Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое исследование клинической эффективности различных режимов дозирования эфгартигимода IV у пациентов с генерализованной миастенией гравис (ADAPT NXT)

1 мая 2026 г. обновлено: argenx

Фаза 3b, рандомизированное, открытое, параллельное групповое исследование для оценки различных режимов дозирования внутривенного эфгартигимода для максимизации и поддержания клинической пользы у пациентов с генерализованной миастенией гравис

Целью этого открытого исследования является изучение эффективности, безопасности и переносимости непрерывного режима эфгартигимода по сравнению с циклическим режимом у участников с генерализованной миастенией гравис (gMG).

Детали исследования включают:

Продолжительность исследования составит до 128 недель (включая скрининг).

  • Часть А (период сравнения режимов) - 21 неделя
  • Часть B (период продления) - до 105 недель

Частота посещений, включая виртуальные посещения, будет составлять еженедельно до 21 недели и каждые 5 недель до конца исследования.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

69

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австрия
      • Innsbruck, Австрия, 6020
        • Investigator Site 26 - AT0430002
      • Vienna, Австрия, 1090
        • Investigator Site 27 - AT0430001
  • Бельгия
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • Investigator Site 28 - BE0320001
  • Германия
      • Berlin, Германия, 10117
        • Investigator Site 33 - DE0490004
      • Bochum, Германия, 44791
        • Investigator Site 36 - DE0490002
      • Essen, Германия, 45147
        • Investigator Site 32 - DE0490001
      • Hanover, Германия, 30625
        • Investigator Site 34 - DE0490005
  • Грузия
      • Tbilisi, Грузия, 0112
        • Investigator Site 2 - GEO9950002
      • Tbilisi, Грузия, 0114
        • Investigator Site 1 - GEO9950001
      • Tbilisi, Грузия, 0114
        • Investigator Site 3 - GEO9950003
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08041
        • Investigator Site 19 - ES0340001
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Испания, 15706
        • Investigator Site 18 - ES0340002
  • Италия
      • Bologna, Италия, 40139
        • Investigator Site 31 - IT0390005
      • Genova, Италия, 16132
        • Investigator Site 30 - IT0390004
      • Milan, Италия, 20133
        • Investigator Site 21 - IT0390002
      • Pisa, Италия, 56126
        • Investigator site 39 - IT0390006
      • Roma, Италия, 00168
        • Investigator Site 22 - IT0390001
  • Канада
      • London, Канада, N6A 5A5
        • Investigator Site 29 - CA0019003
      • Québec, Канада, H3A 2B4
        • Investigator site 37 - CA0019002
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды, 1105
        • Investigator Site 35 - NL0310001
  • Польша
      • Krakow, Польша, 31-426
        • Investigator Site 5 - PL0480002
      • Lubin, Польша, 20-093
        • Investigator Site 4 - PL0480001
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Carlsbad, California, Соединенные Штаты, 92011
        • Investigator Site 10 - US0010007
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Investigator Site 7 - US0010001
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Соединенные Штаты, 33487
        • Investigator Site 9 - 0010006
      • Coral Springs, Florida, Соединенные Штаты, 33067
        • Investigator Site 15 - US0010014
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30910
        • Investigator Site 16 - US0010009
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Investigator Site 8 - US0010003
      • Meadows, Illinois, Соединенные Штаты, 60008
        • Investigator Site 6 - US0010008
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • Investigator Site 12 - US0010004
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Investigator Site 13 - US0010013
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Investigator Site 17 - US0010012
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78756
        • Investigator Site 11 - US0010011
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23219
        • Investigator Site 14 - US0010010
  • Франция
      • Bordeaux, Франция, 33604
        • Investigator Site 23 - FR0330005
      • Lille, Франция, 59000
        • Investigator Site 24 - FR0330004
      • Marseille, Франция, 13385
        • Investigator Site 20 - FR0330001
      • Nice, Франция, 06001
        • Investigator Site 25 - FR0330003
      • Paris, Франция, 75013
        • Investigator site 38 - FR0330002

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Способен дать подписанное информированное согласие, которое включает соблюдение требований и ограничений, перечисленных в форме информированного согласия (ICF) и в этом протоколе.
  • Возраст не менее 18 лет на момент подписания информированного согласия.
  • Диагноз генерализованной миастении гравис (gMG) с подтвержденной документацией, подтвержденный физическим обследованием и подтвержденной серопозитивностью на антитела к рецептору ацетилхолина (AChR-Abs).
  • Соответствует клиническим критериям, определенным Американским фондом миастении гравис (MFGA), класс II, III или IV.
  • Имеет тяжелую миастению - повседневная активность (MG-ADL) с общим баллом ≥5 при скрининге и визите в день 1, при этом более 50% баллов связано с ненокулярными симптомами.
  • Сопутствующее лечение gMG разрешено. Разрешенное сопутствующее лечение ГМГ включает нестероидные иммунодепрессанты (НПИД), стероиды и/или ингибиторы ацетилхолинэстеразы (АХЭ). При приеме кортикостероидов и/или НПВП необходимо принимать стабильную дозу в течение как минимум 1 месяца до скрининга.

  • Использование противозачаточных средств мужчинами и женщинами должно соответствовать местным правилам, касающимся методов контрацепции для тех, кто участвует в клинических исследованиях, и:

    а. Участники мужского пола:

  • Участникам мужского пола не разрешается сдавать сперму с момента подписания МКФ до окончания исследования.

    б. Женщины-участницы:

  • Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность в сыворотке при скрининге и отрицательный тест мочи на беременность в начале исследования, прежде чем можно будет вводить исследуемый лекарственный препарат (ИЛП).

Критерий исключения:

  • Клинически значимая неконтролируемая активная или хроническая бактериальная, вирусная или грибковая инфекция при скрининге
  • Положительный тест на SARS-CoV-2 при скрининге
  • Любое другое известное аутоиммунное заболевание, которое, по мнению исследователя, может помешать точной оценке клинических симптомов гМГ и/или подвергнуть участника неоправданному риску.

  • Злокачественное новообразование в анамнезе, за исключением случаев излечения адекватным лечением без признаков рецидива в течение ≥3 лет до первого введения ИЛП. Участники со следующими видами рака могут быть включены в любое время при условии, что они получают адекватное лечение при скрининге:

    1. Базальноклеточный или плоскоклеточный рак кожи
    2. Карцинома in situ шейки матки
    3. Карцинома in situ молочной железы
    4. Случайная гистологическая находка рака предстательной железы (стадия T1a или T1b по TNM)
  • Клинические признаки других значительных серьезных заболеваний, недавно перенесенной (менее 3 месяцев) серьезной операции или любого другого состояния, которое, по мнению исследователя, может исказить результаты исследования или подвергнуть участника неоправданному риску.
  • Тимэктомия в течение 3 месяцев после скрининга
  • Беременные или кормящие женщины и те, кто намеревается забеременеть во время исследования или в течение 90 дней после последней дозы ИМФ

  • Использование следующих предшествующих или сопутствующих методов лечения:

    1. внутривенный иммуноглобулин (IVIg) или подкожный иммуноглобулин (SCIg) в течение 14 дней после первого дня
    2. Ритуксимаб в течение 6 месяцев с 1-го дня
    3. Экулизумаб в течение 1 месяца с 1-го дня
    4. Другие моноклональные антитела (например, адалимумаб, тоцилизумаб, иксекизумаб) в пределах 5 периодов полувыведения моноклональных антител до 1-го дня
    5. Использование любого другого исследуемого препарата в течение 3 месяцев или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что больше, до 1-го дня.
    6. Получение живой или живой аттенуированной вакцины в течение 4 недель после скрининга. Получение любой инактивированной, субъединичной, полисахаридной, конъюгированной вакцины в любое время до скрининга не считается исключающим.
  • Предыдущее участие в клиническом исследовании или программе доступа пациентов, во время которых они получали лечение эфгартигимодом.

  • Положительный тест сыворотки при скрининге на активную вирусную инфекцию при любом из следующих состояний:

    1. Вирус гепатита В (ВГВ), свидетельствующий об острой или хронической инфекции (https://www.cdc.gov/hepatitis/HBV/PDFs/SerologicChartv8.pdf)
    2. Вирус гепатита С (ВГС) на основе анализа антител к ВГС (если не связан с отрицательным тестом на РНК ВГС)
    3. ВИЧ на основании результатов анализов, связанных со СПИД-индикаторным заболеванием или числом CD4 <200 клеток/мм3
  • Общий IgG <6 г/л при скрининге
  • Известная реакция гиперчувствительности на эфгартигимод или любой из его вспомогательных веществ.
  • Участник находится в любых отношениях зависимости со спонсором.
  • Участник помещен в лечебное учреждение по официальному или судебному распоряжению.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Эфгартигимод внутривенно - непрерывный режим
Участники, получающие эфгартигимод внутривенно по непрерывной схеме
Биологический: Эфгартигимод внутривенно
Внутривенные инфузии эфгартигимода
Экспериментальный: Эфгартигимод внутривенно - циклический режим
Участники, получающие эфгартигимод внутривенно по циклической схеме
Биологический: Эфгартигимод внутривенно
Внутривенные инфузии эфгартигимода

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Mean of the Average MG-ADL Total Score Change From Baseline During the Visit of Week 1 Through Week 21 by Regimen Arm
Временное ограничение: Up to 21 weeks
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 21 weeks

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Incidence of AEs, SAEs and AESIs
Временное ограничение: Up to 135 weeks
AE : adverse event; SAE: serious adverse event; AESI: adverse event of special interest
Up to 135 weeks
Change From Baseline in the MG-ADL Total Score Over Time
Временное ограничение: Up to 126 weeks
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 126 weeks
Normalized Area Under the Effect Curve (AUEC) of MG-ADL Total Score Improvement From Baseline
Временное ограничение: Up to 21 weeks
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 21 weeks
Characterization of MG-ADL Total Score Change From Baseline
Временное ограничение: Up to 21 weeks
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 21 weeks
Percentage of Participants Who Have a ≥ 2, 3, 4, or 5 Points Improvement in MG-ADL Total Score From Baseline
Временное ограничение: Up to 21 weeks
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 21 weeks
Percentage of Time Participants Have a Change in MG-ADL Total Score of at Least 2 Points From Baseline During Week 4 Through Week 21
Временное ограничение: From week 4 to week 21
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
From week 4 to week 21
Percentage of Participants Who Achieve MSE, Defined as a MG-ADL Total Score of 0 or 1
Временное ограничение: Up to 21 weeks
MSE = minimal symptom expression; The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 21 weeks

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

argenx

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

16 декабря 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

24 августа 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

6 октября 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 июля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 июля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

28 июля 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

27 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 ноября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ARGX-113-2003
  • 2024-510932-36-00 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться