Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et åbent studie for at undersøge den kliniske effekt af forskellige doseringsregimer af Efgartigimod IV hos patienter med generaliseret myasthenia gravis (ADAPT NXT)

1. maj 2026 opdateret af: argenx

Et fase 3b, randomiseret, åbent, parallelgruppestudie til evaluering af forskellige doseringsregimer af intravenøs Efgartigimod for at maksimere og vedligeholde den kliniske fordel hos patienter med generaliseret myasthenia gravis

Formålet med denne åbne undersøgelse er at undersøge effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​et kontinuerligt regime af efgartigimod sammenlignet med et cyklisk regime hos deltagere med generaliseret myasthenia gravis (gMG).

Undersøgelsesdetaljer omfatter:

Undersøgelsens varighed vil være op til 128 uger (inklusive screening)

  • Del A (regimesammenligningsperiode) - 21 uger
  • Del B (forlængelseperiode) - op til 105 uger

Besøgsfrekvensen, inklusive virtuelle besøg, vil være ugentligt til og med uge 21 og hver 5. uge i resten af ​​undersøgelsen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

69

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Investigator Site 28 - BE0320001
  • Canada
      • London, Canada, N6A 5A5
        • Investigator Site 29 - CA0019003
      • Québec, Canada, H3A 2B4
        • Investigator site 37 - CA0019002
  • Forenede Stater
    • California
      • Carlsbad, California, Forenede Stater, 92011
        • Investigator Site 10 - US0010007
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Investigator Site 7 - US0010001
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33487
        • Investigator Site 9 - 0010006
      • Coral Springs, Florida, Forenede Stater, 33067
        • Investigator Site 15 - US0010014
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30910
        • Investigator Site 16 - US0010009
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Investigator Site 8 - US0010003
      • Meadows, Illinois, Forenede Stater, 60008
        • Investigator Site 6 - US0010008
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Investigator Site 12 - US0010004
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Investigator Site 13 - US0010013
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Investigator Site 17 - US0010012
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78756
        • Investigator Site 11 - US0010011
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23219
        • Investigator Site 14 - US0010010
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig, 33604
        • Investigator Site 23 - FR0330005
      • Lille, Frankrig, 59000
        • Investigator Site 24 - FR0330004
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Investigator Site 20 - FR0330001
      • Nice, Frankrig, 06001
        • Investigator Site 25 - FR0330003
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Investigator site 38 - FR0330002
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien, 0112
        • Investigator Site 2 - GEO9950002
      • Tbilisi, Georgien, 0114
        • Investigator Site 1 - GEO9950001
      • Tbilisi, Georgien, 0114
        • Investigator Site 3 - GEO9950003
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105
        • Investigator Site 35 - NL0310001
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40139
        • Investigator Site 31 - IT0390005
      • Genova, Italien, 16132
        • Investigator Site 30 - IT0390004
      • Milan, Italien, 20133
        • Investigator Site 21 - IT0390002
      • Pisa, Italien, 56126
        • Investigator site 39 - IT0390006
      • Roma, Italien, 00168
        • Investigator Site 22 - IT0390001
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-426
        • Investigator Site 5 - PL0480002
      • Lubin, Polen, 20-093
        • Investigator Site 4 - PL0480001
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Investigator Site 19 - ES0340001
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Spanien, 15706
        • Investigator Site 18 - ES0340002
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Investigator Site 33 - DE0490004
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Investigator Site 36 - DE0490002
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Investigator Site 32 - DE0490001
      • Hanover, Tyskland, 30625
        • Investigator Site 34 - DE0490005
  • Østrig
      • Innsbruck, Østrig, 6020
        • Investigator Site 26 - AT0430002
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Investigator Site 27 - AT0430001

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • I stand til at give underskrevet informeret samtykke, hvilket omfatter overholdelse af kravene og begrænsninger, der er anført i formularen til informeret samtykke (ICF) og i denne protokol.
  • Mindst 18 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke.
  • Diagnosticeret med generaliseret myasthenia gravis (gMG) med bekræftet dokumentation og understøttet af en fysisk undersøgelse og bekræftet seropositivitet for anti-acetylcholin receptor antistoffer (AChR-Abs).
  • Opfylder de kliniske kriterier som defineret af Myasthenia Gravis Foundation of America (MFGA) klasse II, III eller IV
  • Har en Myasthenia Gravis - Activities of Daily Living (MG-ADL) totalscore ≥5 ved screening og dag 1 besøg, med mere end 50 % af scoren på grund af ikke-nokulære symptomer
  • Samtidig gMG-behandling er tilladt. Tilladt samtidig gMG-behandling omfatter ikke-steroide immunsuppressive lægemidler (NSID'er), steroider og/eller acetylcholinesterase (AChE)-hæmmere. Hvis du får kortikosteroider og/eller NSID'er, skal du have en stabil dosis i mindst 1 måned før screening.

  • Præventionsbrug af mænd og kvinder bør være i overensstemmelse med lokale regler vedrørende præventionsmetoder for dem, der deltager i kliniske undersøgelser og:

    en. Mandlige deltagere:

  • Mandlige deltagere må ikke donere sæd fra underskrivelse af ICF indtil afslutningen af ​​undersøgelsen.

    b. Kvindelige deltagere:

  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ serumgraviditetstest ved screening og en negativ uringraviditetstest ved baseline, før forsøgslægemiddel (IMP) kan administreres.

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant ukontrolleret aktiv eller kronisk bakteriel, viral eller svampeinfektion ved screening
  • En positiv test for SARS-CoV-2 ved screening
  • Enhver anden kendt autoimmun sygdom, som efter investigatorens mening ville forstyrre en nøjagtig vurdering af de kliniske symptomer på gMG og/eller sætte deltageren i unødig risiko

  • Anamnese med malignitet, medmindre det anses for helbredt ved passende behandling uden tegn på gentagelse i ≥3 år før den første administration af IMP. Deltagere med følgende kræftformer kan til enhver tid inkluderes, forudsat at de er tilstrækkeligt behandlet ved screeningen:

    1. Basalcelle- eller pladecellekræft hudkræft
    2. Carcinom in situ af livmoderhalsen
    3. Carcinom in situ af brystet
    4. Tilfældigt histologisk fund af prostatacancer (TNM stadium T1a eller T1b)
  • Klinisk bevis for andre betydelige alvorlige sygdomme, en nylig (<3 måneder) større operation eller enhver anden tilstand, der efter investigatorens mening kunne forvirre undersøgelsens resultater eller sætte deltageren i unødig risiko
  • En thymektomi inden for 3 måneder efter screening
  • Gravide eller ammende kvinder og dem, der har til hensigt at blive gravide under undersøgelsen eller inden for 90 dage efter den sidste dosis IMP

  • Brug af følgende tidligere eller samtidige behandlinger:

    1. intravenøst ​​immunglobulin (IVIg) eller subkutant immunglobulin (SCIg) inden for 14 dage efter dag 1
    2. Rituximab inden for 6 måneder efter dag 1
    3. Eculizumab inden for 1 måned efter dag 1
    4. Andre monoklonale antistoffer (f.eks. adalimumab, tocilizumab, ixekizumab) inden for 5 halveringstider af de monoklonale antistoffer før dag 1
    5. Brug af ethvert andet forsøgsprodukt inden for 3 måneder eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før dag 1
    6. Modtagelse af en levende eller levende svækket vaccine modtaget inden for 4 uger efter screening. Modtagelse af enhver inaktiveret, subunit, polysaccharid, konjugeret vaccine på et hvilket som helst tidspunkt før screening anses ikke for at være ekskluderende.
  • Tidligere deltagelse i et klinisk studie eller patientadgangsprogram, hvor de blev behandlet med efgartigimod

  • Positiv serumtest ved screening for en aktiv virusinfektion med en af ​​følgende tilstande:

    1. Hepatitis B-virus (HBV), der er indikativ for en akut eller kronisk infektion (https://www.cdc.gov/hepatitis/HBV/PDFs/SerologicChartv8.pdf)
    2. Hepatitis C-virus (HCV) baseret på HCV-antistofassay (medmindre det er forbundet med en negativ HCV RNA-test)
    3. HIV baseret på testresultater, der er forbundet med en AIDS-definerende tilstand eller et CD4-tal <200 celler/mm3
  • Total IgG <6 g/L ved screening
  • Kendt overfølsomhedsreaktion over for efgartigimod eller et eller flere af dets hjælpestoffer
  • Deltageren står i ethvert afhængighedsforhold til sponsoren.
  • Deltageren er blevet institutionaliseret på grund af en officiel eller retslig kendelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Efgartigimod IV - kontinuerligt regime
Deltagere, der får efgartigimod IV på en kontinuerlig behandlingsplan
Biologisk: Efgartigimod IV
Intravenøse infusioner af efgartigimod
Eksperimentel: Efgartigimod IV - cyklisk regimen
Deltagere, der modtager efgartigimod IV på en cyklisk behandlingsplan
Biologisk: Efgartigimod IV
Intravenøse infusioner af efgartigimod

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Mean of the Average MG-ADL Total Score Change From Baseline During the Visit of Week 1 Through Week 21 by Regimen Arm
Tidsramme: Up to 21 weeks
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 21 weeks

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Incidence of AEs, SAEs and AESIs
Tidsramme: Up to 135 weeks
AE : adverse event; SAE: serious adverse event; AESI: adverse event of special interest
Up to 135 weeks
Change From Baseline in the MG-ADL Total Score Over Time
Tidsramme: Up to 126 weeks
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 126 weeks
Normalized Area Under the Effect Curve (AUEC) of MG-ADL Total Score Improvement From Baseline
Tidsramme: Up to 21 weeks
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 21 weeks
Characterization of MG-ADL Total Score Change From Baseline
Tidsramme: Up to 21 weeks
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 21 weeks
Percentage of Participants Who Have a ≥ 2, 3, 4, or 5 Points Improvement in MG-ADL Total Score From Baseline
Tidsramme: Up to 21 weeks
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 21 weeks
Percentage of Time Participants Have a Change in MG-ADL Total Score of at Least 2 Points From Baseline During Week 4 Through Week 21
Tidsramme: From week 4 to week 21
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
From week 4 to week 21
Percentage of Participants Who Achieve MSE, Defined as a MG-ADL Total Score of 0 or 1
Tidsramme: Up to 21 weeks
MSE = minimal symptom expression; The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 21 weeks

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

argenx

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. december 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

24. august 2023

Studieafslutning (Faktiske)

6. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. juli 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. juli 2021

Først opslået (Faktiske)

28. juli 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. maj 2026

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ARGX-113-2003
  • 2024-510932-36-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Generaliseret myasthenia gravis

Kliniske forsøg med Efgartigimod IV

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lithuania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner