一项研究 Efgartigimod IV 不同给药方案对全身性重症肌无力患者临床疗效的开放标签研究 (ADAPT NXT)
2024年3月28日 更新者：argenx
一项 3b 期、随机、开放标签、平行组研究，以评估静脉注射 Efgartigimod 的不同给药方案，以最大限度地提高和维持全身性重症肌无力患者的临床益处
这项开放标签研究的目的是在患有全身性重症肌无力 (gMG) 的参与者中研究 efgartigimod 连续方案与周期方案相比的疗效、安全性和耐受性。
研究细节包括：
研究持续时间将长达 128 周（包括筛选）
- A 部分（方案比较期）——21 周
- B 部分（延长期）- 最多 105 周
访问频率，包括虚拟访问，将是每周一次到第 21 周，在研究的剩余时间内每 5 周一次。
研究概览
地位
主动，不招人
条件
研究类型
介入性
注册 (实际的)
69
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Tbilisi、乔治亚州、0112
- Investigator site 2 - GEO9950002
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Tbilisi、乔治亚州、0114
- Investigator Site 1 - GEO9950001
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Tbilisi、乔治亚州、0114
- Investigator site 3 - GEO9950003
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London、加拿大、N6A 5A5
- Investigator Site 29 - CA0019003
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Québec、加拿大、H3A 2B4
- Investigator site 37 - CA0019002
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Innsbruck、奥地利、6020
- Investigator Site 26 - AT0430002
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Wien、奥地利、1090
- Investigator Site 27 - AT0430001
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Berlin、德国、10117
- Investigator Site 33 - DE0490004
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Bochum、德国、44791
- Investigator Site 36 - DE0490002
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Essen、德国、45147
- Investigator Site 32 - DE0490001
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Hannover、德国、30625
- Investigator Site 34 - DE0490005
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Bologna、意大利、40139
- Investigator Site 31 - IT0390005
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Genova、意大利、16132
- Investigator Site 30 - IT0390004
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Milan、意大利、20133
- Investigator Site 21 - IT0390002
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Pisa、意大利、56126
- Investigator site 39 - IT0390006
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Roma、意大利、00168
- Investigator Site 22 - IT0390001
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Leuven、比利时、3000
- Investigator Site 28 - BE0320001
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Bordeaux、法国、33604
- Investigator Site 23 - FR0330005
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Lille、法国、59000
- Investigator Site 24 - FR0330004
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Marseille、法国、13385
- Investigator Site 20 - FR0330001
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Nice、法国、06001
- Investigator Site 25 - FR0330003
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Paris、法国、75013
- Investigator site 38 - FR0330002
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Kraków、波兰、31-426
- Investigator Site 5 - PL0480002
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Lubin、波兰、20-093
- Investigator Site 4 - PL0480001
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California
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Carlsbad、California、美国、92011
- Investigator Site 10 - US0010007
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Orange、California、美国、92868
- Investigator Site 7 - US0010001
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Florida
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Boca Raton、Florida、美国、33487
- Investigator Site 9 - 0010006
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Coral Springs、Florida、美国、33067
- Investigator Site 15 - US0010014
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Georgia
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Augusta、Georgia、美国、30910
- Investigator Site 16 - US0010009
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Investigator Site 8 - US0010003
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Meadows、Illinois、美国、60008
- Investigator Site 6 - US0010008
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- Investigator Site 12 - US0010004
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Investigator Site 13 - US0010013
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Investigator Site 17 - US0010012
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Texas
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Austin、Texas、美国、78756
- Investigator Site 11 - US0010011
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Virginia
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Richmond、Virginia、美国、23219
- Investigator Site 14 - US0010010
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Amsterdam、荷兰、1105
- Investigator Site 35 - NL0310001
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Barcelona、西班牙、08041
- Investigator Site 19 - ES0340001
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A Coruña
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Santiago De Compostela、A Coruña、西班牙、15706
- Investigator Site 18 - ES0340002
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 能够签署知情同意书，包括遵守知情同意书 (ICF) 和本协议中列出的要求和限制。
- 在签署知情同意书时至少年满 18 岁。
- 诊断出患有全身性重症肌无力 (gMG)，并有经证实的文件，并得到体检的支持，并证实了抗乙酰胆碱受体抗体 (AChR-Abs) 的血清阳性。
- 符合美国重症肌无力基金会 (MFGA) II、III 或 IV 级定义的临床标准
- 患有重症肌无力 - 日常生活能力 (MG-ADL) 总分在筛选和第 1 天就诊时≥5，其中 50% 以上的分数是由于非眼部症状造成的
- 允许同时进行 gMG 治疗。 允许的伴随 gMG 治疗包括非甾体免疫抑制药物 (NSID)、类固醇和/或乙酰胆碱酯酶 (AChE) 抑制剂。 如果接受皮质类固醇和/或 NSID，则必须在筛选前至少 1 个月保持稳定剂量。
男性和女性的避孕药具使用应符合当地有关临床研究参与者避孕方法的规定，并且：
一种。男性参与者：
从签署 ICF 到研究结束，男性参与者不得捐献精子。
b.女性参与者：
- 有生育能力的女性必须在筛选时血清妊娠试验呈阴性，在基线时尿妊娠试验呈阴性，然后才能给予研究性医药产品 (IMP)。
排除标准：
- 筛查时有临床意义的不受控制的活动性或慢性细菌、病毒或真菌感染
- 筛选时 SARS-CoV-2 呈阳性
- 研究者认为会干扰对 gMG 临床症状的准确评估和/或使参与者处于过度风险中的任何其他已知自身免疫性疾病
恶性肿瘤病史，除非在首次施用 IMP 前 ≥ 3 年内通过充分治疗被认为治愈且无复发证据。 可以随时纳入患有以下癌症的参与者，前提是他们在筛查时得到充分治疗：
- 基底细胞或鳞状细胞皮肤癌
- 宫颈原位癌
- 乳腺原位癌
- 前列腺癌的偶然组织学发现（TNM 分期 T1a 或 T1b）
- 其他重大严重疾病的临床证据，最近（<3 个月）的大手术，或研究者认为可能混淆研究结果或使参与者处于过度风险中的任何其他情况
- 筛选后 3 个月内进行胸腺切除术
- 怀孕或哺乳期女性以及在研究期间或最后一剂 IMP 后 90 天内打算怀孕的女性
使用以下先前或伴随疗法：
- 第 1 天后 14 天内接受静脉内免疫球蛋白 (IVIg) 或皮下免疫球蛋白 (SCIg)
- 第 1 天后 6 个月内的利妥昔单抗
- 第 1 天后 1 个月内的 Eculizumab
- 第 1 天前单克隆抗体 5 个半衰期内的其他单克隆抗体（例如，阿达木单抗、托珠单抗、伊克珠单抗）
- 在第 1 天之前的 3 个月或 5 个半衰期（以较长者为准）内使用任何其他研究产品
- 在筛选后 4 周内收到活疫苗或减毒活疫苗。 在筛选前的任何时间接受任何灭活的、亚单位的、多糖的、结合的疫苗不被认为是排他性的。
- 以前参加过临床研究或患者访问计划，在此期间他们接受了 efgartigimod 治疗
筛查具有以下任何情况的活动性病毒感染时血清检测呈阳性：
- 指示急性或慢性感染的乙型肝炎病毒 (HBV) (https://www.cdc.gov/hepatitis/HBV/PDFs/SerologicChartv8.pdf)
- 基于 HCV 抗体测定的丙型肝炎病毒 (HCV)（除非与阴性 HCV RNA 测试相关）
- 基于与 AIDS 定义条件相关的测试结果或 CD4 计数 <200 个细胞/mm3 的 HIV
- 筛选时总 IgG <6 g/L
- 已知对 efgartigimod 或其任何赋形剂的超敏反应
- 参与者与赞助商处于任何依赖关系。
- 由于官方或司法命令，参与者已被制度化。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：efgartigimod IV - I
接受 efgartigimod IV 治疗的患者（连续方案：efgartigimod 10 mg/kg q2w）
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在连续治疗方案中接受 efgartigimod IV 治疗的患者
其他名称：
在周期性治疗方案中接受 efgartigimod IV 治疗的患者
其他名称：
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实验性的：efgartigimod IV - II
接受 efgartigimod IV 治疗的患者（循环方案：efgartigimod 10 mg/kg q7d，每次 TP 共输注 4 次，共 2 次 TP，每次 TP 之间固定 4 周 IP）
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在连续治疗方案中接受 efgartigimod IV 治疗的患者
其他名称：
在周期性治疗方案中接受 efgartigimod IV 治疗的患者
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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平均重症肌无力 - 日常生活活动 (MG-ADL) 总分在第 1 周到第 21 周就诊期间从基线变化的平均值（按方案组）。总分越高表示减值越多。
大体时间：21周
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21周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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在以下时间间隔内，MG-ADL 总分的标准化效应曲线下面积 (AUEC) 从基线改善：第 1 天至第 7 周、第 7 周至第 14 周、第 14 周至第 21 周以及第 7 周至第 21 周
大体时间：21周
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21周
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使用均值和标准差在以下 5 个时间间隔内表征 MG-ADL 总分相对于基线的变化：第 1 周至第 7 周、第 8 周至第 14 周、第 15 周至第 21 周、第 8 周至第 21 周以及第 1 周至第 21 周.
大体时间：21周
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21周
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MG-ADL 总分较基线提高 ≥ 2、3、4 或 5 分的参与者人数。在以下 5 个间隔期间：W1 到 W7、W8 到 W14、W15 到 W21、W8 到 W21 和 W1 到 W21。
大体时间：21周
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21周
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在以下 5 个时间间隔内，MG-ADL 总分比基线提高 ≥ 2、3、4 或 5 分的参与者百分比：第 1 周至第 7 周、第 8 周至第 14 周、第 15 周至第 21 周、第 8 周至第 21 周以及第 1 周至第 21 周.
大体时间：21周
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21周
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在第 4 周至第 21 周期间，参与者的 MG-ADL 总分从基线变化至少 2 分的时间百分比。
大体时间：21周
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21周
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达到最小症状表达 (MSE) 的参与者人数，定义为 MG-ADL 总分 0 或 1
大体时间：21周
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21周
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达到最小症状表达 (MSE) 的参与者百分比，定义为在以下 5 个时间间隔内 MG-ADL 总得分为 0 或 1：第 1 周至第 7 周、第 8 周至第 14 周、第 15 周至第 21 周、第 8 周至第 21 周以及第 1 周至第 21 周。
大体时间：21周
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21周
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不良事件 (AE)、严重不良事件 (SAE) 和特别关注的 AE (AESI) 的发生率和严重程度
大体时间：136周
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136周
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严重不良事件 (SAE) 和特别关注的 AE (AESI) 的发生率
大体时间：136周
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136周
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随着时间的推移，重症肌无力 - 日常生活活动 (MG-ADL) 总分相对于基线的变化。总分越高表明损伤越严重。
大体时间：126周
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126周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年12月16日
初级完成 (实际的)
2023年8月24日
研究完成 (估计的)
2026年5月1日
研究注册日期
首次提交
2021年7月19日
首先提交符合 QC 标准的
2021年7月27日
首次发布 (实际的)
2021年7月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月28日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
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