Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt, PK, immunogenicitet og sikkerhed af Wilate hos patienter med svær Von Willebrands sygdom VWD)

2. februar 2026 opdateret af: Octapharma

Klinisk undersøgelse til undersøgelse af Wilates effektivitet, farmakokinetik, immunogenicitet og sikkerhed hos patienter med svær Von Willebrands sygdom under 6 år

WIL-33-studiet har til formål at bestemme effektivitet, farmakokinetik, immunogenicitet og sikkerhed af wilate som rutineprofylakse hos op til 12 pædiatriske patienter (otte evaluerbare) med svær von Willebrands sygdom VWD (defineret som screening af von Willebrand faktor ristocetin cofaktor aktivitet [VWF: RCo] <20 %) under 6 år over en periode på 12 måneder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
        • Tulane University
  • Moldova
      • Chisinau, Moldova
        • IMSP Mother and Child Institute
  • Nordmakedonien
      • Skopje, Nordmakedonien
        • PHI University Clinic for Child Diseases
  • Rusland
      • Moscow, Rusland
        • FSBI National Research Medical Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
      • Moscow, Rusland
        • Morozovskaya Children's Hospital
  • Tjekkiet
      • Ostrava, Tjekkiet
        • University Hospital Ostrava Department for Pediatric Medicine
      • Prague, Tjekkiet
        • University Hospital Motol, Department of Paediatric Haematology and Oncology
  • Tyskland
      • Duisburg, Tyskland
        • Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr Ambulanz und Fachlaboratorium für Gerinnungserkrankungen/Hämophilie
  • Ukraine
      • Lviv, Ukraine
        • Danylo Halytsky Lviv National Medical University, Communal Institution of Lviv Regional Council "Western Ukrainian Specialized Children's Medical Centre"

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 5 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter i alderen <6 år på screeningstidspunktet
  2. Type 3 (mindst fire patienter), svær type 2 (undtagen 2N) eller svær type 1 VWD (hvoraf enhver med VWF:RCo <20%) ifølge sygehistorie, der kræver substitutionsbehandling med et VWF-holdigt produkt
  3. Minimum kropsvægt 12,5 kg på screeningstidspunktet
  4. Frivilligt givet, fuldt informeret skriftligt og underskrevet samtykke opnået før undersøgelsesrelaterede procedurer udføres (indhentet fra patientens forældre/værge)

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese eller aktuel mistanke om VWF- eller FVIII-hæmmere
  2. Injektion af DDAVP eller VWF-holdigt produkt inden for 72 timer før inklusion
  3. Sygehistorie med en tromboembolisk hændelse
  4. Blodpladetal <100.000/µL ved screening (undtagen VWD type 2B)
  5. Patienter, der modtager eller er planlagt til at modtage immunsuppressive lægemidler (bortset fra antiretroviral kemoterapi), såsom prednison (svarende til >10 mg/dag) eller lignende lægemidler
  6. Behandling med et hvilket som helst forsøgslægemiddel (IMP) i en anden interventionel klinisk undersøgelse i øjeblikket eller inden for fire uger før optagelse
  7. Andre koagulationsforstyrrelser eller blødningsforstyrrelser
  8. Kendt overfølsomhed over for nogen af ​​komponenterne i undersøgelseslægemidlet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Wilate-behandling
PK: Enkeltdosis på 80 IE/kg kropsvægt (KV). Forebyggende behandling: 30-50 IE/kg KV administreret 2-3 gange om ugen ved anbefalet dosis over 12 måneder. Mindre blødning: belastningsdosis 30-50 IE/kg KV efterfulgt af en vedligeholdelsesdosis på 30-40 IE/kg KV hver 12-24 time for at opnå von Willebrand faktor aktivitet (VWF:Ac) og Faktor VIII koagulant aktivitet (FVIII:C) bundniveauer på >30%. Større blødning: belastningsdosis 50-80 IE/kg KV derefter vedligeholdelsesdosis på 30-50 IE/kg KV hver 12-24 time for at opnå VWF:Ac og FVIII:C bundniveauer på >50%. Mindre kirurgi: belastningsdosis på 40-60 IE/kg KV derefter vedligeholdelsesdosis på 20-30 IE/kg KV hver 12-24 time i op til 3 dage, for at opnå VWF:Ac topniveauer på 50% efter belastningsdosis og bundniveauer >30% under vedligeholdelse. Større kirurgi: belastningsdosis på 60-80 IE/kg KV derefter en vedligeholdelsesdosis på 30-40 IE/kg KV hver 12-24 time i op til 6 dage eller længere, for at opnå VWF:Ac topniveauer på 100% efter belastningsdosis og bundniveauer >50% under vedligeholdelse
Medicin: Wilate
Wilate er et plasmaafledt, stabilt, højpurificeret, dobbeltvirusinaktiveret koncentrat af frysetørret aktiv VWF og faktor VIII (FVIII), fremstillet fra kryopræcipitat og beregnet til behandling af patienter med VWD og/eller hæmofili A

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Total Årlig Blødningsrate (TABR) Under Profylaktisk Behandling Med Wilate.
Tidsramme: I løbet af 12 måneders profylaktisk behandling

TABR defineres som det samlede antal blødningsepisoder (BEs), herunder spontane, traumatiske og andre blødninger, der forekommer i perioden fra den første profylaktiske dosis af wilate til undersøgelsens afslutningsbesøg, divideret med varigheden (i år) mellem disse to tidspunkter. Blødningsepisoder, der forekom under operationsperioder, blev udelukket fra beregningen af TABR.

Totale BEs henviser til alle blødningsepisoder, der forekom i undersøgelsesperioden, uanset om de blev behandlet med wilate eller ej. Behandlede BEs er en delmængde af de totale BEs, der består af blødningsepisoder, der blev behandlet med wilate.
I løbet af 12 måneders profylaktisk behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Areal under kurven (AUC) for Wilate for VWF:Ac (VWF:RCo) over tid
Tidsramme: Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer efter dosering af 80 IU/kg kropsvægt wilate
Gennemsnitlig AUC for VWF:Ac efter PK-injektion af wilate målt ved kromogen assay.
Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer efter dosering af 80 IU/kg kropsvægt wilate
Arealet under kurven (AUC) for Wilate for FVIII (OS) over tid
Tidsramme: Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer efter dosering af 80 IU/kg kropsvægt wilate
Gennemsnitlig AUC for FVIII efter PK-injektion af wilate målt ved kromogen assay.
Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer efter dosering af 80 IU/kg kropsvægt wilate
AUC normaliseret for den administrerede dosis (AUCnorm) for Wilate for VWF:Ac (VWF:RCo) over tid
Tidsramme: Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer efter dosering af 80 IU/kg kropsvægt wilate
Gennemsnitlig AUC for VWF:Ac efter PK-injektion af wilate, normaliseret for den faktisk administrerede dosis (IE/kg), over tid. AUC norm blev målt og rapporteret som [h*kg/IE]/(dL/IE), hvilket også kunne rapporteres som h*kg/dL.
Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer efter dosering af 80 IU/kg kropsvægt wilate
AUC normaliseret for den administrerede dosis (AUCnorm) for Wilate for FVIII:C (OS) over tid
Tidsramme: Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer efter dosering af 80 IU/kg kropsvægt wilate
Gennemsnitligt AUC for FVIII efter PK-injektion af wilate, normaliseret for den faktisk administrerede dosis (IE/kg), over tid. AUC norm blev målt og rapporteret som [h*kg/IE]/(dL/IE), hvilket også kunne rapporteres som h*kg/dL.
Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer efter dosering af 80 IU/kg kropsvægt wilate
Clearance (CL) af Wilate for VWF:Ac (VWF:RCo) over tid
Tidsramme: Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer efter dosering med 80 IE/kg kropsvægt wilate
Gennemsnitlig clearance (CL) af VWF:Ac, målt ved ristocetin cofactor assay [VWF:RCo]) efter PK-injektion af wilate, beregnet som forholdet mellem den administrerede dosis og arealet under plasmakoncentration-tidskurven (AUC), over tid. Clearance blev defineret som hastigheden af lægemiddeludskillelse divideret med plasmakoncentrationen, hvilket giver et plasmavolumen, hvorfra lægemidlet er fuldstændigt fjernet pr. tidsenhed.
Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer efter dosering med 80 IE/kg kropsvægt wilate
Clearance (CL) af Wilate for FVIII:C (OS) over tid
Tidsramme: Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer efter dosering af 80 IU/kg kropsvægt wilate
Gennemsnitlig clearance (CL) af FVIII:C, målt ved en-trins assay [OS]) efter PK-injektion af wilate, beregnet som forholdet mellem den administrerede dosis og arealet under plasmakoncentration-tidskurven (AUC), over tid.
Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer efter dosering af 80 IU/kg kropsvægt wilate
Maksimal Plasmatisk Koncentration (Cmax) af Wilate for VWF:Ac (VWF:RCo) Over Tid
Tidsramme: Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer efter dosering af 80 IU/kg kropsvægt wilate
Gennemsnitlig maksimal plasmakoncentration (Cmax) af VWF:Ac, målt ved ristocetinkofaktorassay [VWF:RCo]) efter PK-injektion af wilate, som bestemt ud fra den observerede spidsværdi i plasmakoncentration-tidsprofilen.
Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer efter dosering af 80 IU/kg kropsvægt wilate
Maksimal Plasmakoncentration (Cmax) for Wilate til FVIII:C (OS) over tid
Tidsramme: Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer efter dosering af 80 IU/kg kropsvægt wilate
Gennemsnitlig maksimal plasmakoncentration (Cmax) af FVIII:C, målt ved et-trins test [OS]) efter PK-injektion af wilate, som bestemt ud fra den observerede topværdi i plasmakoncentration-tidsprofilen.
Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer efter dosering af 80 IU/kg kropsvægt wilate
Gennemsnitlig opholdstid (MRT) for Wilate til VWF:Ac (VWF:RCo) over tid
Tidsramme: Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer efter dosering af 80 IU/kg kropsvægt wilate
Gennemsnitlig opholdstid (MRT) for VWF:Ac, målt ved ristocetin kofaktor assay [VWF:RCo]) efter PK-injektion af wilate, beregnet som den gennemsnitlige tid en VWF:Ac-molekyle forbliver i kroppen, afledt af forholdet mellem arealet under første momentkurve (AUMC) og AUC.
Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer efter dosering af 80 IU/kg kropsvægt wilate
Gennemsnitlig opholdstid (MRT) for Wilate for FVIII:C (OS) over tid
Tidsramme: Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer efter dosering med 80 IU/kg kropsvægt wilate
Gennemsnitlig opholdstid (MRT) for FVIII:C, målt ved en-trins analyse [OS] efter PK-injektion af wilate, beregnet som den gennemsnitlige tid et FVIII:C-molekyle forbliver i kroppen, afledt af forholdet mellem arealet under det første momentkurve (AUMC) og AUC.
Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer efter dosering med 80 IU/kg kropsvægt wilate
In Vivo Halveringstid (T1/2) for Wilate for VWF:Ac (VWF:RCo) over tid
Tidsramme: Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer efter dosering af 80 IU/kg kropsvægt wilate
Gennemsnitlig in vivo halveringstid (T1/2) VWF:Ac, målt ved ristocetin cofactor assay [VWF:RCo]) efter PK-injektion af wilate, beregnet som den tid, det tager for plasmakoncentrationen at halveres under den terminale eliminationsfase.
Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer efter dosering af 80 IU/kg kropsvægt wilate
In Vivo Halveringstid (T1/2) for Wilate til FVIII:C (OS) over tid
Tidsramme: Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer efter dosering af 80 IU/kg kropsvægt wilate
Gennemsnitlig in vivo halveringstid (T1/2) for FVIII:C, målt ved et-trins assay [OS] efter PK-injektion af wilate, beregnet som den tid, det tager for plasmakoncentrationen at halvere under den terminale eliminationsfase.
Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer efter dosering af 80 IU/kg kropsvægt wilate
Tid til at nå maksimal plasmakoncentration (Tmax) for Wilate til VWF:Ac (VWF:RCo) over tid
Tidsramme: Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer efter dosering med 80 IU/kg legemsvægt wilate
Gennemsnitlig tid til at opnå maksimal plasmakoncentration (Tmax) for VWF:Ac, målt ved ristocetin kofaktor assay [VWF:RCo]) efter PK-injektion af wilate, defineret som tiden fra dosering til den observerede maksimale plasmakoncentration.
Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer efter dosering med 80 IU/kg legemsvægt wilate
Tid til at nå maksimal plasmakoncentration (Tmax) for Wilate til FVIII:C (OS) over tid
Tidsramme: Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer efter dosering med 80 IU/kg legemsvægt wilate
Gennemsnitlig tid til at nå maksimal plasmakoncentration (Tmax) af FVIII:C, målt ved en-trins assay [OS]) efter PK-injektion af wilate, defineret som tiden fra dosering til den observerede maksimale plasmakoncentration.
Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer efter dosering med 80 IU/kg legemsvægt wilate
Fordelingsvolumen (Vd) for Wilate for VWF:Ac (VWF:RCo) over tid
Tidsramme: Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer efter dosering af 80 IE/kg legemsvægt wilate
Gennemsnitligt distributionsvolumen ved steady state (Vd) for VWF:Ac, målt ved ristocetin cofactor assay [VWF:RCo]) efter PK-injektion af wilate, beregnet som clearance (CL) ganget med gennemsnitlig opholdstid (MRT).
Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer efter dosering af 80 IE/kg legemsvægt wilate
Fordelingsvolumen (Vd) for Wilate for FVIII:C (OS) over tid
Tidsramme: Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer efter dosering med 80 IU/kg kropsvægt wilate
Gennemsnitligt distributionsvolumen ved steady state (Vd) af FVIII:C, målt med one-stage assay [OS]) efter PK-injektion af wilate, beregnet som clearance (CL) ganget med gennemsnitlig opholdstid (MRT).
Ved baseline, 15 minutter, 3, 9, 24, 48 og 72 timer efter dosering med 80 IU/kg kropsvægt wilate
Inkrementel In-vivo Genvinding (IVR) af Wilate for VWF:Ac (VWF:RCo) over tid
Tidsramme: Målinger blev foretaget på følgende tidspunkter: udgangspunkt og efter 1, 2, 3, 6, 9 og 12 måneders behandling med IVR-værdier rapporteret ved udgangspunktet og efter 12 måneder.
Gennemsnitlig stigning in vivo i gendannelse (IVR) af VWF:Ac, målt ved ristocetin kofaktor assay [VWF:RCo]) efter PK-injektion af wilate, beregnet som stigningen i plasmakoncentrationen af VWF:Ac pr. IU/kg af administreret wilate.
Målinger blev foretaget på følgende tidspunkter: udgangspunkt og efter 1, 2, 3, 6, 9 og 12 måneders behandling med IVR-værdier rapporteret ved udgangspunktet og efter 12 måneder.
Inkrementel In-vivo-genopretning (IVR) af Wilate for FVIII:C (OS) over tid
Tidsramme: Målinger blev foretaget på følgende tidspunkter: baseline og 1, 2, 3, 6, 9 og 12 måneder under behandling, med IVR-værdier rapporteret ved baseline og 12 måneder.
Gennemsnitlig inkrementel in vivo-genvinding (IVR) af FVIII:C, målt ved en-trins assay [OS]) efter PK-injektion af wilate, beregnet som stigningen i plasma FVIII:C-koncentrationen pr. IU/kg af administreret wilate.
Målinger blev foretaget på følgende tidspunkter: baseline og 1, 2, 3, 6, 9 og 12 måneder under behandling, med IVR-værdier rapporteret ved baseline og 12 måneder.
Effektiviteten af Wilate målt ved andelen af BEs, der behandles succesfuldt med Wilate
Tidsramme: Op til 12 måneders behandling
Andelen af BE'er, der behandles med succes med wilate, vurderet ved hjælp af en foruddefineret 4-trins ordinær skala for hæmostatisk effekt. Hver BE blev vurderet ved behandlingens afslutning som "fremragende", "god", "moderat" eller "ingen" baseret på tid til blødningsstoppet og den nødvendige dosis. En BE betragtes som succesfuldt behandlet, hvis effektvurderingen er "fremragende" (blødningen stoppede inden for 3 dage for mindre blødninger, inden for 7 dage for større blødninger eller inden for 10 dage for mave-tarm-blødninger) eller "god" (blødningen stoppede, men tiden og/eller dosen oversteg forventningerne let). Resultatet rapporteres som procentdelen af BE'er med en vurdering på "fremragende" eller "god" ud af alle behandlede BE'er.
Op til 12 måneders behandling
Den samlede effektivitet af Wilate i perioperativ profylakse mod overdreven blødning som vurderet ved afslutningen af den postoperative periode af den ansvarlige behandlende undersøger
Tidsramme: Op til 12 måneders behandling

Samlet effekt af wilate i perioperativ profylakse mod overmådig blødning, som vurderet ved afslutningen af postoperativperioden af den ansvarlige behandlende undersøger ved hjælp af en foruddefineret 4-punkts ordinær hemostatisk effektskala. Vurderingen er baseret på tilstedeværelse eller fravær af postoperativ blødning eller siven, behovet for yderligere dosering og evnen til at kontrollere blødning med wilate.

Fremragende: Ingen postoperativ blødning eller siven ikke forårsaget af kirurgiske komplikationer; al postoperativ blødning forårsaget af komplikationer kontrolleret med wilate som forventet for proceduren.

God: Ingen postoperativ blødning eller siven ikke forårsaget af kirurgiske komplikationer; kontrol af postoperativ blødning forårsaget af komplikationer krævede øget dosering eller yderligere injektioner af wilate, der oprindeligt ikke var forventet.

Moderat: Noget postoperativ blødning eller siven ikke forårsaget af kirurgiske komplikationer; kontrol krævede øget dosering eller yderligere injektioner af wilate, der oprindeligt ikke var forventet.
Op til 12 måneders behandling
Forbrug af Wilate til profylaktisk behandling
Tidsramme: Op til 12 måneders behandling
Gennemsnitsdosis af wilate administreret til rutinemæssig profylaktisk behandling, rapporteret som (a) gennemsnitsdosis per injektion (IU/kg) og (b) gennemsnitsdosis per uge (IU/kg). Dosis per injektion beregnes som den samlede mængde wilate (IU) administreret per injektion divideret med patientens kropsvægt (kg). Dosis per uge blev beregnet som den samlede mængde wilate (IU) administreret til profylakse i en uge, divideret med patientens kropsvægt (kg). Begge mål blev gennemsnitligt over alle profylaktiske infusioner i undersøgelsesperioden
Op til 12 måneders behandling
Forbrug af Wilate til behandling af BEs (behovsbaseret behandling)
Tidsramme: Op til 12 måneders behandling
Gennemsnitlig dosis af wilate administreret til behandling af BEs efter behov, rapporteret som (a) gennemsnitlig dosis per BE (IU/kg) og (b) gennemsnitlig dosis per injektion (IU/kg). Dosis per BE beregnes som den samlede mængde wilate (IU) administreret per BE-behandling divideret med patientens kropsvægt (kg). Dosis per injektion beregnes som den samlede mængde wilate (IU) administreret til BE-behandling i en uge, divideret med patientens kropsvægt (kg). Begge mål gennemsnittes over alle behandlede BEs i løbet af undersøgelsesperioden
Op til 12 måneders behandling
Forbrug af Wilate under kirurgisk profylakse
Tidsramme: Op til 12 måneders behandling
Gennemsnitlig dosis af wilate administreret til kirurgisk profylakse, rapporteret som dosis pr. eksponeringsdag (ED) i IE/kg. Dosis pr. eksponeringsdag beregnes som den samlede mængde wilate (IE) administreret til kirurgisk profylakse hver dag, divideret med patientens kropsvægt (kg). Målingen er gennemsnittet for alle eksponeringsdage i den perioperative periode
Op til 12 måneders behandling
Antal deltagere med påviselige hæmmende antistoffer mod VWF og/eller FVIII
Tidsramme: Op til 12 måneders behandling
Antal patienter med påviselige hæmmende antistoffer mod von Willebrand-faktor (VWF) og faktor VIII (FVIII) under studietestningen.
Inhibitortestning udføres ved baseline, hver 3. måned og når som helst, hvis der mistænkes inhibitorudvikling.
Op til 12 måneders behandling
Antal deltagere med påviselige tromboemboliske hændelser
Tidsramme: Op til 12 måneders behandling
Forekomsten af tromboemboliske hændelser, defineret som andelen af patienter, der oplever en eller flere tromboemboliske hændelser (såsom dyb venetrombose, lungeemboli eller andre klinisk relevante tromboser) i løbet af undersøgelsesperioden. Tromboemboliske hændelser overvåges og registreres som bivirkninger gennem hele undersøgelsen og bekræftes ved klinisk vurdering og/eller diagnostisk billeddannelse efter behov. Resultatet rapporteres som antallet og procentdelen af patienter med mindst én tromboembolisk hændelse i løbet af undersøgelsen
Op til 12 måneders behandling
Ændring i Haemophilia Joint Health Score
Tidsramme: Ved baseline og efter 12 måneders behandling
Ændring fra baseline i Haemophilia Joint Health Score (HJHS) total score, vurderet ved baseline og ved slutningen af studiet (12 måneder). HJHS er et valideret klinisk værktøj, der bruges til at evaluere ledhelbred hos patienter med blødersygdomme, målt på en skala fra 0-124, hvor højere score indikerer dårligere ledhelbred. Denne score består af vurderinger af 6 led efter 8 kriterier (hvert led scores fra 0 til 20, hvilket giver et muligt vurderingsinterval for alle led på 0 til 120) plus Global Gait Score (målt fra 0 til 4). Resultatet rapporteres som den gennemsnitlige ændring i total HJHS score fra baseline til studiefærdiggørelse for hver deltager. En stigning (positiv værdi) indikerer en stigning i HJHS i løbet af studiet og forværring af ledhelbredet. En reduktion (negativ værdi) afspejler en reduktion i HJHS i løbet af studieperioden og forbedringer i ledhelbredet. Vurderinger udføres af trænede undersøgere ved hjælp af standard HJHS-protokollen.
Ved baseline og efter 12 måneders behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Octapharma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. september 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

16. december 2024

Studieafslutning (Faktiske)

16. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. juni 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. juli 2021

Først opslået (Faktiske)

8. juli 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • WIL-33

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Von Willebrands sygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Japan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner