tid
Tidsramme: Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer etter dosering av 80 IU/kg kroppsvekt wilate
Gjennomsnittlig AUC for FVIII etter PK-injeksjon av wilate målt med kromogen assay.
Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer etter dosering av 80 IU/kg kroppsvekt wilate
AUC normalisert for administrert dose (AUCnorm) av Wilate for VWF:Ac (VWF:RCo) over tid
Tidsramme: Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer etter dosering av 80 IU/kg kroppsvekt wilate
Gjennomsnittlig AUC for VWF:Ac etter PK-injeksjon av wilate, normalisert for den faktiske administrerte dosen (IE/kg), over tid. AUC norm ble målt og rapportert som [t*kg/IE]/(dL/IE) som også kan rapporteres som t*kg/dL.
Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer etter dosering av 80 IU/kg kroppsvekt wilate
AUC normalisert for administrert dose (AUCnorm) for Wilate for FVIII:C (OS) over tid
Tidsramme: Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer etter dosering av 80 IU/kg kroppsvekt wilate
Gjennomsnittlig AUC for FVIII etter PK-injeksjon av wilate, normalisert for den faktiske administrerte dosen (IE/kg), over tid. AUC norm ble målt og rapportert som [h*kg/IE]/(dL/IE) som også kunne rapporteres som h*kg/dL.
Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer etter dosering av 80 IU/kg kroppsvekt wilate
Klaring (CL) av Wilate for VWF:Ac (VWF:RCo) over tid
Tidsramme: Ved utgangspunktet, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer etter dosering av 80 IE/kg kroppsvekt wilate
Gjennomsnittlig klaring (CL) av VWF:Ac, målt ved ristocetin kofaktor assay [VWF:RCo]) etter PK-injeksjon av wilate, beregnet som forholdet mellom administrert dose og arealet under plasmakonsentrasjon–tid-kurven (AUC), over tid. Klaring ble definert som hastigheten på legemiddelfjerning delt på plasmakonsentrasjon, som gir et plasmavolum hvorfra legemiddelet er fullstendig fjernet per tidsenhet.
Ved utgangspunktet, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer etter dosering av 80 IE/kg kroppsvekt wilate
Klaring (CL) av Wilate for FVIII:C (OS) over tid
Tidsramme: Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer etter dosering av 80 IE/kg kroppsvekt wilate
Gjennomsnittlig klaring (CL) av FVIII:C, målt ved en-trinns assay [OS]) etter PK-injeksjon av wilate, beregnet som forholdet mellom dosen som ble administrert og arealet under plasmakonsentrasjon-tid-kurven (AUC), over tid.
Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer etter dosering av 80 IE/kg kroppsvekt wilate
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) for Wilate for VWF:Ac (VWF:RCo) over tid
Tidsramme: Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer etter dosering av 80 IE/kg kroppsvekt wilate
Gjennomsnittlig maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av VWF:Ac, målt ved ristocetin kofaktor assay [VWF:RCo]) etter PK-injeksjon av wilate, som bestemmes fra den observerte toppverdien i plasmakonsentrasjon-tid-profilen.
Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer etter dosering av 80 IE/kg kroppsvekt wilate
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av Wilate for FVIII:C (OS) over tid
Tidsramme: Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer etter dosering av 80 IU/kg kroppsvekt wilate
Gjennomsnittlig maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av FVIII:C, målt med en-trinns assay [OS]) etter PK-injeksjon av wilate, bestemt fra den observerte toppverdien i plasmakonsentrasjon-tid-profilen.
Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer etter dosering av 80 IU/kg kroppsvekt wilate
Gjennomsnittlig oppholdstid (MRT) for Wilate for VWF:Ac (VWF:RCo) over tid
Tidsramme: Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer etter dosering av 80 IE/kg kroppsvekt wilate
Gjennomsnittlig oppholdstid (MRT) for VWF:Ac, målt ved ristocetin-kofaktorassay [VWF:RCo]) etter PK-injeksjon av wilate, beregnet som gjennomsnittstiden en VWF:Ac-molekyl forblir i kroppen, avledet fra forholdet mellom arealet under første momentkurve (AUMC) og AUC.
Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer etter dosering av 80 IE/kg kroppsvekt wilate
Gjennomsnittlig oppholdstid (MRT) for Wilate for FVIII:C (OS) over tid
Tidsramme: Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer etter dosering av 80 IE/kg kroppsvekt wilate
Gjennomsnittlig oppholdstid (MRT) for FVIII:C, målt ved ett-trinns analyse [OS]) etter PK-injeksjon av wilate, beregnet som gjennomsnittstiden en FVIII:C-molekyl forblir i kroppen, utledet fra forholdet mellom arealet under første momentkurve (AUMC) til AUC.
Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer etter dosering av 80 IE/kg kroppsvekt wilate
In vivo halveringstid (T1/2) for Wilate for VWF:Ac (VWF:RCo) over tid
Tidsramme: Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer etter dosering av 80 IU/kg kroppsvekt wilate
Gjennomsnittlig in vivo halveringstid (T1/2) VWF:Ac, målt ved ristocetinkofaktorassay [VWF:RCo]) etter PK-injeksjon av wilate, beregnet som tiden som kreves for at plasmakonsentrasjonen skal reduseres til halvparten under terminaleliminasjonsfasen.
Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer etter dosering av 80 IU/kg kroppsvekt wilate
In Vivo halveringstid (T1/2) av Wilate for FVIII:C (OS) over tid
Tidsramme: Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer etter dosering av 80 IU/kg BW wilate
Gjennomsnittlig in vivo halveringstid (T1/2) for FVIII:C, målt med ett-trinns assay [OS]) etter PK-injeksjon av wilate, beregnet som tiden som kreves for at plasmakonsentrasjonen skal reduseres til halvparten under den terminale eliminasjonsfasen.
Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer etter dosering av 80 IU/kg BW wilate
Tid for å nå maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax) for Wilate for VWF:Ac (VWF:RCo) over tid
Tidsramme: Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer etter dosering av 80 IU/kg BW wilate
Gjennomsnittlig tid for å oppnå maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax) for VWF:Ac, målt med ristocetin kofaktor assay [VWF:RCo]) etter PK-injeksjon av wilate, definert som tiden fra dosering til den observerte toppplasmasonsentrasjonen.
Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer etter dosering av 80 IU/kg BW wilate
Tid til å nå maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax) av Wilate for FVIII:C (OS) over tid
Tidsramme: Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer etter dosering av 80 IE/kg kroppsvekt wilate
Gjennomsnittlig tid for å nå maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax) av FVIII:C, målt med en-trinns assay [OS]) etter PK-injeksjon av wilate, definert som tiden fra dosering til den observerte toppplasmakonsentrasjonen.
Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer etter dosering av 80 IE/kg kroppsvekt wilate
Fordelingsvolum (Vd) for Wilate for VWF:Ac (VWF:RCo) over tid
Tidsramme: Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer etter dosering av 80 IE/kg kroppsvekt wilate
Gjennomsnittlig distribusjonsvolum ved stabil tilstand (Vd) av VWF:Ac, målt ved ristocetin kofaktor assay (VWF:RCo) etter PK-injeksjon av wilate, beregnet som clearance (CL) multiplisert med gjennomsnittlig oppholdstid (MRT).
Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer etter dosering av 80 IE/kg kroppsvekt wilate
Fordelingsvolum (Vd) for Wilate for FVIII:C (OS) over tid
Tidsramme: Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer etter dosering av 80 IE/kg kroppsvekt wilate
Gjennomsnittlig distribusjonsvolum ved stabil tilstand (Vd) for FVIII:C, målt ved ett-trinns analyse [OS] etter PK-injeksjon av wilate, beregnet som clearance (CL) multiplisert med gjennomsnittlig oppholdstid (MRT).
Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer etter dosering av 80 IE/kg kroppsvekt wilate
Inkrementell In-vivo Restitusjon (IVR) av Wilate for VWF:Ac (VWF:RCo) Over Tid
Tidsramme: Målinger ble tatt ved følgende tidspunkter: utgangspunkt og 1, 2, 3, 6, 9 og 12 måneders behandling med IVR-verdier rapportert ved utgangspunktet og etter 12 måneder.
Gjennomsnittlig inkrementell in vivo gjenvinning (IVR) av VWF:Ac, målt ved ristocetin kofaktor assay [VWF:RCo]) etter PK-injeksjon av wilate, beregnet som økningen i plasma VWF:Ac-konsentrasjon per IU/kg av administrert wilate.
Målinger ble tatt ved følgende tidspunkter: utgangspunkt og 1, 2, 3, 6, 9 og 12 måneders behandling med IVR-verdier rapportert ved utgangspunktet og etter 12 måneder.
Inkrementell in vivo-recovery (IVR) av Wilate for FVIII:C (OS) over tid
Tidsramme: Målinger ble tatt på følgende tidspunkter: utgangspunktet og 1, 2, 3, 6, 9 og 12 måneder med behandling, med IVR-verdier rapportert ved utgangspunktet og etter 12 måneder.
Gjennomsnittlig inkrementell in vivo-recovery (IVR) av FVIII:C, målt ved en-trinns assay [OS]) etter PK-injeksjon av wilate, beregnet som økningen i plasmakonsentrasjonen av FVIII:C per IU/kg av administrert wilate.
Målinger ble tatt på følgende tidspunkter: utgangspunktet og 1, 2, 3, 6, 9 og 12 måneder med behandling, med IVR-verdier rapportert ved utgangspunktet og etter 12 måneder.
Effekten av Wilate målt ved andelen blødningsepisoder som behandles vellykket med Wilate
Tidsramme: Opptil 12 måneders behandling
Andel BE-er som er behandlet med vilate, vurdert ved hjelp av en forhåndsdefinert 4-punkts ordinalskala for hemostatisk effekt. Hver BE ble vurdert ved behandlingens slutt som «utmerket», «god», «moderat» eller «ingen» basert på tiden til blødningsstans og den nødvendige dosen. En BE anses som vellykket behandlet hvis effektvurderingen er «utmerket» (blødningen stoppet innen 3 dager for mindre blødninger, innen 7 dager for større blødninger, eller innen 10 dager for gastrointestinale blødninger) eller «god» (blødningen stoppet, men tiden og/eller dosen oversteg forventningene noe). Resultatet rapporteres som prosentandelen av BE-er med en vurdering på «utmerket» eller «god» av alle behandlede BE-er
Opptil 12 måneders behandling
Den overordnede effekten av Wilate i perioperativ profylakse mot overdreven blødning vurdert ved slutten av postoperativ perioden av den ansvarlige behandlingsutrederen
Tidsramme: Opptil 12 måneders behandling

