全身性重症筋無力症患者におけるエフガルチギモド IV のさまざまな投与レジメンの臨床的有効性を調査する非盲検試験 (ADAPT NXT)
2024年3月28日 更新者：argenx
全身性重症筋無力症患者の臨床的利益を最大化および維持するための、Efgartigimod の静脈内投与のさまざまな投与レジメンを評価するための第 3b 相無作為化非盲検並行群間試験
この非盲検試験の目的は、全身性重症筋無力症 (gMG) の参加者を対象に、循環レジメンと比較した efgartigimod の継続レジメンの有効性、安全性、忍容性を調査することです。
研究の詳細は次のとおりです。
研究期間は最大128週間です（スクリーニングを含む）
- パート A (レジメン比較期間) - 21 週間
- パート B (延長期間) - 最長 105 週間
仮想訪問を含む訪問頻度は、21週目までは毎週、残りの研究では5週間ごとになります。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
69
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Carlsbad、California、アメリカ、92011
- Investigator Site 10 - US0010007
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Orange、California、アメリカ、92868
- Investigator Site 7 - US0010001
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Florida
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Boca Raton、Florida、アメリカ、33487
- Investigator Site 9 - 0010006
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Coral Springs、Florida、アメリカ、33067
- Investigator Site 15 - US0010014
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Georgia
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Augusta、Georgia、アメリカ、30910
- Investigator Site 16 - US0010009
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Investigator Site 8 - US0010003
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Meadows、Illinois、アメリカ、60008
- Investigator Site 6 - US0010008
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- Investigator Site 12 - US0010004
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Investigator Site 13 - US0010013
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Investigator Site 17 - US0010012
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78756
- Investigator Site 11 - US0010011
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Virginia
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Richmond、Virginia、アメリカ、23219
- Investigator Site 14 - US0010010
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Bologna、イタリア、40139
- Investigator Site 31 - IT0390005
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Genova、イタリア、16132
- Investigator Site 30 - IT0390004
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Milan、イタリア、20133
- Investigator Site 21 - IT0390002
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Pisa、イタリア、56126
- Investigator site 39 - IT0390006
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Roma、イタリア、00168
- Investigator Site 22 - IT0390001
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Amsterdam、オランダ、1105
- Investigator Site 35 - NL0310001
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Innsbruck、オーストリア、6020
- Investigator Site 26 - AT0430002
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Wien、オーストリア、1090
- Investigator Site 27 - AT0430001
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London、カナダ、N6A 5A5
- Investigator Site 29 - CA0019003
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Québec、カナダ、H3A 2B4
- Investigator site 37 - CA0019002
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Tbilisi、グルジア、0112
- Investigator site 2 - GEO9950002
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Tbilisi、グルジア、0114
- Investigator Site 1 - GEO9950001
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Tbilisi、グルジア、0114
- Investigator site 3 - GEO9950003
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Barcelona、スペイン、08041
- Investigator Site 19 - ES0340001
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A Coruña
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Santiago De Compostela、A Coruña、スペイン、15706
- Investigator Site 18 - ES0340002
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Berlin、ドイツ、10117
- Investigator Site 33 - DE0490004
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Bochum、ドイツ、44791
- Investigator Site 36 - DE0490002
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Essen、ドイツ、45147
- Investigator Site 32 - DE0490001
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Hannover、ドイツ、30625
- Investigator Site 34 - DE0490005
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Bordeaux、フランス、33604
- Investigator Site 23 - FR0330005
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Lille、フランス、59000
- Investigator Site 24 - FR0330004
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Marseille、フランス、13385
- Investigator Site 20 - FR0330001
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Nice、フランス、06001
- Investigator Site 25 - FR0330003
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Paris、フランス、75013
- Investigator site 38 - FR0330002
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Leuven、ベルギー、3000
- Investigator Site 28 - BE0320001
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Kraków、ポーランド、31-426
- Investigator Site 5 - PL0480002
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Lubin、ポーランド、20-093
- Investigator Site 4 - PL0480001
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -インフォームドコンセントフォーム（ICF）およびこのプロトコルに記載されている要件と制限への準拠を含む、署名されたインフォームドコンセントを提供できる。
- -インフォームドコンセントに署名した時点で、少なくとも18歳。
- -確認された文書で全身性重症筋無力症（gMG）と診断され、身体検査によってサポートされ、抗アセチルコリン受容体抗体（AChR-Abs）の血清陽性が確認されました。
- -アメリカ重症筋無力症財団（MFGA）クラスII、III、またはIVによって定義された臨床基準を満たしています
- -重症筋無力症を持っています-日常生活動作（MG-ADL）の合計スコアがスクリーニング時および1日目の訪問で50％以上であり、非眼症状によるスコアの50％以上
- 併用gMG治療は許可されています。 許可されている併用 gMG 治療には、非ステロイド性免疫抑制薬 (NSID)、ステロイド、および/またはアセチルコリンエステラーゼ (AChE) 阻害剤が含まれます。 -コルチコステロイドおよび/またはNSIDを受け取っている場合は、スクリーニングの前に少なくとも1か月間安定した用量でなければなりません。
男性と女性による避妊の使用は、臨床研究に参加する人々の避妊方法に関する地域の規制と一致している必要があります。
a.男性参加者：
男性参加者は、ICF に署名してから研究が終了するまで精子を提供することはできません。
b.女性参加者：
- 出産の可能性のある女性は、治験薬（IMP）を投与する前に、スクリーニング時に血清妊娠検査が陰性であり、ベースライン時に尿妊娠検査が陰性である必要があります。
除外基準:
- -スクリーニング時の臨床的に重要な制御されていない活動性または慢性の細菌、ウイルス、または真菌感染症
- スクリーニング時のSARS-CoV-2陽性検査
- -治験責任医師の意見では、gMGの臨床症状の正確な評価を妨げ、および/または参加者を過度のリスクにさらす他の既知の自己免疫疾患
-IMPの最初の投与前に3年以上再発の証拠がなく、適切な治療によって治癒したと見なされない限り、悪性腫瘍の病歴。 以下のがんの参加者は、スクリーニング時に適切に治療されていれば、いつでも含めることができます。
- 基底細胞または扁平上皮皮膚がん
- 子宮頸部の上皮内癌
- 乳房の上皮内癌
- 前立腺癌の偶発的な組織学的所見 (TNM ステージ T1a または T1b)
- -他の重大な重篤な疾患、最近の（<3か月）大手術、またはその他の状態の臨床的証拠 研究者の意見では、研究の結果を混乱させるか、参加者を過度のリスクにさらす可能性があります
- -スクリーニングから3か月以内の胸腺摘出術
- -妊娠中または授乳中の女性、および研究中またはIMPの最後の投与から90日以内に妊娠する予定の女性
-次の前または併用療法の使用：
- -1日目から14日以内の静脈内免疫グロブリン（IVIg）または皮下免疫グロブリン（SCIg）
- 1日目から6ヶ月以内のリツキシマブ
- 1日目から1ヶ月以内のエクリズマブ
- 他のモノクローナル抗体（例、アダリムマブ、トシリズマブ、イキセキズマブ） 1日目前のモノクローナル抗体の5半減期以内
- -3か月以内または5半減期のいずれか長い方で、1日目より前の他の治験薬の使用
- -スクリーニングから4週間以内に受けた生または弱毒化生ワクチンの受領。 スクリーニング前の不活化、サブユニット、多糖、コンジュゲートワクチンの受領は、除外とはみなされません。
- -efgartigimodで治療された臨床研究または患者アクセスプログラムへの以前の参加
-以下の条件のいずれかを伴う活動性ウイルス感染のスクリーニングで陽性の血清検査：
- 急性または慢性感染の徴候である B 型肝炎ウイルス (HBV) (https://www.cdc.gov/hepatitis/HBV/PDFs/SerologicChartv8.pdf)
- HCV抗体アッセイに基づくC型肝炎ウイルス（HCV）（HCV RNA検査が陰性である場合を除く）
- AIDS 定義の状態または CD4 数 <200 細胞/mm3 に関連する検査結果に基づく HIV
- -スクリーニング時の総IgG <6 g / L
- -efgartigimodまたはその賦形剤に対する既知の過敏反応
- 参加者は、スポンサーと任意の依存関係にあります。
- 参加者は、公式または司法命令により施設に収容されています。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：efgartigimod IV - I
エフガルティギモド IV 治療中の患者（継続療法：エフガルティギモド 10 mg/kg q2w）
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継続治療レジメンでエフガルチギモド IV 治療を受けている患者
他の名前：
-周期的な治療レジメンでefgartigimod IV治療を受けている患者
他の名前：
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実験的：エフガルティギモド IV - II
Efgartigimod IV 治療を受けている患者 (循環レジメン: efgartigimod 10 mg/kg q7d、2 TP の TP あたり合計 4 回の注入、各 TP 間に固定の 4 週間 IP を使用)
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継続治療レジメンでエフガルチギモド IV 治療を受けている患者
他の名前：
-周期的な治療レジメンでefgartigimod IV治療を受けている患者
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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平均重症筋無力症 - 日常生活動作 (MG-ADL) 合計スコアのベースラインからの変化の平均 (W)1 から W21 までのレジメンアーム。合計スコアが高いほど、障害が多いことを示します。
時間枠：21週間
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21週間
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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次の期間中のベースラインからの MG-ADL 合計スコア改善の正規化された効果曲線下面積 (AUEC): 1 日目から 7 週目まで、7 週目から 14 週目まで、14 週目から 21 週目まで、および 7 週目から 21 週目まで
時間枠：21週間
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21週間
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平均および標準偏差を使用した、次の 5 つの間隔中のベースラインからの MG-ADL 合計スコア変化の特徴付け: 1 週目から 7 週目、8 週目から 14 週目、15 週目から 21 週目、8 週目から 21 週目、1 週目から 21 週目.
時間枠：21週間
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21週間
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ベースラインから MG-ADL 合計スコアが 2、3、4、または 5 ポイント以上改善した参加者の数。 W1 から W7、W8 から W14、W15 から W21、W8 から W21、W1 から W21 の 5 つのインターバルの間。
時間枠：21週間
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21週間
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W1 から W7、W8 から W14、W15 から W21、W8 から W21 および W1 から W21 の 5 つのインターバルの間にベースラインから MG-ADL 合計スコアが 2、3、4、または 5 ポイント以上改善した参加者の割合.
時間枠：21週間
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21週間
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参加者の MG-ADL 合計スコアが、第 4 週から第 21 週までにベースラインから少なくとも 2 ポイント変化した時間の割合。
時間枠：21週間
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21週間
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0 または 1 の MG-ADL 合計スコアとして定義される、最小症状発現 (MSE) を達成した参加者の数
時間枠：21週間
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21週間
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W1 から W7、W8 から W14、W15 から W21、W8 から W21、W1 から W21 の 5 つの間隔で MG-ADL 合計スコアが 0 または 1 として定義される、最小症状発現 (MSE) を達成した参加者の割合。
時間枠：21週間
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21週間
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有害事象 (AE)、重篤な有害事象 (SAE)、および特別な有害事象 (AESI) の発生率と重症度
時間枠：136週間
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136週間
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重篤な有害事象 (SAE) および特別な有害事象 (AESI) の発生率
時間枠：136週間
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136週間
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重症筋無力症 - 日常生活活動 (MG-ADL) 合計スコアの経時的なベースラインからの変化。合計スコアが高いほど、障害が大きいことを示します。
時間枠：126週間
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126週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年12月16日
一次修了 (実際)
2023年8月24日
研究の完了 (推定)
2026年5月1日
試験登録日
最初に提出
2021年7月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年7月27日
最初の投稿 (実際)
2021年7月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年3月28日
最終確認日
2024年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ARGX-113-2003
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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