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Une étude ouverte pour étudier l'efficacité clinique de différents schémas posologiques d'efgartigimod IV chez des patients atteints de myasthénie grave généralisée (ADAPT NXT)

1 mai 2026 mis à jour par: argenx

Une étude de phase 3b, randomisée, ouverte, en groupes parallèles pour évaluer différents schémas posologiques de l'efgartigimod intraveineux afin de maximiser et de maintenir le bénéfice clinique chez les patients atteints de myasthénie grave généralisée

Le but de cette étude ouverte est d'étudier l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité d'un régime continu d'efgartigimod par rapport à un régime cyclique chez des participants atteints de myasthénie grave généralisée (gMG).

Les détails de l'étude comprennent :

La durée de l'étude sera jusqu'à 128 semaines (y compris le dépistage)

  • Partie A (période de comparaison du régime) - 21 semaines
  • Partie B (période de prolongation) - jusqu'à 105 semaines

La fréquence des visites, y compris les visites virtuelles, sera hebdomadaire jusqu'à la semaine 21 et toutes les 5 semaines pour le reste de l'étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

69

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10117
        • Investigator Site 33 - DE0490004
      • Bochum, Allemagne, 44791
        • Investigator Site 36 - DE0490002
      • Essen, Allemagne, 45147
        • Investigator Site 32 - DE0490001
      • Hanover, Allemagne, 30625
        • Investigator Site 34 - DE0490005
  • Belgique
      • Leuven, Belgique, 3000
        • Investigator Site 28 - BE0320001
  • Canada
      • London, Canada, N6A 5A5
        • Investigator Site 29 - CA0019003
      • Québec, Canada, H3A 2B4
        • Investigator site 37 - CA0019002
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08041
        • Investigator Site 19 - ES0340001
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Espagne, 15706
        • Investigator Site 18 - ES0340002
  • France
      • Bordeaux, France, 33604
        • Investigator Site 23 - FR0330005
      • Lille, France, 59000
        • Investigator Site 24 - FR0330004
      • Marseille, France, 13385
        • Investigator Site 20 - FR0330001
      • Nice, France, 06001
        • Investigator Site 25 - FR0330003
      • Paris, France, 75013
        • Investigator site 38 - FR0330002
  • Géorgie
      • Tbilisi, Géorgie, 0112
        • Investigator Site 2 - GEO9950002
      • Tbilisi, Géorgie, 0114
        • Investigator Site 1 - GEO9950001
      • Tbilisi, Géorgie, 0114
        • Investigator Site 3 - GEO9950003
  • Italie
      • Bologna, Italie, 40139
        • Investigator Site 31 - IT0390005
      • Genova, Italie, 16132
        • Investigator Site 30 - IT0390004
      • Milan, Italie, 20133
        • Investigator Site 21 - IT0390002
      • Pisa, Italie, 56126
        • Investigator site 39 - IT0390006
      • Roma, Italie, 00168
        • Investigator Site 22 - IT0390001
  • L'Autriche
      • Innsbruck, L'Autriche, 6020
        • Investigator Site 26 - AT0430002
      • Vienna, L'Autriche, 1090
        • Investigator Site 27 - AT0430001
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas, 1105
        • Investigator Site 35 - NL0310001
  • Pologne
      • Krakow, Pologne, 31-426
        • Investigator Site 5 - PL0480002
      • Lubin, Pologne, 20-093
        • Investigator Site 4 - PL0480001
  • États-Unis
    • California
      • Carlsbad, California, États-Unis, 92011
        • Investigator Site 10 - US0010007
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Investigator Site 7 - US0010001
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, États-Unis, 33487
        • Investigator Site 9 - 0010006
      • Coral Springs, Florida, États-Unis, 33067
        • Investigator Site 15 - US0010014
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, États-Unis, 30910
        • Investigator Site 16 - US0010009
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Investigator Site 8 - US0010003
      • Meadows, Illinois, États-Unis, 60008
        • Investigator Site 6 - US0010008
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • Investigator Site 12 - US0010004
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Investigator Site 13 - US0010013
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Investigator Site 17 - US0010012
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78756
        • Investigator Site 11 - US0010011
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23219
        • Investigator Site 14 - US0010010

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Capable de donner un consentement éclairé signé, ce qui inclut le respect des exigences et des restrictions énumérées dans le formulaire de consentement éclairé (ICF) et dans le présent protocole.
  • Être âgé d'au moins 18 ans au moment de la signature du consentement éclairé.
  • Diagnostiqué avec une myasthénie grave généralisée (gMG) avec une documentation confirmée et étayée par un examen physique et une séropositivité confirmée pour les anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine (AChR-Abs).
  • Répond aux critères cliniques définis par la Myasthenia Gravis Foundation of America (MFGA) classe II, III ou IV
  • A un score total Myasthenia Gravis - Activities of Daily Living (MG-ADL) ≥5 lors du dépistage et de la visite du jour 1, avec plus de 50% du score dû à des symptômes non oculaires
  • Un traitement gMG concomitant est autorisé. Le traitement concomitant par gMG autorisé comprend les médicaments immunosuppresseurs non stéroïdiens (NSID), les stéroïdes et/ou les inhibiteurs de l'acétylcholinestérase (AChE). Si vous recevez des corticostéroïdes et/ou des AINS, vous devez être à une dose stable pendant au moins 1 mois avant le dépistage.

  • L'utilisation de la contraception par les hommes et les femmes doit être conforme aux réglementations locales concernant les méthodes de contraception pour les personnes participant aux études cliniques et :

    un. Participants masculins :

  • Les participants masculins ne sont pas autorisés à donner du sperme à partir de la signature de l'ICF jusqu'à la fin de l'étude.

    b. Participantes féminines :

  • Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse sérique négatif lors du dépistage et un test de grossesse urinaire négatif au départ avant que le médicament expérimental (IMP) puisse être administré.

Critère d'exclusion:

  • Infection bactérienne, virale ou fongique active ou chronique cliniquement significative et non contrôlée au moment du dépistage
  • Un test positif pour le SRAS-CoV-2 lors du dépistage
  • Toute autre maladie auto-immune connue qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec une évaluation précise des symptômes cliniques de la gMG et/ou exposerait le participant à un risque indu

  • Antécédents de malignité à moins qu'ils ne soient jugés guéris par un traitement adéquat sans signe de récidive pendant ≥ 3 ans avant la première administration de l'IMP. Les participants atteints des cancers suivants peuvent être inclus à tout moment, à condition qu'ils soient traités de manière adéquate lors du dépistage :

    1. Cancer basocellulaire ou épidermoïde de la peau
    2. Carcinome in situ du col de l'utérus
    3. Carcinome in situ du sein
    4. Découverte histologique fortuite d'un cancer de la prostate (stade TNM T1a ou T1b)
  • Preuve clinique d'autres maladies graves importantes, d'une intervention chirurgicale majeure récente (<3 mois) ou de toute autre condition qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait confondre les résultats de l'étude ou exposer le participant à un risque indu
  • Une thymectomie dans les 3 mois suivant le dépistage
  • Femmes enceintes ou allaitantes et celles qui ont l'intention de devenir enceintes pendant l'étude ou dans les 90 jours suivant la dernière dose d'IMP

  • Utilisation des traitements antérieurs ou concomitants suivants :

    1. immunoglobuline intraveineuse (IVIg) ou immunoglobuline sous-cutanée (SCIg) dans les 14 jours suivant le jour 1
    2. Rituximab dans les 6 mois suivant le jour 1
    3. Éculizumab dans le mois suivant le jour 1
    4. Autres anticorps monoclonaux (p. ex., adalimumab, tocilizumab, ixekizumab) dans les 5 demi-vies des anticorps monoclonaux avant le jour 1
    5. Utilisation de tout autre produit expérimental dans les 3 mois ou 5 demi-vies, selon la plus longue, avant le jour 1
    6. Réception d'un vaccin vivant ou vivant atténué reçu dans les 4 semaines suivant le dépistage. La réception de tout vaccin inactivé, sous-unitaire, polyosidique, conjugué à tout moment avant le dépistage n'est pas considérée comme une exclusion.
  • Participation antérieure à une étude clinique ou à un programme d'accès des patients au cours duquel ils ont été traités par efgartigimod

  • Test sérique positif lors du dépistage d'une infection virale active avec l'une des conditions suivantes :

    1. Virus de l'hépatite B (VHB) qui indique une infection aiguë ou chronique (https://www.cdc.gov/hepatitis/HBV/PDFs/SerologicChartv8.pdf)
    2. Virus de l'hépatite C (VHC) basé sur le dosage des anticorps du VHC (sauf s'il est associé à un test d'ARN du VHC négatif)
    3. VIH basé sur les résultats des tests associés à une condition définissant le SIDA ou un nombre de CD4 <200 cellules/mm3
  • IgG totale <6 g/L au dépistage
  • Réaction d'hypersensibilité connue à l'efgartigimod ou à l'un de ses excipients
  • Le participant n'entretient aucune relation de dépendance avec le parrain.
  • Le participant a été placé en institution sur ordre officiel ou judiciaire.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Efgartigimod IV - régime continu
Participants recevant de l'efgartigimod IV selon un régime continu
Biologique: Efgartigimod IV
Perfusions intraveineuses d'efgartigimod
Expérimental: Efgartigimod IV - régime cyclique
Participants recevant de l'efgartigimod par voie IV selon un régime cyclique
Biologique: Efgartigimod IV
Perfusions intraveineuses d'efgartigimod

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Mean of the Average MG-ADL Total Score Change From Baseline During the Visit of Week 1 Through Week 21 by Regimen Arm
Délai: Up to 21 weeks
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 21 weeks

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence of AEs, SAEs and AESIs
Délai: Up to 135 weeks
AE : adverse event; SAE: serious adverse event; AESI: adverse event of special interest
Up to 135 weeks
Change From Baseline in the MG-ADL Total Score Over Time
Délai: Up to 126 weeks
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 126 weeks
Normalized Area Under the Effect Curve (AUEC) of MG-ADL Total Score Improvement From Baseline
Délai: Up to 21 weeks
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 21 weeks
Characterization of MG-ADL Total Score Change From Baseline
Délai: Up to 21 weeks
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 21 weeks
Percentage of Participants Who Have a ≥ 2, 3, 4, or 5 Points Improvement in MG-ADL Total Score From Baseline
Délai: Up to 21 weeks
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 21 weeks
Percentage of Time Participants Have a Change in MG-ADL Total Score of at Least 2 Points From Baseline During Week 4 Through Week 21
Délai: From week 4 to week 21
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
From week 4 to week 21
Percentage of Participants Who Achieve MSE, Defined as a MG-ADL Total Score of 0 or 1
Délai: Up to 21 weeks
MSE = minimal symptom expression; The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 21 weeks

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

argenx

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 décembre 2021

Achèvement primaire (Réel)

24 août 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

6 octobre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 juillet 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 juillet 2021

Première publication (Réel)

28 juillet 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 mai 2026

Dernière vérification

1 novembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ARGX-113-2003
  • 2024-510932-36-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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