Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost, PK, imunogenicita a bezpečnost Wilate u pacientů s těžkou von Willebrandovou chorobou VWD)

2. února 2026 aktualizováno: Octapharma

Klinická studie ke zkoumání účinnosti, farmakokinetiky, imunogenicity a bezpečnosti Wilate u pacientů s těžkou von Willebrandovou chorobou ve věku do 6 let

Cílem studie WIL-33 je stanovit účinnost, farmakokinetiku, imunogenicitu a bezpečnost wilátu jako rutinní profylaxe až u 12 dětských pacientů (osm hodnotitelných) s těžkou von Willebrandovou chorobou VWD (definovanou jako screening aktivity kofaktoru von Willebrandova faktoru ristocetinu [VWF: RCo] <20 %) ve věku do 6 let, po dobu 12 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Moldavsko
      • Chisinau, Moldavsko
        • IMSP Mother and Child Institute
  • Německo
      • Duisburg, Německo
        • Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr Ambulanz und Fachlaboratorium für Gerinnungserkrankungen/Hämophilie
  • Rusko
      • Moscow, Rusko
        • FSBI National Research Medical Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
      • Moscow, Rusko
        • Morozovskaya Children's Hospital
  • Severní Makedonie
      • Skopje, Severní Makedonie
        • PHI University Clinic for Child Diseases
  • Spojené státy
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
        • Tulane University
  • Ukrajina
      • Lviv, Ukrajina
        • Danylo Halytsky Lviv National Medical University, Communal Institution of Lviv Regional Council "Western Ukrainian Specialized Children's Medical Centre"
  • Česko
      • Ostrava, Česko
        • University Hospital Ostrava Department for Pediatric Medicine
      • Prague, Česko
        • University Hospital Motol, Department of Paediatric Haematology and Oncology

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 5 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti ve věku < 6 let v době screeningu
  2. Typ 3 (nejméně čtyři pacienti), závažný typ 2 (kromě 2N) nebo závažný typ 1 VWD (kterýkoli z nich s VWF:RCo <20 %) podle anamnézy vyžadující substituční léčbu přípravkem obsahujícím VWF
  3. Minimální tělesná hmotnost 12,5 kg v době screeningu
  4. Dobrovolně daný, plně informovaný písemný a podepsaný souhlas získaný před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií (získáno od rodičů/zákonných zástupců pacienta)

Kritéria vyloučení:

  1. Anamnéza nebo současné podezření na VWF nebo FVIII inhibitory
  2. Injekce DDAVP nebo produktu obsahujícího VWF do 72 hodin před zařazením
  3. Tromboembolická příhoda v anamnéze
  4. Počet krevních destiček <100 000/µl při screeningu (kromě VWD typu 2B)
  5. Pacienti, kteří dostávají nebo mají dostávat imunosupresiva (jiná než antiretrovirová chemoterapie), jako je prednison (ekvivalent >10 mg/den) nebo podobné léky
  6. Léčba jakýmkoli hodnoceným léčivým přípravkem (IMP) v jiné intervenční klinické studii v současné době nebo do čtyř týdnů před zařazením
  7. Jiné poruchy koagulace nebo krvácivé poruchy
  8. Známá přecitlivělost na kteroukoli složku studovaného léku

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Wilate léčba
PK: Jednorázová dávka 80 IU/kg tělesné hmotnosti (BW). Profylaktická léčba: 30-50 IU/kg BW podávaná 2-3krát týdně v doporučené dávce po dobu 12 měsíců. Menší krvácení: nasycovací dávka 30-50 IU/kg BW následovaná udržovací dávkou 30-40 IU/kg BW každých 12-24 hodin k dosažení minimálních hladin von Willebrandova faktoru (VWF:Ac) a koagulační aktivity faktoru VIII (FVIII:C) >30%. Vážné krvácení: nasycovací dávka 50-80 IU/kg BW následovaná udržovací dávkou 30-50 IU/kg BW každých 12-24 hodin k dosažení minimálních hladin VWF:Ac a FVIII:C >50%. Menší chirurgický zákrok: nasycovací dávka 40-60 IU/kg BW následovaná udržovací dávkou 20-30 IU/kg BW každých 12-24 hodin až 3 dny, k dosažení maximálních hladin VWF:Ac 50% po nasycovací dávce a minimálních hladin >30% během udržovací léčby. Vážný chirurgický zákrok: nasycovací dávka 60-80 IU/kg BW následovaná udržovací dávkou 30-40 IU/kg BW každých 12-24 hodin až 6 dní nebo déle, k dosažení maximálních hladin VWF:Ac 100% po nasycovací dávce a minimálních hladin >50% během udržovací léčby
Lék: Wilate
Wilate je plazmou derivovaný, stabilní, vysoce purifikovaný, dvojitě virově inaktivovaný koncentrát lyofilizovaného aktivního VWF a faktoru VIII (FVIII) připravený z kryoprecipitátu a určený k léčbě pacientů s VWD a/nebo hemofilií A

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková annualizovaná míra krvácení (TABR) při profylaktické léčbě přípravkem Wilate.
Časové okno: Během 12 měsíců profylaktické léčby

TABR je definován jako celkový počet krvácivých epizod (BEs) včetně spontánních, traumatických a jiných krvácení, ke kterým došlo v období od první profylaktické dávky wilate do návštěvy ukončení studie, děleno délkou (v letech) mezi těmito dvěma časovými body. Krvácivé epizody, ke kterým došlo během chirurgických zákroků, byly z výpočtu TABR vyloučeny.

Celkové BEs označují všechny krvácivé epizody, ke kterým došlo během studie, bez ohledu na to, zda byly léčeny přípravkem wilate či nikoli. Léčené BEs jsou podmnožinou celkových BEs a zahrnují krvácivé epizody, které byly léčeny přípravkem wilate.
Během 12 měsíců profylaktické léčby

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plocha pod křivkou (AUC) přípravku Wilate pro VWF:Ac (VWF:RCo) v průběhu času
Časové okno: Výchozí hodnota, 15 minut, 3, 9, 24, 48 a 72 hodin po podání 80 IU/kg hmotnosti wilate
Průměrná AUC pro VWF:Ac po PK injekci wilate měřená chromogenní analýzou.
Výchozí hodnota, 15 minut, 3, 9, 24, 48 a 72 hodin po podání 80 IU/kg hmotnosti wilate
Plocha pod křivkou (AUC) přípravku Wilate pro FVIII (OS) v průběhu času
Časové okno: Výchozí hodnoty, 15 minut, 3, 9, 24, 48 a 72 hodin po podání 80 IU/kg hmotnosti wilate
Průměrná plocha pod křivkou (AUC) FVIII po PK injekci přípravku wilate měřená chromogenní metodou.
Výchozí hodnoty, 15 minut, 3, 9, 24, 48 a 72 hodin po podání 80 IU/kg hmotnosti wilate
AUC normalizovaná na podanou dávku (AUCnorm) přípravku Wilate pro VWF:Ac (VWF:RCo) v průběhu času
Časové okno: Na začátku studie, 15 minut, 3, 9, 24, 48 a 72 hodin po podání dávky 80 IU/kg tělesné hmotnosti wilate
Průměrná AUC pro VWF:Ac po PK aplikaci přípravku wilate, normalizovaná pro skutečně podanou dávku (IU/kg), v čase. Normovaná AUC byla měřena a uváděna jako [h*kg/IU]/(dL/IU), což lze také uvést jako h*kg/dL.
Na začátku studie, 15 minut, 3, 9, 24, 48 a 72 hodin po podání dávky 80 IU/kg tělesné hmotnosti wilate
AUC normalizované k podané dávce (AUCnorm) přípravku Wilate pro FVIII:C (OS) v čase
Časové okno: Na začátku studie, 15 minut, 3, 9, 24, 48 a 72 hodin po podání dávky 80 IU/kg tělesné hmotnosti wilate
Průměrná plocha pod křivkou (AUC) pro FVIII po PK injekci přípravku wilate, normalizovaná pro skutečně podanou dávku (IU/kg), v závislosti na čase. Normalizovaná AUC byla měřena a uváděna jako [h*kg/IU]/(dL/IU), což lze také uvést jako h*kg/dL.
Na začátku studie, 15 minut, 3, 9, 24, 48 a 72 hodin po podání dávky 80 IU/kg tělesné hmotnosti wilate
Clearance (CL) přípravku Wilate pro VWF:Ac (VWF:RCo) v průběhu času
Časové okno: Na začátku studie, 15 minut, 3, 9, 24, 48 a 72 hodin po podání 80 IU/kg tělesné hmotnosti přípravku wilate
Průměrný clearance (CL) VWF:Ac, měřený pomocí ristocetinového kofaktorového testu [VWF:RCo]) po PK injekci přípravku wilate, vypočítaný jako poměr podané dávky k ploše pod křivkou koncentrace v plazmě v čase (AUC), v průběhu času. Clearance byl definován jako rychlost eliminace léčiva dělená koncentrací v plazmě, což udává objem plazmy, ze kterého je léčivo zcela odstraněno za jednotku času.
Na začátku studie, 15 minut, 3, 9, 24, 48 a 72 hodin po podání 80 IU/kg tělesné hmotnosti přípravku wilate
Clearance (CL) Wilate pro FVIII:C (OS) v čase
Časové okno: Na začátku studie, 15 minut, 3, 9, 24, 48 a 72 hodin po podání 80 IU/kg tělesné hmotnosti wilate
Průměrný clearance (CL) FVIII:C, měřený jednofázovým testem [OS] po PK injekci wilate, vypočítaný jako poměr podané dávky k ploše pod křivkou koncentrace v plazmě v závislosti na čase (AUC), v průběhu času.
Na začátku studie, 15 minut, 3, 9, 24, 48 a 72 hodin po podání 80 IU/kg tělesné hmotnosti wilate
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) přípravku Wilate pro VWF:Ac (VWF:RCo) v čase
Časové okno: Při výchozím vyšetření, 15 minut, 3, 9, 24, 48 a 72 hodin po podání 80 IU/kg hmotnosti wilate
Průměrná maximální plazmatická koncentrace (Cmax) VWF:Ac, měřená pomocí ristocetin kofaktorového testu [VWF:RCo]) po PK injekci přípravku wilate, stanovená z pozorované vrcholové hodnoty v profilu čas-koncentrace plazmy.
Při výchozím vyšetření, 15 minut, 3, 9, 24, 48 a 72 hodin po podání 80 IU/kg hmotnosti wilate
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) přípravku Wilate pro FVIII:C (OS) v čase
Časové okno: Na začátku studie, 15 minut, 3, 9, 24, 48 a 72 hodin po podání 80 IU/kg tělesné hmotnosti wilate
Průměrná maximální plazmatická koncentrace (Cmax) faktoru VIII:C, měřená jednofázovým testem [OS] po PK injekci přípravku wilate, stanovená na základě pozorované špičkové hodnoty v profilu plazmatické koncentrace v čase.
Na začátku studie, 15 minut, 3, 9, 24, 48 a 72 hodin po podání 80 IU/kg tělesné hmotnosti wilate
Průměrná doba pobytu (MRT) přípravku Wilate pro VWF:Ac (VWF:RCo) v čase
Časové okno: Na začátku, 15 minut, 3, 9, 24, 48 a 72 hodin po podání 80 IU/kg tělesné hmotnosti přípravku wilate
Střední doba setrvání (MRT) VWF:Ac, měřená pomocí testu ristocetin kofaktoru [VWF:RCo]) po PK injekci přípravku wilate, vypočítaná jako průměrná doba, po kterou molekula VWF:Ac zůstává v těle, odvozená z poměru plochy pod křivkou prvního momentu (AUMC) k AUC.
Na začátku, 15 minut, 3, 9, 24, 48 a 72 hodin po podání 80 IU/kg tělesné hmotnosti přípravku wilate
Průměrná doba setrvání (MRT) přípravku Wilate pro FVIII:C (OS) v čase
Časové okno: Na začátku, 15 minut, 3, 9, 24, 48 a 72 hodin po podání 80 IU/kg hmotnosti wilate
Průměrná doba setrvání (MRT) FVIII:C, měřená jednostupňovou metodou [OS]) po PK injekci přípravku wilate, vypočítaná jako průměrný čas, po který molekula FVIII:C zůstává v těle, odvozená z poměru plochy pod křivkou prvního momentu (AUMC) k AUC.
Na začátku, 15 minut, 3, 9, 24, 48 a 72 hodin po podání 80 IU/kg hmotnosti wilate
In Vivo Poločas (T1/2) přípravku Wilate pro VWF:Ac (VWF:RCo) v čase
Časové okno: Před podáním dávky, 15 minut, 3, 9, 24, 48 a 72 hodin po podání 80 IU/kg tělesné hmotnosti přípravku wilate
Průměrný in vivo poločas (T1/2) VWF:Ac, měřený pomocí ristocetinového kofaktorového testu [VWF:RCo]) po PK injekci přípravku wilate, vypočítaný jako čas potřebný k poklesu plazmatické koncentrace na polovinu během terminální eliminační fáze.
Před podáním dávky, 15 minut, 3, 9, 24, 48 a 72 hodin po podání 80 IU/kg tělesné hmotnosti přípravku wilate
In vivo poločas (T1/2) přípravku Wilate pro FVIII:C (OS) v průběhu času
Časové okno: Na začátku studie, 15 minut, 3, 9, 24, 48 a 72 hodin po podání dávky 80 IU/kg tělesné hmotnosti přípravku wilate
Průměrný poločas života (T1/2) FVIII:C in vivo, měřený jednofázovým testem [OS] po PK injekci přípravku wilate, vypočítaný jako čas potřebný k poklesu plazmatické koncentrace na polovinu během terminální eliminační fáze.
Na začátku studie, 15 minut, 3, 9, 24, 48 a 72 hodin po podání dávky 80 IU/kg tělesné hmotnosti přípravku wilate
Čas dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax) přípravku Wilate pro VWF:Ac (VWF:RCo) v průběhu času
Časové okno: Výchozí hodnoty, 15 minut, 3, 9, 24, 48 a 72 hodin po podání dávky 80 IU/kg tělesné hmotnosti přípravku wilate
Průměrná doba k dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax) VWF:Ac, měřená pomocí ristocetinového kofaktorového testu [VWF:RCo]) po PK injekci přípravku wilate, definovaná jako doba od podání dávky k pozorované špičkové plazmatické koncentraci.
Výchozí hodnoty, 15 minut, 3, 9, 24, 48 a 72 hodin po podání dávky 80 IU/kg tělesné hmotnosti přípravku wilate
Čas dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax) přípravku Wilate pro FVIII:C (OS) v průběhu času
Časové okno: Na začátku, 15 minut, 3, 9, 24, 48 a 72 hodin po podání 80 IU/kg tělesné hmotnosti wilate
Průměrný čas dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax) FVIII:C, měřený jednofázovým testem [OS] po PK injekci přípravku wilate, definovaný jako čas od podání dávky do pozorované špičkové plazmatické koncentrace.
Na začátku, 15 minut, 3, 9, 24, 48 a 72 hodin po podání 80 IU/kg tělesné hmotnosti wilate
Objem distribuce (Vd) přípravku Wilate pro VWF:Ac (VWF:RCo) v průběhu času
Časové okno: Výchozí hodnoty, 15 minut, 3, 9, 24, 48 a 72 hodin po podání dávky 80 IU/kg hmotnosti wilate
Průměrný objem distribuce v ustáleném stavu (Vd) VWF:Ac, měřený pomocí ristocetin kofaktorového testu [VWF:RCo] po PK injekci wilate, vypočítaný jako clearance (CL) vynásobená střední dobou setrvání (MRT).
Výchozí hodnoty, 15 minut, 3, 9, 24, 48 a 72 hodin po podání dávky 80 IU/kg hmotnosti wilate
Objem distribuce (Vd) přípravku Wilate pro FVIII:C (OS) v průběhu času
Časové okno: Na začátku studie, 15 minut, 3, 9, 24, 48 a 72 hodin po podání dávky 80 IU/kg tělesné hmotnosti přípravku wilate
Střední objem distribuce v ustáleném stavu (Vd) faktoru VIII:C, měřený jednofázovou zkouškou [OS] po PK injekci přípravku wilate, vypočítaný jako clearance (CL) vynásobená střední dobou setrvání (MRT).
Na začátku studie, 15 minut, 3, 9, 24, 48 a 72 hodin po podání dávky 80 IU/kg tělesné hmotnosti přípravku wilate
Postupná in-vivo regenerace (IVR) přípravku Wilate pro VWF:Ac (VWF:RCo) v průběhu času
Časové okno: Měření byla provedena v následujících časových bodech: na začátku a po 1, 2, 3, 6, 9 a 12 měsících léčby s hodnotami IVR hlášenými na začátku a po 12 měsících.
Průměrný přírůstek in vivo regenerace (IVR) VWF:Ac, měřený pomocí ristocetinového kofaktorového testu [VWF:RCo]) po PK injekci přípravku wilate, vypočítaný jako zvýšení plazmatické koncentrace VWF:Ac na IU/kg podaného přípravku wilate.
Měření byla provedena v následujících časových bodech: na začátku a po 1, 2, 3, 6, 9 a 12 měsících léčby s hodnotami IVR hlášenými na začátku a po 12 měsících.
Inkrementální in-vivo rekonstituce (IVR) Wilate pro FVIII:C (OS) v čase
Časové okno: Měření byla provedena v následujících časových bodech: na začátku studie a po 1, 2, 3, 6, 9 a 12 měsících léčby, přičemž hodnoty IVR byly zaznamenány na začátku studie a po 12 měsících.
Průměrný přírůstek in vivo obnovy (IVR) FVIII:C, měřený jednofázovou zkouškou [OS]) po PK injekci přípravku wilate, vypočítaný jako zvýšení plazmatické koncentrace FVIII:C na IU/kg podaného přípravku wilate.
Měření byla provedena v následujících časových bodech: na začátku studie a po 1, 2, 3, 6, 9 a 12 měsících léčby, přičemž hodnoty IVR byly zaznamenány na začátku studie a po 12 měsících.
Účinnost přípravku Wilate měřená podílem krvácivých epizod (BEs) úspěšně léčených přípravkem Wilate
Časové okno: Až 12 měsíců léčby
Podíl BE úspěšně léčených přípravkem wilate, hodnocený pomocí předem definované 4bodové ordinální stupnice hemostatické účinnosti. Každý BE byl na konci léčby ohodnocen jako "výborný", "dobrý", "střední" nebo "žádný" na základě času do zastavení krvácení a potřebné dávky. BE je považován za úspěšně léčený, pokud je hodnocení účinnosti "výborné" (krvácení se zastavilo do 3 dnů u menších krvácení, do 7 dnů u závažných krvácení nebo do 10 dnů u gastrointestinálních krvácení) nebo "dobré" (krvácení se zastavilo, ale čas a/nebo dávka mírně překročily očekávání). Výsledek je uveden jako procento BE s hodnocením "výborné" nebo "dobré" ze všech léčených BE
Až 12 měsíců léčby
Celková účinnost přípravku Wilate v perioperační profylaxi proti nadměrnému krvácení podle posouzení odpovědného ošetřujícího lékaře na konci pooperačního období
Časové okno: Až 12 měsíců léčby

Celková účinnost přípravku wilate v perioperační profylaxi proti nadměrnému krvácení, hodnocená na konci pooperačního období odpovědným ošetřujícím vyšetřovatelem pomocí předem definované ordinální 4bodové stupnice hemostatické účinnosti. Hodnocení je založeno na přítomnosti nebo nepřítomnosti pooperačního krvácení nebo prosakování, potřebě dodatečného dávkování a schopnosti kontrolovat krvácení přípravkem wilate.

Vynikající: Žádné pooperační krvácení nebo prosakování, které by nebylo způsobeno chirurgickými komplikacemi; veškeré pooperační krvácení způsobené komplikacemi bylo kontrolováno přípravkem wilate podle očekávání pro daný výkon.

Dobré: Žádné pooperační krvácení nebo prosakování, které by nebylo způsobeno chirurgickými komplikacemi; kontrola pooperačního krvácení způsobeného komplikacemi vyžadovala zvýšené dávkování nebo dodatečné injekce přípravku wilate, které původně nebyly předpokládány.

Střední: Určité pooperační krvácení nebo prosakování, které nebylo způsobeno chirurgickými komplikacemi; kontrola vyžadovala zvýšené dávkování nebo dodatečné injekce přípravku wilate, které původně nebyly předpokládány.
Až 12 měsíců léčby
Užívání přípravku Wilate k profylaktické léčbě
Časové okno: Až 12 měsíců léčby
Průměrná dávka přípravku wilate podávaná při rutinní profylaktické léčbě, uvedená jako (a) průměrná dávka na injekci (IU/kg) a (b) průměrná dávka za týden (IU/kg). Dávka na injekci se vypočítá jako celkové množství přípravku wilate (IU) podaného na injekci dělené tělesnou hmotností pacienta (kg). Dávka za týden se vypočítala jako celkové množství přípravku wilate (IU) podaného k profylaxi za týden, dělené tělesnou hmotností pacienta (kg). Obě míry byly průměrovány napříč všemi profylaktickými infuzemi během sledovaného období
Až 12 měsíců léčby
Konzumace přípravku Wilate k léčbě BEs (léčba na vyžádání)
Časové okno: Až 12 měsíců léčby
Průměrná dávka přípravku wilate podávaná pro léčbu BEs na vyžádání, uváděná jako (a) průměrná dávka na BE (IU/kg) a (b) průměrná dávka na injekci (IU/kg). Dávka na BE se vypočítá jako celkové množství přípravku wilate (IU) podané na léčbu BE dělené tělesnou hmotností pacienta (kg). Dávka na injekci se vypočítá jako celkové množství přípravku wilate (IU) podané pro léčbu BE za týden dělené tělesnou hmotností pacienta (kg). Obě míry jsou zprůměrovány pro všechny léčené BEs během studie.
Až 12 měsíců léčby
Užívání přípravku Wilate během chirurgické profylaxe
Časové okno: Až 12 měsíců léčby
Průměrná dávka přípravku wilate podaná k chirurgické profylaxi, uváděná jako dávka na den expozice (ED) v IU/kg.
Dávka na den expozice se vypočítá jako celkové množství přípravku wilate (IU) podaného k chirurgické profylaxi každý den, děleno tělesnou hmotností pacienta (kg).
Tato hodnota je zprůměrována za všechny dny expozice během perioperativního období.
Až 12 měsíců léčby
Počet účastníků s detekovatelnými inhibičními protilátkami proti VWF a/nebo FVIII
Časové okno: Až 12 měsíců léčby
Počet pacientů s detekovatelnými inhibičními protilátkami proti von Willebrandovu faktoru (VWF) a faktoru VIII (FVIII) během studie. Testování inhibitorů se provádí na začátku studie, každé 3 měsíce a kdykoli, pokud je podezření na vznik inhibitorů.
Až 12 měsíců léčby
Počet účastníků se zjistitelnými tromboembolickými příhodami
Časové okno: Až 12 měsíců léčby
Výskyt tromboembolických příhod, definovaný jako podíl pacientů, kteří během studie zažijí jednu nebo více tromboembolických příhod (jako je hluboká žilní trombóza, plicní embolie nebo jiné klinicky relevantní trombózy). Tromboembolické příhody jsou během studie sledovány a zaznamenávány jako nežádoucí příhody a jsou potvrzeny klinickým hodnocením a/nebo diagnostickým zobrazením podle potřeby. Výsledek je hlášen jako počet a procento pacientů s alespoň jednou tromboembolickou příhodou během studie
Až 12 měsíců léčby
Změna skóre zdraví kloubů u hemofilie
Časové okno: Na začátku a po 12 měsících léčby
Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre Haemophilia Joint Health Score (HJHS), hodnoceno na začátku a na konci studie (12 měsíců). HJHS je validovaný klinický nástroj používaný k hodnocení zdraví kloubů u pacientů s krvácivými poruchami, měřený na škále 0–124, přičemž vyšší skóre indikuje horší zdraví kloubů. Toto skóre se skládá z hodnocení 6 kloubů podle 8 kritérií (každý kloub je hodnocen od 0 do 20, což dává možný rozsah hodnocení pro všechny klouby od 0 do 120) plus Global Gait Score (měřeno od 0 do 4). Výsledek je hlášen jako průměrná změna celkového skóre HJHS od výchozí hodnoty do dokončení studie pro každého účastníka. Nárůst (kladná hodnota) indikuje zvýšení HJHS v průběhu studie a zhoršení zdraví kloubů. Pokles (záporná hodnota) odráží snížení HJHS během trvání studie a zlepšení zdraví kloubů. Hodnocení provádějí vyškolení vyšetřovatelé pomocí standardního protokolu HJHS.
Na začátku a po 12 měsících léčby

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Octapharma

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. září 2021

Primární dokončení (Aktuální)

16. prosince 2024

Dokončení studie (Aktuální)

16. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. června 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. července 2021

První zveřejněno (Aktuální)

8. července 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • WIL-33

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Von Willebrandova nemoc

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Moldova

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit