Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio abierto para investigar la eficacia clínica de diferentes regímenes de dosificación de efgartigimod IV en pacientes con miastenia grave generalizada (ADAPT NXT)

1 de mayo de 2026 actualizado por: argenx

Un estudio de fase 3b, aleatorizado, abierto, de grupos paralelos para evaluar diferentes regímenes de dosificación de efgartigimod intravenoso para maximizar y mantener el beneficio clínico en pacientes con miastenia grave generalizada

El objetivo de este estudio abierto es investigar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de un régimen continuo de efgartigimod en comparación con un régimen cíclico en participantes con miastenia grave generalizada (MGG).

Los detalles del estudio incluyen:

La duración del estudio será de hasta 128 semanas (incluida la selección)

  • Parte A (período de comparación del régimen) - 21 semanas
  • Parte B (período de extensión) - hasta 105 semanas

La frecuencia de las visitas, incluidas las visitas virtuales, será semanal hasta la semana 21 y cada 5 semanas durante el resto del estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

69

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 10117
        • Investigator Site 33 - DE0490004
      • Bochum, Alemania, 44791
        • Investigator Site 36 - DE0490002
      • Essen, Alemania, 45147
        • Investigator Site 32 - DE0490001
      • Hanover, Alemania, 30625
        • Investigator Site 34 - DE0490005
  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Investigator Site 26 - AT0430002
      • Vienna, Austria, 1090
        • Investigator Site 27 - AT0430001
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Investigator Site 28 - BE0320001
  • Canadá
      • London, Canadá, N6A 5A5
        • Investigator Site 29 - CA0019003
      • Québec, Canadá, H3A 2B4
        • Investigator site 37 - CA0019002
  • España
      • Barcelona, España, 08041
        • Investigator Site 19 - ES0340001
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, España, 15706
        • Investigator Site 18 - ES0340002
  • Estados Unidos
    • California
      • Carlsbad, California, Estados Unidos, 92011
        • Investigator Site 10 - US0010007
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Investigator Site 7 - US0010001
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33487
        • Investigator Site 9 - 0010006
      • Coral Springs, Florida, Estados Unidos, 33067
        • Investigator Site 15 - US0010014
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30910
        • Investigator Site 16 - US0010009
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Investigator Site 8 - US0010003
      • Meadows, Illinois, Estados Unidos, 60008
        • Investigator Site 6 - US0010008
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Investigator Site 12 - US0010004
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Investigator Site 13 - US0010013
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Investigator Site 17 - US0010012
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78756
        • Investigator Site 11 - US0010011
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23219
        • Investigator Site 14 - US0010010
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33604
        • Investigator Site 23 - FR0330005
      • Lille, Francia, 59000
        • Investigator Site 24 - FR0330004
      • Marseille, Francia, 13385
        • Investigator Site 20 - FR0330001
      • Nice, Francia, 06001
        • Investigator Site 25 - FR0330003
      • Paris, Francia, 75013
        • Investigator site 38 - FR0330002
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0112
        • Investigator Site 2 - GEO9950002
      • Tbilisi, Georgia, 0114
        • Investigator Site 1 - GEO9950001
      • Tbilisi, Georgia, 0114
        • Investigator Site 3 - GEO9950003
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40139
        • Investigator Site 31 - IT0390005
      • Genova, Italia, 16132
        • Investigator Site 30 - IT0390004
      • Milan, Italia, 20133
        • Investigator Site 21 - IT0390002
      • Pisa, Italia, 56126
        • Investigator site 39 - IT0390006
      • Roma, Italia, 00168
        • Investigator Site 22 - IT0390001
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1105
        • Investigator Site 35 - NL0310001
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 31-426
        • Investigator Site 5 - PL0480002
      • Lubin, Polonia, 20-093
        • Investigator Site 4 - PL0480001

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Capaz de dar consentimiento informado firmado, que incluye el cumplimiento de los requisitos y restricciones enumerados en el formulario de consentimiento informado (ICF) y en este protocolo.
  • Tener al menos 18 años de edad, al momento de firmar el consentimiento informado.
  • Diagnosticado con Miastenia Gravis Generalizada (gMG) con documentación confirmada y respaldada por un examen físico y seropositividad confirmada para anticuerpos anti-receptor de acetilcolina (AChR-Abs).
  • Cumple con los criterios clínicos definidos por la Myasthenia Gravis Foundation of America (MFGA) clase II, III o IV
  • Tiene un puntaje total de Miastenia Gravis - Actividades de la Vida Diaria (MG-ADL) ≥5 en la selección y en la visita del día 1, con más del 50% del puntaje debido a síntomas no oculares
  • Se permite el tratamiento concomitante con gMG. El tratamiento concomitante permitido con gMG incluye fármacos inmunosupresores no esteroideos (AINE), esteroides y/o inhibidores de la acetilcolinesterasa (AChE). Si recibe corticosteroides y/o AINE, debe tener una dosis estable durante al menos 1 mes antes de la selección.

  • El uso de anticonceptivos por parte de hombres y mujeres debe ser consistente con las regulaciones locales con respecto a los métodos anticonceptivos para quienes participan en estudios clínicos y:

    una. Participantes masculinos:

  • Los participantes masculinos no pueden donar esperma desde que firman el ICF hasta el final del estudio.

    b. Mujeres participantes:

  • Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en suero negativa en la selección y una prueba de embarazo en orina negativa al inicio del estudio antes de que se pueda administrar el medicamento en investigación (IMP).

Criterio de exclusión:

  • Infección bacteriana, viral o fúngica activa o crónica no controlada clínicamente significativa en la selección
  • Una prueba positiva para SARS-CoV-2 en la selección
  • Cualquier otra enfermedad autoinmune conocida que, en opinión del investigador, podría interferir con una evaluación precisa de los síntomas clínicos de gMG y/o poner al participante en un riesgo indebido

  • Antecedentes de malignidad a menos que se considere curado con un tratamiento adecuado sin evidencia de recurrencia durante ≥3 años antes de la primera administración del IMP. Los participantes con los siguientes cánceres pueden incluirse en cualquier momento, siempre que reciban un tratamiento adecuado en la selección:

    1. Cáncer de piel de células basales o de células escamosas
    2. Carcinoma in situ del cuello uterino
    3. Carcinoma in situ de mama
    4. Hallazgo histológico incidental de cáncer de próstata (TNM estadio T1a o T1b)
  • Evidencia clínica de otras enfermedades graves significativas, una cirugía mayor reciente (<3 meses) o cualquier otra condición que, en opinión del investigador, podría confundir los resultados del estudio o poner al participante en un riesgo indebido
  • Una timectomía dentro de los 3 meses posteriores a la selección.
  • Mujeres embarazadas o lactantes y aquellas que tengan la intención de quedar embarazadas durante el estudio o dentro de los 90 días posteriores a la última dosis de IMP

  • Uso de las siguientes terapias previas o concomitantes:

    1. inmunoglobulina intravenosa (IVIg) o inmunoglobulina subcutánea (SCIg) dentro de los 14 días del día 1
    2. Rituximab dentro de los 6 meses del día 1
    3. Eculizumab dentro de 1 mes del día 1
    4. Otros anticuerpos monoclonales (p. ej., adalimumab, tocilizumab, ixekizumab) dentro de las 5 semividas de los anticuerpos monoclonales antes del día 1
    5. Uso de cualquier otro producto en investigación dentro de los 3 meses o 5 semividas, lo que sea más largo, antes del día 1
    6. Recepción de vacunas vivas o atenuadas recibidas dentro de las 4 semanas posteriores a la selección. La recepción de cualquier vacuna inactivada, de subunidades, de polisacáridos o conjugada en cualquier momento antes de la selección no se considera excluyente.
  • Participación previa en un estudio clínico o programa de acceso de pacientes durante el cual fueron tratados con efgartigimod

  • Prueba de suero positiva en la detección de una infección viral activa con cualquiera de las siguientes condiciones:

    1. Virus de la hepatitis B (VHB) que es indicativo de una infección aguda o crónica (https://www.cdc.gov/hepatitis/HBV/PDFs/SerologicChartv8.pdf)
    2. Virus de la hepatitis C (VHC) basado en el ensayo de anticuerpos contra el VHC (a menos que esté asociado con una prueba negativa de ARN del VHC)
    3. VIH basado en resultados de pruebas que están asociadas con una condición definitoria de SIDA o un recuento de CD4 <200 células/mm3
  • IgG total <6 g/l en la selección
  • Reacción de hipersensibilidad conocida a efgartigimod o a alguno de sus excipientes
  • El participante se encuentra en cualquier relación de dependencia con el patrocinador.
  • El participante ha sido institucionalizado por orden oficial o judicial.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Efgartigimod IV - régimen continuo
Participantes que reciben efgartigimod IV en un régimen continuo
Biológico: Efgartigimod IV
Infusiones intravenosas de efgartigimod
Experimental: Efgartigimod intravenoso - régimen cíclico
Participantes que reciben efgartigimod por vía intravenosa en un régimen cíclico
Biológico: Efgartigimod IV
Infusiones intravenosas de efgartigimod

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Mean of the Average MG-ADL Total Score Change From Baseline During the Visit of Week 1 Through Week 21 by Regimen Arm
Periodo de tiempo: Up to 21 weeks
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 21 weeks

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidence of AEs, SAEs and AESIs
Periodo de tiempo: Up to 135 weeks
AE : adverse event; SAE: serious adverse event; AESI: adverse event of special interest
Up to 135 weeks
Change From Baseline in the MG-ADL Total Score Over Time
Periodo de tiempo: Up to 126 weeks
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 126 weeks
Normalized Area Under the Effect Curve (AUEC) of MG-ADL Total Score Improvement From Baseline
Periodo de tiempo: Up to 21 weeks
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 21 weeks
Characterization of MG-ADL Total Score Change From Baseline
Periodo de tiempo: Up to 21 weeks
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 21 weeks
Percentage of Participants Who Have a ≥ 2, 3, 4, or 5 Points Improvement in MG-ADL Total Score From Baseline
Periodo de tiempo: Up to 21 weeks
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 21 weeks
Percentage of Time Participants Have a Change in MG-ADL Total Score of at Least 2 Points From Baseline During Week 4 Through Week 21
Periodo de tiempo: From week 4 to week 21
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
From week 4 to week 21
Percentage of Participants Who Achieve MSE, Defined as a MG-ADL Total Score of 0 or 1
Periodo de tiempo: Up to 21 weeks
MSE = minimal symptom expression; The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 21 weeks

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

argenx

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de diciembre de 2021

Finalización primaria (Actual)

24 de agosto de 2023

Finalización del estudio (Actual)

6 de octubre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de julio de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de julio de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

28 de julio de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de mayo de 2026

Última verificación

1 de noviembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ARGX-113-2003
  • 2024-510932-36-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir