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Efficacia, farmacocinetica, immunogenicità e sicurezza di Wilate nei pazienti con malattia di Von Willebrand grave (VWD)

8 marzo 2024 aggiornato da: Octapharma

Studio clinico per indagare l'efficacia, la farmacocinetica, l'immunogenicità e la sicurezza di Wilate nei pazienti con malattia di Von Willebrand grave di età inferiore ai 6 anni

Lo studio WIL-33 mira a determinare l'efficacia, la farmacocinetica, l'immunogenicità e la sicurezza di wilate come profilassi di routine in un massimo di 12 pazienti pediatrici (otto valutabili) con grave malattia di von Willebrand VWD (definita come screening dell'attività del cofattore ristocetina del fattore di von Willebrand [VWF: RCo] <20%) di età inferiore ai 6 anni, per un periodo di 12 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cechia
      • Ostrava, Cechia
        • University Hospital Ostrava Department for Pediatric Medicine
      • Prague, Cechia
        • University Hospital Motol, Department of Paediatric Haematology and Oncology
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa
        • FSBI National Research Medical Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
      • Moscow, Federazione Russa
        • Morozovskaya Children's Hospital
  • Germania
      • Duisburg, Germania
        • Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr Ambulanz und Fachlaboratorium für Gerinnungserkrankungen/Hämophilie
  • Macedonia del Nord
      • Skopje, Macedonia del Nord
        • PHI University Clinic for Child Diseases
  • Moldavia, Repubblica di
      • Chişinău, Moldavia, Repubblica di
        • IMSP Mother and Child Institute
  • Stati Uniti
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118
        • Tulane University
  • Ucraina
      • Lviv, Ucraina
        • Danylo Halytsky Lviv National Medical University, Communal Institution of Lviv Regional Council "Western Ukrainian Specialized Children's Medical Centre"

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 5 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti di età <6 anni al momento dello screening
  2. Tipo 3 (almeno quattro pazienti), VWD grave di tipo 2 (eccetto 2N) o grave di tipo 1 (qualcuno con VWF:RCo <20%) in base all'anamnesi, che richiede una terapia sostitutiva con un prodotto contenente VWF
  3. Peso corporeo minimo 12,5 kg al momento dello screening
  4. Consenso scritto e firmato fornito volontariamente, completamente informato, ottenuto prima che venga condotta qualsiasi procedura correlata allo studio (ottenuto dal/i genitore/i/tutore/i legale/i del paziente)

Criteri di esclusione:

  1. Anamnesi o sospetto attuale di inibitori del VWF o del FVIII
  2. Iniezione di DDAVP o prodotto contenente VWF entro 72 ore prima dell'inclusione
  3. Anamnesi di un evento tromboembolico
  4. Conta piastrinica <100.000/µL allo screening (eccetto VWD tipo 2B)
  5. Pazienti che ricevono, o in programma di ricevere, farmaci immunosoppressori (diversi dalla chemioterapia antiretrovirale), come il prednisone (equivalente a >10 mg/die) o farmaci simili
  6. Trattamento con qualsiasi medicinale sperimentale (IMP) in un altro studio clinico interventistico attualmente o entro quattro settimane prima dell'arruolamento
  7. Altri disturbi della coagulazione o disturbi della coagulazione
  8. Ipersensibilità nota a uno qualsiasi dei componenti del farmaco in studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: trattamento wilate
PK: dose singola di 80 UI/kg di peso corporeo (PC). Trattamento profilattico: 30-50 UI/kg di peso corporeo somministrati 2-3 volte a settimana alla dose raccomandata per oltre 12 mesi. Emorragia minore: dose di carico 30-50 UI/kg peso corporeo seguita da una dose di mantenimento di 30-40 UI/kg peso corporeo ogni 12-24 ore per raggiungere livelli minimi di attività del fattore von Willebrand (VWF:Ac) e FVIII:C >30 %. Emorragia maggiore: dose di carico di 50-80 UI/kg di peso corporeo seguita da una dose di mantenimento di 30-50 UI/kg di peso corporeo ogni 12-24 ore per raggiungere livelli minimi di VWF:Ac e FVIII:C >50%. Chirurgia minore: dose di carico di 40-60 UI/kg di peso corporeo seguita da una dose di mantenimento di 20-30 UI/kg di peso corporeo ogni 12-24 ore per un massimo di 3 giorni, per raggiungere livelli di picco di VWF:Ac del 50% dopo la dose di carico e livelli minimi >30% durante la manutenzione. Chirurgia maggiore: dose di carico di 60-80 UI/kg di peso corporeo seguita da una dose di mantenimento di 30-40 UI/kg di peso corporeo ogni 12-24 ore per un massimo di 6 giorni o più, per raggiungere livelli di picco di VWF:Ac del 100% dopo dose di carico e livelli minimi >50% durante il mantenimento
Droga: wilate
wilate è un concentrato inattivato a doppio virus derivato dal plasma, stabile, altamente purificato, di VWF attivo liofilizzato e fattore VIII (FVIII) preparato da crioprecipitato e destinato al trattamento di pazienti con malattia di von Willebrand (VWD) e/o emofilia A

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Tasso di sanguinamento totale annualizzato (tABR) durante il trattamento profilattico con wilate.
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi di trattamento
Fino a 12 mesi di trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Area sotto la curva (AUC) di wilate per VWF:Ac (VWF:RCo) e FVIII:C (OS) nel tempo
Lasso di tempo: Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 UI/kg di PC wilate
Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 UI/kg di PC wilate
AUC normalizzata per la dose somministrata (AUCnorm) di wilate per VWF:Ac (VWF:RCo) e FVIII:C (OS) nel tempo
Lasso di tempo: Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 UI/kg di PC wilate
Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 UI/kg di PC wilate
Emivita in vivo (T1/2) di wilate per VWF:Ac (VWF:RCo) e FVIII:C (OS) nel tempo
Lasso di tempo: Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 UI/kg di PC wilate
Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 UI/kg di PC wilate
Concentrazione plasmatica massima (Cmax) di wilate per VWF:Ac (VWF:RCo) e FVIII:C (OS) nel tempo
Lasso di tempo: Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 UI/kg di PC wilate
Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 UI/kg di PC wilate
Tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica (Tmax) di wilate per VWF:Ac (VWF:RCo) e FVIII:C (OS) nel tempo
Lasso di tempo: Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 UI/kg di PC wilate
Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 UI/kg di PC wilate
Tempo medio di residenza (MRT) di wilate per VWF:Ac (VWF:RCo) e FVIII:C (OS) nel tempo
Lasso di tempo: Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 UI/kg di PC wilate
Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 UI/kg di PC wilate
Volume di distribuzione (Vd) di wilate per VWF:Ac (VWF:RCo) e FVIII:C (OS) nel tempo
Lasso di tempo: Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 UI/kg di PC wilate
Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 UI/kg di PC wilate
Clearance (CL) di wilate per VWF:Ac (VWF:RCo) e FVIII:C (OS) nel tempo
Lasso di tempo: Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 UI/kg di PC wilate
Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 UI/kg di PC wilate
Recupero incrementale in vivo (IVR) di wilate per VWF:Ac (VWF:RCo) e FVIII:C (OS) nel tempo
Lasso di tempo: Al basale e a 1, 2, 3, 6, 9 e 12 mesi di trattamento
Al basale e a 1, 2, 3, 6, 9 e 12 mesi di trattamento
L'efficacia complessiva di wilate nella profilassi perioperatoria contro il sanguinamento eccessivo, valutata alla fine del periodo postoperatorio dallo sperimentatore responsabile del trattamento
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi di trattamento
Valutato mediante l'uso di una scala di efficacia emostatica ordinale a 4 punti (eccellente - buono - moderato - nessuno)
Fino a 12 mesi di trattamento
dati di consumo wilate per il trattamento profilattico, per il trattamento su richiesta e durante la profilassi chirurgica
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi di trattamento
Fino a 12 mesi di trattamento
Incidenza degli inibitori del VWF e del FVIII
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi di trattamento
Fino a 12 mesi di trattamento
Incidenza di eventi tromboembolici
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi di trattamento
Fino a 12 mesi di trattamento
La determinazione dello stato di salute articolare mediante l'uso del punteggio di salute articolare dell'emofilia, data l'età del paziente e lo sviluppo costituzionale, consentono questa valutazione
Lasso di tempo: Al basale e a 12 mesi di trattamento
Al basale e a 12 mesi di trattamento
Sicurezza e tollerabilità di wilate valutate monitorando gli eventi avversi (AE) durante lo studio
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi di trattamento
Fino a 12 mesi di trattamento
Efficacia di wilate nella prevenzione e nel trattamento di EB spontanei e traumatici in base al loro tasso e alla proporzione di EB spontanei e traumatici trattati con successo con wilate
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi di trattamento
Valutato mediante l'uso di una scala di efficacia emostatica ordinale a 4 punti (eccellente - buono - moderato - nessuno)
Fino a 12 mesi di trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Octapharma

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 luglio 2021

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 giugno 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 luglio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

8 luglio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • WIL-33

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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