Avoin tutkimus efgartigimod IV:n eri annostusohjelmien kliinisen tehon tutkimiseksi potilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis (ADAPT NXT)
perjantai 1. toukokuuta 2026 päivittänyt: argenx
Vaiheen 3b, satunnaistettu, avoin, rinnakkaisryhmätutkimus laskimonsisäisen efgartigimodin eri annostusohjelmien arvioimiseksi kliinisen hyödyn maksimoimiseksi ja ylläpitämiseksi potilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis
Tämän avoimen tutkimuksen tarkoituksena on tutkia efgartigimodin jatkuvan hoito-ohjelman tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä verrattuna sykliseen hoitoon potilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis (gMG).
Tutkimuksen yksityiskohtia ovat:
Tutkimuksen kesto on enintään 128 viikkoa (sisältäen seulonnan)
- Osa A (hoidon vertailujakso) - 21 viikkoa
- Osa B (pidennysaika) - enintään 105 viikkoa
Vierailutiheys, mukaan lukien virtuaalivierailut, on viikoittain viikkoon 21 asti ja viiden viikon välein loppututkimuksen ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
69
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1105
- Investigator Site 35 - NL0310001
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- Investigator Site 28 - BE0320001
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08041
- Investigator Site 19 - ES0340001
-
-
A Coruña
-
Santiago de Compostela, A Coruña, Espanja, 15706
- Investigator Site 18 - ES0340002
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgia, 0112
- Investigator Site 2 - GEO9950002
-
Tbilisi, Georgia, 0114
- Investigator Site 1 - GEO9950001
-
Tbilisi, Georgia, 0114
- Investigator Site 3 - GEO9950003
-
-
-
-
-
Bologna, Italia, 40139
- Investigator Site 31 - IT0390005
-
Genova, Italia, 16132
- Investigator Site 30 - IT0390004
-
Milan, Italia, 20133
- Investigator Site 21 - IT0390002
-
Pisa, Italia, 56126
- Investigator site 39 - IT0390006
-
Roma, Italia, 00168
- Investigator Site 22 - IT0390001
-
-
-
-
-
Innsbruck, Itävalta, 6020
- Investigator Site 26 - AT0430002
-
Vienna, Itävalta, 1090
- Investigator Site 27 - AT0430001
-
-
-
-
-
London, Kanada, N6A 5A5
- Investigator Site 29 - CA0019003
-
Québec, Kanada, H3A 2B4
- Investigator site 37 - CA0019002
-
-
-
-
-
Krakow, Puola, 31-426
- Investigator Site 5 - PL0480002
-
Lubin, Puola, 20-093
- Investigator Site 4 - PL0480001
-
-
-
-
-
Bordeaux, Ranska, 33604
- Investigator Site 23 - FR0330005
-
Lille, Ranska, 59000
- Investigator Site 24 - FR0330004
-
Marseille, Ranska, 13385
- Investigator Site 20 - FR0330001
-
Nice, Ranska, 06001
- Investigator Site 25 - FR0330003
-
Paris, Ranska, 75013
- Investigator site 38 - FR0330002
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10117
- Investigator Site 33 - DE0490004
-
Bochum, Saksa, 44791
- Investigator Site 36 - DE0490002
-
Essen, Saksa, 45147
- Investigator Site 32 - DE0490001
-
Hanover, Saksa, 30625
- Investigator Site 34 - DE0490005
-
-
-
-
California
-
Carlsbad, California, Yhdysvallat, 92011
- Investigator Site 10 - US0010007
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Investigator Site 7 - US0010001
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33487
- Investigator Site 9 - 0010006
-
Coral Springs, Florida, Yhdysvallat, 33067
- Investigator Site 15 - US0010014
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30910
- Investigator Site 16 - US0010009
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Investigator Site 8 - US0010003
-
Meadows, Illinois, Yhdysvallat, 60008
- Investigator Site 6 - US0010008
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- Investigator Site 12 - US0010004
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Investigator Site 13 - US0010013
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Investigator Site 17 - US0010012
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78756
- Investigator Site 11 - US0010011
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23219
- Investigator Site 14 - US0010010
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen, joka sisältää tietoisen suostumuksen lomakkeessa (ICF) ja tässä pöytäkirjassa lueteltujen vaatimusten ja rajoitusten noudattamisen.
- Vähintään 18-vuotias tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä.
- Diagnosoitu yleistynyt myasthenia gravis (gMG) vahvistetuilla asiakirjoilla ja fyysisellä kokeella ja vahvistettu seropositiivisuus asetyylikoliinireseptorivasta-aineille (AChR-Abs).
- Täyttää Myasthenia Gravis Foundation of America (MFGA) -luokan II, III tai IV kliiniset kriteerit
- Hänellä on Myasthenia Gravis – Päivittäisen elämän aktiviteetit (MG-ADL) -kokonaispistemäärä ≥5 seulonnassa ja ensimmäisenä käynninä, yli 50 % pisteistä johtui ei-silmäoireista
- Samanaikainen gMG-hoito on sallittu. Sallittu samanaikainen gMG-hoito sisältää ei-steroidiset immunosuppressiiviset lääkkeet (NSID), steroidit ja/tai asetyylikoliiniesteraasin (AChE) estäjät. Jos saat kortikosteroideja ja/tai tulehduskipulääkkeitä, hänen on oltava vakaalla annoksella vähintään 1 kuukauden ajan ennen seulontaa.
Miesten ja naisten ehkäisyvälineiden käytön tulee olla kliinisiin tutkimuksiin osallistuvien henkilöiden ehkäisymenetelmiä koskevien paikallisten määräysten mukaista ja:
a. Miespuoliset osallistujat:
Miespuoliset osallistujat eivät saa luovuttaa siittiöitä ICF:n allekirjoittamisesta tutkimuksen loppuun asti.
b. Naiset osallistujat:
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti seulonnan yhteydessä ja negatiivinen virtsaraskaustesti lähtötilanteessa ennen kuin tutkimuslääkettä (IMP) voidaan antaa.
Poissulkemiskriteerit:
- Kliinisesti merkittävä hallitsematon aktiivinen tai krooninen bakteeri-, virus- tai sieni-infektio seulonnassa
- Positiivinen testi SARS-CoV-2:lle seulonnassa
- Mikä tahansa muu tunnettu autoimmuunisairaus, joka tutkijan mielestä häiritsisi gMG:n kliinisten oireiden tarkkaa arviointia ja/tai saattaisi osallistujan kohtuuttoman riskin
Aiemmin esiintynyt pahanlaatuinen kasvain, ellei sen katsota parantuneen riittävällä hoidolla ilman merkkejä uusiutumisesta ≥ 3 vuoden ajan ennen IMP:n ensimmäistä antoa. Osallistujat, joilla on seuraavia syöpiä, voidaan ottaa mukaan koska tahansa, edellyttäen, että heidät hoidetaan riittävästi seulonnassa:
- Tyvisolu- tai levyepiteelisolusyöpä
- Kohdunkaulan karsinooma in situ
- Rintasyöpä in situ
- Eturauhassyövän satunnainen histologinen löydös (TNM-vaihe T1a tai T1b)
- Kliiniset todisteet muista merkittävistä vakavista sairauksista, äskettäin tehdystä (< 3 kuukautta) suuresta leikkauksesta tai muusta sairaudesta, joka voi tutkijan mielestä sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai saattaa osallistujan kohtuuttoman riskin
- Tymektomia 3 kuukauden sisällä seulonnasta
- Raskaana olevat tai imettävät naiset ja ne, jotka aikovat tulla raskaaksi tutkimuksen aikana tai 90 päivän sisällä viimeisestä IMP-annoksesta
Seuraavien aikaisempien tai samanaikaisten hoitojen käyttö:
- suonensisäinen immunoglobuliini (IVIg) tai ihonalainen immunoglobuliini (SCIg) 14 päivän kuluessa päivästä 1
- Rituksimabi 6 kuukauden sisällä päivästä 1
- Ekulitsumabi kuukauden sisällä päivästä 1
- Muut monoklonaaliset vasta-aineet (esim. adalimumabi, tosilitsumabi, iksekitsumabi) 5 puoliintumisajan sisällä monoklonaalisista vasta-aineista ennen päivää 1
- Minkä tahansa muun tutkimustuotteen käyttö 3 kuukauden tai 5 puoliintumisajan kuluessa, sen mukaan kumpi on pidempi, ennen päivää 1
- Elävien tai heikennettyjen rokotteiden vastaanotto, joka on saatu 4 viikon sisällä seulonnasta. Inaktivoidun, alayksikkö-, polysakkaridi- tai konjugaattirokotteen vastaanottamista milloin tahansa ennen seulontaa ei pidetä poissulkevana.
- Aiempi osallistuminen kliiniseen tutkimukseen tai potilaiden pääsyohjelmaan, jonka aikana heitä hoidettiin efgartigimodilla
Positiivinen seerumitesti aktiivisen virusinfektion seulonnassa jollakin seuraavista tiloista:
- Hepatiitti B -virus (HBV), joka viittaa akuuttiin tai krooniseen infektioon (https://www.cdc.gov/hepatitis/HBV/PDFs/SerologicChartv8.pdf)
- C-hepatiittivirus (HCV) perustuu HCV-vasta-ainemääritykseen (ellei se liity negatiiviseen HCV-RNA-testiin)
- HIV perustuu testituloksiin, jotka liittyvät AIDSin määrittelevään tilaan tai CD4-määrään <200 solua/mm3
- Kokonais-IgG <6 g/l seulonnassa
- Tunnettu yliherkkyysreaktio efgartigimodille tai jollekin sen apuaineelle
- Osallistuja on missä tahansa riippuvuussuhteessa sponsorin kanssa.
- Osallistuja on laillistettu virallisen tai tuomioistuimen määräyksen johdosta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Efgartigimod IV - jatkuva annostelurytmi
Osallistujat, jotka saavat efgartigimod IV:tä jatkuvana hoitona
|
Efgartigimodin laskimonsisäiset infuusionnit
|
|
Kokeellinen: Efgartigimod IV - syklinen hoitosuunnitelma
Osallistujat, jotka saavat efgartigimodia IV-syljestyksenä syklisellä hoidolla
|
Efgartigimodin laskimonsisäiset infuusionnit
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Mean of the Average MG-ADL Total Score Change From Baseline During the Visit of Week 1 Through Week 21 by Regimen Arm
Aikaikkuna: Up to 21 weeks
|
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities.
The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
|
Up to 21 weeks
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Incidence of AEs, SAEs and AESIs
Aikaikkuna: Up to 135 weeks
|
AE : adverse event; SAE: serious adverse event; AESI: adverse event of special interest
|
Up to 135 weeks
|
|
Change From Baseline in the MG-ADL Total Score Over Time
Aikaikkuna: Up to 126 weeks
|
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities.
The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
|
Up to 126 weeks
|
|
Normalized Area Under the Effect Curve (AUEC) of MG-ADL Total Score Improvement From Baseline
Aikaikkuna: Up to 21 weeks
|
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities.
The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
|
Up to 21 weeks
|
|
Characterization of MG-ADL Total Score Change From Baseline
Aikaikkuna: Up to 21 weeks
|
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities.
The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
|
Up to 21 weeks
|
|
Percentage of Participants Who Have a ≥ 2, 3, 4, or 5 Points Improvement in MG-ADL Total Score From Baseline
Aikaikkuna: Up to 21 weeks
|
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities.
The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
|
Up to 21 weeks
|
|
Percentage of Time Participants Have a Change in MG-ADL Total Score of at Least 2 Points From Baseline During Week 4 Through Week 21
Aikaikkuna: From week 4 to week 21
|
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities.
The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
|
From week 4 to week 21
|
|
Percentage of Participants Who Achieve MSE, Defined as a MG-ADL Total Score of 0 or 1
Aikaikkuna: Up to 21 weeks
|
MSE = minimal symptom expression; The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities.
The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
|
Up to 21 weeks
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 16. joulukuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 24. elokuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 6. lokakuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 19. heinäkuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 27. heinäkuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 28. heinäkuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 27. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. marraskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat sivustoittain
- Neoplasmat
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuromuskulaariset liitossairaudet
- Myasthenia Gravis
- Farmaseuttiset ratkaisut
Muut tutkimustunnusnumerot
- ARGX-113-2003
- 2024-510932-36-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .