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Uno studio in aperto per studiare l'efficacia clinica di diversi regimi di dosaggio di Efgartigimod IV in pazienti con miastenia grave generalizzata (ADAPT NXT)

1 maggio 2026 aggiornato da: argenx

Uno studio di fase 3b, randomizzato, in aperto, a gruppi paralleli per valutare diversi regimi di dosaggio di Efgartigimod per via endovenosa per massimizzare e mantenere il beneficio clinico nei pazienti con miastenia grave generalizzata

Lo scopo di questo studio in aperto è indagare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di un regime continuo di efgartigimod rispetto a un regime ciclico nei partecipanti con miastenia grave generalizzata (gMG).

I dettagli dello studio includono:

La durata dello studio sarà fino a 128 settimane (incluso lo screening)

  • Parte A (periodo di confronto del regime) - 21 settimane
  • Parte B (periodo di estensione) - fino a 105 settimane

La frequenza delle visite, comprese le visite virtuali, sarà settimanale fino alla settimana 21 e ogni 5 settimane per il resto dello studio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

69

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Investigator Site 26 - AT0430002
      • Vienna, Austria, 1090
        • Investigator Site 27 - AT0430001
  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Investigator Site 28 - BE0320001
  • Canada
      • London, Canada, N6A 5A5
        • Investigator Site 29 - CA0019003
      • Québec, Canada, H3A 2B4
        • Investigator site 37 - CA0019002
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33604
        • Investigator Site 23 - FR0330005
      • Lille, Francia, 59000
        • Investigator Site 24 - FR0330004
      • Marseille, Francia, 13385
        • Investigator Site 20 - FR0330001
      • Nice, Francia, 06001
        • Investigator Site 25 - FR0330003
      • Paris, Francia, 75013
        • Investigator site 38 - FR0330002
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0112
        • Investigator Site 2 - GEO9950002
      • Tbilisi, Georgia, 0114
        • Investigator Site 1 - GEO9950001
      • Tbilisi, Georgia, 0114
        • Investigator Site 3 - GEO9950003
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Investigator Site 33 - DE0490004
      • Bochum, Germania, 44791
        • Investigator Site 36 - DE0490002
      • Essen, Germania, 45147
        • Investigator Site 32 - DE0490001
      • Hanover, Germania, 30625
        • Investigator Site 34 - DE0490005
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40139
        • Investigator Site 31 - IT0390005
      • Genova, Italia, 16132
        • Investigator Site 30 - IT0390004
      • Milan, Italia, 20133
        • Investigator Site 21 - IT0390002
      • Pisa, Italia, 56126
        • Investigator site 39 - IT0390006
      • Roma, Italia, 00168
        • Investigator Site 22 - IT0390001
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105
        • Investigator Site 35 - NL0310001
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 31-426
        • Investigator Site 5 - PL0480002
      • Lubin, Polonia, 20-093
        • Investigator Site 4 - PL0480001
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08041
        • Investigator Site 19 - ES0340001
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Spagna, 15706
        • Investigator Site 18 - ES0340002
  • Stati Uniti
    • California
      • Carlsbad, California, Stati Uniti, 92011
        • Investigator Site 10 - US0010007
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Investigator Site 7 - US0010001
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33487
        • Investigator Site 9 - 0010006
      • Coral Springs, Florida, Stati Uniti, 33067
        • Investigator Site 15 - US0010014
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30910
        • Investigator Site 16 - US0010009
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Investigator Site 8 - US0010003
      • Meadows, Illinois, Stati Uniti, 60008
        • Investigator Site 6 - US0010008
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Investigator Site 12 - US0010004
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Investigator Site 13 - US0010013
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Investigator Site 17 - US0010012
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78756
        • Investigator Site 11 - US0010011
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23219
        • Investigator Site 14 - US0010010

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • In grado di fornire il consenso informato firmato, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencate nel modulo di consenso informato (ICF) e nel presente protocollo.
  • Almeno 18 anni di età, al momento della firma del consenso informato.
  • Diagnosi di miastenia grave generalizzata (gMG) con documentazione confermata e supportata da un esame fisico e sieropositività confermata per gli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR-Abs).
  • Soddisfa i criteri clinici definiti dalla Myasthenia Gravis Foundation of America (MFGA) classe II, III o IV
  • Ha un punteggio totale di Miastenia Gravis - Attività della vita quotidiana (MG-ADL) ≥5 allo screening e alla visita del giorno 1, con oltre il 50% del punteggio dovuto a sintomi non oculari
  • È consentito il trattamento concomitante con gMG. Il trattamento concomitante consentito con gMG include farmaci immunosoppressori non steroidei (FANS), steroidi e/o inibitori dell'acetilcolinesterasi (AChE). Se si ricevono corticosteroidi e/o FANS, è necessario assumere una dose stabile per almeno 1 mese prima dello screening.

  • L'uso di contraccettivi da parte di uomini e donne deve essere coerente con le normative locali relative ai metodi di contraccezione per coloro che partecipano a studi clinici e:

    un. Partecipanti maschi:

  • I partecipanti di sesso maschile non sono autorizzati a donare lo sperma dalla firma dell'ICF fino alla fine dello studio.

    b. Partecipanti donne:

  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero negativo allo screening e un test di gravidanza sulle urine negativo al basale prima che possa essere somministrato il medicinale sperimentale (IMP).

Criteri di esclusione:

  • Infezione batterica, virale o fungina attiva o cronica non controllata clinicamente significativa allo screening
  • Un test positivo per SARS-CoV-2 allo screening
  • Qualsiasi altra malattia autoimmune nota che, secondo l'opinione dello sperimentatore, interferirebbe con una valutazione accurata dei sintomi clinici della gMG e/o metterebbe il partecipante a un rischio eccessivo

  • Storia di malignità a meno che non sia ritenuta curata da un trattamento adeguato senza evidenza di recidiva per ≥3 anni prima della prima somministrazione dell'IMP. I partecipanti con i seguenti tumori possono essere inclusi in qualsiasi momento, a condizione che siano adeguatamente trattati allo screening:

    1. Cancro della pelle a cellule basali o a cellule squamose
    2. Carcinoma in situ della cervice
    3. Carcinoma in situ della mammella
    4. Reperto istologico incidentale di cancro alla prostata (stadio TNM T1a o T1b)
  • Evidenza clinica di altre malattie gravi significative, un intervento chirurgico importante recente (<3 mesi) o qualsiasi altra condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe confondere i risultati dello studio o mettere il partecipante a un rischio eccessivo
  • Una timectomia entro 3 mesi dallo screening
  • Donne in gravidanza o in allattamento e coloro che intendono iniziare una gravidanza durante lo studio o entro 90 giorni dall'ultima dose di IMP

  • Uso delle seguenti terapie precedenti o concomitanti:

    1. immunoglobulina endovenosa (IVIg) o immunoglobulina sottocutanea (SCIg) entro 14 giorni dal giorno 1
    2. Rituximab entro 6 mesi dal giorno 1
    3. Eculizumab entro 1 mese dal giorno 1
    4. Altri anticorpi monoclonali (p. es., adalimumab, tocilizumab, ixekizumab) entro 5 emivite degli anticorpi monoclonali prima del giorno 1
    5. Uso di qualsiasi altro prodotto sperimentale entro 3 mesi o 5 emivite, a seconda di quale sia più lunga, prima del giorno 1
    6. Ricezione di vaccini vivi o vivi attenuati ricevuti entro 4 settimane dallo screening. La ricezione di qualsiasi vaccino inattivato, a subunità, polisaccaridico, coniugato in qualsiasi momento prima dello screening non è considerata esclusiva.
  • Precedente partecipazione a uno studio clinico o a un programma di accesso ai pazienti durante il quale sono stati trattati con efgartigimod

  • Test siero positivo allo screening per un'infezione virale attiva con una qualsiasi delle seguenti condizioni:

    1. Virus dell'epatite B (HBV) che è indicativo di un'infezione acuta o cronica (https://www.cdc.gov/hepatitis/HBV/PDFs/SerologicChartv8.pdf)
    2. Virus dell'epatite C (HCV) basato sul dosaggio degli anticorpi HCV (a meno che non sia associato a un test HCV RNA negativo)
    3. HIV basato sui risultati dei test associati a una condizione che definisce l'AIDS o a una conta dei CD4 <200 cellule/mm3
  • IgG totali <6 g/L allo screening
  • Reazione nota di ipersensibilità a efgartigimod o ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti
  • Il partecipante non ha alcun rapporto di dipendenza con lo sponsor.
  • Il partecipante è stato istituzionalizzato a causa di un ordine ufficiale o giudiziario.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Efgartigimod EV - regime continuo
Partecipanti che ricevono efgartigimod per via endovenosa con un regime continuativo
Biologico: Efgartigimod EV
Infusioni endovenose di efgartigimod
Sperimentale: Efgartigimod EV - regime ciclico
Partecipanti che ricevono efgartigimod per via endovenosa secondo un regime ciclico
Biologico: Efgartigimod EV
Infusioni endovenose di efgartigimod

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Mean of the Average MG-ADL Total Score Change From Baseline During the Visit of Week 1 Through Week 21 by Regimen Arm
Lasso di tempo: Up to 21 weeks
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 21 weeks

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidence of AEs, SAEs and AESIs
Lasso di tempo: Up to 135 weeks
AE : adverse event; SAE: serious adverse event; AESI: adverse event of special interest
Up to 135 weeks
Change From Baseline in the MG-ADL Total Score Over Time
Lasso di tempo: Up to 126 weeks
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 126 weeks
Normalized Area Under the Effect Curve (AUEC) of MG-ADL Total Score Improvement From Baseline
Lasso di tempo: Up to 21 weeks
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 21 weeks
Characterization of MG-ADL Total Score Change From Baseline
Lasso di tempo: Up to 21 weeks
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 21 weeks
Percentage of Participants Who Have a ≥ 2, 3, 4, or 5 Points Improvement in MG-ADL Total Score From Baseline
Lasso di tempo: Up to 21 weeks
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 21 weeks
Percentage of Time Participants Have a Change in MG-ADL Total Score of at Least 2 Points From Baseline During Week 4 Through Week 21
Lasso di tempo: From week 4 to week 21
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
From week 4 to week 21
Percentage of Participants Who Achieve MSE, Defined as a MG-ADL Total Score of 0 or 1
Lasso di tempo: Up to 21 weeks
MSE = minimal symptom expression; The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 21 weeks

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

argenx

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 dicembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

24 agosto 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

6 ottobre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 luglio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 luglio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

28 luglio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 maggio 2026

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ARGX-113-2003
  • 2024-510932-36-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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