Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label studie om de klinische werkzaamheid van verschillende doseringsregimes van Efgartigimod IV te onderzoeken bij patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis (ADAPT NXT)

1 mei 2026 bijgewerkt door: argenx

Een fase 3b, gerandomiseerd, open-label onderzoek met parallelle groepen om verschillende doseringsregimes van intraveneus efgartigimod te evalueren om het klinische voordeel bij patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis te maximaliseren en te behouden

Het doel van deze open-label studie is het onderzoeken van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van een continu regime van efgartigimod in vergelijking met een cyclisch regime bij deelnemers met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG).

Studiedetails omvatten:

De duur van het onderzoek is maximaal 128 weken (inclusief screening)

  • Deel A (regimevergelijkingsperiode) - 21 weken
  • Deel B (verlengingsperiode) - tot 105 weken

De bezoekfrequentie, inclusief virtuele bezoeken, is wekelijks tot en met week 21 en elke 5 weken gedurende de rest van het onderzoek.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

69

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Leuven, België, 3000
        • Investigator Site 28 - BE0320001
  • Canada
      • London, Canada, N6A 5A5
        • Investigator Site 29 - CA0019003
      • Québec, Canada, H3A 2B4
        • Investigator site 37 - CA0019002
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10117
        • Investigator Site 33 - DE0490004
      • Bochum, Duitsland, 44791
        • Investigator Site 36 - DE0490002
      • Essen, Duitsland, 45147
        • Investigator Site 32 - DE0490001
      • Hanover, Duitsland, 30625
        • Investigator Site 34 - DE0490005
  • Frankrijk
      • Bordeaux, Frankrijk, 33604
        • Investigator Site 23 - FR0330005
      • Lille, Frankrijk, 59000
        • Investigator Site 24 - FR0330004
      • Marseille, Frankrijk, 13385
        • Investigator Site 20 - FR0330001
      • Nice, Frankrijk, 06001
        • Investigator Site 25 - FR0330003
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • Investigator site 38 - FR0330002
  • Georgië
      • Tbilisi, Georgië, 0112
        • Investigator Site 2 - GEO9950002
      • Tbilisi, Georgië, 0114
        • Investigator Site 1 - GEO9950001
      • Tbilisi, Georgië, 0114
        • Investigator Site 3 - GEO9950003
  • Italië
      • Bologna, Italië, 40139
        • Investigator Site 31 - IT0390005
      • Genova, Italië, 16132
        • Investigator Site 30 - IT0390004
      • Milan, Italië, 20133
        • Investigator Site 21 - IT0390002
      • Pisa, Italië, 56126
        • Investigator site 39 - IT0390006
      • Roma, Italië, 00168
        • Investigator Site 22 - IT0390001
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105
        • Investigator Site 35 - NL0310001
  • Oostenrijk
      • Innsbruck, Oostenrijk, 6020
        • Investigator Site 26 - AT0430002
      • Vienna, Oostenrijk, 1090
        • Investigator Site 27 - AT0430001
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-426
        • Investigator Site 5 - PL0480002
      • Lubin, Polen, 20-093
        • Investigator Site 4 - PL0480001
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08041
        • Investigator Site 19 - ES0340001
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Spanje, 15706
        • Investigator Site 18 - ES0340002
  • Verenigde Staten
    • California
      • Carlsbad, California, Verenigde Staten, 92011
        • Investigator Site 10 - US0010007
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Investigator Site 7 - US0010001
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33487
        • Investigator Site 9 - 0010006
      • Coral Springs, Florida, Verenigde Staten, 33067
        • Investigator Site 15 - US0010014
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30910
        • Investigator Site 16 - US0010009
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Investigator Site 8 - US0010003
      • Meadows, Illinois, Verenigde Staten, 60008
        • Investigator Site 6 - US0010008
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • Investigator Site 12 - US0010004
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Investigator Site 13 - US0010013
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Investigator Site 17 - US0010012
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78756
        • Investigator Site 11 - US0010011
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23219
        • Investigator Site 14 - US0010010

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • In staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven, inclusief naleving van de vereisten en beperkingen die worden vermeld in het formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF) en in dit protocol.
  • Ten minste 18 jaar oud, op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming.
  • Gediagnosticeerd met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) met bevestigde documentatie en ondersteund door een lichamelijk onderzoek en bevestigde seropositiviteit voor anti-acetylcholinereceptor-antilichamen (AChR-Abs).
  • Voldoet aan de klinische criteria zoals gedefinieerd door de Myasthenia Gravis Foundation of America (MFGA) klasse II, III of IV
  • Heeft een Myasthenia Gravis - Activiteiten van het dagelijks leven (MG-ADL) totaalscore ≥5 bij screening en het bezoek op dag 1, waarbij meer dan 50% van de score toe te schrijven is aan niet-oculaire symptomen
  • Gelijktijdige behandeling met gMG is toegestaan. Toegestane gelijktijdige gMG-behandeling omvat niet-steroïde immunosuppressieve geneesmiddelen (NSID's), steroïden en/of acetylcholinesterase (AChE)-remmers. Als u corticosteroïden en/of NSID's krijgt, moet u minimaal 1 maand vóór de screening een stabiele dosis hebben.

  • Het gebruik van anticonceptie door mannen en vrouwen moet in overeenstemming zijn met de lokale regelgeving met betrekking tot anticonceptiemethoden voor degenen die deelnemen aan klinische onderzoeken en:

    a. Mannelijke deelnemers:

  • Mannelijke deelnemers mogen geen sperma doneren vanaf het ondertekenen van de ICF tot het einde van het onderzoek.

    b. Vrouwelijke deelnemers:

  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve serumzwangerschapstest hebben bij de screening en een negatieve urinezwangerschapstest bij baseline voordat het geneesmiddel voor onderzoek (IMP) kan worden toegediend.

Uitsluitingscriteria:

  • Klinisch significante ongecontroleerde actieve of chronische bacteriële, virale of schimmelinfectie bij screening
  • Een positieve test op SARS-CoV-2 bij screening
  • Elke andere bekende auto-immuunziekte die, naar de mening van de onderzoeker, een nauwkeurige beoordeling van de klinische symptomen van gMG zou verstoren en/of de deelnemer onnodig in gevaar zou brengen

  • Voorgeschiedenis van maligniteit tenzij geacht genezen te zijn door adequate behandeling zonder bewijs van herhaling gedurende ≥3 jaar vóór de eerste toediening van het IMP. Deelnemers met de volgende kankers kunnen op elk moment worden opgenomen, op voorwaarde dat ze bij de screening adequaat worden behandeld:

    1. Basaalcel- of plaveiselcelkanker
    2. Carcinoom in situ van de baarmoederhals
    3. Carcinoom in situ van de borst
    4. Incidentele histologische bevinding van prostaatkanker (TNM-stadium T1a of T1b)
  • Klinisch bewijs van andere significante ernstige ziekten, een recente (<3 maanden) grote operatie of een andere aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de resultaten van het onderzoek zou kunnen verwarren of de deelnemer een onnodig risico zou kunnen opleveren
  • Een thymectomie binnen 3 maanden na screening
  • Zwangere of zogende vrouwen en degenen die van plan zijn zwanger te worden tijdens het onderzoek of binnen 90 dagen na de laatste dosis IMP

  • Gebruik van de volgende eerdere of gelijktijdige therapieën:

    1. intraveneus immunoglobuline (IVIg) of subcutaan immunoglobuline (SCIg) binnen 14 dagen vanaf dag 1
    2. Rituximab binnen 6 maanden na dag 1
    3. Eculizumab binnen 1 maand na dag 1
    4. Andere monoklonale antilichamen (bijv. adalimumab, tocilizumab, ixekizumab) binnen 5 halfwaardetijden van de monoklonale antilichamen vóór dag 1
    5. Gebruik van een ander onderzoeksproduct binnen 3 maanden of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van welke langer is, vóór dag 1
    6. Ontvangst van een levend of levend verzwakt vaccin ontvangen binnen 4 weken na screening. De ontvangst van een geïnactiveerd, subeenheid-, polysaccharide-, conjugaatvaccin op enig moment voorafgaand aan de screening wordt niet als uitsluitend beschouwd.
  • Eerdere deelname aan een klinisch onderzoek of programma voor toegang tot patiënten waarin zij werden behandeld met efgartigimod

  • Positieve serumtest bij screening op een actieve virale infectie met een van de volgende aandoeningen:

    1. Hepatitis B-virus (HBV) dat wijst op een acute of chronische infectie (https://www.cdc.gov/hepatitis/HBV/PDFs/SerologicChartv8.pdf)
    2. Hepatitis C-virus (HCV) op basis van HCV-antilichaamtest (tenzij geassocieerd met een negatieve HCV-RNA-test)
    3. Hiv op basis van testresultaten die verband houden met een AIDS-definiërende aandoening of een CD4-telling <200 cellen/mm3
  • Totaal IgG <6 g/L bij screening
  • Bekende overgevoeligheidsreactie op efgartigimod of een van de hulpstoffen
  • De deelnemer staat in een eventuele afhankelijkheidsrelatie met de referent.
  • De deelnemer is vanwege een ambtshalve of gerechtelijk bevel in een instelling geplaatst.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Efgartigimod IV - continu schema
Deelnemers die efgartigimod IV ontvangen volgens een continu schema
Biologisch: Efgartigimod IV
Intraveneuze infusies van efgartigimod
Experimenteel: Efgartigimod IV - cyclisch regime
Deelnemers die efgartigimod IV krijgen volgens een cyclisch schema
Biologisch: Efgartigimod IV
Intraveneuze infusies van efgartigimod

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Mean of the Average MG-ADL Total Score Change From Baseline During the Visit of Week 1 Through Week 21 by Regimen Arm
Tijdsspanne: Up to 21 weeks
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 21 weeks

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidence of AEs, SAEs and AESIs
Tijdsspanne: Up to 135 weeks
AE : adverse event; SAE: serious adverse event; AESI: adverse event of special interest
Up to 135 weeks
Change From Baseline in the MG-ADL Total Score Over Time
Tijdsspanne: Up to 126 weeks
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 126 weeks
Normalized Area Under the Effect Curve (AUEC) of MG-ADL Total Score Improvement From Baseline
Tijdsspanne: Up to 21 weeks
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 21 weeks
Characterization of MG-ADL Total Score Change From Baseline
Tijdsspanne: Up to 21 weeks
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 21 weeks
Percentage of Participants Who Have a ≥ 2, 3, 4, or 5 Points Improvement in MG-ADL Total Score From Baseline
Tijdsspanne: Up to 21 weeks
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 21 weeks
Percentage of Time Participants Have a Change in MG-ADL Total Score of at Least 2 Points From Baseline During Week 4 Through Week 21
Tijdsspanne: From week 4 to week 21
The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
From week 4 to week 21
Percentage of Participants Who Achieve MSE, Defined as a MG-ADL Total Score of 0 or 1
Tijdsspanne: Up to 21 weeks
MSE = minimal symptom expression; The MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale assesses MG symptoms and their effects on daily activities. The total score varies between 0 and 24, with higher total scores indicating more impairment.
Up to 21 weeks

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

argenx

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 december 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

24 augustus 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

6 oktober 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 juli 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 juli 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 juli 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 november 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ARGX-113-2003
  • 2024-510932-36-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren