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Efficacia, farmacocinetica, immunogenicità e sicurezza di Wilate nei pazienti con malattia di Von Willebrand grave (VWD)

2 febbraio 2026 aggiornato da: Octapharma

Studio clinico per indagare l'efficacia, la farmacocinetica, l'immunogenicità e la sicurezza di Wilate nei pazienti con malattia di Von Willebrand grave di età inferiore ai 6 anni

Lo studio WIL-33 mira a determinare l'efficacia, la farmacocinetica, l'immunogenicità e la sicurezza di wilate come profilassi di routine in un massimo di 12 pazienti pediatrici (otto valutabili) con grave malattia di von Willebrand VWD (definita come screening dell'attività del cofattore ristocetina del fattore di von Willebrand [VWF: RCo] <20%) di età inferiore ai 6 anni, per un periodo di 12 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cechia
      • Ostrava, Cechia
        • University Hospital Ostrava Department for Pediatric Medicine
      • Prague, Cechia
        • University Hospital Motol, Department of Paediatric Haematology and Oncology
  • Germania
      • Duisburg, Germania
        • Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr Ambulanz und Fachlaboratorium für Gerinnungserkrankungen/Hämophilie
  • Macedonia del Nord
      • Skopje, Macedonia del Nord
        • PHI University Clinic for Child Diseases
  • Moldavia
      • Chisinau, Moldavia
        • IMSP Mother and Child Institute
  • Russia
      • Moscow, Russia
        • FSBI National Research Medical Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
      • Moscow, Russia
        • Morozovskaya Children's Hospital
  • Stati Uniti
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118
        • Tulane University
  • Ucraina
      • Lviv, Ucraina
        • Danylo Halytsky Lviv National Medical University, Communal Institution of Lviv Regional Council "Western Ukrainian Specialized Children's Medical Centre"

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 5 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti di età <6 anni al momento dello screening
  2. Tipo 3 (almeno quattro pazienti), VWD grave di tipo 2 (eccetto 2N) o grave di tipo 1 (qualcuno con VWF:RCo <20%) in base all'anamnesi, che richiede una terapia sostitutiva con un prodotto contenente VWF
  3. Peso corporeo minimo 12,5 kg al momento dello screening
  4. Consenso scritto e firmato fornito volontariamente, completamente informato, ottenuto prima che venga condotta qualsiasi procedura correlata allo studio (ottenuto dal/i genitore/i/tutore/i legale/i del paziente)

Criteri di esclusione:

  1. Anamnesi o sospetto attuale di inibitori del VWF o del FVIII
  2. Iniezione di DDAVP o prodotto contenente VWF entro 72 ore prima dell'inclusione
  3. Anamnesi di un evento tromboembolico
  4. Conta piastrinica <100.000/µL allo screening (eccetto VWD tipo 2B)
  5. Pazienti che ricevono, o in programma di ricevere, farmaci immunosoppressori (diversi dalla chemioterapia antiretrovirale), come il prednisone (equivalente a >10 mg/die) o farmaci simili
  6. Trattamento con qualsiasi medicinale sperimentale (IMP) in un altro studio clinico interventistico attualmente o entro quattro settimane prima dell'arruolamento
  7. Altri disturbi della coagulazione o disturbi della coagulazione
  8. Ipersensibilità nota a uno qualsiasi dei componenti del farmaco in studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento con Wilate
PK: Dose singola di 80 UI/kg di peso corporeo (BW). Trattamento profilattico: 30-50 UI/kg di BW somministrati 2-3 volte alla settimana alla dose raccomandata per 12 mesi. Emorragia minore: dose di carico di 30-50 UI/kg di BW seguita da una dose di mantenimento di 30-40 UI/kg di BW ogni 12-24 ore per ottenere livelli minimi di attività del fattore di von Willebrand (VWF:Ac) e attività coagulante del Fattore VIII (FVIII:C) >30%. Emorragia maggiore: dose di carico di 50-80 UI/kg di BW poi dose di mantenimento di 30-50 UI/kg di BW ogni 12-24 ore per ottenere livelli minimi di VWF:Ac e FVIII:C >50%. Chirurgia minore: dose di carico di 40-60 UI/kg di BW poi dose di mantenimento di 20-30 UI/kg di BW ogni 12-24 ore per un massimo di 3 giorni, per ottenere livelli di picco di VWF:Ac del 50% dopo la dose di carico e livelli minimi >30% durante il mantenimento. Chirurgia maggiore: dose di carico di 60-80 UI/kg di BW poi dose di mantenimento di 30-40 UI/kg di BW ogni 12-24 ore per un massimo di 6 giorni o più, per ottenere livelli di picco di VWF:Ac del 100% dopo la dose di carico e livelli minimi >50% durante il mantenimento.
Droga: Wilate
Wilate è un concentrato liofilizzato di VWF attivo e fattore VIII (FVIII) derivato dal plasma, stabile, altamente purificato, doppiamente inattivato contro i virus, preparato da crioprecipitato e destinato al trattamento di pazienti con VWD e/o emofilia A.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso annualizzato totale di sanguinamento (TABR) durante il trattamento profilattico con Wilate.
Lasso di tempo: Durante 12 mesi di trattamento profilattico

Il TABR è definito come il numero totale di episodi emorragici (BEs) comprendenti emorragie spontanee, traumatiche e di altro tipo, verificatisi nel periodo dalla prima dose profilattica di wilate alla visita di completamento dello studio, diviso per la durata (in anni) tra questi due punti temporali. Gli episodi emorragici verificatisi durante i periodi chirurgici sono stati esclusi dal calcolo del TABR.

I BEs totali si riferiscono a tutti gli episodi emorragici verificatisi durante il periodo dello studio, indipendentemente dal fatto che siano stati trattati con wilate o meno. I BEs trattati sono un sottoinsieme dei BEs totali costituito dagli episodi emorragici che sono stati trattati con wilate.
Durante 12 mesi di trattamento profilattico

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Area Sotto la Curva (AUC) di Wilate per VWF:Ac (VWF:RCo) nel Tempo
Lasso di tempo: Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 UI/kg di peso corporeo di wilate
AUC media di VWF:Ac dopo iniezione PK di wilate misurata mediante saggio cromogenico.
Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 UI/kg di peso corporeo di wilate
Area Under the Curve (AUC) di Wilate per FVIII (OS) nel Tempo
Lasso di tempo: Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 IU/kg di peso corporeo di wilate
AUC medio di FVIII dopo iniezione PK di wilate misurato mediante saggio cromogenico.
Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 IU/kg di peso corporeo di wilate
AUC Normalizzata per la Dose Somministrata (AUCnorm) di Wilate per VWF:Ac (VWF:RCo) nel Tempo
Lasso di tempo: Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 UI/kg di peso corporeo di wilate
AUC media del VWF:Ac dopo iniezione PK di wilate, normalizzata per la dose effettivamente somministrata (IU/kg), nel tempo. L'AUC norm è stata misurata e riportata come [h*kg/IU]/(dL/IU), che potrebbe anche essere riportata come h*kg/dL.
Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 UI/kg di peso corporeo di wilate
AUC Normalizzata per la Dose Somministrata (AUCnorm) di Wilate per FVIII:C (OS) nel Tempo
Lasso di tempo: Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 IU/kg di peso corporeo di wilate
AUC medio del FVIII dopo iniezione PK di wilate, normalizzato per la dose effettivamente somministrata (UI/kg), nel tempo. L'AUC norm è stata misurata e riportata come [h*kg/UI]/(dL/UI), che potrebbe anche essere riportata come h*kg/dL.
Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 IU/kg di peso corporeo di wilate
Clearance (CL) di Wilate per VWF:Ac (VWF:RCo) nel tempo
Lasso di tempo: Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 IU/kg di peso corporeo di wilate
Clearance medio (CL) di VWF:Ac, misurato mediante saggio del cofattore della ristocetina [VWF:RCo]) dopo iniezione PK di wilate, calcolato come rapporto tra dose somministrata e area sotto la curva della concentrazione plasmatica-tempo (AUC), nel tempo. La clearance è stata definita come la velocità di eliminazione del farmaco divisa per la concentrazione plasmatica, fornendo il volume di plasma da cui il farmaco viene completamente rimosso per unità di tempo.
Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 IU/kg di peso corporeo di wilate
Clearance (CL) di Wilate per FVIII:C (OS) nel Tempo
Lasso di tempo: Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 IU/kg di peso corporeo di wilate
Clearance medio (CL) di FVIII:C, misurato mediante saggio monostadio [OS]) dopo iniezione PK di wilate, calcolato come rapporto tra dose somministrata e area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo (AUC), nel tempo.
Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 IU/kg di peso corporeo di wilate
Concentrazione plasmatica massima (Cmax) di Wilate per VWF:Ac (VWF:RCo) nel tempo
Lasso di tempo: Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 UI/kg di peso corporeo di wilate
Concentrazione plasmatica massima media (Cmax) di VWF:Ac, misurata mediante saggio cofattore della ristocetina [VWF:RCo]) dopo iniezione PK di wilate, determinata dal valore di picco osservato nel profilo concentrazione plasmatica-tempo.
Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 UI/kg di peso corporeo di wilate
Concentrazione plasmatica massima (Cmax) di Wilate per FVIII:C (OS) nel tempo
Lasso di tempo: Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 UI/kg di peso corporeo di wilate
Concentrazione plasmatica massima media (Cmax) di FVIII:C, misurata mediante saggio a una fase [OS]) dopo iniezione PK di wilate, determinata dal valore di picco osservato nel profilo concentrazione plasmatica-tempo.
Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 UI/kg di peso corporeo di wilate
Tempo Medio di Residenza (MRT) di Wilate per VWF:Ac (VWF:RCo) nel Tempo
Lasso di tempo: Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 UI/kg di peso corporeo di wilate
Tempo medio di residenza (MRT) di VWF:Ac, misurato mediante saggio del cofattore della ristocetina [VWF:RCo]) dopo iniezione PK di wilate, calcolato come il tempo medio in cui una molecola di VWF:Ac rimane nel corpo, derivato dal rapporto tra l'area sotto la curva del primo momento (AUMC) e l'AUC.
Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 UI/kg di peso corporeo di wilate
Tempo Medio di Residenza (MRT) di Wilate per FVIII:C (OS) nel Tempo
Lasso di tempo: Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 UI/kg di peso corporeo di wilate
Tempo medio di residenza (MRT) del FVIII:C, misurato mediante saggio monostadio (OS) dopo iniezione PK di wilate, calcolato come il tempo medio in cui una molecola di FVIII:C rimane nel corpo, derivato dal rapporto tra l'area sotto la curva del primo momento (AUMC) e l'AUC.
Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 UI/kg di peso corporeo di wilate
Emivita in vivo (T1/2) di Wilate per VWF:Ac (VWF:RCo) nel tempo
Lasso di tempo: Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 UI/kg di peso corporeo di wilate
Emivita media in vivo (T1/2) VWF:Ac, misurata mediante saggio del cofattore della ristocetina [VWF:RCo]) dopo iniezione PK di wilate, calcolata come tempo necessario affinché la concentrazione plasmatica si riduca della metà durante la fase terminale di eliminazione.
Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 UI/kg di peso corporeo di wilate
Emivita in Vivo (T1/2) di Wilate per FVIII:C (OS) nel Tempo
Lasso di tempo: Alla baseline, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 UI/kg di peso corporeo di wilate
Emivita media in vivo (T1/2) di FVIII:C, misurata mediante saggio monostadio [OS]) dopo iniezione PK di wilate, calcolata come il tempo necessario affinché la concentrazione plasmatica si riduca della metà durante la fase di eliminazione terminale.
Alla baseline, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 UI/kg di peso corporeo di wilate
Tempo per Raggiungere la Massima Concentrazione Plasmatica (Tmax) di Wilate per VWF:Ac (VWF:RCo) nel Tempo
Lasso di tempo: Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 IU/kg di peso corporeo di wilate
Tempo medio per raggiungere la massima concentrazione plasmatica (Tmax) del fattore di von Willebrand: attività coagulante (VWF:Ac), misurato mediante saggio del cofattore della ristocetina [VWF:RCo]) dopo iniezione PK di wilate, definito come il tempo dalla somministrazione alla concentrazione plasmatica di picco osservata.
Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 IU/kg di peso corporeo di wilate
Tempo per Raggiungere la Concentrazione Plasmatica Massima (Tmax) di Wilate per FVIII:C (OS) nel Tempo
Lasso di tempo: Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 UI/kg di peso corporeo di wilate
Tempo medio per raggiungere la concentrazione plasmatica massima (Tmax) di FVIII:C, misurato mediante saggio monostadio [OS]) dopo l'iniezione PK di wilate, definito come il tempo dalla somministrazione alla concentrazione plasmatica di picco osservata.
Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 UI/kg di peso corporeo di wilate
Volume di distribuzione (Vd) di Wilate per VWF:Ac (VWF:RCo) nel tempo
Lasso di tempo: Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 IU/kg di peso corporeo di wilate
Volume medio di distribuzione allo stato stazionario (Vd) di VWF:Ac, misurato mediante saggio del cofattore della ristocetina [VWF:RCo] dopo iniezione PK di wilate, calcolato come clearance (CL) moltiplicata per il tempo medio di residenza (MRT).
Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 IU/kg di peso corporeo di wilate
Volume di distribuzione (Vd) di Wilate per FVIII:C (OS) nel tempo
Lasso di tempo: Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 UI/kg di peso corporeo di wilate
Volume medio di distribuzione allo stato stazionario (Vd) di FVIII:C, misurato mediante saggio a uno stadio [OS] dopo iniezione PK di wilate, calcolato come clearance (CL) moltiplicata per il tempo medio di residenza (MRT).
Al basale, 15 minuti, 3, 9, 24, 48 e 72 ore dopo la somministrazione di 80 UI/kg di peso corporeo di wilate
Recupero Incrementale In-vivo (IVR) di Wilate per VWF:Ac (VWF:RCo) nel Tempo
Lasso di tempo: Le misurazioni sono state effettuate nei seguenti momenti: baseline e 1, 2, 3, 6, 9 e 12 mesi di trattamento, con i valori IVR riportati al baseline e a 12 mesi.
Recupero in vivo incrementale medio (IVR) di VWF:Ac, misurato mediante saggio del cofattore della ristocetina [VWF:RCo]) dopo iniezione PK di wilate, calcolato come l'aumento della concentrazione plasmatica di VWF:Ac per IU/kg di wilate somministrato.
Le misurazioni sono state effettuate nei seguenti momenti: baseline e 1, 2, 3, 6, 9 e 12 mesi di trattamento, con i valori IVR riportati al baseline e a 12 mesi.
Recupero In-vivo Incrementale (IVR) di Wilate per FVIII:C (OS) nel Tempo
Lasso di tempo: Le misurazioni sono state effettuate nei seguenti momenti temporali: baseline e 1, 2, 3, 6, 9 e 12 mesi di trattamento, con i valori IVR riportati al baseline e a 12 mesi.
Recupero in vivo incrementale medio (IVR) di FVIII:C, misurato mediante saggio monostadio (OS) dopo iniezione PK di wilate, calcolato come l'aumento della concentrazione plasmatica di FVIII:C per IU/kg di wilate somministrato.
Le misurazioni sono state effettuate nei seguenti momenti temporali: baseline e 1, 2, 3, 6, 9 e 12 mesi di trattamento, con i valori IVR riportati al baseline e a 12 mesi.
Efficacia di Wilate misurata dalla proporzione di BE trattati con successo con Wilate
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi di trattamento
Proporzione di BE trattati con successo con wilate, valutata utilizzando una scala ordinale di efficacia emostatica predefinita a 4 punti. Ogni BE è stato valutato al termine del trattamento come "eccellente", "buono", "moderato" o "nessuno" in base al tempo necessario per l'arresto del sanguinamento e alla dose richiesta. Un BE è considerato trattato con successo se la valutazione dell'efficacia è "eccellente" (il sanguinamento si è arrestato entro 3 giorni per sanguinamenti minori, entro 7 giorni per sanguinamenti maggiori o entro 10 giorni per sanguinamenti gastrointestinali) o "buono" (il sanguinamento si è arrestato, ma il tempo e/o la dose hanno leggermente superato le aspettative). Il risultato è riportato come percentuale di BE con una valutazione "eccellente" o "buono" sul totale dei BE trattati.
Fino a 12 mesi di trattamento
L'Efficacia Complessiva di Wilate nella Profilassi Perioperatoria Contro il Sanguinamento Eccessivo Valutata alla Fine del Periodo Postoperatorio dall'Investigatore Responsabile del Trattamento
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi di trattamento

Efficacia complessiva di wilate nella profilassi perioperatoria contro sanguinamenti eccessivi, valutata al termine del periodo postoperatorio dall'investigatore responsabile del trattamento utilizzando una scala ordinale eptastica di efficacia emostatica predeterminata. La valutazione si basa sulla presenza o assenza di sanguinamento o trasudamento postoperatorio, la necessità di dosi aggiuntive e la capacità di controllare il sanguinamento con wilate.

Eccellente: Nessun sanguinamento o trasudamento postoperatorio non dovuto a complicazioni chirurgiche; tutti i sanguinamenti postoperatori dovuti a complicazioni controllati con wilate come previsto per la procedura.

Buona: Nessun sanguinamento o trasudamento postoperatorio non dovuto a complicazioni chirurgiche; il controllo del sanguinamento postoperatorio dovuto a complicazioni ha richiesto dosaggi aumentati o iniezioni aggiuntive di wilate non originariamente previste.

Moderata: Alcuni sanguinamenti o trasudamenti postoperatori non dovuti a complicazioni chirurgiche; il controllo ha richiesto dosaggi aumentati o iniezioni aggiuntive di wilate non originariamente previste.
Fino a 12 mesi di trattamento
Consumo di Wilate per il Trattamento Profilattico
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi di trattamento
Dose media di wilate somministrata per il trattamento profilattico di routine, riportata come (a) dose media per iniezione (UI/kg) e (b) dose media per settimana (UI/kg). La dose per iniezione è calcolata come la quantità totale di wilate (UI) somministrata per iniezione divisa per il peso corporeo del paziente (kg). La dose per settimana è stata calcolata come la quantità totale di wilate (UI) somministrata per la profilassi in una settimana, divisa per il peso corporeo del paziente (kg). Entrambe le misure sono state mediate su tutte le infusioni profilattiche durante il periodo di studio.
Fino a 12 mesi di trattamento
Consumo di Wilate per il trattamento delle BE (Trattamento su richiesta)
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi di trattamento
Dose media di wilate somministrata per il trattamento su richiesta degli episodi emorragici, riportata come (a) dose media per episodio emorragico (UI/kg) e (b) dose media per iniezione (UI/kg). La dose per episodio emorragico è calcolata come la quantità totale di wilate (UI) somministrata per il trattamento di ciascun episodio emorragico divisa per il peso corporeo del paziente (kg). La dose per iniezione è calcolata come la quantità totale di wilate (UI) somministrata per il trattamento degli episodi emorragici in una settimana, divisa per il peso corporeo del paziente (kg). Entrambe le misure sono mediate su tutti gli episodi emorragici trattati durante il periodo dello studio.
Fino a 12 mesi di trattamento
Consumo di Wilate durante la profilassi chirurgica
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi di trattamento
Dose media di wilate somministrata per la profilassi chirurgica, riportata come dose per giorno di esposizione (ED) in UI/kg. La dose per giorno di esposizione è calcolata come la quantità totale di wilate (UI) somministrata per la profilassi chirurgica ogni giorno, divisa per il peso corporeo del paziente (kg). La misura viene mediata su tutti i giorni di esposizione durante il periodo perioperatorio.
Fino a 12 mesi di trattamento
Numero di partecipanti con anticorpi inibitori rilevabili contro il VWF e/o il FVIII
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi di trattamento
Numero di pazienti con anticorpi inibitori rilevabili del fattore di von Willebrand (VWF) e del fattore VIII (FVIII) durante lo studio. Il test degli inibitori viene eseguito al basale, ogni 3 mesi e in qualsiasi momento se si sospetta lo sviluppo di inibitori.
Fino a 12 mesi di trattamento
Numero di partecipanti con eventi tromboembolici rilevabili
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi di trattamento
Incidenza di eventi tromboembolici, definita come la proporzione di pazienti che manifestano uno o più eventi tromboembolici (come trombosi venosa profonda, embolia polmonare o altre trombosi clinicamente rilevanti) durante il periodo di studio. Gli eventi tromboembolici sono monitorati e registrati come eventi avversi durante tutto lo studio e sono confermati mediante valutazione clinica e/o imaging diagnostico, se appropriato. L'esito è riportato come il numero e la percentuale di pazienti con almeno un evento tromboembolico durante lo studio.
Fino a 12 mesi di trattamento
Cambiamento nel Punteggio di Salute Articolare per l'Emofilia
Lasso di tempo: Al basale e a 12 mesi di trattamento
Variazione rispetto al basale del punteggio totale dell'Hemophilia Joint Health Score (HJHS), valutato al basale e alla fine dello studio (12 mesi). L'HJHS è uno strumento clinico validato utilizzato per valutare la salute articolare nei pazienti con disturbi emorragici, misurato su una scala da 0 a 124, dove punteggi più alti indicano una peggiore salute articolare. Questo punteggio è composto dalle valutazioni di 6 articolazioni secondo 8 criteri (ogni articolazione è valutata da 0 a 20, dando un range di valutazione possibile per tutte le articolazioni da 0 a 120) più il Global Gait Score (misurato da 0 a 4). L'esito è riportato come la variazione media del punteggio totale HJHS dal basale al completamento dello studio per ciascun partecipante. Un aumento (valore positivo) indica un incremento dell'HJHS nel corso dello studio e un peggioramento della salute articolare. Una diminuzione (valore negativo) riflette una riduzione dell'HJHS durante la durata dello studio e miglioramenti nella salute articolare. Le valutazioni sono eseguite da investigatori formati utilizzando il protocollo HJHS standard.
Al basale e a 12 mesi di trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Octapharma

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 settembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

16 dicembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

16 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 giugno 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 luglio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

8 luglio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • WIL-33

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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