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Efficacité, pharmacocinétique, immunogénicité et innocuité de Wilate chez les patients atteints de maladie de von Willebrand sévère (MWW)

2 février 2026 mis à jour par: Octapharma

Étude clinique pour étudier l'efficacité, la pharmacocinétique, l'immunogénicité et l'innocuité de Wilate chez les patients atteints de la maladie de von Willebrand sévère de moins de 6 ans

L'étude WIL-33 vise à déterminer l'efficacité, la pharmacocinétique, l'immunogénicité et l'innocuité du wilate en tant que prophylaxie de routine chez un maximum de 12 patients pédiatriques (huit évaluables) atteints de la maladie de von Willebrand sévère VWD (définie comme le dépistage de l'activité du cofacteur de la ristocétine du facteur von Willebrand [VWF : RCo] < 20 %) de moins de 6 ans, sur une période de 12 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

12

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Duisburg, Allemagne
        • Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr Ambulanz und Fachlaboratorium für Gerinnungserkrankungen/Hämophilie
  • Macédoine du Nord
      • Skopje, Macédoine du Nord
        • PHI University Clinic for Child Diseases
  • Moldavie
      • Chisinau, Moldavie
        • IMSP Mother and Child Institute
  • Russie
      • Moscow, Russie
        • FSBI National Research Medical Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
      • Moscow, Russie
        • Morozovskaya Children's Hospital
  • Tchéquie
      • Ostrava, Tchéquie
        • University Hospital Ostrava Department for Pediatric Medicine
      • Prague, Tchéquie
        • University Hospital Motol, Department of Paediatric Haematology and Oncology
  • Ukraine
      • Lviv, Ukraine
        • Danylo Halytsky Lviv National Medical University, Communal Institution of Lviv Regional Council "Western Ukrainian Specialized Children's Medical Centre"
  • États-Unis
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70118
        • Tulane University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 5 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients âgés de moins de 6 ans au moment du dépistage
  2. VWD de type 3 (au moins quatre patients), de type 2 sévère (sauf 2N) ou de type 1 sévère (dont chacun avec VWF : RCo < 20 %) selon les antécédents médicaux, nécessitant un traitement de substitution avec un produit contenant du VWF
  3. Poids corporel minimum 12,5 kg au moment du dépistage
  4. Consentement écrit et signé volontairement donné, pleinement éclairé et obtenu avant toute procédure liée à l'étude (obtenu auprès du ou des parents / tuteurs légaux du patient)

Critère d'exclusion:

  1. Antécédents ou suspicion actuelle d'inhibiteurs du VWF ou du FVIII
  2. Injection de produit contenant du DDAVP ou du VWF dans les 72 heures précédant l'inclusion
  3. Antécédents médicaux d'un événement thromboembolique
  4. Numération plaquettaire <100 000/µL au dépistage (sauf pour la MvW de type 2B)
  5. Patients recevant ou devant recevoir des médicaments immunosuppresseurs (autres que la chimiothérapie antirétrovirale), tels que la prednisone (équivalent à > 10 mg/jour) ou des médicaments similaires
  6. Traitement avec tout médicament expérimental (IMP) dans une autre étude clinique interventionnelle actuellement ou dans les quatre semaines avant l'inscription
  7. Autres troubles de la coagulation ou troubles hémorragiques
  8. Hypersensibilité connue à l'un des composants du médicament à l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Traitement Wilate
PK : Dose unique de 80 UI/kg de poids corporel (PC). Traitement prophylactique : 30-50 UI/kg de PC administrées 2-3 fois par semaine à la dose recommandée sur 12 mois. Hémorragie mineure : dose de charge de 30-50 UI/kg de PC suivie d'une dose d'entretien de 30-40 UI/kg de PC toutes les 12-24 heures pour atteindre des niveaux résiduels d'activité du facteur von Willebrand (VWF:Ac) et d'activité coagulante du facteur VIII (FVIII:C) >30 %. Hémorragie majeure : dose de charge de 50-80 UI/kg de PC puis dose d'entretien de 30-50 UI/kg de PC toutes les 12-24 heures pour atteindre des niveaux résiduels de VWF:Ac et FVIII:C >50 %. Chirurgie mineure : dose de charge de 40-60 UI/kg de PC puis dose d'entretien de 20-30 UI/kg de PC toutes les 12-24 heures jusqu'à 3 jours, pour atteindre des niveaux de pic de VWF:Ac de 50 % après la dose de charge et des niveaux résiduels >30 % pendant l'entretien. Chirurgie majeure : dose de charge de 60-80 UI/kg de PC puis dose d'entretien de 30-40 UI/kg de PC toutes les 12-24 heures jusqu'à 6 jours ou plus, pour atteindre des niveaux de pic de VWF:Ac de 100 % après la dose de charge et des niveaux résiduels >50 % pendant l'entretien.
Médicament: Wilate
Wilate est un concentré lyophilisé dérivé du plasma, stable, hautement purifié, doublement inactivé par les virus, contenant du VWF actif et du facteur VIII (FVIII) préparé à partir de cryoprécipité et destiné au traitement des patients atteints de maladie de von Willebrand (VWD) et/ou d'hémophilie A

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de saignement annuel total (TSAT) pendant le traitement prophylactique avec Wilate.
Délai: Pendant 12 mois de traitement prophylactique

Le TABR est défini comme le nombre total d'épisodes hémorragiques (EH), y compris les saignements spontanés, traumatiques et autres, survenant entre la première dose prophylactique de wilate et la visite de fin d'étude, divisé par la durée (en années) entre ces deux points temporels. Les épisodes hémorragiques survenus pendant les périodes chirurgicales ont été exclus du calcul du TABR.

Les EH totaux désignent tous les épisodes hémorragiques survenus pendant la période d'étude, qu'ils aient été traités ou non avec le wilate. Les EH traités sont un sous-ensemble des EH totaux, comprenant les épisodes hémorragiques qui ont été traités avec le wilate.
Pendant 12 mois de traitement prophylactique

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Aire sous la courbe (ASC) du Wilate pour l'activité du VWF:Ac (VWF:RCo) au fil du temps
Délai: Au départ, 15 minutes, 3, 9, 24, 48 et 72 heures après l'administration de 80 UI/kg de poids corporel de wilate
AUC moyenne du VWF:Ac après injection PK de wilate mesurée par dosage chromogénique.
Au départ, 15 minutes, 3, 9, 24, 48 et 72 heures après l'administration de 80 UI/kg de poids corporel de wilate
Aire sous la courbe (ASC) de Wilate pour le FVIII (OS) en fonction du temps
Délai: Au départ, 15 minutes, 3, 9, 24, 48 et 72 heures après l'administration de 80 UI/kg de poids corporel de wilate
AUC moyenne du FVIII après injection PK de wilate mesurée par dosage chromogénique.
Au départ, 15 minutes, 3, 9, 24, 48 et 72 heures après l'administration de 80 UI/kg de poids corporel de wilate
AUC Normalisé pour la Dose Administrée (AUCnorm) de Wilate pour VWF:Ac (VWF:RCo) sur la Durée
Délai: Au départ, 15 minutes, 3, 9, 24, 48 et 72 heures après l'administration de 80 UI/kg de poids corporel de wilate
AUC moyen du VWF:Ac après injection PK de wilate, normalisé pour la dose administrée réelle (UI/kg), au fil du temps. L'AUC norm a été mesurée et rapportée comme [h*kg/UI]/(dL/UI), ce qui pourrait aussi être rapporté comme h*kg/dL.
Au départ, 15 minutes, 3, 9, 24, 48 et 72 heures après l'administration de 80 UI/kg de poids corporel de wilate
AUC Normalisé pour la Dose Administrée (AUCnorm) de Wilate pour le FVIII:C (OS) au Cours du Temps
Délai: Au départ, 15 minutes, 3, 9, 24, 48 et 72 heures après l'administration de 80 UI/kg de poids corporel de wilate
AUC moyenne du FVIII après injection PK de wilate, normalisée pour la dose administrée réelle (UI/kg), au fil du temps. L'AUC norm a été mesurée et rapportée comme [h*kg/UI]/(dL/UI), ce qui pourrait également être rapporté comme h*kg/dL.
Au départ, 15 minutes, 3, 9, 24, 48 et 72 heures après l'administration de 80 UI/kg de poids corporel de wilate
Clairance (CL) du Wilate pour VWF:Ac (VWF:RCo) au fil du temps
Délai: Au départ, 15 minutes, 3, 9, 24, 48 et 72 heures après l'administration de 80 UI/kg de poids corporel de wilate
Clairance moyenne (CL) du VWF:Ac, mesurée par test du cofacteur de la ristocétine [VWF:RCo]) après injection PK de wilate, calculée comme le rapport de la dose administrée sur l'aire sous la courbe concentration plasmatique-temps (AUC), au fil du temps. La clairance était définie comme le taux d'élimination du médicament divisé par la concentration plasmatique, donnant un volume de plasma dont le médicament est complètement éliminé par unité de temps.
Au départ, 15 minutes, 3, 9, 24, 48 et 72 heures après l'administration de 80 UI/kg de poids corporel de wilate
Clairance (CL) du Wilate pour le FVIII:C (OS) au fil du temps
Délai: Au départ, 15 minutes, 3, 9, 24, 48 et 72 heures après l'administration de 80 UI/kg de poids corporel de wilate
Clairance moyenne (CL) du FVIII:C, mesurée par dosage en une étape [OS]) après injection PK de wilate, calculée comme le rapport de la dose administrée à l'aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps (AUC), sur la durée.
Au départ, 15 minutes, 3, 9, 24, 48 et 72 heures après l'administration de 80 UI/kg de poids corporel de wilate
Concentration plasmatique maximale (Cmax) de Wilate pour VWF:Ac (VWF:RCo) au fil du temps
Délai: Au départ, 15 minutes, 3, 9, 24, 48 et 72 heures après l'administration de 80 UI/kg de poids corporel de wilate
Concentration plasmatique maximale moyenne (Cmax) de VWF:Ac, mesurée par le test cofacteur à la ristocétine [VWF:RCo]) après injection PK de wilate, déterminée à partir de la valeur de pic observée dans le profil concentration plasmatique-temps.
Au départ, 15 minutes, 3, 9, 24, 48 et 72 heures après l'administration de 80 UI/kg de poids corporel de wilate
Concentration plasmatique maximale (Cmax) de Wilate pour FVIII:C (OS) au fil du temps
Délai: Au départ, 15 minutes, 3, 9, 24, 48 et 72 heures après l'administration de 80 UI/kg de poids corporel de wilate
Concentration plasmatique maximale moyenne (Cmax) du FVIII:C, mesurée par dosage en une étape [OS]) après injection PK de wilate, telle que déterminée à partir de la valeur de pic observée dans le profil concentration plasmatique-temps.
Au départ, 15 minutes, 3, 9, 24, 48 et 72 heures après l'administration de 80 UI/kg de poids corporel de wilate
Temps moyen de résidence (TMR) du Wilate pour le VWF:Ac (VWF:RCo) au fil du temps
Délai: Au départ, 15 minutes, 3, 9, 24, 48 et 72 heures après l'administration de 80 UI/kg de poids corporel de wilate
Temps de résidence moyen (MRT) du VWF:Ac, mesuré par le test de cofacteur de la ristocétine [VWF:RCo]) après injection PK de wilate, calculé comme le temps moyen qu'une molécule de VWF:Ac reste dans l'organisme, dérivé du rapport de l'aire sous la courbe du premier moment (AUMC) sur l'AUC.
Au départ, 15 minutes, 3, 9, 24, 48 et 72 heures après l'administration de 80 UI/kg de poids corporel de wilate
Temps de résidence moyen (TRM) du Wilate pour le FVIII:C (OS) au fil du temps
Délai: Au départ, 15 minutes, 3, 9, 24, 48 et 72 heures après l'administration de 80 UI/kg de poids corporel de wilate
Temps de résidence moyen (TRM) du FVIII:C, mesuré par dosage en une étape (OS) après injection PK de wilate, calculé comme le temps moyen pendant lequel une molécule de FVIII:C reste dans l'organisme, dérivé du rapport de l'aire sous la courbe du premier moment (AUMC) à l'AUC.
Au départ, 15 minutes, 3, 9, 24, 48 et 72 heures après l'administration de 80 UI/kg de poids corporel de wilate
Demi-vie in vivo (T1/2) de Wilate pour VWF:Ac (VWF:RCo) au fil du temps
Délai: Au départ, 15 minutes, 3, 9, 24, 48 et 72 heures après l'administration de 80 UI/kg de poids corporel de wilate
Demi-vie moyenne in vivo (T1/2) du VWF:Ac, mesurée par le test du cofacteur de la ristocétine [VWF:RCo]) après injection PK de wilate, calculée comme le temps nécessaire pour que la concentration plasmatique diminue de moitié pendant la phase d'élimination terminale.
Au départ, 15 minutes, 3, 9, 24, 48 et 72 heures après l'administration de 80 UI/kg de poids corporel de wilate
Demi-vie in vivo (T1/2) du Wilate pour FVIII:C (OS) au fil du temps
Délai: Au départ, 15 minutes, 3, 9, 24, 48 et 72 heures après l'administration de 80 UI/kg de poids corporel de wilate
Demi-vie in vivo moyenne (T1/2) du FVIII:C, mesurée par dosage en une étape [OS]) après injection PK de wilate, calculée comme le temps nécessaire pour que la concentration plasmatique diminue de moitié pendant la phase d'élimination terminale.
Au départ, 15 minutes, 3, 9, 24, 48 et 72 heures après l'administration de 80 UI/kg de poids corporel de wilate
Temps nécessaire pour atteindre la concentration plasmatique maximale (Tmax) de Wilate pour VWF:Ac (VWF:RCo) au fil du temps
Délai: Au départ, 15 minutes, 3, 9, 24, 48 et 72 heures après l'administration de 80 UI/kg de poids corporel de wilate
Temps moyen pour atteindre la concentration plasmatique maximale (Tmax) de VWF:Ac, mesurée par le test de cofacteur de la ristocétine [VWF:RCo]) après l'injection PK de wilate, défini comme le temps entre l'administration et la concentration plasmatique maximale observée.
Au départ, 15 minutes, 3, 9, 24, 48 et 72 heures après l'administration de 80 UI/kg de poids corporel de wilate
Temps pour atteindre la concentration plasmatique maximale (Tmax) de Wilate pour le FVIII:C (OS) au fil du temps
Délai: Au départ, 15 minutes, 3, 9, 24, 48 et 72 heures après l'administration de 80 UI/kg de poids corporel de wilate
Temps moyen pour atteindre la concentration plasmatique maximale (Tmax) du FVIII:C, mesuré par dosage en une étape [OS]) après injection PK de wilate, défini comme le temps entre l'administration et la concentration plasmatique de pointe observée.
Au départ, 15 minutes, 3, 9, 24, 48 et 72 heures après l'administration de 80 UI/kg de poids corporel de wilate
Volume de distribution (Vd) de Wilate pour l'activité du facteur von Willebrand (VWF:Ac / VWF:RCo) au fil du temps
Délai: Au départ, 15 minutes, 3, 9, 24, 48 et 72 heures après l'administration de 80 UI/kg de poids corporel de wilate
Volume moyen de distribution à l'état d'équilibre (Vd) du VWF:Ac, mesuré par le dosage du cofacteur de la ristocétine [VWF:RCo]) après injection PK de wilate, calculé comme la clairance (CL) multipliée par le temps de séjour moyen (MRT).
Au départ, 15 minutes, 3, 9, 24, 48 et 72 heures après l'administration de 80 UI/kg de poids corporel de wilate
Volume de distribution (Vd) du Wilate pour le FVIII:C (OS) au fil du temps
Délai: Au départ, 15 minutes, 3, 9, 24, 48 et 72 heures après l'administration de 80 UI/kg de poids corporel de wilate
Volume moyen de distribution à l'état d'équilibre (Vd) du FVIII:C, mesuré par essai en une étape [OS] après injection PK de wilate, calculé comme la clairance (CL) multipliée par le temps de résidence moyen (MRT).
Au départ, 15 minutes, 3, 9, 24, 48 et 72 heures après l'administration de 80 UI/kg de poids corporel de wilate
Récupération In-vivo Incrémentale (IVR) du Wilate pour le VWF:Ac (VWF:RCo) au fil du temps
Délai: Les mesures ont été prises aux moments suivants : avant le début du traitement et après 1, 2, 3, 6, 9 et 12 mois de traitement, les valeurs IVR étant rapportées avant le début du traitement et après 12 mois.
Augmentation moyenne de la récupération in vivo (IVR) du VWF:Ac, mesurée par le dosage du cofacteur de la ristocétine [VWF:RCo]) après injection PK de wilate, calculée comme l'augmentation de la concentration plasmatique de VWF:Ac par IU/kg de wilate administrée.
Les mesures ont été prises aux moments suivants : avant le début du traitement et après 1, 2, 3, 6, 9 et 12 mois de traitement, les valeurs IVR étant rapportées avant le début du traitement et après 12 mois.
Récupération in vivo incrémentale (IVR) du Wilate pour le FVIII:C (OS) au fil du temps
Délai: Les mesures ont été prises aux moments suivants : au départ et après 1, 2, 3, 6, 9 et 12 mois de traitement, avec les valeurs IVR rapportées au départ et à 12 mois.
Augmentation moyenne de la récupération in vivo (IVR) du FVIII:C, mesurée par test en une étape [OS] après injection PK de wilate, calculée comme l'augmentation de la concentration plasmatique de FVIII:C par UI/kg de wilate administré.
Les mesures ont été prises aux moments suivants : au départ et après 1, 2, 3, 6, 9 et 12 mois de traitement, avec les valeurs IVR rapportées au départ et à 12 mois.
Efficacité de Wilate mesurée par la proportion d'épisodes hémorragiques traités avec succès par Wilate
Délai: Jusqu'à 12 mois de traitement
Proportion d’épisodes hémorragiques (BE) traités avec succès par wilate, évaluée à l’aide d’une échelle d’efficacité hémostatique ordinale prédéfinie à 4 points.
Chaque BE a été noté à la fin du traitement comme « excellent », « bon », « modéré » ou « nul » en fonction du temps d’arrêt du saignement et de la dose requise.
Un BE est considéré comme traité avec succès si l’efficacité est notée « excellente » (saignement arrêté dans les 3 jours pour les saignements mineurs, dans les 7 jours pour les saignements majeurs ou dans les 10 jours pour les saignements gastro-intestinaux) ou « bonne » (saignement arrêté, mais le temps et/ou la dose ont légèrement dépassé les attentes).
Le résultat est rapporté en pourcentage de BE notés « excellents » ou « bons » parmi tous les BE traités.
Jusqu'à 12 mois de traitement
L'efficacité globale de Wilate en prophylaxie périopératoire contre les saignements excessifs telle qu'évaluée à la fin de la période postopératoire par l'investigateur traitant responsable
Délai: Jusqu'à 12 mois de traitement

Efficacité globale du wilate en prophylaxie périopératoire contre les saignements excessifs, évaluée à la fin de la période postopératoire par l'investigateur traitant responsable à l'aide d'une échelle d'efficacité hémostatique ordinale prédéfinie à 4 points. L'évaluation est basée sur la présence ou l'absence de saignements ou de suintements postopératoires, la nécessité d'un dosage supplémentaire et la capacité à contrôler les saignements avec le wilate.

Excellente : Aucun saignement ou suintement postopératoire non dû à des complications chirurgicales ; tous les saignements postopératoires dus à des complications contrôlés avec le wilate comme prévu pour l'intervention.

Bonne : Aucun saignement ou suintement postopératoire non dû à des complications chirurgicales ; le contrôle des saignements postopératoires dus à des complications a nécessité une augmentation du dosage ou des injections supplémentaires de wilate non initialement prévues.

Modérée : Certains saignements ou suintements postopératoires non dus à des complications chirurgicales ; le contrôle a nécessité une augmentation du dosage ou des injections supplémentaires de wilate non initialement prévues
Jusqu'à 12 mois de traitement
Consommation de Wilate pour le traitement prophylactique
Délai: Jusqu'à 12 mois de traitement
Dose moyenne de wilate administrée pour le traitement prophylactique de routine, rapportée sous forme de (a) dose moyenne par injection (UI/kg) et (b) dose moyenne par semaine (UI/kg). La dose par injection est calculée comme la quantité totale de wilate (UI) administrée par injection divisée par le poids corporel du patient (kg). La dose par semaine a été calculée comme la quantité totale de wilate (UI) administrée pour la prophylaxie en une semaine, divisée par le poids corporel du patient (kg). Les deux mesures ont été moyennées sur toutes les perfusions prophylactiques pendant la période de l'étude.
Jusqu'à 12 mois de traitement
Consommation de Wilate pour le traitement des BEs (traitement à la demande)
Délai: Jusqu'à 12 mois de traitement
Dose moyenne de wilate administrée pour le traitement à la demande des BE, rapportée sous forme (a) de dose moyenne par BE (UI/kg) et (b) de dose moyenne par injection (UI/kg). La dose par BE est calculée comme la quantité totale de wilate (UI) administrée par traitement de BE divisée par le poids corporel du patient (kg). La dose par injection est calculée comme la quantité totale de wilate (UI) administrée pour le traitement des BE en une semaine, divisée par le poids corporel du patient (kg). Les deux mesures sont moyennées sur tous les BE traités pendant la période d'étude.
Jusqu'à 12 mois de traitement
Consommation de Wilate pendant la prophylaxie chirurgicale
Délai: Jusqu'à 12 mois de traitement
Dose moyenne de wilate administrée pour la prophylaxie chirurgicale, rapportée en dose par jour d'exposition (ED) en UI/kg. La dose par jour d'exposition est calculée comme la quantité totale de wilate (UI) administrée pour la prophylaxie chirurgicale chaque jour, divisée par le poids corporel du patient (kg). La mesure est moyennée sur tous les jours d'exposition pendant la période périopératoire
Jusqu'à 12 mois de traitement
Nombre de participants avec des anticorps inhibiteurs détectables contre le VWF et/ou le FVIII
Délai: Jusqu'à 12 mois de traitement
Nombre de patients présentant des anticorps inhibiteurs détectables contre le facteur von Willebrand (VWF) et le facteur VIII (FVIII) pendant les tests de l'étude. Les tests d'inhibiteurs sont réalisés au départ, tous les 3 mois, et à tout moment si un développement d'inhibiteur est suspecté.
Jusqu'à 12 mois de traitement
Nombre de participants avec des événements thromboemboliques détectables
Délai: Jusqu'à 12 mois de traitement
Incidence des événements thromboemboliques, définie comme la proportion de patients qui présentent un ou plusieurs événements thromboemboliques (tels qu'une thrombose veineuse profonde, une embolie pulmonaire ou d'autres thromboses cliniquement pertinentes) pendant la période d'étude. Les événements thromboemboliques sont surveillés et enregistrés comme événements indésirables tout au long de l'étude, et sont confirmés par une évaluation clinique et/ou une imagerie diagnostique, le cas échéant. Le résultat est rapporté comme le nombre et le pourcentage de patients présentant au moins un événement thromboembolique pendant l'étude
Jusqu'à 12 mois de traitement
Changement du score de santé articulaire dans l'hémophilie
Délai: Au départ et à 12 mois de traitement
Variation par rapport à la valeur initiale du score total du Haemophilia Joint Health Score (HJHS), évalué au départ et à la fin de l'étude (12 mois). Le HJHS est un outil clinique validé utilisé pour évaluer la santé articulaire des patients atteints de troubles de la coagulation, mesuré sur une échelle de 0 à 124, les scores plus élevés indiquant une détérioration de la santé articulaire. Ce score est composé des évaluations de 6 articulations selon 8 critères (chaque articulation est notée de 0 à 20, donnant une plage d'évaluation possible pour toutes les articulations de 0 à 120) plus le Global Gait Score (mesuré de 0 à 4). Le résultat est rapporté comme la variation moyenne du score total du HJHS entre le départ et la fin de l'étude pour chaque participant. Une augmentation (valeur positive) indique une hausse du HJHS au cours de l'étude et une détérioration de la santé articulaire. Une diminution (valeur négative) reflète une réduction du HJHS pendant la durée de l'étude et des améliorations de la santé articulaire. Les évaluations sont réalisées par des investigateurs formés utilisant le protocole HJHS standard.
Au départ et à 12 mois de traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Octapharma

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

22 septembre 2021

Achèvement primaire (Réel)

16 décembre 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

16 décembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 juin 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 juillet 2021

Première publication (Réel)

8 juillet 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • WIL-33

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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