Samlet effekt av wilate i perioperativ profylakse mot overdreven blødning, vurdert ved slutten av den postoperative perioden av den ansvarlige behandlende undersøkeren ved bruk av en forhåndsdefinert 4-punkts ordinal skala for hemostatisk effekt. Vurderingen er basert på tilstedeværelse eller fravær av postoperative blødninger eller siving, behovet for tilleggsdosering, og evnen til å kontrollere blødning med wilate.

Utmerket: Ingen postoperative blødninger eller siving som ikke skyldes kirurgiske komplikasjoner; all postoperative blødning på grunn av komplikasjoner kontrollert med wilate som forventet for inngrepet.

God: Ingen postoperative blødninger eller siving som ikke skyldes kirurgiske komplikasjoner; kontroll av postoperative blødninger på grunn av komplikasjoner krevde økt dosering eller tilleggsinjeksjoner av wilate som ikke opprinnelig var forventet.

Moderat: Noen postoperative blødninger eller siving som ikke skyldes kirurgiske komplikasjoner; kontroll krevde økt dosering eller tilleggsinjeksjoner av wilate som ikke opprinnelig var forventet
Opptil 12 måneders behandling
Bruk av Wilate for profylaktisk behandling
Tidsramme: Opptil 12 måneders behandling
Gjennomsnittlig dose wilate administrert for rutinemessig profylaktisk behandling, rapportert som (a) gjennomsnittlig dose per injeksjon (IU/kg) og (b) gjennomsnittlig dose per uke (IU/kg). Dose per injeksjon beregnes som den totale mengden wilate (IU) administrert per injeksjon delt på pasientens kroppsvekt (kg). Dose per uke ble beregnet som den totale mengden wilate (IU) administrert for profylakse i en uke, delt på pasientens kroppsvekt (kg). Begge målene ble gjennomsnittet over alle profylaktiske infusjoner i løpet av studieperioden
Opptil 12 måneders behandling
Bruk av Wilate for behandling av BEs (behandling ved behov)
Tidsramme: Opptil 12 måneders behandling
Gjennomsnittlig dose wilate administrert for behovsbasert behandling av blødningsepisoder, rapportert som (a) gjennomsnittlig dose per blødningsepisode (IU/kg) og (b) gjennomsnittlig dose per injeksjon (IU/kg). Dose per blødningsepisode beregnes som den totale mengden wilate (IU) administrert per behandling av blødningsepisode delt på pasientens kroppsvekt (kg). Dose per injeksjon beregnes som den totale mengden wilate (IU) administrert for behandling av blødningsepisode i en uke, delt på pasientens kroppsvekt (kg). Begge målene er gjennomsnittet for alle behandlede blødningsepisoder i studieperioden
Opptil 12 måneders behandling
Bruk av Wilate under kirurgisk profylakse
Tidsramme: Opptil 12 måneders behandling
Gjennomsnittlig dose wilate administrert for kirurgisk profylakse, rapportert som dose per eksponeringsdag (ED) i IU/kg. Dose per eksponeringsdag beregnes som den totale mengden wilate (IU) administrert for kirurgisk profylakse hver dag, delt på pasientens kroppsvekt (kg). Målet er gjennomsnittet over alle eksponeringsdager i perioperativ periode
Opptil 12 måneders behandling
Antall deltakere med påvisbare hemmeantistoffer mot VWF og/eller FVIII
Tidsramme: Opptil 12 måneders behandling
Antall pasienter med påvisbare hemmeantistoffer mot von Willebrand faktor (VWF) og faktor VIII (FVIII) under studieundersøkelsen. Hemmeantistofftesting utføres ved baseline, hver 3. måned, og når som helst hvis det mistenkes utvikling av hemmeantistoffer.
Opptil 12 måneders behandling
Antall deltakere med påvisbare tromboemboliske hendelser
Tidsramme: Opptil 12 måneders behandling
Forekomst av tromboemboliske hendelser, definert som andelen pasienter som opplever en eller flere tromboemboliske hendelser (som dyp venetrombose, lungeemboli eller andre klinisk relevante tromboser) i løpet av studieperioden. Tromboemboliske hendelser overvåkes og registreres som bivirkninger gjennom hele studien, og bekreftes ved klinisk vurdering og/eller diagnostisk avbildning etter behov. Resultatet rapporteres som antall og prosentandel pasienter med minst én tromboembolisk hendelse i løpet av studien
Opptil 12 måneders behandling
Endring i Hemofili-leddhelsescore
Tidsramme: Ved baseline og etter 12 måneders behandling
Endring fra utgangspunkt i den totale Haemophilia Joint Health Score (HJHS), vurdert ved utgangspunktet og ved studiens slutt (12 måneder). HJHS er et valideret klinisk verktøy som brukes til å evaluere leddhelse hos pasienter med blødningslidelser, målt på en skala fra 0–124, der høyere poengsummer indikerer dårligere leddhelse. Denne poengsummen består av vurderinger av 6 ledd etter 8 kriterier (hvert ledd poengsettes fra 0 til 20, noe som gir en mulig vurderingsrekkevidde for alle ledd på 0 til 120) pluss Global Gait Score (målt fra 0 til 4). Utfallet rapporteres som den gjennomsnittlige endringen i total HJHS-poengsum fra utgangspunktet til studiens fullføring for hver deltaker. En økning (positiv verdi) indikerer en økning i HJHS i løpet av studien og forverring av leddhelse. En reduksjon (negativ verdi) reflekterer en reduksjon i HJHS i løpet av studien og forbedringer i leddhelse. Vurderingene utføres av trente forskere ved bruk av standard HJHS-protokoll.
Ved baseline og etter 12 måneders behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Octapharma

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. september 2021

Primær fullføring (Faktiske)

16. desember 2024

Studiet fullført (Faktiske)

16. desember 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. juni 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. juli 2021

Først lagt ut (Faktiske)

8. juli 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • WIL-33

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere