Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie ke zkoumání klinické účinnosti různých dávkovacích režimů efgartigimodu IV u pacientů s generalizovanou myasthenia gravis (ADAPT NXT)

1. května 2026 aktualizováno: argenx

Randomizovaná, otevřená, paralelní skupinová studie fáze 3b k vyhodnocení různých dávkovacích režimů intravenózního efgartigimodu k maximalizaci a udržení klinického přínosu u pacientů s generalizovanou myasthenia gravis

Účelem této otevřené studie je prozkoumat účinnost, bezpečnost a snášenlivost kontinuálního režimu efgartigimodu ve srovnání s cyklickým režimem u účastníků s generalizovanou myasthenia gravis (gMG).

Podrobnosti ke studiu zahrnují:

Délka studie bude až 128 týdnů (včetně screeningu)

  • Část A (období srovnání režimu) - 21 týdnů
  • Část B (období prodloužení) - až 105 týdnů

Frekvence návštěv, včetně virtuálních návštěv, bude týdenní až do 21. týdne a každých 5 týdnů po zbytek studie.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

69

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Investigator Site 28 - BE0320001
  • Francie
      • Bordeaux, Francie, 33604
        • Investigator Site 23 - FR0330005
      • Lille, Francie, 59000
        • Investigator Site 24 - FR0330004
      • Marseille, Francie, 13385
        • Investigator Site 20 - FR0330001
      • Nice, Francie, 06001
        • Investigator Site 25 - FR0330003
      • Paris, Francie, 75013
        • Investigator site 38 - FR0330002
  • Gruzie
      • Tbilisi, Gruzie, 0112
        • Investigator Site 2 - GEO9950002
      • Tbilisi, Gruzie, 0114
        • Investigator Site 1 - GEO9950001
      • Tbilisi, Gruzie, 0114
        • Investigator Site 3 - GEO9950003
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105
        • Investigator Site 35 - NL0310001
  • Itálie
      • Bologna, Itálie, 40139
        • Investigator Site 31 - IT0390005
      • Genova, Itálie, 16132
        • Investigator Site 30 - IT0390004
      • Milan, Itálie, 20133
        • Investigator Site 21 - IT0390002
      • Pisa, Itálie, 56126
        • Investigator site 39 - IT0390006
      • Roma, Itálie, 00168
        • Investigator Site 22 - IT0390001
  • Kanada
      • London, Kanada, N6A 5A5
        • Investigator Site 29 - CA0019003
      • Québec, Kanada, H3A 2B4
        • Investigator site 37 - CA0019002
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Investigator Site 33 - DE0490004
      • Bochum, Německo, 44791
        • Investigator Site 36 - DE0490002
      • Essen, Německo, 45147
        • Investigator Site 32 - DE0490001
      • Hanover, Německo, 30625
        • Investigator Site 34 - DE0490005
  • Polsko
      • Krakow, Polsko, 31-426
        • Investigator Site 5 - PL0480002
      • Lubin, Polsko, 20-093
        • Investigator Site 4 - PL0480001
  • Rakousko
      • Innsbruck, Rakousko, 6020
        • Investigator Site 26 - AT0430002
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • Investigator Site 27 - AT0430001
  • Spojené státy
    • California
      • Carlsbad, California, Spojené státy, 92011
        • Investigator Site 10 - US0010007
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Investigator Site 7 - US0010001
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33487
        • Investigator Site 9 - 0010006
      • Coral Springs, Florida, Spojené státy, 33067
        • Investigator Site 15 - US0010014
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30910
        • Investigator Site 16 - US0010009
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Investigator Site 8 - US0010003
      • Meadows, Illinois, Spojené státy, 60008
        • Investigator Site 6 - US0010008
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Investigator Site 12 - US0010004
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Investigator Site 13 - US0010013
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Investigator Site 17 - US0010012
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78756
        • Investigator Site 11 - US0010011
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23219
        • Investigator Site 14 - US0010010
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08041
        • Investigator Site 19 - ES0340001
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Španělsko, 15706
        • Investigator Site 18 - ES0340002

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Schopnost poskytnout podepsaný informovaný souhlas, což zahrnuje shodu s požadavky a omezeními uvedenými ve formuláři informovaného souhlasu (ICF) a v tomto protokolu.
  • Minimálně 18 let věku v době podpisu informovaného souhlasu.
  • Diagnostikována Generalizovaná myasthenia Gravis (gMG) s potvrzenou dokumentací a podpořená fyzikálním vyšetřením a potvrzenou séropozitivitou na protilátky proti acetylcholinovému receptoru (AChR-Abs).
  • Splňuje klinická kritéria definovaná organizací Myasthenia Gravis Foundation of America (MFGA) třídy II, III nebo IV
  • Má celkové skóre Myasthenia Gravis – aktivity denního života (MG-ADL) ≥5 při screeningu a návštěvě v den 1, s více než 50 % skóre kvůli neokulárním symptomům
  • Souběžná léčba gMG je povolena. Povolená současná léčba gMG zahrnuje nesteroidní imunosupresiva (NSID), steroidy a/nebo inhibitory acetylcholinesterázy (AChE). Pokud dostáváte kortikosteroidy a/nebo nesteroidní protizánětlivé léky, musíte být na stabilní dávce alespoň 1 měsíc před screeningem.

  • Používání antikoncepce muži a ženami by mělo být v souladu s místními předpisy týkajícími se metod antikoncepce pro účastníky klinických studií a:

    A. Mužští účastníci:

  • Mužským účastníkům není dovoleno darovat sperma od podepsání ICF až do konce studie.

    b. Ženské účastnice:

  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v séru při screeningu a negativní těhotenský test v moči na začátku před podáním hodnoceného léčivého přípravku (IMP).

Kritéria vyloučení:

  • Klinicky významná nekontrolovaná aktivní nebo chronická bakteriální, virová nebo plísňová infekce při screeningu
  • Pozitivní test na SARS-CoV-2 při screeningu
  • Jakékoli jiné známé autoimunitní onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího narušovalo přesné hodnocení klinických příznaků gMG a/nebo vystavovalo účastníka nepřiměřenému riziku

  • Maligní onemocnění v anamnéze, pokud nebylo považováno za vyléčené adekvátní léčbou bez známek opětovného výskytu po dobu ≥ 3 let před prvním podáním IMP. Účastníci s následujícími druhy rakoviny mohou být zahrnuti kdykoli za předpokladu, že jsou při screeningu adekvátně léčeni:

    1. Bazocelulární nebo spinocelulární rakovina kůže
    2. Karcinom in situ děložního čípku
    3. Karcinom prsu in situ
    4. Náhodný histologický nález karcinomu prostaty (TNM stadium T1a nebo T1b)
  • Klinické důkazy jiných závažných závažných onemocnění, nedávného (< 3 měsíce) velkého chirurgického zákroku nebo jakéhokoli jiného stavu, který by podle názoru zkoušejícího mohl zkreslit výsledky studie nebo vystavit účastníka nepřiměřenému riziku
  • Tymektomie do 3 měsíců od screeningu
  • Těhotné nebo kojící ženy a ženy, které plánují otěhotnět během studie nebo do 90 dnů od poslední dávky IMP

  • Použití následujících předchozích nebo souběžných terapií:

    1. intravenózní imunoglobulin (IVIg) nebo subkutánní imunoglobulin (SCIg) do 14 dnů ode dne 1
    2. Rituximab do 6 měsíců ode dne 1
    3. Eculizumab do 1 měsíce ode dne 1
    4. Jiné monoklonální protilátky (např. adalimumab, tocilizumab, ixekizumab) během 5 poločasů monoklonálních protilátek před 1. dnem
    5. Použití jakéhokoli jiného hodnoceného přípravku během 3 měsíců nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před 1.
    6. Příjem živých nebo živých atenuovaných vakcín obdržených do 4 týdnů od screeningu. Přijetí jakékoli inaktivované, podjednotkové, polysacharidové, konjugované vakcíny kdykoli před screeningem se nepovažuje za vylučující.
  • Předchozí účast v klinické studii nebo programu přístupu k pacientům, během nichž byli léčeni efgartigimodem

  • Pozitivní sérový test při screeningu na aktivní virovou infekci s některým z následujících stavů:

    1. Virus hepatitidy B (HBV), který je příznakem akutní nebo chronické infekce (https://www.cdc.gov/hepatitis/HBV/PDFs/SerologicChartv8.pdf)
    2. Virus hepatitidy C (HCV) na základě testu na protilátky HCV (pokud není spojen s negativním testem HCV RNA)
    3. HIV na základě výsledků testů, které jsou spojeny se stavem definujícím AIDS nebo počtem CD4 <200 buněk/mm3
  • Celkový IgG <6 g/l při screeningu
  • Známá hypersenzitivní reakce na efgartigimod nebo na kteroukoli jeho pomocnou látku
  • Účastník je v jakémkoli vztahu závislosti se sponzorem.
  • Účastník byl institucionalizován na základě úředního nebo soudního příkazu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Efgartigimod IV - kontinuální režim
Účastníci přijímající efgartigimod IV v kontinuálním režimu
Biologický: Efgartigimod IV
Intravenózní infuze efgartigimodu
Experimentální: Efgartigimod IV - cyklický režim
Účastníci přijímající efgartigimod IV v cyklickém režimu
Biologický: Efgartigimod IV
Intravenózní infuze efgartigimodu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Mean of the Average MG-ADL Total Score Change From Baseline During the Visit of Week 1 Through Week 21 by Regimen Arm
Časové okno: Up to 21 weeks
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 21 weeks

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Incidence of AEs, SAEs and AESIs
Časové okno: Up to 135 weeks
AE : adverse event; SAE: serious adverse event; AESI: adverse event of special interest
Up to 135 weeks
Change From Baseline in the MG-ADL Total Score Over Time
Časové okno: Up to 126 weeks
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 126 weeks
Normalized Area Under the Effect Curve (AUEC) of MG-ADL Total Score Improvement From Baseline
Časové okno: Up to 21 weeks
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 21 weeks
Characterization of MG-ADL Total Score Change From Baseline
Časové okno: Up to 21 weeks
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 21 weeks
Percentage of Participants Who Have a ≥ 2, 3, 4, or 5 Points Improvement in MG-ADL Total Score From Baseline
Časové okno: Up to 21 weeks
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 21 weeks
Percentage of Time Participants Have a Change in MG-ADL Total Score of at Least 2 Points From Baseline During Week 4 Through Week 21
Časové okno: From week 4 to week 21
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
From week 4 to week 21
Percentage of Participants Who Achieve MSE, Defined as a MG-ADL Total Score of 0 or 1
Časové okno: Up to 21 weeks
MSE = minimal symptom expression; The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 21 weeks

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

argenx

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. prosince 2021

Primární dokončení (Aktuální)

24. srpna 2023

Dokončení studie (Aktuální)

6. října 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. července 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. července 2021

První zveřejněno (Aktuální)

28. července 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. května 2026

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ARGX-113-2003
  • 2024-510932-36-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Generalizovaná myasthenia gravis

Klinické studie na Efgartigimod IV

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in South Africa

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit