전신 중증 근무력증 환자에서 에프가르티지모드 IV의 다양한 투여 요법의 임상적 효능을 조사하기 위한 공개 라벨 연구 (ADAPT NXT)
2024년 3월 28일 업데이트: argenx
전신 중증 근무력증 환자의 임상적 이점을 최대화하고 유지하기 위해 정맥 주사 에프가르티지모드의 다양한 투여 요법을 평가하기 위한 3b상, 무작위, 공개 라벨, 병렬 그룹 연구
이 오픈 라벨 연구의 목적은 전신 중증 근무력증(gMG) 참가자를 대상으로 주기적 요법과 비교하여 에프가르티지모드 연속 요법의 효능, 안전성 및 내약성을 조사하는 것입니다.
연구 세부 사항은 다음과 같습니다.
연구 기간은 최대 128주(스크리닝 포함)입니다.
- 파트 A(요법 비교 기간) - 21주
- 파트 B(연장 기간) - 최대 105주
가상 방문을 포함한 방문 빈도는 21주까지는 매주, 연구의 나머지 기간에는 5주마다입니다.
연구 개요
상태
모집하지 않고 적극적으로
정황
연구 유형
중재적
등록 (실제)
69
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Tbilisi, 그루지야, 0112
- Investigator site 2 - GEO9950002
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Tbilisi, 그루지야, 0114
- Investigator Site 1 - GEO9950001
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Tbilisi, 그루지야, 0114
- Investigator site 3 - GEO9950003
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Amsterdam, 네덜란드, 1105
- Investigator Site 35 - NL0310001
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Berlin, 독일, 10117
- Investigator Site 33 - DE0490004
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Bochum, 독일, 44791
- Investigator Site 36 - DE0490002
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Essen, 독일, 45147
- Investigator Site 32 - DE0490001
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Hannover, 독일, 30625
- Investigator Site 34 - DE0490005
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California
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Carlsbad, California, 미국, 92011
- Investigator Site 10 - US0010007
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Orange, California, 미국, 92868
- Investigator Site 7 - US0010001
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Florida
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Boca Raton, Florida, 미국, 33487
- Investigator Site 9 - 0010006
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Coral Springs, Florida, 미국, 33067
- Investigator Site 15 - US0010014
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Georgia
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Augusta, Georgia, 미국, 30910
- Investigator Site 16 - US0010009
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Investigator Site 8 - US0010003
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Meadows, Illinois, 미국, 60008
- Investigator Site 6 - US0010008
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- Investigator Site 12 - US0010004
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Investigator Site 13 - US0010013
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Investigator Site 17 - US0010012
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Texas
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Austin, Texas, 미국, 78756
- Investigator Site 11 - US0010011
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23219
- Investigator Site 14 - US0010010
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Leuven, 벨기에, 3000
- Investigator Site 28 - BE0320001
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Barcelona, 스페인, 08041
- Investigator Site 19 - ES0340001
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A Coruña
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Santiago De Compostela, A Coruña, 스페인, 15706
- Investigator Site 18 - ES0340002
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Innsbruck, 오스트리아, 6020
- Investigator Site 26 - AT0430002
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Wien, 오스트리아, 1090
- Investigator Site 27 - AT0430001
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Bologna, 이탈리아, 40139
- Investigator Site 31 - IT0390005
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Genova, 이탈리아, 16132
- Investigator Site 30 - IT0390004
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Milan, 이탈리아, 20133
- Investigator Site 21 - IT0390002
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Pisa, 이탈리아, 56126
- Investigator site 39 - IT0390006
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Roma, 이탈리아, 00168
- Investigator Site 22 - IT0390001
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London, 캐나다, N6A 5A5
- Investigator Site 29 - CA0019003
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Québec, 캐나다, H3A 2B4
- Investigator site 37 - CA0019002
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Kraków, 폴란드, 31-426
- Investigator Site 5 - PL0480002
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Lubin, 폴란드, 20-093
- Investigator Site 4 - PL0480001
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Bordeaux, 프랑스, 33604
- Investigator Site 23 - FR0330005
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Lille, 프랑스, 59000
- Investigator Site 24 - FR0330004
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Marseille, 프랑스, 13385
- Investigator Site 20 - FR0330001
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Nice, 프랑스, 06001
- Investigator Site 25 - FR0330003
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Paris, 프랑스, 75013
- Investigator site 38 - FR0330002
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 정보에 입각한 동의 양식(ICF)과 이 프로토콜에 나열된 요구 사항 및 제한 사항을 준수하는 것을 포함하는 서명된 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있습니다.
- 정보에 입각한 동의서에 서명할 당시 18세 이상.
- 확인된 문서와 신체 검사 및 항아세틸콜린 수용체 항체(AChR-Abs)에 대한 확인된 혈청 양성으로 뒷받침되는 일반화된 중증 근무력증(gMG)으로 진단되었습니다.
- 미국 중증 근무력증 재단(MFGA) 클래스 II, III 또는 IV에서 정의한 임상 기준 충족
- 중증 근무력증이 있음 - 일상 생활 활동(MG-ADL) 총점 ≥5가 스크리닝 및 1일 방문 시, 비안구 증상으로 인한 점수의 50% 이상
- 동시 gMG 치료가 허용됩니다. 허용되는 병용 gMG 치료에는 비스테로이드성 면역억제제(NSID), 스테로이드 및/또는 아세틸콜린에스테라아제(AChE) 억제제가 포함됩니다. 코르티코스테로이드 및/또는 NSID를 받는 경우 스크리닝 전 최소 1개월 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다.
남성과 여성의 피임법 사용은 임상 연구에 참여하는 사람들을 위한 피임 방법에 관한 현지 규정과 일치해야 합니다.
ㅏ. 남성 참가자:
남성 참가자는 ICF 서명부터 연구가 끝날 때까지 정자를 기증할 수 없습니다.
비. 여성 참가자:
- 가임 여성은 시험용 의약품(IMP)을 투여하기 전에 스크리닝 시 혈청 임신 검사 결과가 음성이어야 하고 기준선에서 소변 임신 검사 결과가 음성이어야 합니다.
제외 기준:
- 스크리닝 시 임상적으로 유의한 조절되지 않는 활동성 또는 만성 세균성, 바이러스성 또는 진균 감염
- 스크리닝 시 SARS-CoV-2에 대한 양성 테스트
- 연구자의 의견에 따라 gMG의 임상 증상의 정확한 평가를 방해하고/하거나 참가자를 과도한 위험에 빠뜨릴 수 있는 기타 알려진 자가면역 질환
IMP를 처음 투여하기 전 ≥3년 동안 재발의 증거 없이 적절한 치료로 완치된 것으로 간주되지 않는 악성 종양의 병력. 다음 암이 있는 참가자는 선별 검사에서 적절하게 치료받는 경우 언제든지 포함될 수 있습니다.
- 기저 세포 또는 편평 세포 피부암
- 자궁경부의 제자리 암종
- 유방의 제자리 암종
- 전립선암의 부수적인 조직학적 소견(TNM 병기 T1a 또는 T1b)
- 다른 중대한 심각한 질병, 최근(3개월 미만) 대수술 또는 연구자의 의견에 따라 연구 결과를 혼란스럽게 하거나 참가자를 과도한 위험에 빠뜨릴 수 있는 기타 조건의 임상적 증거
- 선별검사 3개월 이내 흉선절제술
- 임신 또는 수유 중인 여성 및 연구 기간 동안 또는 IMP의 마지막 투여 후 90일 이내에 임신할 계획이 있는 자
다음의 사전 또는 병용 요법의 사용:
- 정맥내 면역글로불린(IVIg) 또는 피하 면역글로불린(SCIg) 1일 14일 이내
- 1일차로부터 6개월 이내의 리툭시맙
- 1일차 1개월 이내 Eculizumab
- 1일 전 단클론 항체의 5 반감기 이내의 다른 단클론 항체(예: 아달리무맙, 토실리주맙, 익세키주맙)
- 1일 전에 3개월 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 다른 시험용 제품 사용
- 스크리닝 4주 이내에 받은 생백신 또는 약독화 생백신의 수령. 스크리닝 전 언제라도 불활성화, 서브유닛, 다당류, 결합 백신을 받는 것은 배타적인 것으로 간주되지 않습니다.
- efgartigimod로 치료받은 임상 연구 또는 환자 액세스 프로그램에 이전에 참여
다음 조건 중 하나를 포함하는 활동성 바이러스 감염에 대한 스크리닝 시 양성 혈청 검사:
- 급성 또는 만성 감염을 나타내는 B형 간염 바이러스(HBV)(https://www.cdc.gov/hepatitis/HBV/PDFs/SerologicChartv8.pdf)
- HCV 항체 분석에 기반한 C형 간염 바이러스(HCV)(HCV RNA 검사 음성과 관련되지 않은 경우)
- AIDS 정의 상태 또는 CD4 수가 200 cells/mm3 미만인 검사 결과에 기반한 HIV
- 스크리닝 시 총 IgG <6 g/L
- 에프가르티지모드 또는 그 부형제에 대한 알려진 과민 반응
- 참가자는 스폰서와 종속 관계에 있습니다.
- 참가자가 공식 또는 사법 명령으로 인해 제도화되었습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 에프가르티지모드 IV - I
에프가르티지모드 IV 치료를 받고 있는 환자 (지속적인 요법: 에프가르티지모드 10 mg/kg q2w)
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연속 치료 요법으로 에프가르티지모드 IV 치료를 받는 환자
다른 이름들:
주기적 치료 요법으로 에프가르티지모드 IV 치료를 받는 환자
다른 이름들:
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실험적: 에프가르티지모드 IV - II
에프가르티지모드 IV 치료를 받고 있는 환자(주기적 요법: 2개의 TP에 대해 TP당 총 4회의 주입에 대한 efgartigimod 10 mg/kg q7d, 각 TP 사이에 고정된 4주 IP)
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연속 치료 요법으로 에프가르티지모드 IV 치료를 받는 환자
다른 이름들:
주기적 치료 요법으로 에프가르티지모드 IV 치료를 받는 환자
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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평균 중증 근무력증 - 일상 생활 활동(MG-ADL) 총 점수 변화의 평균은 1주차부터 21주차까지의 방문 기간 동안 기준선에서 요법 암에 의해 변경됩니다. 총 점수가 높을수록 손상이 많은 것을 나타냅니다.
기간: 21주
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21주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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1일차부터 7주차까지, 7주차부터 14주차까지, 14주차부터 21주차까지, 7주차부터 21주차까지의 간격 동안 기준선에서 MG-ADL 총 점수 개선의 정규화된 효과 곡선 아래 면적(AUEC)
기간: 21주
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21주
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평균 및 표준 편차를 사용하여 다음 5개 간격 동안 기준선에서 MG-ADL 총 점수 변화의 특성화: 1주부터 7주까지, 8주부터 14주까지, 15주부터 21주까지, 8주부터 21주까지, 1주부터 21주까지 .
기간: 21주
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21주
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기준선에서 MG-ADL 총 점수가 2, 3, 4 또는 5점 이상 개선된 참가자 수. W1 ~ W7, W8 ~ W14, W15 ~ W21, W8 ~ W21, W1 ~ W21의 5가지 간격 동안.
기간: 21주
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21주
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1주차부터 7주차까지, 8주차부터 14주차까지, 15주차부터 21주차까지, 8주차부터 21주차까지, 1주차부터 21주차까지 5가지 간격 동안 기준선 대비 MG-ADL 총 점수가 2, 3, 4 또는 5점 이상 개선된 참가자의 비율 .
기간: 21주
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21주
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4주차부터 21주차까지 참가자의 MG-ADL 총 점수가 기준선에서 2점 이상 변경된 시간의 비율입니다.
기간: 21주
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21주
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MG-ADL 총점 0 또는 1로 정의되는 최소 증상 발현(MSE)을 달성한 참가자 수
기간: 21주
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21주
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1주차에서 7주차, 8주차에서 14주차, 15주차에서 21주차, 8주차에서 21주차 및 1주차에서 21주차의 5가지 간격에서 MG-ADL 총점 0 또는 1로 정의되는 최소 증상 발현(MSE)을 달성한 참가자의 백분율.
기간: 21주
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21주
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유해 사례(AE), 심각한 유해 사례(SAE) 및 특별 관심 대상 AE(AESI)의 발생률 및 중증도
기간: 136주
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136주
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심각한 유해 사례(SAE) 및 특별 관심 대상 AE(AESI)의 발생률
기간: 136주
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136주
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시간 경과에 따른 중증 근무력증 - 일상 생활 활동(MG-ADL) 총 점수의 기준선 대비 변화. 총 점수가 높을수록 손상이 많은 것을 나타냅니다.
기간: 126주
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126주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 12월 16일
기본 완료 (실제)
2023년 8월 24일
연구 완료 (추정된)
2026년 5월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 7월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 7월 27일
처음 게시됨 (실제)
2021년 7월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 4월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 3월 28일
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ARGX-113-2003
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .